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Uno studio per valutare Luspatercept (ACE-536) nei partecipanti cinesi che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi a causa della beta (β)-talassemia.

7 agosto 2025 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb

Uno studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Luspatercept (ACE-536) in soggetti adulti cinesi che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi a causa della beta (β)-talassemia

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di luspatercept più la migliore terapia di supporto (BSC) rispetto al placebo più BSC nei partecipanti che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi a causa della β-talassemia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

94

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Guangzhou, Cina, 510120
        • Local Institution - 0009
      • Guangzhou, Cina, 510515
        • Local Institution - 0004
      • Haikou, Cina, 570311
        • Local Institution - 0008
      • Nanning, Cina, 530021
        • Local Institution - 0001
    • Guangdong
      • Maoming, Guangdong, Cina, 525447
        • Local Institution - 0002
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518035
        • Local Institution - 0005
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, Cina, 545006
        • Local Institution - 0007
      • Nanning, Guangxi, Cina, 530012
        • Local Institution - 0003
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Cina, 570203
        • Local Institution - 0006
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650032
        • Local Institution - 0010

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Il partecipante è disposto e in grado di aderire al programma della visita di studio (ad esempio, non programmato per ricevere il trapianto di cellule staminali ematopoietiche [HSCT]) e altri requisiti del protocollo.
  • - Il partecipante ha una diagnosi documentata di β-talassemia o emoglobina E/β-talassemia (è consentita la β-talassemia con mutazione e/o moltiplicazione dell'alfa (α) globina).
  • - Il partecipante riceve regolarmente trasfusioni, definite come: 6-25 unità RBC nelle 24 settimane precedenti la randomizzazione e nessun periodo senza trasfusioni per> 42 giorni durante tale periodo.
  • - Il partecipante ha un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0 o 1.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha una diagnosi di emoglobina S/β-talassemia o α-talassemia (ad esempio, emoglobina H).
  • - Il partecipante ha un'infezione attiva da virus dell'epatite C (HCV) come dimostrato da un test dell'acido ribonucleico (RNA) HCV positivo di sufficiente sensibilità, o virus dell'epatite B infettiva attiva (HBV) come dimostrato dalla presenza dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) e/o HBV acido desossiribonucleico (DNA) positivo o noto virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo.
  • - Il partecipante ha una storia di trombosi venosa profonda o ictus o eventi tromboembolici (venosi o arteriosi) che richiedono un intervento medico ≤24 settimane prima della randomizzazione.
  • - Il partecipante utilizza una terapia anticoagulante cronica, a meno che il trattamento non sia stato interrotto almeno 28 giorni prima della randomizzazione. Sono consentite le terapie anticoagulanti utilizzate per la profilassi di interventi chirurgici o procedure ad alto rischio, l'eparina a basso peso molecolare per le trombosi venose superficiali e l'aspirina cronica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Dose specificata nei giorni specificati
Sperimentale: Luspatercept
Droga: Luspatercept
Dose specificata nei giorni specificati
Altri nomi:
  • ACE-536
  • BMS-986346

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) nel corso di 24 settimane consecutive
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Settimana 1 - Settimana 48
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Settimana 1 - Settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) (mg/g dw) mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Fino a 96 settimane
Variazione rispetto al basale del ferro miocardico mediante risonanza magnetica T2-star (T2*).
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Fino a 96 settimane
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) autodichiarata valutata da TranQoL
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane
Variazione rispetto al basale nella HRQoL autodichiarata valutata da SF-36
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane
Frequenza degli anticorpi antidroga (ADA)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Alterazione del volume della milza
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Fino a 96 settimane
Proporzione di soggetti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di RBC durante qualsiasi intervallo mobile di 24 settimane rispetto all'intervallo di 24 settimane prima dell'inizio dell'IP per luspatercept più BSC rispetto a placebo più BSC.
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 134
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 134
Proporzione di partecipanti con una riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nel corso di 12 settimane consecutive
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 134
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 134
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nel corso di 12 settimane consecutive
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 134
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 134
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nel corso di 24 settimane consecutive
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 134
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 134
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nelle settimane 13-24
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Settimana 13-Settimana 24
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Settimana 13-Settimana 24
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nelle settimane 37-48
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 37 alla settimana 48
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 37 alla settimana 48
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nelle settimane 1-24
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 24
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 24
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nelle settimane 25-48
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 25 alla settimana 48
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 25 alla settimana 48
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nelle settimane 13-24
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Settimana 13-Settimana 24
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Settimana 13-Settimana 24
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nelle settimane 37-48
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 37 alla settimana 48
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 37 alla settimana 48
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nelle settimane 1-24
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 24
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 24
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi nelle settimane 25-48
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 25 alla settimana 48
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 25 alla settimana 48
Miglior variazione rispetto al basale del totale delle unità eritrocitarie trasfuse in 24 settimane entro il primo periodo di trattamento di 48 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 48
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 48
Variazione rispetto al basale del totale delle unità RBC trasfuse nelle settimane 1-24
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 24
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 24
Variazione rispetto al basale del totale delle unità RBC trasfuse nelle settimane 25-48
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 25 alla settimana 48
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 25 alla settimana 48
Variazione media rispetto al basale della ferritina sierica
Lasso di tempo: 12 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 37 alla settimana 48
12 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 37 alla settimana 48
Variazione rispetto al basale della dose media giornaliera di terapia ferrochelante (ICT)
Lasso di tempo: 12 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 37 alla settimana 48
12 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 37 alla settimana 48
Proporzione di partecipanti indipendenti dalle trasfusioni per ≥8 settimane consecutive durante il trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 134
Dalla settimana 1 alla settimana 134
Proporzione di partecipanti indipendenti dalle trasfusioni per ≥12 settimane consecutive durante il trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 134
Dalla settimana 1 alla settimana 134
Durata della riduzione del carico trasfusionale
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 134
Dalla settimana 1 alla settimana 134
Durata dell'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi (TI)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 134
Dalla settimana 1 alla settimana 134
È tempo di rispondere
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 134
Dalla settimana 1 alla settimana 134
Numero minimo di eventi trasfusionali in 24 settimane entro il primo periodo di trattamento di 48 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 48
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dalla settimana 1 alla settimana 48
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Proporzione di soggetti, senza aumento del carico trasfusionale e con un aumento ≥ 1,0 g/dl del livello di Hb pre-trasfusione in almeno 2 test separati (a distanza di almeno 60 giorni) durante qualsiasi intervallo mobile di 24 settimane, rispetto al basale
Lasso di tempo: 24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dose 1 Dal giorno 2 fino al completamento del trattamento di 48 settimane per l'ultimo soggetto
24 settimane prima della Dose 1 Giorno 1 (incluso); Dose 1 Dal giorno 2 fino al completamento del trattamento di 48 settimane per l'ultimo soggetto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CA056-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

BMS fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti resi anonimi su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri. Ulteriori informazioni sulla politica e sul processo di condivisione dei dati di Bristol Myers Squibb sono disponibili all'indirizzo: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

Periodo di condivisione IPD

Vedere la descrizione del piano

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Vedere la descrizione del piano

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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