Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie af supplerende GNX-behandling hos børn og voksne med TSC-relateret epilepsi (TrustTSC OLE)

10. september 2025 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et fase 3, åbent studie af supplerende Ganaxolon (GNX) behandling hos børn og voksne med tuberøs sklerosekompleks (TSC)-relateret epilepsi (TrustTSC OLE)

Dette er et fase 3, globalt, åbent forlængelsesstudie (OLE) af supplerende GNX-behandling hos børn og voksne med TSC, som tidligere har deltaget i enten undersøgelse 1042-TSC-3001 eller undersøgelse 1042-TSC-2001

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, OLE-studie af supplerende GNX-behandling hos børn og voksne med TSC-relateret epilepsi. Børn og voksne med TSC-relateret epilepsi er inkluderet i undersøgelsen, da dette er en af ​​de patientpopulationer, der kan have gavn af GNX-behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

117

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Heidelberg, Australien, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australien, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australien, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australien, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Frankrig, 67084
        • University of Strasbourg
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italien, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Kina, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Tyskland, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Tyskland, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Tyskland, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Gennemførelse af undersøgelse 1042-TSC-3001 eller deltagere, der fortsat opfylder studiekravene i undersøgelse 1042-TSC-2001.
  2. Deltager/forælder/plejer eller LAR er villig til at give skriftligt informeret samtykke/samtykke, efter at være blevet ordentligt informeret om undersøgelsens art og risici og forud for påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer.
  3. Forælder/plejer er i stand til og villig til at føre en nøjagtig og fuldstændig daglig anfaldsdagbog i hele undersøgelsens varighed.
  4. Kan og er villig til at tage IP (suspension) som anvist med mad TID.
  5. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og have en negativ kvantitativ serum-β-HCG-test indsamlet ved det første besøg.
  6. Mandlige deltagere skal acceptere at tage alle nødvendige forholdsregler for at undgå at forårsage graviditet hos deres seksuelle partnere under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af IP. Medicinsk acceptable præventionsmidler omfatter kirurgisk sterilisering (såsom en vasektomi) og et kondom, der bruges sammen med en sæddræbende gel eller skum. Hos mandlige deltagere, der ikke er seksuelt aktive, er afholdenhed en acceptabel præventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammende.
  2. En aktiv CNS-infektion, demyeliniserende sygdom eller degenerativ neurologisk sygdom.
  3. Anamnese med psykogene ikke-epileptiske anfald.
  4. Enhver sygdom eller tilstand (bortset fra TSC) ved det indledende besøg, der kunne kompromittere det hæmatologiske, kardiovaskulære (herunder enhver hjerteledningsdefekt), lunge-, nyre-, gastrointestinale eller hepatiske systemer; eller andre tilstande, der kan interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af IP, eller ville sætte deltageren i øget risiko eller forstyrre vurderingen af ​​sikkerhed/effektivitet. Dette kan omfatte enhver sygdom inden for de seneste 4 uger, som efter investigators opfattelse kan påvirke anfaldshyppigheden.
  5. Uvilje til at undgå overdreven alkoholbrug eller cannabisbrug gennem hele undersøgelsen.
  6. Har en aktiv selvmordsplan/-hensigt eller har haft aktive selvmordstanker inden for de seneste 6 måneder eller et selvmordsforsøg inden for de seneste 6 måneder.
  7. Kendt følsomhed eller allergi over for enhver komponent i IP(erne), progesteron eller andre relaterede steroidforbindelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ganaxolon (GNX) oral suspension, 3 gange om dagen (TID)
Medicin: Ganaxolon
GNX vil blive administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer behandling af behandling af bivirkninger (TEAE'er), seriøse tees og tilbagetrækning og dosisreduktioner på grund af AE'er
Tidsramme: Op til 150 uger
En bivirkning (AE) var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en klinisk undersøgelsespatient, midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesmedicin, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesmedicinen eller ej. En alvorlig bivirkning var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der på enhver dosis resulterer i død, er livstruende, kræver indpatient hospitalisering eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, er en medfødt afvigelse/fødselsdefekt eller enhver anden begivenhed, der kræver videnskabelig vurdering.
Op til 150 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale parametre
Tidsramme: Op til 150 uger
Vitalparametre inklusive hjerterytme, respirationshastighed, blodtryk og kropstemperatur blev målt i siddende position i mindst 5 minutter.
Op til 150 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Op til 150 uger
Fysiske undersøgelser omfattede en fuld fysisk evaluering af kropssystemer, herunder: Generelt udseende, hoved (øjne, ører, næse og hals), kardiovaskulær, respiratorisk, gastrointestinal, genitourinary, muskuloskeletal, endokrin/metabolisk, hæmatologisk/lymfatisk, hud og andre systemer som passende.
Op til 150 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i neurologiske undersøgelser
Tidsramme: Op til 150 uger
Neurologiske undersøgelser omfattede en evaluering af: kraniale nerver, motoreksamen, sensorisk eksamen, reflekser, koordination/cerebellar
Op til 150 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i udviklingsundersøgelser
Tidsramme: Op til 150 uger
Udviklingsundersøgelser (kun gældende for pædiatriske deltagere 1 til 17 år, inklusive) inkluderede en evaluering af tale/sprog, motoriske færdigheder og sociale færdigheder
Op til 150 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante 12-bly elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Op til 150 uger
Tolv-bly EKG'er blev udført af lægen under anvendelse af en EKG-maskine, der automatisk beregner hjerterytmen og måler PR-, QRS-, QT- og QTC-intervaller.
Op til 150 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i hæmatologiparametre
Tidsramme: Uge 1 til uge 150
Blodprøver blev opsamlet til analyse af hæmatologiparametre: hæmoglobin, hæmatokrit, erythrocytter, thrombocytter (blodpladetælling). Differentielle blodtællinger, herunder basofiler, eosinofiler, neutrofiler, lymfocytter og monocytter
Uge 1 til uge 150
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kemi -parametre
Tidsramme: Op til 150 uger
Blodprøver blev opsamlet til analyse af kemi -parametre: blodurinstofnitrogen (BUN), kalium, alaninaminotransferase (ALT), alkalisk phosphatase (ALP)/serum glutamisk pyruvisk transaminase (SGPT), total bilirubin, skabelse Oxaloedstisk (SGOT), total protein, fastende blodsukker, calcium, kuldioxid, estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR) og chlorid
Op til 150 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i urinalyse
Tidsramme: Op til 150 uger
Urinprøver blev opsamlet til analyse af urinalyseparametre: specifik tyngdekraft, farve, klarhed, pH, glukose, protein, blod, nitrit, protein, ketoner, bilirubin, urobilinogen, nitrit, leukocytesterase ved dipick og mikroskopisk undersøgelse (hvis blod eller protein var unormalt).
Op til 150 uger
Antal deltagere (alder over 17 år) med unormal Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Op til uge 52
C-SSRS er et kliniker administreret vurderingsværktøj, der evaluerer selvmordstanker og opførsel. Antal deltagere, der har en bekræftende reaktion på de 5 poster for selvmordstanker (1. Ønsker at være død, 2. ikke-specifikke aktive selvmordstanker, 3. aktiv selvmordstanker med nogen metoder (ikke plan) uden forsæt på at handle, 4. aktiv selvmordstanker med en vis hensigt at handle, uden specifik plan, 5. Aktiv selvmordstanker med specifik plan og forsæt) og/eller til de 5 poster til selvmordsadfærd (1. Forberedende handlinger eller adfærd, 2. aborteret forsøg, 3. afbrudt forsøg, 4. Faktisk forsøg, 5. afsluttet selvmord) vil blive rapporteret. Resultatet varierer fra 1 til 5 og højere score indikerer værre symptomer.
Op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring fra baseline i 28-dages anfaldsfrekvens under forlængelse af åbent label
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​52
Anfaldsfrekvens beregnes som det samlede antal anfald, der er divideret med antallet af dage med anfaldsdata, ganget med 28. Procentændring fra baseline i 28-dages frekvens blev beregnet for hver deltager ved at trække baseline 28-dages anfaldsfrekvens fra post-baseline 28-dages anfaldsfrekvens, hele divideret med baseline 28-dages anfaldsfrekvens og ganget med 100.
Baseline (dag 1), uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

2. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

3. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-TSC-3002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerosekompleks

Kliniske forsøg med Ganaxolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner