Une étude pour évaluer le luspatercept (ACE-536) chez les participants chinois qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges en raison de la bêta (β)-thalassémie.
7 août 2025 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb
Une étude multicentrique de phase 2, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du luspatercept (ACE-536) chez des sujets adultes chinois nécessitant des transfusions régulières de globules rouges en raison de la bêta (β)-thalassémie
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du luspatercept plus les meilleurs soins de soutien (BSC) par rapport au placebo plus BSC chez les participants qui nécessitent des transfusions régulières de globules rouges en raison de la β-thalassémie.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
94
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Guangzhou, Chine, 510120
- Local Institution - 0009
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Guangzhou, Chine, 510515
- Local Institution - 0004
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Haikou, Chine, 570311
- Local Institution - 0008
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Nanning, Chine, 530021
- Local Institution - 0001
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Guangdong
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Maoming, Guangdong, Chine, 525447
- Local Institution - 0002
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Shenzhen, Guangdong, Chine, 518035
- Local Institution - 0005
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Guangxi
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Liuzhou, Guangxi, Chine, 545006
- Local Institution - 0007
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Nanning, Guangxi, Chine, 530012
- Local Institution - 0003
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Hainan
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Haikou, Hainan, Chine, 570203
- Local Institution - 0006
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Chine, 650032
- Local Institution - 0010
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le participant est disposé et capable de respecter le calendrier des visites d'étude (par exemple, non programmé pour recevoir une greffe de cellules souches hématopoïétiques [HSCT]) et d'autres exigences du protocole.
- Le participant a un diagnostic documenté de β-thalassémie ou d'hémoglobine E/β-thalassémie (la β-thalassémie avec mutation et/ou multiplication de l'alpha (α) globine est autorisée).
- Le participant est régulièrement transfusé, défini comme suit : 6 à 25 unités de globules rouges dans les 24 semaines précédant la randomisation et aucune période sans transfusion pendant > 42 jours au cours de cette période.
- Le participant a un score ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0 ou 1.
Critère d'exclusion:
- Le participant a un diagnostic d'hémoglobine S/β-thalassémie ou α-thalassémie (par exemple, hémoglobine H).
- Le participant a une infection active par le virus de l'hépatite C (VHC), comme en témoigne un test positif d'acide ribonucléique (ARN) du VHC d'une sensibilité suffisante, ou un virus infectieux de l'hépatite B (VHB) actif, comme en témoigne la présence d'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) et/ou Acide désoxyribonucléique (ADN) VHB positif ou virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif connu.
- - Le participant a des antécédents de thrombose veineuse profonde ou d'accident vasculaire cérébral ou d'événements thromboemboliques (veineux ou artériels) nécessitant une intervention médicale ≤ 24 semaines avant la randomisation.
- Le participant utilise un traitement anticoagulant chronique, sauf si le traitement s'est arrêté au moins 28 jours avant la randomisation. Les traitements anticoagulants utilisés en prophylaxie pour la chirurgie ou les procédures à haut risque ainsi que l'héparine de bas poids moléculaire pour la thrombose veineuse superficielle et l'aspirine chronique sont autorisés.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: Placebo
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Dose spécifiée à des jours spécifiés
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Expérimental: Luspatercept
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Dose spécifiée à des jours spécifiés
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de participants présentant une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges (GR) au cours de 24 semaines consécutives
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 - Semaine 48
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 - Semaine 48
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base de la concentration de fer dans le foie (LIC) (mg/g ps) par imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Jusqu'à 96 semaines
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Jusqu'à 96 semaines
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Changement par rapport au départ du fer myocardique par IRM en étoile T2 (T2*)
Délai: Jusqu'à 96 semaines
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Jusqu'à 96 semaines
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Changement par rapport au départ dans la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) autodéclarée évaluée par TranQoL
Délai: Jusqu'à 48 semaines
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Jusqu'à 48 semaines
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Changement par rapport au départ dans la QVLS autodéclarée évaluée par SF-36
Délai: Jusqu'à 48 semaines
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Jusqu'à 48 semaines
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Fréquence des anticorps anti-médicaments (ADA)
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Aire sous la courbe (AUC)
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Modification du volume de la rate
Délai: Jusqu'à 96 semaines
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Jusqu'à 96 semaines
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Proportion de sujets présentant une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours de tout intervalle glissant de 24 semaines par rapport à l'intervalle de 24 semaines précédant le début de l'IP pour le luspatercept plus BSC par rapport au placebo plus BSC.
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 134
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 134
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours de 12 semaines consécutives
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 134
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 134
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours de 12 semaines consécutives
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 134
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 134
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Proportion de participants présentant une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours de 24 semaines consécutives
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 134
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 134
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours des semaines 13 à 24
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 13-Semaine 24
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 13-Semaine 24
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours des semaines 37 à 48
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 37 à semaine 48
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 37 à semaine 48
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours des semaines 1 à 24
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 24
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 24
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours des semaines 25 à 48
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 25 à semaine 48
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 25 à semaine 48
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours des semaines 13 à 24
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 13-Semaine 24
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 13-Semaine 24
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours des semaines 37 à 48
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 37 à semaine 48
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 37 à semaine 48
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours des semaines 1 à 24
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 24
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 24
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Proportion de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours des semaines 25 à 48
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 25 à semaine 48
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 25 à semaine 48
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Meilleur changement par rapport à la valeur initiale du nombre total d'unités de globules rouges transfusées en 24 semaines au cours de la première période de traitement de 48 semaines.
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 48
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 48
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Changement par rapport à la valeur initiale du nombre total d'unités de globules rouges transfusées au cours des semaines 1 à 24
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 24
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 24
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Changement par rapport à la valeur initiale du nombre total d'unités de globules rouges transfusées au cours des semaines 25 à 48
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 25 à semaine 48
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 25 à semaine 48
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Changement moyen par rapport à la valeur initiale de la ferritine sérique
Délai: 12 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 37 à semaine 48
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12 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 37 à semaine 48
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Changement par rapport à la valeur initiale de la dose quotidienne moyenne du traitement chélateur du fer (ICT)
Délai: 12 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 37 à semaine 48
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12 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 37 à semaine 48
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Proportion de participants indépendants des transfusions pendant ≥ 8 semaines consécutives pendant le traitement
Délai: Semaine 1 à semaine 134
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Semaine 1 à semaine 134
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Proportion de participants indépendants des transfusions pendant ≥ 12 semaines consécutives pendant le traitement
Délai: Semaine 1 à semaine 134
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Semaine 1 à semaine 134
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Durée de réduction de la charge transfusionnelle
Délai: Semaine 1 à semaine 134
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Semaine 1 à semaine 134
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Durée de l’indépendance transfusionnelle des globules rouges (TI)
Délai: Semaine 1 à semaine 134
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Semaine 1 à semaine 134
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Temps de réponse
Délai: Semaine 1 à semaine 134
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Semaine 1 à semaine 134
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Moins d’événements transfusionnels en 24 semaines au cours de la première période de traitement de 48 semaines
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 48
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Semaine 1 à semaine 48
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 4 ans
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Jusqu'à 4 ans
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Proportion de sujets sans augmentation de la charge transfusionnelle et avec une augmentation ≥ 1,0 g/dL du taux d'hémoglobine pré-transfusionnel lors d'au moins 2 tests distincts (à au moins 60 jours d'intervalle) au cours d'un intervalle glissant de 24 semaines, par rapport à l'inclusion
Délai: 24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Dose 1, jour 2 jusqu'à la fin du traitement de 48 semaines pour le dernier sujet
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24 semaines avant la dose 1, jour 1 (inclus) ; Dose 1, jour 2 jusqu'à la fin du traitement de 48 semaines pour le dernier sujet
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 octobre 2022
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 octobre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 octobre 2022
Première publication (Réel)
5 octobre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 août 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 août 2025
Dernière vérification
1 août 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CA056-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
BMS donnera accès aux données individuelles anonymisées des participants à la demande de chercheurs qualifiés et sous réserve de certains critères.
Des informations supplémentaires concernant la politique et le processus de partage de données de Bristol Myers Squibb sont disponibles sur : https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Délai de partage IPD
Voir la description du forfait
Critères d'accès au partage IPD
Voir la description du forfait
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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