Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky BIIB115

4. července 2025 aktualizováno: Biogen

Randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 s jednou vzestupnou dávkou u zdravých dospělých mužských dobrovolníků a otevřená studie s více stoupajícími dávkami u pediatrických účastníků SMA dříve léčených onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma™) za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, Farmakokinetika BIIB115

Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné vzestupné dávky BIIB115 podávané formou intratekální (IT) bolusové injekce zdravým mužským účastníkům v části A a vícenásobných vzestupných dávek BIIB115 podávaných formou IT bolusové injekce do dětské spinální svalové atrofie (SMA) účastníci dříve léčení onasemnogenem abeparvovec v části B. Sekundárním cílem studie je vyhodnotit farmakokinetiku (PK) jednorázové dávky BIIB115 podávané formou IT bolusové injekce zdravým mužským účastníkům v části A a vícenásobných vzestupných dávek BIIB115 podávaný formou IT bolusové injekce pediatrickým účastníkům SMA, kteří dříve dostávali onasemnogen abeparvovec v části B.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

BIIB115 je další generací antisense oligonukleotidu (ASO) ve vývoji s cílem vyhodnotit jeho bezpečnost a účinnost jako potenciální léčby SMA s dlouhodobým dávkováním.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Centre For Human Drug Research
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Rome, Itálie, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
  • Kanada
      • Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 700-721
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Dept of Neurology
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warszawa, Polsko, 02-172
        • PRATIA S.A. MTZ Clinical Research Powered by Pratia
  • Spojené království
      • Bloomsbury, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Childrens Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Část A:

  • Muži zdraví účastníci ve věku 18 až 55 let včetně
  • Mít index tělesné hmotnosti 18 až 30 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2), včetně
  • Musí být v dobrém zdravotním stavu, jak určí zkoušející na základě lékařské anamnézy a screeningových hodnocení

Část B:

  • Věk 0,5 až 12 let včetně v době informovaného souhlasu
  • Hmotnost ≥7 kg v době informovaného souhlasu
  • Genetická diagnostika SMA (delece nebo mutace genu 5q SMA homozygotního přežití motorického neuronu 1 (SMN1) nebo složená heterozygotní mutace)
  • Počet kopií přežití motorického neuronu 2 (SMN2) ≥1
  • Musí dostat intravenózně (IV) onasemnogen abeparvovec podle schváleného štítku nebo podle pokynů včetně steroidního režimu a monitorování v něm specifikovaného
  • Léčba onasemnogenem abeparvovec ≥180 dní před první dávkou BIIB115
  • Potenciál pro zlepšení v důsledku suboptimálního klinického stavu sekundárního k SMA, jak určil zkoušející

Klíčová kritéria vyloučení:

Část A:

  • Jakýkoli důvod, anatomický nebo jiný (včetně abnormální hematologie/koagulace), který představuje zvýšení rizika komplikací z vícenásobných postupů lumbální punkce (LP) požadovaných pro dávkování a odběr mozkomíšního moku, podle uvážení zkoušejícího
  • Anamnéza jakéhokoli klinicky významného srdečního, endokrinního, gastrointestinálního, hematologického, jaterního, imunologického, metabolického, urologického, plicního, neurologického, dermatologického, psychiatrického nebo renálního onemocnění nebo jiného závažného onemocnění, jak určí zkoušející
  • Chronická, recidivující nebo závažná infekce, jak určí zkoušející, během 90 dnů před screeningem nebo mezi screeningem a dnem -1
  • Současná registrace nebo plán zapsat se do jakékoli intervenční klinické studie léku, biologického přípravku nebo zařízení, ve které je hodnocená léčba nebo schválená terapie pro experimentální použití podávána do 3 měsíců (nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší ) před randomizací

Část B:

  • Závažné nebo závažné nežádoucí účinky související s léčbou onasemnogenem abeparvovec, které probíhají během screeningu
  • Interval <180 dní mezi terapií onasemnogenem abeparvovec a první dávkou BIIB115
  • Pokračující léčba steroidy po onasemnogenu abeparvovec v době screeningu
  • Historie poškození jater nebo selhání jater způsobených léky podle definice Hy zákona
  • Trombotické mikrongiopatie v anamnéze
  • Léčba jakýmkoli modifikátorem sestřihu SMN2 (nusinersen nebo risdiplam) po podání onasemnogenu abeparvovec. Léčba nusinersenem <12 měsíců od první dávky BIIB115.
  • Jakýkoli důvod, anatomický nebo jiný (včetně abnormální hematologie/koagulace), který představuje zvýšení rizika komplikací z postupů LP, cirkulace CSF nebo hodnocení bezpečnosti, včetně anamnézy hydrocefalu nebo implantovaného zkratu pro drenáž CSF.
  • Permanentní ventilace, definovaná jako tracheostomie nebo ventilace ≥16 hodin/den nepřetržitě po dobu >21 dnů bez akutní reverzibilní příhody

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: Kohorta 1: BIIB115 dávka 1
Účastníci obdrží jednu dávku BIIB115, dávka 1, prostřednictvím IT bolusové injekce, v den 1.
Lék: BIIB115
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Část A: Kohorta 2: BIIB115 Dávka 2
Účastníci obdrží jednu dávku BIIB115, dávka 2, prostřednictvím IT bolusové injekce, v den 1.
Lék: BIIB115
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Část A: Kohorta 4: BIIB115 dávka 4
Účastníci obdrží jednu dávku BIIB115, dávka 4, prostřednictvím IT bolusové injekce, v den 1.
Lék: BIIB115
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Komparátor placeba: Část A: Kohorty 1-4: BIIB115-Matching Placebo
Účastníci obdrží jednu dávku placeba odpovídající BIIB115 prostřednictvím IT bolusové injekce v den 1.
Lék: BIIB115-odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Část B: Kohorta 5: BIIB115 dávka 3
Pediatričtí účastníci SMA dříve léčení onasemnogenem abeparvovec dostanou dvě dávky BIIB115, dávka 3, prostřednictvím IT bolusové injekce ve dvou samostatných časových bodech.
Lék: BIIB115
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Část B: kohorta 6: BIIB115 dávka 4
Pediatričtí účastníci SMA dříve léčení onasemnogenem abeparvovec dostanou dvě dávky BIIB115, dávka 4, prostřednictvím IT bolusové injekce ve dvou samostatných časových bodech.
Lék: BIIB115
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Část A: kohorta 3: dávka BIIB115
Účastníci obdrží jednu dávku BIIB115, dávku 3, prostřednictvím IT bolusové injekce, 1. den.
Lék: BIIB115
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Experimentální: Část B: Dlouhodobé prodloužení (LTE): dávka BIIB115
Pediatričtí účastníci SMA dříve ošetřeni OnaSemnogenem Abeparvovec, kteří dokončili část B a jsou způsobilí, obdrží pět dávek BiiB115, dávku 4, prostřednictvím IT bolusové injekce v samostatných časových bodech až po dobu 60 měsíců.
Lék: BIIB115
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Části A, B a B Dlouhodobé rozšíření (LTE): Počet účastníků s nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: Část A: Až do dne 393, část B: do dne 720; Část B LTE: Až do dne 2520

Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka klinického šetření, který spravoval farmaceutický produkt, a to nemusí nutně s tímto léčbou kauzální vztah. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak, příznak nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už souvisí s léčivým (vyšetřovacím) produktem.

Vážná nepříznivá událost (SAE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, který v jakékoli dávce vede k smrti, podle názoru vyšetřovatele, účastníka k okamžitému riziku úmrtí (život ohrožující událost), vyžaduje lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, což má za následek přetrvávající nebo významnou postižení/nepacitnost, což vede k vrozené anomáctví/narození, což je medialicky důležitá.
Část A: Až do dne 393, část B: do dne 720; Část B LTE: Až do dne 2520

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Poločas eliminace terminálu (t½) BIIB115 v CSF
Časové okno: Den 1 až den 180
Den 1 až den 180
Části A a B: Terminální eliminační poločas (t½) BIIB115 v séru
Časové okno: Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Části A a B: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-poslední) BIIB115 v séru
Časové okno: Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Části A a B: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do nekonečna (AUCinf) BIIB115 v séru
Časové okno: Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Části A a B: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) BIIB115 v séru
Časové okno: Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Části A a B: Čas k dosažení maximální pozorované koncentrace (Tmax) BIIB115 v séru
Časové okno: Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Část A: Den 1 až Den 180, Část B: Den 1 až Den 720
Části A, B a B LTE: Koncentrace BIIB115 v mozkové míchy (CSF)
Časové okno: Část A: Den 1. dne 180, část B: 1. den 720; Část B LTE: Den 720 až den 2520
Část A: Den 1. dne 180, část B: 1. den 720; Část B LTE: Den 720 až den 2520
Části A, B a B LTE: Koncentrace BIIB115 v séru
Časové okno: Část A: Den 1. dne 180, část B: 1. den 720; Část B LTE: Den 720 až den 2520
Část A: Den 1. dne 180, část B: 1. den 720; Část B LTE: Den 720 až den 2520

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

14. listopadu 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. listopadu 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

12. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 277HV101
  • 2022-000956-12 (Číslo EudraCT)
  • 2023-505643-39 (Jiný identifikátor: EU CTIS Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdravý dobrovolník

Klinické studie na BIIB115

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit