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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von BIIB115

4. Juli 2025 aktualisiert von: Biogen

Eine randomisierte, verblindete, placebokontrollierte Phase-1-Studie mit ansteigender Einzeldosis bei gesunden erwachsenen männlichen Freiwilligen und eine Open-Label-Studie mit ansteigender Mehrfachdosis bei pädiatrischen SMA-Teilnehmern, die zuvor mit Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma™) behandelt wurden, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von BIIB115

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer ansteigenden Einzeldosis von BIIB115, die gesunden männlichen Teilnehmern in Teil A über eine intrathekale (IT) Bolusinjektion verabreicht wird, und von mehreren ansteigenden Dosen von BIIB115, die über eine IT-Bolusinjektion verabreicht werden, bei pädiatrischer spinaler Muskelatrophie (SMA)-Teilnehmer, die zuvor in Teil B mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden. Das sekundäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik (PK) einer Einzeldosis von BIIB115, die gesunden männlichen Teilnehmern in Teil A per IT-Bolusinjektion und mehreren aufsteigenden Dosen verabreicht wurde BIIB115 verabreicht per IT-Bolusinjektion an pädiatrische SMA-Teilnehmer, die zuvor Onasemnogen-Abeparvovec in Teil B erhalten hatten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

BIIB115 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO) der nächsten Generation, das sich in der Entwicklung befindet, um seine Sicherheit und Wirksamkeit als potenzielle Behandlung von SMA mit langen Dosierungsintervallen zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Rome, Italien, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
  • Kanada
      • Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 700-721
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333
        • Centre For Human Drug Research
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Dept of Neurology
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warszawa, Polen, 02-172
        • PRATIA S.A. MTZ Clinical Research Powered by Pratia
  • Vereinigtes Königreich
      • Bloomsbury, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Teil A:

  • Gesunde männliche Teilnehmer im Alter von 18 bis einschließlich 55 Jahren
  • Haben Sie einen Body-Mass-Index von 18 bis 30 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2), einschließlich
  • Muss bei guter Gesundheit sein, wie vom Prüfarzt festgestellt, basierend auf Anamnese und Screening-Bewertungen

Teil B:

  • Alter 0,5 bis einschließlich 12 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Gewicht ≥7 kg zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Genetische Diagnose von SMA (5q SMA Homozygot Survival Moto Neuron 1 (SMN1) Gene Deletion oder Mutation oder zusammengesetzte heterozygote Mutation)
  • Überlebendes Motoneuron 2 (SMN2) Kopienzahl ≥1
  • Muss intravenös (IV) Onasemnogen-Abeparvovec gemäß dem zugelassenen Etikett oder gemäß den Richtlinien erhalten haben, einschließlich des darin angegebenen Steroidschemas und der Überwachung
  • Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec ≥ 180 Tage vor der ersten BIIB115-Dosis
  • Verbesserungspotenzial aufgrund eines suboptimalen klinischen Status nach SMA, wie vom Prüfarzt festgestellt

Wichtige Ausschlusskriterien:

Teil A:

  • Jeglicher anatomischer oder anderer Grund (einschließlich anormaler Hämatologie/Gerinnung), der nach Ermessen des Prüfarztes ein erhöhtes Komplikationsrisiko durch multiple Lumbalpunktionsverfahren (LP) darstellt, die für die Dosierung und Liquorentnahme erforderlich sind
  • Vorgeschichte jeglicher klinisch signifikanter kardialer, endokriner, gastrointestinaler, hämatologischer, hepatischer, immunologischer, metabolischer, urologischer, pulmonaler, neurologischer, dermatologischer, psychiatrischer oder renaler Erkrankungen oder anderer schwerer Erkrankungen, wie vom Ermittler festgestellt
  • Chronische, wiederkehrende oder schwere Infektion, wie vom Prüfarzt festgestellt, innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder zwischen dem Screening und Tag -1
  • Aktuelle Einschreibung oder geplante Einschreibung in eine interventionelle klinische Studie eines Arzneimittels, Biologikums oder Geräts, in der eine Prüfbehandlung oder eine zugelassene Therapie für Prüfzwecke innerhalb von 3 Monaten (oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) verabreicht wird ) vor der Randomisierung

Teil B:

  • Schwere oder schwerwiegende UE im Zusammenhang mit der Therapie mit Onasemnogen-Abeparvovec, die während des Screenings andauern
  • Intervall von <180 Tagen zwischen der Onasemnogen-Abeparvovec-Therapie und der ersten BIIB115-Dosis
  • Laufende Steroidbehandlung nach Onasemnogen-Abeparvovec zum Zeitpunkt des Screenings
  • Vorgeschichte einer arzneimittelinduzierten Leberschädigung oder eines Leberversagens gemäß der Definition des Gesetzes von Hy
  • Geschichte der thrombotischen Mikrorangiopathie
  • Behandlung mit einem beliebigen SMN2-Splicing-Modifikator (Nusinersen oder Risdiplam) nach Erhalt von Onasemnogen-Abeparvovec. Behandlung mit Nusinersen <12 Monate nach der ersten Dosis von BIIB115.
  • Jeder Grund, anatomisch oder anderweitig (einschließlich abnormaler Hämatologie/Gerinnung), der ein erhöhtes Komplikationsrisiko durch die LP-Verfahren, die Liquorzirkulation oder Sicherheitsbewertungen darstellt, einschließlich einer Vorgeschichte von Hydrozephalus oder implantiertem Shunt für die Liquordrainage.
  • Permanente Beatmung, definiert als Tracheotomie oder ≥ 16 Stunden Beatmung/Tag kontinuierlich für > 21 Tage ohne akutes reversibles Ereignis

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Kohorte 1: BIIB115 Dosis 1
Die Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis BIIB115, Dosis 1, per IT-Bolusinjektion.
Arzneimittel: BIIB115
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Experimental: Teil A: Kohorte 2: BIIB115 Dosis 2
Die Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis BIIB115, Dosis 2, per IT-Bolusinjektion.
Arzneimittel: BIIB115
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Experimental: Teil A: Kohorte 4: BIIB115 Dosis 4
Die Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis BIIB115, Dosis 4, per IT-Bolusinjektion.
Arzneimittel: BIIB115
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Placebo-Komparator: Teil A: Kohorten 1-4: BIIB115-Matching Placebo
Die Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis eines BIIB115-passenden Placebos per IT-Bolusinjektion.
Arzneimittel: BIIB115-Matching-Placebo
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Experimental: Teil B: Kohorte 5: BIIB115 Dosis 3
Pädiatrische SMA-Teilnehmer, die zuvor mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden, erhalten zwei Dosen von BIIB115, Dosis 3, per IT-Bolusinjektion zu zwei verschiedenen Zeitpunkten.
Arzneimittel: BIIB115
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Experimental: Teil B: Kohorte 6: BIIB115 Dosis 4
Pädiatrische SMA-Teilnehmer, die zuvor mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden, erhalten zwei Dosen BIIB115, Dosis 4, per IT-Bolusinjektion zu zwei verschiedenen Zeitpunkten.
Arzneimittel: BIIB115
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Experimental: Teil A: Kohorte 3: Biib115 Dosis 3
Die Teilnehmer erhalten am Tag 1 eine einzige Dosis von BIIB115, Dosis 3, über die Bolus -Injektion.
Arzneimittel: BIIB115
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Experimental: Teil B: Langzeitverlängerung (LTE): BIIB115 Dosis 4
Pädiatrische SMA-Teilnehmer, die zuvor mit Onasiemnogen Abeparvovec behandelt wurden, die Teil B abgeschlossen haben und berechtigt sind, erhalten fünf Dosen BIIB115, Dosis 4, über die Bolus-Injektion zu separaten Zeitpunkten für bis zu 60 Monate.
Arzneimittel: BIIB115
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teile A, B und B Langzeitverlängerung (LTE): Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Teil A: bis zum Tag 393, Teil B: bis zum Tag 720; Teil B LTE: Bis zum Tag 2520

Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder einer klinischen Untersuchung, die ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat, und das hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Anzeichen, ein Symptom oder ein krankheitsbezogenes Krankheit sein, das zeitlich mit der Verwendung eines medizinischen (Untersuchungs-) Produkts verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem medizinischen (Untersuchungs-) Produkt zusammenhängen oder nicht.

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein ungünstiges medizinisches Ereignis, das nach Ansicht des Ermittlers bei jeder Dosis zum Todesstod (ein lebensbedrohliches Ereignis) stellt, erfordert stationäre Krankenhauseinhöhe oder Verlängerung des vorhandenen Krankenhausaufenthaltes, führt zu einem anhaltenden oder bedeutenden Unfähigkeitsunternehmen.
Teil A: bis zum Tag 393, Teil B: bis zum Tag 720; Teil B LTE: Bis zum Tag 2520

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Halbwertszeit der terminalen Elimination (t½) von BIIB115 in CSF
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 180
Tag 1 bis Tag 180
Teile A und B: Halbwertszeit der terminalen Elimination (t½) von BIIB115 im Serum
Zeitfenster: Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teile A und B: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-last) von BIIB115 im Serum
Zeitfenster: Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teile A und B: Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis Unendlich (AUCinf) von BIIB115 in Serum
Zeitfenster: Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teile A und B: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von BIIB115 im Serum
Zeitfenster: Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teile A und B: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Konzentration (Tmax) von BIIB115 im Serum
Zeitfenster: Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720
Teile A, B und B LTE: Konzentration von BIIB115 in Gehirnrückenflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720; Teil B LTE: Tag 720 bis Tag 2520
Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720; Teil B LTE: Tag 720 bis Tag 2520
Teile A, B und B LTE: Konzentration von BIIB115 im Serum
Zeitfenster: Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720; Teil B LTE: Tag 720 bis Tag 2520
Teil A: Tag 1 bis Tag 180, Teil B: Tag 1 bis Tag 720; Teil B LTE: Tag 720 bis Tag 2520

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

14. November 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

14. November 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 277HV101
  • 2022-000956-12 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-505643-39 (Andere Kennung: EU CTIS Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch zu klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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