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Studio in aperto sul trattamento aggiuntivo con GNX in bambini e adulti con epilessia correlata a TSC (TrustTSC OLE)

21 dicembre 2023 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3 in aperto sul trattamento aggiuntivo con ganaxolone (GNX) in bambini e adulti con epilessia correlata al complesso di sclerosi tuberosa (TSC) (TrustTSC OLE)

Questo è uno studio di Fase 3, globale, di estensione in aperto (OLE) sul trattamento aggiuntivo del GNX in bambini e adulti con TSC che hanno precedentemente partecipato allo Studio 1042-TSC-3001 o allo Studio 1042-TSC-2001

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio OLE di fase 3 sul trattamento aggiuntivo del GNX in bambini e adulti con epilessia correlata a TSC. Bambini e adulti con epilessia correlata a TSC sono inclusi nello studio in quanto questa è una delle popolazioni di pazienti che possono trarre beneficio dal trattamento con GNX

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

132

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Brisbane, Australia, 4001
        • Queensland Health
      • Heidelberg, Australia, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australia, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
      • Melbourne, Australia, VIC 3004
        • Alfred Health
      • North Parramatta, Australia, NSW 2151
        • Western Sydney Local Health District
      • Parkville, Australia, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • Randwick, Australia, NSW 2031
        • Prince of Wales Hospital
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 02650
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Canada
      • Montréal, Canada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montréal, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Cina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
  • Francia
      • Bron, Francia, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Lille, Francia, 59037
        • University Hospital of Lille
      • Paris, Francia, 75019
        • Robert-Debré Hospital
      • Rennes, Francia, 35700
        • University Hospital of Rennes
      • Strasbourg, Francia, 67084
        • University of Strasbourg
  • Germania
      • Bielefeld, Germania, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Germania, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Germania, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Germania, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Germania, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Israele
      • Be'er Sheva, Israele, 8410100
        • Soroka University Medical Center
      • Petach Tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel HaShomer, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Bari, Italia, 1170124
        • Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
      • Genova, Italia, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italia, 00165
        • Children's Hospital Bambino Gesù
      • Rome, Italia, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZG
        • Royal Aberdeen Children's Hospital, NHS Grampian
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Barrow Neurological Institute at Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Gainsville
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy & Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Central Michigan University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • TSC Clinic at Northeast Regional Epilepsy Group
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University (VCU) Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento dello studio 1042-TSC-3001 o partecipanti che continuano a soddisfare i requisiti dello studio nello studio 1042-TSC-2001.
  2. - Partecipante/genitore/tutore o LAR disposto a fornire il consenso/assenso informato scritto, dopo essere stato adeguatamente informato della natura e dei rischi dello studio e prima di impegnarsi in qualsiasi procedura correlata allo studio.
  3. Il genitore/tutore è in grado e disposto a mantenere un diario giornaliero accurato e completo delle crisi per tutta la durata dello studio.
  4. In grado e disposto a prendere l'IP (sospensione) come indicato con il cibo TID.
  5. Le donne sessualmente attive in età fertile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e avere un test quantitativo negativo della β-HCG nel siero raccolto alla visita iniziale.
  6. I partecipanti di sesso maschile devono accettare di adottare tutte le misure necessarie per evitare di provocare una gravidanza nei loro partner sessuali durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose di IP. I contraccettivi accettabili dal punto di vista medico includono la sterilizzazione chirurgica (come una vasectomia) e un preservativo usato con un gel o una schiuma spermicida. Nei partecipanti maschi che non sono sessualmente attivi, l'astinenza è un metodo accettabile di controllo delle nascite.

Criteri di esclusione:

  1. Incinta o allattamento.
  2. Infezione attiva del sistema nervoso centrale, malattia demielinizzante o malattia neurologica degenerativa.
  3. Storia di crisi epilettiche psicogene.
  4. Qualsiasi malattia o condizione (diversa da TSC) alla visita iniziale che potrebbe compromettere i sistemi ematologico, cardiovascolare (incluso qualsiasi difetto di conduzione cardiaca), polmonare, renale, gastrointestinale o epatico; o altre condizioni che potrebbero interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dell'IP, o esporrebbe il partecipante a un rischio maggiore o interferirebbe con la valutazione della sicurezza/efficacia. Ciò può includere qualsiasi malattia nelle ultime 4 settimane che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può influenzare la frequenza delle crisi.
  5. Riluttanza a evitare l'uso eccessivo di alcol o cannabis durante lo studio.
  6. Avere un piano/intento suicidario attivo o aver avuto pensieri suicidari attivi negli ultimi 6 mesi o un tentativo di suicidio negli ultimi 6 mesi.
  7. Sensibilità o allergia nota a qualsiasi componente degli IP, progesterone o altri composti steroidei correlati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sospensione orale di ganaxolone (GNX), 3 volte al giorno (TID)
Droga: Ganaxolo
GNX sarà amministrato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e ritiri e riduzioni della dose dovuti a AE
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 160
Dalla settimana 1 alla settimana 160
Numero di partecipanti con segni vitali anormali
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 160
Dalla settimana 1 alla settimana 160
Numero di partecipanti con esame fisico, neurologico e dello sviluppo anormale
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 160
Dalla settimana 1 alla settimana 160
Numero di partecipanti con risultati anomali dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 160
Dalla settimana 1 alla settimana 160
Numero di partecipanti con test di laboratorio clinici anormali
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 156
Dalla settimana 1 alla settimana 156
Numero di partecipanti con anormale Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 160
Il C-SSRS è uno strumento di valutazione amministrato dal medico che valuta l'ideazione e il comportamento suicidario. Numero di partecipanti che hanno una risposta affermativa ai 5 item relativi all'ideazione suicidaria (1. Desiderio di morire, 2. Pensieri suicidari attivi non specifici, 3. Idea suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non piano) senza intenzione di agire, 4. Idea suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza piano specifico, 5. Idea suicidaria attiva ideazione con piano e intento specifici) e/o ai 5 item per il comportamento suicidario (1. Verranno denunciati atti o comportamenti preparatori, 2. Tentativo abortito, 3. Tentativo interrotto, 4. Tentativo effettivo, 5. Suicidio compiuto). Punteggi più alti indicano sintomi peggiori.
Dalla settimana 1 alla settimana 160

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni durante l'estensione in aperto
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 52
La frequenza dei sequestri sarà calcolata come il numero totale di sequestri diviso per il numero di giorni con i dati sui sequestri, moltiplicato per 28.
Basale (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 52
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi a 28 giorni durante il trattamento a lungo termine
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 52
Basale (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 52
Numero di partecipanti che saranno considerati come rispondenti al trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 52
I responder al trattamento sono definiti come quei partecipanti con una riduzione ≥ 50% rispetto al basale della frequenza delle crisi durante il trattamento in aperto.
Dalla settimana 1 alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nella scala della qualità della vita Short Form-36 (SF-36)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 52
L'SF-36 è un'indagine multiuso progettata per catturare le percezioni dei partecipanti o dei genitori/caregiver/LAR della propria salute e del proprio benessere. L'SF-36 ha 36 item raggruppati in 8 dimensioni: funzionamento fisico, limiti fisici ed emotivi, funzionamento sociale, dolore fisico, generale e salute mentale, che sono le somme pesate delle domande in ciascuna sezione. Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso. Punteggi più alti rappresentano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 52
Variazione rispetto al basale della percentuale di giorni liberi da crisi durante il trattamento, in base al tipo di crisi
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 52
Basale (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 52
Numero di partecipanti con impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 156
La CGI-I è una scala Likert a 7 punti che il genitore/i/il/i caregiver/i/il rappresentante/i legalmente autorizzato (LAR) e il medico utilizzano per valutare il cambiamento nel controllo generale delle crisi, nel comportamento, nella sicurezza e nella tollerabilità dopo l'inizio del prodotto sperimentale (IP) rispetto al basale (prima del trattamento con l'IP). È stato valutato come: 1- "molto migliorato", 2- "molto migliorato", 3- "minimamente migliorato", 4- "nessun cambiamento", 5- "leggermente peggiore", 6- "molto peggiore" e 7 - "molto molto peggio". I punteggi più alti indicavano condizioni peggiori.
Dalla settimana 1 alla settimana 156
Variazione rispetto al basale nell'impressione globale del caregiver della variazione dell'intensità/durata delle crisi (CGI-CSID)
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 156
La CGI-CSID è una scala Likert a 7 punti in cui il(i) genitore(i)/caregiver(i)/LAR(i) valuta il cambiamento nell'intensità e/o nella durata delle crisi dopo l'inizio del prodotto sperimentale rispetto al basale (prima del trattamento con prodotto sperimentale). La scala varia da 1- molto migliorato, 2- molto migliorato, 3- minimamente migliorato, 4- nessun cambiamento, 5- minimamente peggiore, 6- molto peggiore e 7- molto molto peggiore. I punteggi più alti indicano condizioni peggiori.
Riferimento (giorno 1) e dalla settimana 1 alla settimana 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 maggio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1042-TSC-3002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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