BIIB115의 안전성, 내약성 및 약동학 평가를 위한 연구
2026년 7월 8일 업데이트: Biogen
건강한 성인 남성 지원자를 대상으로 한 무작위, 맹검, 위약 대조, 1상 단일 상승 용량 연구 및 이전에 Onasemnogene Abeparvovec(Zolgensma™)로 치료받은 소아 SMA 참가자를 대상으로 한 공개 라벨 다중 상승 용량 연구를 통해 안전성, 내약성 및 BIIB115의 약동학
이 연구의 주요 목적은 Part A의 건강한 남성 참가자에게 수막강내(IT) 볼루스 주사를 통해 투여되는 BIIB115의 단일 상승 용량과 소아 척추 근육 위축증에 IT 볼루스 주사를 통해 투여되는 BIIB115의 다중 상승 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. (SMA) 참여자는 이전에 파트 B에서 onasemnogene abeparvovec으로 치료를 받았습니다. 이 연구의 2차 목적은 파트 A에서 건강한 남성 참여자에게 IT 볼루스 주사를 통해 투여된 BIIB115의 약동학(PK)과 다중 상승 용량의 약동학(PK)을 평가하는 것입니다. 파트 B에서 이전에 onasemnogene abeparvovec을 투여받은 소아 SMA 참가자에게 IT 볼루스 주사를 통해 BIIB115를 투여했습니다.
연구 개요
상세 설명
BIIB115는 장기간 투여하는 SMA의 잠재적 치료제로서 안전성과 효능을 평가하기 위해 개발 중인 차세대 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
62
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드, 2333
- Centre For Human Drug Research
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- UMC Utrecht
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Daegu, 대한민국, 700-721
- Kyungpook National University Hospital
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Seoul, 대한민국, 03080
- Seoul National University Hospital
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Heidelberg, 독일, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Ghent, 벨기에, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Bloomsbury, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- Sheffield Childrens Hospital
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Milan, 이탈리아, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Rome, 이탈리아, 00168
- Pediatric Neurology Unit, Catholic University
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Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Lodz, 폴란드, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Dept of Neurology
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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Warsaw, 폴란드, 02-172
- PRATIA S.A. MTZ Clinical Research Powered by Pratia
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Paris, 프랑스, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
주요 포함 기준:
파트 A:
- 18~55세의 건강한 남성 참가자
- 체질량 지수가 18~30kg/㎡(kg/m^2)입니다.
- 병력 및 스크리닝 평가를 기반으로 조사자가 결정한 건강 상태가 양호해야 합니다.
파트 B:
- 정보에 입각한 동의 시점에 0.5세에서 12세까지의 연령
- 사전 동의 당시 체중 ≥7 kg
- SMA의 유전적 진단
- 생존 운동 뉴런 2(SMN2) 카피 수 ≥1
- 승인된 라벨 또는 스테로이드 요법 및 여기에 명시된 모니터링을 포함한 지침에 따라 정맥 주사(IV) onasemnogene abeparvovec을 받아야 합니다.
- 첫 번째 BIIB115 투여 전 180일 이상 onasemnogene abeparvovec으로 치료
- 조사자에 의해 결정된 SMA에 이차적인 차선의 임상 상태로 인한 개선 가능성
주요 제외 기준:
파트 A:
- 연구자의 재량에 따라 투약 및 CSF 수집에 필요한 여러 요추 천자(LP) 절차로 인한 합병증의 위험 증가를 나타내는 해부학적 또는 기타(비정상적인 혈액학/응고 포함) 이유
- 임상적으로 유의한 임의의 심장, 내분비, 위장, 혈액, 간, 면역, 대사, 비뇨, 폐, 신경, 피부, 정신 또는 신장 질환, 또는 연구자에 의해 결정된 기타 주요 질환의 이력
- 스크리닝 전 90일 이내 또는 스크리닝과 제-1일 사이에 조사자가 결정한 만성, 재발성 또는 심각한 감염
- 3개월(또는 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 치료 또는 승인된 요법이 투여되는 약물, 생물학적 제제 또는 장치의 중재적 임상 연구에 현재 등록 또는 등록 계획 ) 무작위화 전
파트 B:
- 스크리닝 동안 진행 중인 onasemnogene abeparvovec 요법과 관련된 중증 또는 중증 AE
- onasemnogene abeparvovec 요법과 첫 번째 BIIB115 투여 사이의 <180일 간격
- 스크리닝 시 onasemnogene abeparvovec 이후 지속적인 스테로이드 치료
- Hy의 법칙 정의에 따른 약물 유발 간 손상 또는 간부전의 병력
- 혈전성 미세혈관병증의 병력
- onasemnogene abeparvovec 투여 후 SMN2-splicing modifier(nusinersen 또는 risdiplam) 치료. nusinersen 치료는 BIIB115의 첫 번째 용량으로부터 12개월 미만입니다.
- 해부학적 또는 기타(비정상적 혈액학/응고 포함) 이유는 수두증 또는 CSF 배액을 위한 이식 단락을 포함하여 LP 절차, CSF 순환 또는 안전성 평가에서 합병증의 위험 증가를 나타냅니다.
- 기관절개술 또는 급성 가역적 사건이 없는 경우 >21일 동안 지속적으로 ≥16시간/일 인공호흡으로 정의되는 영구 인공호흡
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A: 코호트 1: BIIB115 용량 1
참가자는 1일차에 IT 볼루스 주사를 통해 단일 용량의 BIIB115, Dose 1을 받게 됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 파트 A: 코호트 2: BIIB115 용량 2
참가자는 1일차에 IT 볼루스 주사를 통해 단일 용량의 BIIB115, Dose 2를 투여받습니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 파트 A: 코호트 4: BIIB115 용량 4
참가자는 1일차에 IT 볼루스 주사를 통해 단일 용량의 BIIB115, 용량 4를 받게 됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
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위약 비교기: 파트 A: 코호트 1-4: BIIB115-매칭 위약
참가자는 1일차에 IT 볼루스 주사를 통해 BIIB115와 일치하는 위약을 1회 투여받습니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 파트 B: 코호트 5: BIIB115 용량 3
이전에 onasemnogene abeparvovec으로 치료받은 소아 SMA 참가자는 두 가지 개별 시점에서 IT 볼루스 주사를 통해 BIIB115, Dose 3의 두 가지 용량을 투여받게 됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 파트 B: 코호트 6: BIIB115 용량 4
이전에 onasemnogene abeparvovec으로 치료받은 소아 SMA 참가자는 두 개의 별도 시점에서 IT 볼루스 주사를 통해 BIIB115, Dose 4의 두 가지 용량을 투여받게 됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 파트 A : 코호트 3 : BIIB115 용량 3
참가자는 1 일에 단일 용량의 BIIB115, 복용량 3, 복용량 3을 받게됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
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실험적: 파트 B : 장기 연장 (LTE) : BIIB115 용량 4
Part B를 완료 한 Onasemnogene Abeparvovec로 이전에 치료 한 소아 SMA 참가자는 최대 60 개월 동안 별도의 시점에서 볼 루스 주입을 통해 5 가지 용량의 BIIB115, 복용량 4를 받게됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부품 A, B 및 B 장기 확장 (LTE) : 부작용이있는 참가자 수 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)
기간: 파트 A : 최대 393, 파트 B : 720 일까지; 파트 B LTE : 최대 2520
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부작용 (AE)은 참가자 또는 임상 조사 참가자의 의료가 제약 제품을 투여 했으며이 치료와 반드시 인과 관계가있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 의약 (조사) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (조사) 제품의 사용과 시간적으로 관련된 불리하고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병 일 수 있습니다. 심각한 불리한 사건 (SAE)은 모든 복용량이 사망으로 인한 의학적 발생으로, 조사관의 관점에서 참가자가 즉각적인 사망 위험 (생명 위협 이벤트)을 배치하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하며, 기존의 장애/부패성이 필요하며, 지속적으로 입원 또는 기존의 결함이 발생합니다. |
파트 A : 최대 393, 파트 B : 720 일까지; 파트 B LTE : 최대 2520
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: CSF에서 BIIB115의 말기 제거 반감기(t½)
기간: 1일차 ~ 180일차
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1일차 ~ 180일차
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파트 A 및 B: 혈청 내 BIIB115의 말기 제거 반감기(t½)
기간: 파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A 및 B: 혈청 내 BIIB115의 시간 0부터 최종 측정 가능 농도(AUC0-last)까지 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A 및 B: 혈청 내 BIIB115의 시간 0부터 무한대(AUCinf)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A 및 B: 혈청 내 BIIB115의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A 및 B: 혈청 내 BIIB115의 관찰된 최대 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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파트 A: 1일차 ~ 180일차, 파트 B: 1일차 ~ 720일차
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부품 A, B 및 B LTE : 뇌 척추액에서 BIIB115의 농도 (CSF)
기간: 파트 A : 1 일 ~ 180 일, 파트 B : 720 일 ~ 720 일; 파트 B LTE : 720 일 ~ 2520 일
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파트 A : 1 일 ~ 180 일, 파트 B : 720 일 ~ 720 일; 파트 B LTE : 720 일 ~ 2520 일
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부품 A, B 및 B LTE : 혈청에서 BIIB115의 농도
기간: 파트 A : 1 일 ~ 180 일, 파트 B : 720 일 ~ 720 일; 파트 B LTE : 720 일 ~ 2520 일
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파트 A : 1 일 ~ 180 일, 파트 B : 720 일 ~ 720 일; 파트 B LTE : 720 일 ~ 2520 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 10일
기본 완료 (추정된)
2031년 11월 14일
연구 완료 (추정된)
2031년 11월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 7일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 277HV101
- 2022-000956-12 (EudraCT 번호)
- 2023-505643-39 (기타 식별자: EU CTIS Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Https://www.biogentrialtransparency.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .