一项评估 Luspatercept (ACE-536) 在因 β (β)-地中海贫血而需要定期输血的中国参与者中的研究。
2025年8月7日 更新者：Bristol-Myers Squibb
一项评估 Luspatercept (ACE-536) 在因 β (β)-地中海贫血需要定期输血的中国成年受试者中的疗效、安全性和药代动力学的双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究
本研究的目的是评估 luspatercept 联合最佳支持治疗 (BSC) 与安慰剂联合 BSC 在因 β 地中海贫血而需要定期输血的参与者中的疗效、安全性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
94
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Guangzhou、中国、510120
- Local Institution - 0009
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Guangzhou、中国、510515
- Local Institution - 0004
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Haikou、中国、570311
- Local Institution - 0008
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Nanning、中国、530021
- Local Institution - 0001
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Guangdong
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Maoming、Guangdong、中国、525447
- Local Institution - 0002
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Shenzhen、Guangdong、中国、518035
- Local Institution - 0005
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Guangxi
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Liuzhou、Guangxi、中国、545006
- Local Institution - 0007
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Nanning、Guangxi、中国、530012
- Local Institution - 0003
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Hainan
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Haikou、Hainan、中国、570203
- Local Institution - 0006
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650032
- Local Institution - 0010
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者愿意并能够遵守研究访问时间表（例如，未安排接受造血干细胞移植 [HSCT]）和其他协议要求。
- 参与者已记录诊断为 β-地中海贫血或血红蛋白 E/β-地中海贫血（允许具有突变和/或 α (α) 珠蛋白增殖的 β-地中海贫血）。
- 参与者定期输血，定义为：在随机分组前的 24 周内输注 6-25 个 RBC 单位，并且在此期间没有超过 42 天的无输血期。
- 参与者的东部肿瘤合作组 (ECOG) 评分为 0 或 1。
排除标准：
- 参与者诊断为血红蛋白 S/β-地中海贫血或 α-地中海贫血（例如，血红蛋白 H）。
- 参与者具有活动性丙型肝炎病毒 (HCV) 感染，如通过具有足够敏感性的阳性 HCV 核糖核酸 (RNA) 测试证明，或活动性传染性乙型肝炎病毒 (HBV)，如存在乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 和/或HBV脱氧核糖核酸（DNA）阳性，或已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性。
- 参与者在随机分组前 ≤ 24 周有深静脉血栓形成或中风或血栓栓塞事件（静脉或动脉）的病史，需要医疗干预。
- 参与者使用长期抗凝治疗，除非治疗在随机分组前至少 28 天停止。 允许用于预防手术或高风险操作的抗凝治疗以及用于浅表静脉血栓形成的低分子肝素和慢性阿司匹林。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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在任何连续 24 周内红细胞 (RBC) 输血负担较基线减少 ≥ 33% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周 - 第 48 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周 - 第 48 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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通过磁共振成像 (MRI)，肝脏铁浓度 (LIC)（mg/g dw）相对于基线的变化
大体时间：长达 96 周
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长达 96 周
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通过 T2 星 (T2*) MRI 检测心肌铁相对于基线的变化
大体时间：长达 96 周
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长达 96 周
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由 TranQoL 评估的自我报告的健康相关生活质量 (HRQoL) 相对于基线的变化
大体时间：长达 48 周
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长达 48 周
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SF-36 评估的自我报告 HRQoL 相对于基线的变化
大体时间：长达 48 周
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长达 48 周
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抗药物抗体 (ADA) 的频率
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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曲线下面积 (AUC)
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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脾脏体积的变化
大体时间：长达 96 周
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长达 96 周
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与安慰剂加 BSC 相比，在任何滚动 24 周间隔内，与 IP 开始前 24 周间隔相比，RBC 输血负担较基线减少 ≥ 33% 的受试者比例。
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 134 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 134 周
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在任何连续 12 周内红细胞输血负担较基线减少 ≥ 33% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 134 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 134 周
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在任何连续 12 周内红细胞输血负担较基线减少 ≥ 50% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 134 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 134 周
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在任何连续 24 周内红细胞输血负担较基线减少 ≥ 50% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 134 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 134 周
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第 13-24 周红细胞输血负担较基线减少 ≥ 33% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 13 周-第 24 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 13 周-第 24 周
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第 37-48 周红细胞输血负担较基线减少 ≥ 33% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 37 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 37 周至第 48 周
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第 1-24 周红细胞输血负担较基线减少 ≥ 33% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 24 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 24 周
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第 25-48 周红细胞输血负担较基线减少 ≥ 33% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 25 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 25 周至第 48 周
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第 13-24 周红细胞输血负担较基线减少 ≥ 50% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 13 周-第 24 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 13 周-第 24 周
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第 37-48 周红细胞输血负担较基线减少 ≥ 50% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 37 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 37 周至第 48 周
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第 1-24 周红细胞输血负担较基线减少 ≥ 50% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 24 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 24 周
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第 25-48 周红细胞输血负担较基线减少 ≥ 50% 的参与者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 25 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 25 周至第 48 周
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第一个 48 周治疗期内 24 周内输注总红细胞单位相对于基线的最佳变化
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 48 周
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第 1-24 周输注红细胞总数相对于基线的变化
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 24 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 24 周
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第 25-48 周输注红细胞总数相对于基线的变化
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 25 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 25 周至第 48 周
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血清铁蛋白相对于基线的平均变化
大体时间：第 1 剂剂量前 12 周第 1 天（含）；第 37 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 12 周第 1 天（含）；第 37 周至第 48 周
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铁螯合疗法 (ICT) 的平均每日剂量相对于基线的变化
大体时间：第 1 剂剂量前 12 周第 1 天（含）；第 37 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 12 周第 1 天（含）；第 37 周至第 48 周
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治疗期间连续≥8周不依赖输血的参与者比例
大体时间：第 1 周至第 134 周
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第 1 周至第 134 周
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治疗期间连续≥12周不依赖输血的参与者比例
大体时间：第 1 周至第 134 周
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第 1 周至第 134 周
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减少输血负担的持续时间
大体时间：第 1 周至第 134 周
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第 1 周至第 134 周
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红细胞输血独立持续时间 (TI)
大体时间：第 1 周至第 134 周
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第 1 周至第 134 周
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响应时间
大体时间：第 1 周至第 134 周
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第 1 周至第 134 周
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第一个 48 周治疗期内 24 周内输血事件数量最少
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 48 周
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 1 周至第 48 周
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：长达 4 年
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长达 4 年
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与基线相比，在任何滚动 24 周间隔期间至少进行 2 次单独测试（至少相隔 60 天），输血负担没有增加且输血前 Hb 水平增加 ≥ 1.0 g/dL 的受试者比例
大体时间：第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 2 天剂量 1 次直至最后一名受试者完成 48 周治疗
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第 1 剂剂量前 24 周第 1 天（含）；第 2 天剂量 1 次直至最后一名受试者完成 48 周治疗
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年10月17日
初级完成 (实际的)
2025年8月1日
研究完成 (估计的)
2026年8月1日
研究注册日期
首次提交
2022年10月3日
首先提交符合 QC 标准的
2022年10月3日
首次发布 (实际的)
2022年10月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月7日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CA056-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
BMS 将根据合格研究人员的要求并根据特定标准提供对个人匿名参与者数据的访问。
有关 Bristol Myers Squibb 的数据共享政策和流程的更多信息，请访问：https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD 共享时间框架
查看计划说明
IPD 共享访问标准
查看计划说明
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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