TSC関連てんかんの小児および成人における補助GNX治療の非盲検試験（TrustTSC OLE）
2025年9月10日 更新者：Marinus Pharmaceuticals
結節性硬化症複合体（TSC）関連てんかんの小児および成人における補助ガナキソロン（GNX）治療の第3相非盲検試験（TrustTSC OLE）
これは、1042-TSC-3001 試験または 1042-TSC-2001 試験のいずれかに以前に参加した TSC の小児および成人における GNX 補助療法の第 3 相、グローバル、非盲検延長 (OLE) 試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、TSC 関連てんかんの小児および成人における補助 GNX 治療の第 3 相 OLE 試験です。
TSC関連てんかんの子供と大人は、GNX治療の恩恵を受ける可能性のある患者集団の1つであるため、研究に含まれています
研究の種類
介入
入学 (実際)
117
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Research Institute
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Atrium Health/Levine Children's Hospital
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Durham、North Carolina、アメリカ、27712
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78757
- Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Bristol、イギリス、BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Petah Tikva、イスラエル、4920235
- Schneider Children´s Medical Center
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Genova、イタリア、16147
- Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
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Rome、イタリア、00185
- Policlinico Umberto I
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Heidelberg、オーストラリア、VIC 3084
- Austin Health
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Herston、オーストラリア、QLD 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Melbourne、オーストラリア、VIC 3004
- Alfred Health
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Parkville、オーストラリア、VIC 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Montreal、カナダ、H2X 0C2
- Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
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Montreal、カナダ、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Toronto、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto、カナダ、M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
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Vancouver、カナダ、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Barcelona、スペイン、8025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、スペイン、8950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ruber International
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
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Bielefeld、ドイツ、33617
- Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
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Bonn、ドイツ、53127
- University Hospital Bonn
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Frankfurt、ドイツ、60528
- ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
- Universitäts Krankenhaus Freiburg
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Herdecke、ドイツ、58313
- Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
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Radeberg、ドイツ、1454
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
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Bron、フランス、69229
- University Hospital of Lyon
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Rennes、フランス、35000
- Hopital Sud
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Strasbourg、フランス、67084
- University of Strasbourg
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Beijing、中国、100853
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing、中国、100034
- Peking University First Hospital
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Beijing、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children Hospital, Capital Medical University
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Jilin、中国、130021
- First Hospital of Jilin University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究1042-TSC-3001の完了、または研究1042-TSC-2001の研究要件を引き続き満たしている参加者。
- -参加者/親/介護者またはLARは、研究の性質とリスクについて適切に通知された後、研究関連の手順に従事する前に、書面によるインフォームドコンセント/同意を喜んで提供します。
- -親/介護者は、研究期間中、正確で完全な毎日の発作日記を維持することができ、維持する意思があります。
- -食物TIDで指示されたようにIP（中断）を取ることができ、喜んで。
- 出産の可能性のある性的に活発な女性は、医学的に許容される避妊法を使用しており、初診時に血清β-HCGの定量検査が陰性である必要があります。
- 男性参加者は、研究中および IP の最終投与後 30 日間、性的パートナーの妊娠を避けるために必要なすべての措置を講じることに同意する必要があります。 医学的に許容される避妊法には、外科的滅菌（精管切除術など）や、殺精子ジェルまたはフォームを使用したコンドームが含まれます。 性的に活発でない男性の参加者では、禁欲は許容できる避妊法です。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中。
- 活動性の CNS 感染症、脱髄疾患、または変性神経疾患。
- -心因性非てんかん発作の病歴。
- -血液、心血管（心臓伝導障害を含む）、肺、腎臓、胃腸、または肝臓系を損なう可能性のある最初の訪問時の疾患または状態（TSC以外）;または IP の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げる可能性がある、または参加者を危険にさらすか、安全性/有効性の評価を妨げる可能性のあるその他の条件。 これには、研究者の意見では発作の頻度に影響を与える可能性がある過去4週間の病気が含まれる場合があります。
- -研究全体を通して過度のアルコール使用または大麻の使用を避けたくない。
- 積極的な自殺計画/意思があるか、過去 6 か月間に積極的な自殺念慮があったか、過去 6 か月に自殺未遂をした。
- -IP、プロゲステロン、またはその他の関連するステロイド化合物のいずれかの成分に対する既知の感受性またはアレルギー。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ガナキソロン (GNX) 経口懸濁液、1 日 3 回 (TID)
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GNXが投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療を報告している参加者の数緊急性の有害事象（TEAE）、深刻なお茶、AEによる投与および用量の減少
時間枠：最大150週間
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有害事象（AE）は、臨床研究患者の厄介な医学的発生であり、研究薬に関連するかどうかにかかわらず、研究薬の使用に一時的に関連していました。
深刻な有害事象は、あらゆる用量で、死をもたらす、生命を脅かすものであり、入院患者入院または既存の入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無能力をもたらす、科学的判断を必要とするその他の出来事をもたらす、科学的判断を必要とするその他の出来事をもたらす不気味な医学的発生でした。
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最大150週間
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重要なパラメーターに臨床的に有意な変化を持つ参加者の数
時間枠：最大150週間
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心拍数、呼吸速度、血圧、体温などの重要なパラメーターを、少なくとも5分間、着席位置で測定しました。
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最大150週間
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身体検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大150週間
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身体検査には、一般的な外観、頭（目、耳、鼻、喉）、心血管、呼吸器、胃腸、泌尿生殖器、筋骨格/代謝、血液学的/リンパ系、皮膚、およびその他のシステムを含む身体システムの完全な身体的評価が含まれていました。
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最大150週間
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神経学的検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大150週間
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神経学的検査には、頭蓋神経、運動検査、感覚検査、反射、調整/小脳の評価が含まれていました
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最大150週間
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発達検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大150週間
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発達検査（1〜17歳の小児の参加者にのみ適用される、包括的）には、音声/言語、運動能力、社会的スキルの評価が含まれていました
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最大150週間
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臨床的に有意な12鉛心電図（ECG）の調査結果を持つ参加者の数
時間枠：最大150週間
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心拍数を自動的に計算し、PR、QRS、QT、QTC間隔を測定するECGマシンを使用して、12のリードECGが医師によって実行されました。
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最大150週間
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血液学的パラメーターに臨床的に有意な変化を持つ参加者の数
時間枠：150週目から150週目
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血液サンプルは、ヘモグロビン、ヘマトクリット、赤血球、血小板（血小板数）の分析のために収集されました。
好塩基球、好酸球、好中球、リンパ球、単球を含む血球数値差
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150週目から150週目
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化学パラメーターに臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大150週間
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化学パラメーターの分析のために血液サンプルを収集しました：血液尿素窒素（BUN）、カリウム、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アルカリホスファターゼ（ALP）/血清グルタミンピルビックトランスアミナーゼ（SGPT）、総ビリルビン、creatinium、aStartate aminotrranserease（オキサロ酢酸（SGOT）、総タンパク質、空腹時血糖、カルシウム、二酸化炭素、推定糸球体ろ過率（EGFR）、および塩化物
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最大150週間
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尿検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大150週間
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尿検査パラメーターの分析のために尿サンプルを収集しました：特異的重力、色、透明度、pH、グルコース、タンパク質、血液、亜硝酸塩、タンパク質、ケトン、ビリルビン、ウロビリノーゲン、窒素、ジップスティックによる白血球エステラーゼ、および微小鏡検査検査（血液またはタンパク質検査の場合）
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最大150週間
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異常なコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の参加者数（17歳以上）
時間枠：52週目まで
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C-SSRSは、自殺念慮と行動を評価する臨床医を投与された評価ツールです。
自殺念慮のために5つの項目に対して肯定的な反応を持っている参加者の数（1。
死んで、2。非特異的な自殺思考、3。行動を目的としていない方法（計画ではない）との積極的な自殺念慮、4。特定の計画なしに行動する意図を持つ積極的な自殺念慮、特定の計画と意図を持つ積極的な自殺念慮）および/または5項目（1。
準備行為または行動、2。中止された試み、3。中断された試み、4。実際の試み、5。完了した自殺）が報告されます。
スコアは1〜5の範囲で、スコアが高いほど症状が悪化しています。
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52週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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オープンラベル拡張中に28日間の発作頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）、52週
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発作頻度は、発作の総数を発作データの日数で割ったものとして28を掛けたものとして計算されます。
28日間の頻度でのベースラインからの変化率は、ベースライン28日間の発作周波数から28日間の発作周波数を28日間の発作頻度から差し引き、28日間の発作周波数で割って100を増殖させることにより、各参加者について計算されました。
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ベースライン（1日目）、52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月16日
一次修了 (実際)
2025年4月2日
研究の完了 (実際)
2025年4月2日
試験登録日
最初に提出
2022年10月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月27日
最初の投稿 (実際)
2022年11月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月10日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1042-TSC-3002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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