BIIB115 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための研究
2026年7月8日 更新者：Biogen
安全性、忍容性、および安全性、忍容性、およびBIIB115の薬物動態
この研究の主な目的は、パート A の健康な男性参加者に髄腔内 (IT) ボーラス注射を介して投与された BIIB115 の単回漸増用量と、脊髄性筋萎縮症の小児に IT ボーラス注射を介して投与された BIIB115 の複数回漸増用量の安全性と忍容性を評価することです。 (SMA) 以前にパート B で onasemnogene abeparvovec で治療された参加者。この研究の第 2 の目的は、パート A の健康な男性参加者に IT ボーラス注射を介して投与された BIIB115 の単回投与の薬物動態 (PK) を評価することです。以前にパート B で onasemnogene abeparvovec を投与された小児 SMA 参加者に IT ボーラス注射を介して投与された BIIB115。
調査の概要
詳細な説明
BIIB115 は次世代のアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) であり、長期投与による SMA の潜在的な治療法としての安全性と有効性を評価するために開発されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
62
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bloomsbury、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- Sheffield Childrens Hospital
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Milan、イタリア、20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Rome、イタリア、00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
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Leiden、オランダ、2333
- Centre For Human Drug Research
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- UMC Utrecht
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Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Paris、フランス、75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Ghent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Lodz、ポーランド、93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Dept of Neurology
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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Warsaw、ポーランド、02-172
- PRATIA S.A. MTZ Clinical Research Powered by Pratia
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Daegu、韓国、700-721
- Kyungpook National University Hospital
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Seoul、韓国、03080
- Seoul National University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～55年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
主な採用基準:
パート A:
- 18歳から55歳までの男性の健康な参加者
- 体格指数が 1 平方メートルあたり 18 ～ 30 キログラム (kg/m^2) であること。
- -病歴とスクリーニング評価に基づいて、治験責任医師が決定した健康状態にある必要があります
パート B:
- -インフォームドコンセント時の年齢0.5〜12歳
- -インフォームドコンセント時の体重7kg以上
- SMAの遺伝子診断（5q SMAホモ接合生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子欠失または変異または複合ヘテロ接合変異）
- 生存運動ニューロン 2 (SMN2) コピー数 ≥1
- -承認されたラベルに従って、またはステロイドレジメンを含むガイドラインに従って、静脈内（IV）オナセムノゲンアベパルボベクを受けている必要があります。
- オナセムノゲン アベパルボベクによる治療 初回の BIIB115 投与の 180 日以上前
- 治験責任医師が決定した、SMAに続発する最適でない臨床状態による改善の可能性
主な除外基準:
パート A:
- -解剖学的またはその他の理由（異常な血液学/凝固を含む）で、投薬およびCSF収集に必要な複数の腰椎穿刺（LP）手順による合併症のリスクの増加を示す、研究者の裁量による
- -臨床的に重要な心臓、内分泌、胃腸、血液、肝臓、免疫、代謝、泌尿器、肺、神経、皮膚、精神、または腎疾患、または治験責任医師が決定したその他の主要な疾患の病歴
- -研究者によって決定された慢性、再発性、または重篤な感染症、スクリーニング前の90日以内、またはスクリーニングと-1日目の間
- -現在の登録または薬物、生物製剤、またはデバイスの介入臨床研究に登録する計画で、治験治療または治験使用のための承認された治療法が3か月以内に投与される（またはエージェントの5半減期のいずれか長い方） ) 無作為化前
パート B:
- -スクリーニング中に進行中のonasemnogene abeparvovec療法に関連する重度または重篤なAE
- -onasemnogene abeparvovec療法と最初のBIIB115投与の間の間隔が180日未満
- -スクリーニング時のonasemnogene abeparvovec後の継続的なステロイド治療
- -Hyの法則の定義による薬物誘発性肝障害または肝不全の病歴
- 血栓性微小血管症の病歴
- -オナセムノゲンアベパルボベクを受けた後のSMN2スプライシング修飾子（ヌシネルセンまたはリスジプラム）による治療。 -BIIB115の初回投与から12か月未満のヌシネルセンによる治療。
- -解剖学的またはその他の理由（異常な血液学/凝固を含む）で、LP手順、CSF循環、または水頭症の病歴またはCSFドレナージ用のシャントの埋め込みを含む安全性評価による合併症のリスクの増加を示す。
- 恒久的換気、気管切開または 1 日 16 時間以上の換気と定義され、急性の可逆的事象がない場合に 21 日間以上継続
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート A: コホート 1: BIIB115 用量 1
参加者は、1日目にITボーラス注射を介してBIIB115の単回投与、投与1を受け取ります。
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治療群で指定されたとおりに投与
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実験的：パート A: コホート 2: BIIB115 用量 2
参加者は、1日目にITボーラス注射を介してBIIB115の単回投与、投与2を受け取ります。
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治療群で指定されたとおりに投与
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実験的：パート A: コホート 4: BIIB115 用量 4
参加者は、1日目にITボーラス注射を介してBIIB115の単回投与、投与4を受け取ります。
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治療群で指定されたとおりに投与
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プラセボコンパレーター：パート A: コホート 1-4: BIIB115-マッチング プラセボ
参加者は、1日目にITボーラス注射を介して、BIIB115に一致するプラセボを単回投与されます。
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治療群で指定されたとおりに投与
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実験的：パート B: コホート 5: BIIB115 用量 3
以前に onasemnogene abeparvovec で治療された小児 SMA 参加者は、2 つの別々の時点で IT ボーラス注射を介して BIIB115 の 2 つの用量、用量 3 を受け取ります。
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治療群で指定されたとおりに投与
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実験的：パート B: コホート 6: BIIB115 用量 4
以前に onasemnogene abeparvovec で治療された小児 SMA 参加者は、2 つの別々の時点で IT ボーラス注射を介して、BIIB115 の 2 つの用量、用量 4 を受け取ります。
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治療群で指定されたとおりに投与
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実験的：パートA：コホート3：BIIB115用量3
参加者は、1日目にITボーラス注射を介して、BIIB115、用量3の単回投与量を受け取ります。
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治療群で指定されたとおりに投与
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実験的：パートB：長期延長（LTE）：BIIB115用量4
以前にパートBを完了し、適格なOnaseNogene Abeparvovecで治療された小児SMA参加者は、最大60か月間の別々の時点でのITボーラス注入を介して5用量のBiiB115、用量4を受け取ります。
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治療群で指定されたとおりに投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パートA、B、およびBの長期延長（LTE）：有害事象（AES）および深刻な有害事象（SAE）の参加者の数
時間枠：パートA：393日目まで、パートB：720日目まで。パートB LTE：2520日目まで
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有害事象（AE）は、参加者または臨床調査の参加者が医薬品を投与した臨床調査における不気味な医学的発生であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。 したがって、AEは、薬用（調査）製品に関連するかどうかにかかわらず、薬用（調査）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候、症状、または疾患になる可能性があります。 深刻な有害事象（SAE）は、あらゆる用量で死亡した結果、調査官の見解では、参加者が死亡の即時リスク（生命を脅かす出来事）になるという不気味な医学的発生は、入院入院または既存の入院の延長を必要とし、持続的または著しい障害/障害のある出来事をもたらします。 |
パートA：393日目まで、パートB：720日目まで。パートB LTE：2520日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: CSF 中の BIIB115 の終末消失半減期 (t½)
時間枠：1日目～180日目
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1日目～180日目
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パート A および B: 血清中の BIIB115 の終末消失半減期 (t½)
時間枠：パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A および B: 血清中の BIIB115 の時間 0 から最後の測定可能な濃度 (AUC0-last) までの濃度-時間曲線下の領域
時間枠：パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A および B: 血清中の BIIB115 の時間 0 から無限大 (AUCinf) までの濃度-時間曲線下の領域
時間枠：パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A および B: 血清中の BIIB115 の最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A および B: 血清中の BIIB115 の最大観測濃度 (Tmax) に到達するまでの時間
時間枠：パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パート A: 1 日目から 180 日目、パート B: 1 日目から 720 日目
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パートA、B、およびB LTE：脳脊髄液（CSF）におけるBiiB115の濃度
時間枠：パートA：1日目から180日目、パートB：1日目から720日。パートB LTE：720日目から2520日
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パートA：1日目から180日目、パートB：1日目から720日。パートB LTE：720日目から2520日
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パートA、B、およびB LTE：血清中のBiiB115の濃度
時間枠：パートA：1日目から180日目、パートB：1日目から720日。パートB LTE：720日目から2520日
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パートA：1日目から180日目、パートB：1日目から720日。パートB LTE：720日目から2520日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月10日
一次修了 (推定)
2031年11月14日
研究の完了 (推定)
2031年11月14日
試験登録日
最初に提出
2022年10月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月7日
最初の投稿 (実際)
2022年10月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月8日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 277HV101
- 2022-000956-12 (EudraCT番号)
- 2023-505643-39 (その他の識別子：EU CTIS Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Https://www.biogentrialtransparency.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに従って
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。