En studie for å evaluere Luspatercept (ACE-536) hos kinesiske deltakere som trenger regelmessige røde blodlegemer på grunn av beta (β)-thalassemi.
7. august 2025 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb
En fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Luspatercept (ACE-536) hos voksne kinesiske personer som trenger regelmessige røde blodlegemer på grunn av beta (β)-thalassemia
Formålet med denne studien er å evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til luspatercept pluss best supportive care (BSC) versus placebo pluss BSC hos deltakere som trenger regelmessige røde blodlegemer på grunn av β-thalassemi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
94
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Guangzhou, Kina, 510120
- Local Institution - 0009
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Local Institution - 0004
-
Haikou, Kina, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, Kina, 530021
- Local Institution - 0001
-
-
Guangdong
-
Maoming, Guangdong, Kina, 525447
- Local Institution - 0002
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518035
- Local Institution - 0005
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Kina, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, Kina, 530012
- Local Institution - 0003
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kina, 570203
- Local Institution - 0006
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650032
- Local Institution - 0010
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren er villig og i stand til å overholde studiebesøksplanen (for eksempel ikke planlagt å motta hematopoetisk stamcelletransplantasjon [HSCT]) og andre protokollkrav.
- Deltaker har dokumentert diagnose β-thalassemi eller Hemoglobin E/β-thalassemi (β-thalassemi med mutasjon og/eller multiplikasjon av alfa (α) globin er tillatt).
- Deltakeren får regelmessig transfusjon, definert som: 6-25 RBC-enheter i løpet av de 24 ukene før randomisering og ingen transfusjonsfri periode på >42 dager i denne perioden.
- Deltakeren har Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poengsum på 0 eller 1.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har diagnosen Hemoglobin S/β-thalassemi eller α-thalassemi (for eksempel Hemoglobin H).
- Deltakeren har aktiv hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon som vist ved en positiv HCVribonukleinsyre (RNA)-test med tilstrekkelig følsomhet, eller aktivt infeksiøst hepatitt B-virus (HBV) som påvist ved tilstedeværelse av hepatitt B overflateantigen (HBsAg) og/eller HBVdeoksyribonukleinsyre (DNA) positiv, eller kjent positivt humant immunsviktvirus (HIV).
- Deltakeren har en historie med dyp venøs trombose eller slag eller tromboemboliske hendelser (venøse eller arterielle) som krever medisinsk intervensjon ≤24 uker før randomisering.
- Deltakeren bruker kronisk antikoagulantbehandling, med mindre behandlingen stoppet minst 28 dager før randomisering. Antikoagulerende terapier som brukes til profylakse for kirurgi eller høyrisikoprosedyrer, samt lavmolekylært heparin for overfladisk venøs trombose og kronisk aspirin er tillatt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Spesifisert dose på angitte dager
|
|
Eksperimentell: Luspatercept
|
Spesifisert dose på angitte dager
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i transfusjonsbyrden for røde blodlegemer (RBC) over alle påfølgende 24 uker
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 - Uke 48
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 - Uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) (mg/g dw) ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
Opptil 96 uker
|
|
Endring fra baseline i myokardjern ved T2-stjerne (T2*) MR
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
Opptil 96 uker
|
|
Endring fra baseline i selvrapportert helserelatert livskvalitet (HRQoL) vurdert av TranQoL
Tidsramme: Inntil 48 uker
|
Inntil 48 uker
|
|
Endring fra baseline i selvrapportert HRQoL vurdert av SF-36
Tidsramme: Inntil 48 uker
|
Inntil 48 uker
|
|
Frekvens av antidrug antistoffer (ADA)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Område under kurven (AUC)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endring i miltvolum
Tidsramme: Opptil 96 uker
|
Opptil 96 uker
|
|
Andel forsøkspersoner med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden under ethvert rullende 24-ukers intervall sammenlignet med 24-ukers intervallet før start av IP for luspatercept pluss BSC versus placebo pluss BSC.
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 134
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 134
|
|
Andel deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over alle påfølgende 12 uker
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 134
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 134
|
|
Andel deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over alle påfølgende 12 uker
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 134
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 134
|
|
Andel deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over alle påfølgende 24 uker
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 134
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 134
|
|
Andel deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over uke 13-24
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 13 - Uke 24
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 13 - Uke 24
|
|
Andel deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over uke 37-48
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 37 til uke 48
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 37 til uke 48
|
|
Andel deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over uke 1-24
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 24
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 24
|
|
Andel deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over uke 25-48
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 25 til uke 48
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 25 til uke 48
|
|
Andel deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over uke 13-24
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 13 - Uke 24
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 13 - Uke 24
|
|
Andel deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over uke 37-48
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 37 til uke 48
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 37 til uke 48
|
|
Andel deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over uke 1-24
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 24
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 24
|
|
Andel deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden over uke 25-48
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 25 til uke 48
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 25 til uke 48
|
|
Beste endring fra baseline i totale RBC-enheter transfundert på 24 uker innen den første 48-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 48
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 48
|
|
Endring fra baseline i totale RBC-enheter transfundert over uke 1-24
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 24
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 24
|
|
Endring fra baseline i totale RBC-enheter transfundert over uke 25-48
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 25 til uke 48
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 25 til uke 48
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i serumferritin
Tidsramme: 12 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 37 til uke 48
|
12 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 37 til uke 48
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig dose av jernkelatbehandling (IKT)
Tidsramme: 12 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 37 til uke 48
|
12 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 37 til uke 48
|
|
Andel deltakere som er transfusjonsuavhengige i alle påfølgende ≥8 uker under behandlingen
Tidsramme: Uke 1 til uke 134
|
Uke 1 til uke 134
|
|
Andel deltakere som er transfusjonsuavhengige i alle påfølgende ≥12 uker under behandlingen
Tidsramme: Uke 1 til uke 134
|
Uke 1 til uke 134
|
|
Varighet av reduksjon i transfusjonsbyrde
Tidsramme: Uke 1 til uke 134
|
Uke 1 til uke 134
|
|
Varighet av RBC-transfusjonsuavhengighet (TI)
Tidsramme: Uke 1 til uke 134
|
Uke 1 til uke 134
|
|
Tid til å svare
Tidsramme: Uke 1 til uke 134
|
Uke 1 til uke 134
|
|
Minst antall transfusjonshendelser i løpet av 24 uker innen den første 48-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 48
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Uke 1 til uke 48
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Inntil 4 år
|
|
Andel forsøkspersoner, uten økning i transfusjonsbyrde og med en økning på ≥ 1,0 g/dL i Hb-nivå før transfusjon på minst 2 separate tester (minst 60 dagers mellomrom) i løpet av et rullende 24-ukers intervall, sammenlignet med baseline
Tidsramme: 24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Dose 1 Dag 2 gjennom fullføring av 48 ukers behandling for siste forsøksperson
|
24 uker før dose 1 dag 1 (inkludert); Dose 1 Dag 2 gjennom fullføring av 48 ukers behandling for siste forsøksperson
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. oktober 2022
Først lagt ut (Faktiske)
5. oktober 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CA056-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
BMS vil gi tilgang til individuelle anonymiserte deltakerdata på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier.
Ytterligere informasjon om Bristol Myers Squibbs retningslinjer og prosess for datadeling finner du på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-delingstidsramme
Se Planbeskrivelse
Tilgangskriterier for IPD-deling
Se Planbeskrivelse
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .