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Une étude pour évaluer le luspatercept (ACE-536) chez les participants chinois qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges en raison de la bêta (β)-thalassémie.

17 avril 2024 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb

Une étude multicentrique de phase 2, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du luspatercept (ACE-536) chez des sujets adultes chinois nécessitant des transfusions régulières de globules rouges en raison de la bêta (β)-thalassémie

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du luspatercept plus les meilleurs soins de soutien (BSC) par rapport au placebo plus BSC chez les participants qui nécessitent des transfusions régulières de globules rouges en raison de la β-thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

90

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: First line of the email MUST contain the NCT# and Site#.

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
  • Numéro de téléphone: 855-907-3286
  • E-mail: Clinical.Trials@bms.com

Lieux d'étude

  • Chine
      • Guangzhou, Chine, 510515
        • Recrutement
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
        • Contact:
          • Ling Jiang, Site 0004
          • Numéro de téléphone: +8613602791429
      • Guangzhou, Chine, 510120
        • Recrutement
        • Sun Yat-sen Memorial Hospital, Sun Yat-sen University
        • Contact:
          • Danian Nie, Site 0009
      • Haikou, Chine, 570311
        • Recrutement
        • Hainan General Hospital
        • Contact:
          • Guyun Wang, Site 0008
          • Numéro de téléphone: +8613006021266
      • Haikou, Chine, 570203
        • Recrutement
        • Hainan Medical College - First Affiliated Hospital
        • Contact:
          • Shi Tao, Site 0006
          • Numéro de téléphone: +8618689559516
      • Liuzhou, Chine, 545006
        • Recrutement
        • Liuzhou General Hospital
        • Contact:
          • Qin Liu, Site 0007
          • Numéro de téléphone: 8613978020485
      • Maoming, Chine, 525447
        • Recrutement
        • Maoming People's Hospital
        • Contact:
          • Xiong Zhang, Site 0002
          • Numéro de téléphone: +8606682992967
      • Nanning, Chine, 530021
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:
          • Yongrong Lai, Site 0001
          • Numéro de téléphone: +07715356746
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518035
        • Recrutement
        • Shenzhen Second People's Hospital
        • Contact:
          • Xin Du, Site 0005
          • Numéro de téléphone: 13602523722
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chine, 530012
        • Recrutement
        • People's Liberation Army The 923rd Hospital
        • Contact:
          • Xiaolin Yin, Site 0003
          • Numéro de téléphone: +8613321717899
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650032
        • Recrutement
        • First People's Hospital of Yunnan Province
        • Contact:
          • Yanmei Yang, Site 0010

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant est disposé et capable de respecter le calendrier des visites d'étude (par exemple, non programmé pour recevoir une greffe de cellules souches hématopoïétiques [HSCT]) et d'autres exigences du protocole.
  • Le participant a un diagnostic documenté de β-thalassémie ou d'hémoglobine E/β-thalassémie (la β-thalassémie avec mutation et/ou multiplication de l'alpha (α) globine est autorisée).
  • Le participant est régulièrement transfusé, défini comme suit : 6 à 25 unités de globules rouges dans les 24 semaines précédant la randomisation et aucune période sans transfusion pendant > 42 jours au cours de cette période.
  • Le participant a un score ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0 ou 1.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a un diagnostic d'hémoglobine S/β-thalassémie ou α-thalassémie (par exemple, hémoglobine H).
  • Le participant a une infection active par le virus de l'hépatite C (VHC), comme en témoigne un test positif d'acide ribonucléique (ARN) du VHC d'une sensibilité suffisante, ou un virus infectieux de l'hépatite B (VHB) actif, comme en témoigne la présence d'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) et/ou Acide désoxyribonucléique (ADN) VHB positif ou virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif connu.
  • - Le participant a des antécédents de thrombose veineuse profonde ou d'accident vasculaire cérébral ou d'événements thromboemboliques (veineux ou artériels) nécessitant une intervention médicale ≤ 24 semaines avant la randomisation.
  • Le participant utilise un traitement anticoagulant chronique, sauf si le traitement s'est arrêté au moins 28 jours avant la randomisation. Les traitements anticoagulants utilisés en prophylaxie pour la chirurgie ou les procédures à haut risque ainsi que l'héparine de bas poids moléculaire pour la thrombose veineuse superficielle et l'aspirine chronique sont autorisés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Expérimental: Luspatercept
Médicament: Luspatercept
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Autres noms:
  • ACE-536

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport au niveau de référence de la charge de transfusion de globules rouges (GR) au cours de toute période de 24 semaines consécutives
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges sur toute période de 12 semaines consécutives
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport au niveau de référence du fardeau de la transfusion de globules rouges sur toute période de 12 semaines consécutives
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges sur toute période de 24 semaines consécutives
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges au cours des semaines 13 à 24
Délai: Semaines 13 à 24
Semaines 13 à 24
Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges au cours des semaines 37 à 48
Délai: Semaines 37 à 48
Semaines 37 à 48
Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges au cours des semaines 1 à 24
Délai: Semaines 1 à 24
Semaines 1 à 24
Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges au cours des semaines 25 à 48
Délai: Semaines 25 à 48
Semaines 25 à 48
Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges au cours des semaines 13 à 24
Délai: Semaines 13 à 24
Semaines 13 à 24
Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges au cours des semaines 37 à 48
Délai: Semaines 37 à 48
Semaines 37 à 48
Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges au cours des semaines 1 à 24
Délai: Semaines 1 à 24
Semaines 1 à 24
Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport au départ de la charge de transfusion de globules rouges au cours des semaines 25 à 48
Délai: Semaines 25 à 48
Semaines 25 à 48
Changement moyen par rapport au départ du nombre total d'unités de globules rouges transfusées en 24 semaines au cours de la première période de traitement de 48 semaines
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 48
Ligne de base jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport au départ du nombre total d'unités de globules rouges transfusées au cours des semaines 1 à 24
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Baseline jusqu'à la semaine 24
Changement par rapport au départ du nombre total d'unités de globules rouges transfusées au cours des semaines 25 à 48
Délai: Semaines 25 à 48
Semaines 25 à 48
Changement moyen par rapport au départ de la ferritine sérique
Délai: Au départ, semaines 37 à 48
Au départ, semaines 37 à 48
Changement par rapport à la ligne de base de la concentration de fer dans le foie (LIC) (mg/g ps) par imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Jusqu'à 96 semaines
Jusqu'à 96 semaines
Changement par rapport au départ du fer myocardique par IRM en étoile T2 (T2*)
Délai: Jusqu'à 96 semaines
Jusqu'à 96 semaines
Changement par rapport au départ de la dose quotidienne moyenne de traitement par chélation du fer (ICT)
Délai: Au départ, semaines 37 à 48
Au départ, semaines 37 à 48
Changement par rapport au départ dans la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) autodéclarée évaluée par TranQoL
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Changement par rapport au départ dans la QVLS autodéclarée évaluée par SF-36
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Proportion de participants indépendants de la transfusion pendant ≥ 8 semaines consécutives pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Proportion de participants indépendants de la transfusion pendant ≥ 12 semaines consécutives pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Durée de la réduction du fardeau transfusionnel
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Durée de l'indépendance transfusionnelle des globules rouges (TI)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Délai de réponse
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Nombre moyen d'événements transfusionnels sur 24 semaines au cours de la première période de traitement de 48 semaines
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 48
Ligne de base jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants avec des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines
Fréquence des anticorps anti-médicaments (ADA)
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Aire sous la courbe (AUC)
Délai: Jusqu'à 2 ans
Jusqu'à 2 ans
Modification du volume de la rate
Délai: Jusqu'à 96 semaines
Jusqu'à 96 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 octobre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

3 février 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2022

Première publication (Réel)

5 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CA056-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

BMS donnera accès aux données individuelles anonymisées des participants à la demande de chercheurs qualifiés et sous réserve de certains critères. Des informations supplémentaires concernant la politique et le processus de partage de données de Bristol Myers Squibb sont disponibles sur : https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

Délai de partage IPD

Voir la description du forfait

Critères d'accès au partage IPD

Voir la description du forfait

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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