Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę BIIB115
8 lipca 2026 zaktualizowane przez: Biogen
Randomizowane, zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1 z pojedynczą rosnącą dawką u zdrowych dorosłych ochotników płci męskiej oraz otwarte badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami u dzieci i młodzieży z SMA leczonych wcześniej onasemnogenem abeparwowek (Zolgensma™) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i Farmakokinetyka BIIB115
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej rosnącej dawki BIIB115 podawanej w bolusie dokanałowym (IT) zdrowym mężczyznom w części A oraz wielokrotnych rosnących dawek BIIB115 podawanych w bolusie IT u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) uczestników wcześniej leczonych onasemnogenem abeparwowek w części B. Drugim celem badania jest ocena farmakokinetyki (PK) pojedynczej dawki BIIB115 podanej w bolusie dootrzewnowym zdrowym mężczyznom w części A oraz wielokrotnym rosnącym dawkom BIIB115 podawany w bolusie dootrzewnowym pediatrycznym uczestnikom SMA, którzy wcześniej otrzymywali onasemnogen abeparwowek w części B.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
BIIB115 to nowa generacja antysensownego oligonukleotydu (ASO) opracowywana w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności jako potencjalnego leczenia SMA z długimi przerwami w dawkowaniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
62
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia, 2333
- Centre For Human Drug Research
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Daegu, Korea Południowa, 700-721
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
-
-
-
-
Lodz, Polska, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Dept of Neurology
-
Warsaw, Polska, 04-730
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Polska, 02-172
- PRATIA S.A. MTZ Clinical Research Powered by Pratia
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Rome, Włochy, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
-
-
-
-
-
Bloomsbury, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Sheffield Childrens Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 55 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Część A:
- Zdrowi mężczyźni w wieku od 18 do 55 lat włącznie
- Mieć wskaźnik masy ciała od 18 do 30 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2) włącznie
- Musi być w dobrym stanie zdrowia, zgodnie z ustaleniami badacza, na podstawie wywiadu medycznego i ocen przesiewowych
Część B:
- Wiek od 0,5 do 12 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Waga ≥7 kg w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Diagnostyka genetyczna SMA (delecja lub mutacja homozygotycznego genu przetrwania neuronu ruchowego 1 (SMN1) 5q SMA lub złożona mutacja heterozygotyczna)
- Liczba kopii przetrwałego neuronu ruchowego 2 (SMN2) ≥1
- Musi otrzymywać dożylnie (IV) onasemnogen abeparwowek zgodnie z zatwierdzoną etykietą lub zgodnie z wytycznymi, w tym schematem steroidów i określonymi w nich monitorowaniem
- Leczenie onasemnogenem abeparwowek ≥180 dni przed pierwszą dawką BIIB115
- Potencjał poprawy ze względu na suboptymalny stan kliniczny wtórny do SMA, określony przez Badacza
Kluczowe kryteria wykluczenia:
Część A:
- Dowolny powód, anatomiczny lub inny (w tym nieprawidłowa hematologia/koagulacja), który stwarza zwiększone ryzyko powikłań po wielu procedurach nakłucia lędźwiowego (LP) wymaganych do dawkowania i pobrania płynu mózgowo-rdzeniowego, według uznania badacza
- Historia jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby serca, endokrynologicznej, żołądkowo-jelitowej, hematologicznej, wątrobowej, immunologicznej, metabolicznej, urologicznej, płucnej, neurologicznej, dermatologicznej, psychiatrycznej lub nerek lub innej poważnej choroby określonej przez Badacza
- Przewlekłe, nawracające lub poważne zakażenie, określone przez badacza, w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub między badaniem przesiewowym a dniem -1
- Bieżąca rejestracja lub plan włączenia do jakiegokolwiek interwencyjnego badania klinicznego leku, leku biologicznego lub urządzenia, w którym leczenie eksperymentalne lub zatwierdzona terapia do celów eksperymentalnych jest podawana w ciągu 3 miesięcy (lub 5 okresów półtrwania czynnika, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) ) przed randomizacją
Część B:
- Ciężkie lub poważne zdarzenia niepożądane związane z terapią onasemnogenem abeparwowek, które trwają podczas badania przesiewowego
- Odstęp <180 dni między terapią onasemnogenem abeparwowek a pierwszą dawką BIIB115
- Trwające leczenie sterydami po onasemnogenie abeparwowek w czasie badania przesiewowego
- Historia uszkodzenia wątroby wywołanego lekami lub niewydolności wątroby zgodnie z definicją prawa Hy'a
- Historia mikrorangiopatii zakrzepowej
- Leczenie dowolnym modyfikatorem splicingu SMN2 (nusinersen lub risdiplam) po otrzymaniu onasemnogenu abeparwowek. Leczenie nusinersenem <12 miesięcy od pierwszej dawki BIIB115.
- Dowolna przyczyna, anatomiczna lub inna (w tym nieprawidłowa hematologia/koagulacja), która zwiększa ryzyko powikłań związanych z procedurami LP, krążeniem płynu mózgowo-rdzeniowego lub ocenami bezpieczeństwa, w tym wodogłowie w wywiadzie lub wszczepiona zastawka do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego.
- Stała wentylacja, zdefiniowana jako tracheostomia lub wentylacja ≥16 godzin dziennie nieprzerwanie przez >21 dni przy braku ostrego, odwracalnego zdarzenia
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A: Kohorta 1: BIIB115 Dawka 1
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę BIIB115, Dawka 1, w bolusie dootrzewnowym, pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
|
|
Eksperymentalny: Część A: Kohorta 2: BIIB115 Dawka 2
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę BIIB115, Dawka 2, w bolusie dootrzewnowym, pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
|
|
Eksperymentalny: Część A: Kohorta 4: BIIB115 Dawka 4
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę BIIB115, Dawkę 4, w bolusie dootrzewnowym, pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
|
|
Komparator placebo: Część A: Kohorty 1-4: BIIB115-pasujące placebo
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę placebo odpowiadającego BIIB115, poprzez wstrzyknięcie bolusa IT, w dniu 1.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
|
|
Eksperymentalny: Część B: Kohorta 5: BIIB115 Dawka 3
Pacjenci pediatryczni z SMA leczeni wcześniej onasemnogenem abeparwowek otrzymają dwie dawki BIIB115, Dawka 3, w bolusie dootrzewnowym w dwóch różnych punktach czasowych.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
|
|
Eksperymentalny: Część B: Kohorta 6: BIIB115 Dawka 4
Pacjenci pediatryczni z SMA leczeni wcześniej onasemnogenem abeparwowek otrzymają dwie dawki BIIB115, Dawka 4, w bolusie dootrzewnowym w dwóch różnych punktach czasowych.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
|
|
Eksperymentalny: Część A: Kohorta 3: BIIB115 dawka 3
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę BIIB115, dawkę 3, za pośrednictwem wstrzyknięcia bolusa w dniu 1.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
|
|
Eksperymentalny: Część B: długoterminowe rozszerzenie (LTE): BIIB115 dawka 4
Uczestnicy SMA pediatryczni wcześniej leczeni onasemnogene Abeparvovec, którzy ukończyli część B i kwalifikują się, otrzymają pięć dawek BIIB115, dawkę 4, poprzez wstrzyknięcie bolusa w oddzielnych punktach czasowych do 60 miesięcy.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Części A, B i B długoterminowe rozszerzenie (LTE): Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Część A: Do dnia 393, część B: Do 720; Część B LTE: Do dnia 2520
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika lub uczestnika badań klinicznych, podał produkt farmaceutyczny, który niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem, objawem lub chorobą tymczasowo związaną z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest związany z produktem leczniczym (badanym). Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieporadne zdarzenie lekarskie, które przy jakiejkolwiek dawce powoduje śmierć, w opinii badacza, stawia uczestnika natychmiastowego ryzyka śmierci (zdarzenie zagrażające życiu), wymaga hospitalizacji hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność do niepowodzenia, co skutkuje w anomalii z ustalenia/urodzeń lub jest to zdarzenie medyczne. |
Część A: Do dnia 393, część B: Do 720; Część B LTE: Do dnia 2520
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część A: Okres półtrwania w fazie eliminacji (t½) BIIB115 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 180
|
Dzień 1 do dnia 180
|
|
Części A i B: Okres półtrwania w fazie eliminacji (t½) BIIB115 w surowicy
Ramy czasowe: Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
|
Części A i B: Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-ostatnie) BIIB115 w surowicy
Ramy czasowe: Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
|
Części A i B: Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do nieskończoności (AUCinf) BIIB115 w surowicy
Ramy czasowe: Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
|
Części A i B: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) BIIB115 w surowicy
Ramy czasowe: Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
|
Części A i B: Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia (Tmax) BIIB115 w surowicy
Ramy czasowe: Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
Część A: od dnia 1 do dnia 180, część B: od dnia 1 do dnia 720
|
|
Części A, B i B LTE: Stężenie BIIB115 w mózgowym płynie kręgowym (CSF)
Ramy czasowe: Część A: Dzień 1 do dnia 180, część B: Dzień 1 do dnia 720; Część B LTE: Dzień 720 na dzień 2520
|
Część A: Dzień 1 do dnia 180, część B: Dzień 1 do dnia 720; Część B LTE: Dzień 720 na dzień 2520
|
|
Części A, B i B LTE: Stężenie BIIB115 w surowicy
Ramy czasowe: Część A: Dzień 1 do dnia 180, część B: Dzień 1 do dnia 720; Część B LTE: Dzień 720 na dzień 2520
|
Część A: Dzień 1 do dnia 180, część B: Dzień 1 do dnia 720; Część B LTE: Dzień 720 na dzień 2520
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 października 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
14 listopada 2031
Ukończenie studiów (Szacowany)
14 listopada 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 października 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 277HV101
- 2022-000956-12 (Numer EudraCT)
- 2023-505643-39 (Inny identyfikator: EU CTIS Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie https://www.biogentrialtransparency.com/
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .