Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til BIIB115

12. april 2024 oppdatert av: Biogen

En randomisert, blindet, placebokontrollert, fase 1 enkelt stigende dosestudie i friske voksne mannlige frivillige og en åpen studie med flere stigende doser hos pediatriske SMA-deltakere tidligere behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma™) for å evaluere sikkerheten og toleransen, Farmakokinetikk til BIIB115

Hovedformålet med studien er å evaluere sikkerheten og toleransen av enkelt stigende dose av BIIB115 administrert via intratekal (IT) bolusinjeksjon til friske mannlige deltakere i del A og flere stigende doser av BIIB115 administrert via IT bolusinjeksjon til pediatrisk spinal muskelatrofi (SMA)-deltakere tidligere behandlet med onasemnogen abeparvovec i del B. Det sekundære målet med studien er å evaluere farmakokinetikken (PK) til enkeltdose av BIIB115 administrert via IT-bolusinjeksjon til friske mannlige deltakere i del A og flere stigende doser av BIIB115 administrert via IT-bolusinjeksjon til pediatriske SMA-deltakere som tidligere mottok onasemnogen abeparvovec i del B.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

BIIB115 er en neste generasjon av antisense oligonukleotid (ASO) under utvikling for å evaluere dets sikkerhet og effekt som en potensiell behandling for SMA med langintervalldosering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

62

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
        • Hovedetterforsker:
          • Nicolas Deconinck
        • Ta kontakt med:
  • Canada
      • Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Hovedetterforsker:
          • Hugh McMillan
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • Rekruttering
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
        • Hovedetterforsker:
          • Valeria Sansone
        • Ta kontakt med:
      • Rome, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
        • Hovedetterforsker:
          • Marika Pane
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre for Human Drug Research
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Rekruttering
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Dept of Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Lukasz Przyslo
        • Ta kontakt med:
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekruttering
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
        • Hovedetterforsker:
          • Katarzyna Kotulska-Jozwiak
        • Ta kontakt med:
      • Warszawa, Polen, 02-172
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • PRATIA S.A. MTZ Clinical Research Powered by Pratia
  • Storbritannia
      • Bloomsbury, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mariacristina Scoto
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Rekruttering
        • Sheffield Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Min Ong
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Essen
        • Hovedetterforsker:
          • Heike Koelbel
        • Ta kontakt med:
      • Freiburg, Tyskland, 79106
      • Heidelberg, Tyskland, 69120

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

Del A:

  • Mannlige friske deltakere i alderen 18 til 55 år, inklusive
  • Ha en kroppsmasseindeks på 18 til 30 kilo per kvadratmeter (kg/m^2), inklusive
  • Må ha god helse som bestemt av etterforskeren, basert på medisinsk historie og screeningsevalueringer

Del B:

  • Alder 0,5 til 12 år, inkludert, på tidspunktet for informert samtykke
  • Vekt ≥7 kg på tidspunktet for informert samtykke
  • Genetisk diagnose av SMA (5q SMA homozygot survival motor neuron 1 (SMN1) gendelesjon eller mutasjon eller sammensatt heterozygot mutasjon)
  • Overlevelse motorneuron 2 (SMN2) kopinummer ≥1
  • Må ha mottatt intravenøs (IV) onasemnogen abeparvovec i henhold til godkjent etikett eller i henhold til retningslinjer, inkludert steroidregimet og overvåking spesifisert deri
  • Behandling med onasemnogen abeparvovec ≥180 dager før første BIIB115-dose
  • Potensial for forbedring på grunn av suboptimal klinisk status sekundært til SMA, som bestemt av etterforskeren

Nøkkelekskluderingskriterier:

Del A:

  • Enhver årsak, anatomisk eller annen (inkludert unormal hematologi/koagulasjon), som gir økt risiko for komplikasjoner fra flere lumbale prosedyrer (LP) som kreves for dosering og CSF-innsamling, i henhold til etterforskerens skjønn
  • Anamnese med klinisk signifikant hjerte-, endokrin-, gastrointestinal, hematologisk, hepatisk, immunologisk, metabolsk, urologisk, pulmonal, nevrologisk, dermatologisk, psykiatrisk eller nyresykdom, eller annen alvorlig sykdom, som bestemt av etterforskeren
  • Kronisk, tilbakevendende eller alvorlig infeksjon, som bestemt av etterforskeren, innen 90 dager før screening eller mellom screening og dag -1
  • Nåværende påmelding eller en plan for å melde deg inn i en intervensjonell klinisk studie av et medikament, biologisk eller utstyr, der en undersøkelsesbehandling eller godkjent terapi for undersøkelsesbruk administreres innen 3 måneder (eller 5 halveringstider av midlet, avhengig av hva som er lengst ) før randomisering

Del B:

  • Alvorlige eller alvorlige bivirkninger relatert til onasemnogen abeparvovec-behandling som pågår under screening
  • Intervall på <180 dager mellom onasemnogen abeparvovec-behandling og første BIIB115-dose
  • Pågående steroidbehandling etter onasemnogen abeparvovec på tidspunktet for screening
  • Historie med legemiddelindusert leverskade eller leversvikt i henhold til Hys lovdefinisjon
  • Historie om trombotisk mikrongiopati
  • Behandling med en hvilken som helst SMN2-skjøtemodifikator (nusinersen eller risdiplam) etter å ha fått onasemnogene abeparvovec. Behandling med nusinersen <12 måneder fra første dose BIIB115.
  • Enhver årsak, anatomisk eller annen (inkludert unormal hematologi/koagulasjon), som gir økt risiko for komplikasjoner fra LP-prosedyrer, CSF-sirkulasjon eller sikkerhetsvurderinger, inkludert en historie med hydrocephalus eller implantert shunt for CSF-drenering.
  • Permanent ventilasjon, definert som trakeostomi eller ≥16 timer ventilasjon/dag kontinuerlig i >21 dager i fravær av en akutt reversibel hendelse

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: Kohort 1: BIIB115 Dose 1
Deltakerne vil motta en enkeltdose av BIIB115, dose 1, via IT-bolusinjeksjon, på dag 1.
Legemiddel: BIIB115
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Eksperimentell: Del A: Kohort 2: BIIB115 Dose 2
Deltakerne vil motta en enkeltdose av BIIB115, dose 2, via IT-bolusinjeksjon, på dag 1.
Legemiddel: BIIB115
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Eksperimentell: Del A: Kohort 3: BIIB115 Dose 3
Deltakerne vil motta en enkeltdose av BIIB115, dose 3, via IT-bolusinjeksjon, på dag 1.
Legemiddel: BIIB115
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Eksperimentell: Del A: Kohort 4: BIIB115 Dose 4
Deltakerne vil motta en enkeltdose av BIIB115, dose 4, via IT-bolusinjeksjon, på dag 1.
Legemiddel: BIIB115
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Placebo komparator: Del A: Kohorter 1-4: BIIB115-Matching placebo
Deltakerne vil motta en enkeltdose med BIIB115-matchende placebo, via IT-bolusinjeksjon, på dag 1.
Legemiddel: BIIB115-Matching Placebo
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Eksperimentell: Del B: Kohort 5: BIIB115 Dose 3
Pediatriske SMA-deltakere som tidligere er behandlet med onasemnogene abeparvovec vil motta to doser BIIB115, dose 3, via IT-bolusinjeksjon på to separate tidspunkter.
Legemiddel: BIIB115
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Eksperimentell: Del B: Kohort 6: BIIB115 Dose 4
Pediatriske SMA-deltakere tidligere behandlet med onasemnogene abeparvovec vil motta to doser BIIB115, dose 4, via IT-bolusinjeksjon på to separate tidspunkter.
Legemiddel: BIIB115
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Del A: Opp til dag 393, del B: Opp til dag 720

En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke.

En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er enhver uønsket medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, etter etterforskerens syn, setter deltakeren i umiddelbar risiko for død (en livstruende hendelse), krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende. sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsskade eller er en medisinsk viktig hendelse.
Del A: Opp til dag 393, del B: Opp til dag 720

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Konsentrasjon av BIIB115 i Cerebral Spinal Fluid (CSF)
Tidsramme: Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 og 360
Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 og 360
Del A: Terminal eliminering halveringstid (t½) av BIIB115 i CSF
Tidsramme: Dag 1 til dag 180
Dag 1 til dag 180
Del A og B: Konsentrasjon av BIIB115 i serum
Tidsramme: Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til 720
Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til 720
Del A og B: Halveringstid for terminal eliminering (t½) av BIIB115 i serum
Tidsramme: Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A og B: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon (AUC0-siste) av BIIB115 i serum
Tidsramme: Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A og B: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUCinf) av BIIB115 i serum
Tidsramme: Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A og B: Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av BIIB115 i serum
Tidsramme: Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A og B: Tid for å nå maksimal observert konsentrasjon (Tmax) av BIIB115 i serum
Tidsramme: Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720
Del A: Dag 1 til Dag 180, Del B: Dag 1 til Dag 720

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. oktober 2022

Primær fullføring (Antatt)

26. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

26. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 277HV101
  • 2022-000956-12 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på https://www.biogentrialtransparency.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Frivillig frisk

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere