Un estudio para evaluar luspatercept (ACE-536) en participantes chinos que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos debido a beta (β)-talasemia.
7 de agosto de 2025 actualizado por: Bristol-Myers Squibb
Estudio multicéntrico de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de luspatercept (ACE-536) en sujetos adultos chinos que requieren transfusiones periódicas de glóbulos rojos debido a beta (β)-talasemia
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de luspatercept más el mejor cuidado de apoyo (BSC) versus placebo más BSC en participantes que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos debido a la β-talasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
94
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Guangzhou, Porcelana, 510120
- Local Institution - 0009
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Guangzhou, Porcelana, 510515
- Local Institution - 0004
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Haikou, Porcelana, 570311
- Local Institution - 0008
-
Nanning, Porcelana, 530021
- Local Institution - 0001
-
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Guangdong
-
Maoming, Guangdong, Porcelana, 525447
- Local Institution - 0002
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Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518035
- Local Institution - 0005
-
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Guangxi
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Liuzhou, Guangxi, Porcelana, 545006
- Local Institution - 0007
-
Nanning, Guangxi, Porcelana, 530012
- Local Institution - 0003
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Hainan
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Haikou, Hainan, Porcelana, 570203
- Local Institution - 0006
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650032
- Local Institution - 0010
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio (por ejemplo, no está programado para recibir un trasplante de células madre hematopoyéticas [TCMH]) y otros requisitos del protocolo.
- El participante tiene un diagnóstico documentado de β-talasemia o hemoglobina E/β-talasemia (se permite la β-talasemia con mutación y/o multiplicación de globina alfa (α)).
- El participante recibe transfusiones regulares, definidas como: 6-25 unidades de glóbulos rojos en las 24 semanas anteriores a la aleatorización y ningún período sin transfusiones durante >42 días durante ese período.
- El participante tiene una puntuación del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0 o 1.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene un diagnóstico de hemoglobina S/β-talasemia o α-talasemia (por ejemplo, hemoglobina H).
- El participante tiene una infección activa por el virus de la hepatitis C (VHC) como lo demuestra una prueba positiva de ácido ribonucleico (ARN) del VHC de suficiente sensibilidad, o el virus infeccioso activo de la hepatitis B (VHB) como lo demuestra la presencia del antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) y/o VHB ácido desoxirribonucleico (ADN) positivo o virus de inmunodeficiencia humana (VIH) positivo conocido.
- El participante tiene antecedentes de trombosis venosa profunda o accidente cerebrovascular o eventos tromboembólicos (venosos o arteriales) que requieren intervención médica ≤24 semanas antes de la aleatorización.
- El participante usa terapia anticoagulante crónica, a menos que el tratamiento se detenga al menos 28 días antes de la aleatorización. Se permiten las terapias anticoagulantes utilizadas para la profilaxis de cirugía o procedimientos de alto riesgo, así como la heparina de bajo peso molecular para la trombosis venosa superficial y la aspirina crónica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Dosis especificada en días especificados
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Experimental: Luspatercept
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Dosis especificada en días especificados
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 33 % respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos (RBC) durante 24 semanas consecutivas
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 - Semana 48
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 - Semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en la concentración de hierro en el hígado (LIC) (mg/g dw) por resonancia magnética (MRI)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
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Hasta 96 semanas
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Cambio desde el inicio en el hierro del miocardio por resonancia magnética T2-star (T2*)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
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Hasta 96 semanas
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) autoinformada evaluada por TranQoL
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
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Hasta 48 semanas
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Cambio desde el inicio en la CVRS autoinformada evaluada por SF-36
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
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Hasta 48 semanas
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Frecuencia de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Área bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Cambio en el volumen del bazo
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
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Hasta 96 semanas
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Proporción de sujetos con una reducción ≥ 33 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante cualquier intervalo continuo de 24 semanas en comparación con el intervalo de 24 semanas antes del inicio de la IP para luspatercept más BSC versus placebo más BSC.
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 33 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante 12 semanas consecutivas
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 50 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante 12 semanas consecutivas
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 50 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante 24 semanas consecutivas
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 134
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 33 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante las semanas 13 a 24
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 13-Semana 24
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 13-Semana 24
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 33 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante las semanas 37 a 48
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 33 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante las semanas 1 a 24
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 33 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante las semanas 25 a 48
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 50 % respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante las semanas 13 a 24
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 13-Semana 24
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 13-Semana 24
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 50 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante las semanas 37 a 48
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 50 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante las semanas 1 a 24
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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Proporción de participantes con una reducción ≥ 50 % desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante las semanas 25 a 48
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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Mejor cambio desde el inicio en el total de unidades de eritrocitos transfundidas en 24 semanas dentro del primer período de tratamiento de 48 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 48
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 48
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Cambio desde el valor inicial en el total de unidades de eritrocitos transfundidas durante las semanas 1 a 24
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 24
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Cambio desde el valor inicial en el total de unidades de eritrocitos transfundidas durante las semanas 25 a 48
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 25 a Semana 48
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Cambio medio desde el inicio en la ferritina sérica
Periodo de tiempo: 12 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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12 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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Cambio con respecto al valor inicial en la dosis diaria media de la terapia de quelación del hierro (TIC)
Periodo de tiempo: 12 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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12 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 37 a Semana 48
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Proporción de participantes que son independientes de las transfusiones durante ≥8 semanas consecutivas durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Proporción de participantes que son independientes de las transfusiones durante ≥12 semanas consecutivas durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Duración de la reducción de la carga transfusional
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Duración de la independencia transfusional (TI) de los glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 134
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Semana 1 a Semana 134
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Menor número de eventos de transfusión en 24 semanas dentro del primer período de tratamiento de 48 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 48
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Semana 1 a Semana 48
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Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Hasta 4 años
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Proporción de sujetos, sin aumento en la carga de transfusión y con un aumento de ≥ 1,0 g/dL en el nivel de Hb previo a la transfusión en al menos 2 pruebas separadas (con al menos 60 días de diferencia) durante cualquier intervalo consecutivo de 24 semanas, en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Dosis 1 Día 2 hasta completar el tratamiento de 48 semanas para el último sujeto
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24 semanas antes de la Dosis 1 Día 1 (inclusive); Dosis 1 Día 2 hasta completar el tratamiento de 48 semanas para el último sujeto
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
5 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CA056-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
BMS proporcionará acceso a datos anónimos de participantes individuales a pedido de investigadores calificados y sujeto a ciertos criterios.
Puede encontrar información adicional sobre la política y el proceso de intercambio de datos de Bristol Myers Squibb en: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Marco de tiempo para compartir IPD
Ver descripción del plan
Criterios de acceso compartido de IPD
Ver descripción del plan
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .