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Studio in aperto sul trattamento aggiuntivo con GNX in bambini e adulti con epilessia correlata a TSC (TrustTSC OLE)

10 settembre 2025 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3 in aperto sul trattamento aggiuntivo con ganaxolone (GNX) in bambini e adulti con epilessia correlata al complesso di sclerosi tuberosa (TSC) (TrustTSC OLE)

Questo è uno studio di Fase 3, globale, di estensione in aperto (OLE) sul trattamento aggiuntivo del GNX in bambini e adulti con TSC che hanno precedentemente partecipato allo Studio 1042-TSC-3001 o allo Studio 1042-TSC-2001

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio OLE di fase 3 sul trattamento aggiuntivo del GNX in bambini e adulti con epilessia correlata a TSC. Bambini e adulti con epilessia correlata a TSC sono inclusi nello studio in quanto questa è una delle popolazioni di pazienti che possono trarre beneficio dal trattamento con GNX

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

117

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australia, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australia, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australia, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Cina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Cina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Cina, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Francia
      • Bron, Francia, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Francia, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Francia, 67084
        • University of Strasbourg
  • Germania
      • Bielefeld, Germania, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Germania, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Germania, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Germania, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Germania, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Israele
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italia, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento dello studio 1042-TSC-3001 o partecipanti che continuano a soddisfare i requisiti dello studio nello studio 1042-TSC-2001.
  2. - Partecipante/genitore/tutore o LAR disposto a fornire il consenso/assenso informato scritto, dopo essere stato adeguatamente informato della natura e dei rischi dello studio e prima di impegnarsi in qualsiasi procedura correlata allo studio.
  3. Il genitore/tutore è in grado e disposto a mantenere un diario giornaliero accurato e completo delle crisi per tutta la durata dello studio.
  4. In grado e disposto a prendere l'IP (sospensione) come indicato con il cibo TID.
  5. Le donne sessualmente attive in età fertile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e avere un test quantitativo negativo della β-HCG nel siero raccolto alla visita iniziale.
  6. I partecipanti di sesso maschile devono accettare di adottare tutte le misure necessarie per evitare di provocare una gravidanza nei loro partner sessuali durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose di IP. I contraccettivi accettabili dal punto di vista medico includono la sterilizzazione chirurgica (come una vasectomia) e un preservativo usato con un gel o una schiuma spermicida. Nei partecipanti maschi che non sono sessualmente attivi, l'astinenza è un metodo accettabile di controllo delle nascite.

Criteri di esclusione:

  1. Incinta o allattamento.
  2. Infezione attiva del sistema nervoso centrale, malattia demielinizzante o malattia neurologica degenerativa.
  3. Storia di crisi epilettiche psicogene.
  4. Qualsiasi malattia o condizione (diversa da TSC) alla visita iniziale che potrebbe compromettere i sistemi ematologico, cardiovascolare (incluso qualsiasi difetto di conduzione cardiaca), polmonare, renale, gastrointestinale o epatico; o altre condizioni che potrebbero interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dell'IP, o esporrebbe il partecipante a un rischio maggiore o interferirebbe con la valutazione della sicurezza/efficacia. Ciò può includere qualsiasi malattia nelle ultime 4 settimane che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può influenzare la frequenza delle crisi.
  5. Riluttanza a evitare l'uso eccessivo di alcol o cannabis durante lo studio.
  6. Avere un piano/intento suicidario attivo o aver avuto pensieri suicidari attivi negli ultimi 6 mesi o un tentativo di suicidio negli ultimi 6 mesi.
  7. Sensibilità o allergia nota a qualsiasi componente degli IP, progesterone o altri composti steroidei correlati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sospensione orale di ganaxolone (GNX), 3 volte al giorno (TID)
Droga: Ganaxolo
GNX sarà amministrato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che riportano trattamenti eventi avversi emergenti (Teaes), teai e prelievi seri e riduzione delle dose dovute agli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 150 settimane
Un evento avverso (AE) è stato un evento medico spiacevole in un paziente di studio clinico, temporalmente associato all'uso del farmaco di studio, sia considerato o meno considerato correlato al farmaco in studio. Un evento avverso grave è stato un evento medico spiacevole che, a qualsiasi dose, si traduce nella morte, sia pericolosa per la vita, richiede un ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, si traduce in disabilità/incapacità significativa o significativa, è un difetto di anomalia congeniti o qualsiasi altro evento che richiede un giudizio scientifico.
Fino a 150 settimane
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri vitali
Lasso di tempo: Fino a 150 settimane
I parametri vitali tra cui la frequenza cardiaca, la velocità di respirazione, la pressione sanguigna e la temperatura corporea sono stati misurati in posizione seduta per almeno 5 minuti.
Fino a 150 settimane
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi negli esami fisici
Lasso di tempo: Fino a 150 settimane
Gli esami fisici includevano una valutazione fisica completa di sistemi corporei tra cui: aspetto generale, testa (occhi, orecchie, naso e gola), cardiovascolare, respiratorio, gastrointestinale, genitourinario, muscoloscheletrico, endocrino/metabolico, ematologico/linfatico, pelle e altri sistemi come appropriati.
Fino a 150 settimane
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi negli esami neurologici
Lasso di tempo: Fino a 150 settimane
Gli esami neurologici includevano una valutazione di: nervi cranici, esame motorio, esame sensoriale, riflessi, coordinamento/cerebellare
Fino a 150 settimane
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi negli esami di sviluppo
Lasso di tempo: Fino a 150 settimane
Gli esami di sviluppo (applicabili solo ai partecipanti pediatrici di età compresa tra 1 e 17 anni) includevano una valutazione del linguaggio/linguaggio, abilità motorie e abilità sociali
Fino a 150 settimane
Numero di partecipanti con risultati di elettrocardiogramma a 12 leggi clinicamente significativi (ECG)
Lasso di tempo: Fino a 150 settimane
Il medico è stato eseguito dodici ECG con una macchina ECG che calcola automaticamente la frequenza cardiaca e misura gli intervalli di PR, QRS, QT e QTC.
Fino a 150 settimane
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di ematologia
Lasso di tempo: Settimana 1 alla settimana 150
Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei parametri di ematologia: emoglobina, ematocrito, eritrociti, trombociti (conta piastrinica). Conta del sangue differenziale, compresi basofili, eosinofili, neutrofili, linfociti e monociti
Settimana 1 alla settimana 150
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di chimica
Lasso di tempo: Fino a 150 settimane
I campioni di sangue sono stati raccolti per l'analisi dei parametri chimici: azoto urea nel sangue (BUN), potassio, alanina aminotransferasi (ALT), fosfatasi alcalina (ALP)/sierica glutamica di glutamicone (steransi/sierumic) (SGOT), proteina totale, glicemia a digiuno, calcio, anidride carbonica, velocità di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) e cloruro
Fino a 150 settimane
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'analisi delle urine
Lasso di tempo: Fino a 150 settimane
I campioni di urina sono stati raccolti per l'analisi dei parametri di analisi delle urine: gravità specifica, colore, chiarezza, pH, glucosio, proteina, sangue, nitrito, proteina, chetoni, bilirubina, urobilinogeno, nitrito, estesi leucocita estesi mediante dipsticcio e esame microscopico (se il sangue o la proteina era anomalo)
Fino a 150 settimane
Numero di partecipanti (età superiore a 17 anni) con una scala di valutazione di gravità della Columbia-suicida anormale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Il C-SSRS è uno strumento di valutazione somministrato dal medico che valuta l'ideazione e il comportamento suicidi. Numero di partecipanti che hanno una risposta affermativa ai 5 elementi per l'ideazione suicidaria (1. Desideri essere morti, 2. Pensieri suicidi attivi non specifici, 3. Ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non piano) senza intenzione di agire, 4. Ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico, 5. Ideazione suicida attiva con piano e intento specifici) e/o per i 5 elementi per il comportamento suicidario (1. Atti o comportamenti preparativi, 2. Tentativo interrotto, 3. Tentativo interrotto, 4. Tentativo effettivo, 5. Suicidio completato) verrà segnalato. Il punteggio varia da 1 a 5 e punteggi più alti indicano sintomi peggiori.
Fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza convulsiva a 28 giorni durante l'estensione dell'etichetta aperta
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimana 52
La frequenza di crisi verrà calcolata come il numero totale di convulsioni divise per il numero di giorni con dati convulsivi, moltiplicati per 28. La variazione percentuale dalla linea di base nella frequenza di 28 giorni è stata calcolata per ciascun partecipante sottrando la frequenza di crisi di sequestro di 28 giorni dalla frequenza convulsiva post-baselina, intera divisa per frequenza di crisi di sequestro di 28 giorni e moltiplicata per 100.
Basale (giorno 1), settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

2 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

2 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1042-TSC-3002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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