Avoin tutkimus täydentävästä GNX-hoidosta lapsilla ja aikuisilla, joilla on TSC:hen liittyvä epilepsia (TrustTSC OLE)
keskiviikko 10. syyskuuta 2025 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals
Vaihe 3, avoin tutkimus täydentävästä ganaksolonihoidosta (GNX) lapsilla ja aikuisilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksiin (TSC) liittyvä epilepsia (TrustTSC OLE)
Tämä on kolmannen vaiheen globaali, avoin laajennustutkimus (OLE) GNX-lisähoidosta lapsilla ja aikuisilla, joilla on TSC ja jotka ovat aiemmin osallistuneet joko tutkimukseen 1042-TSC-3001 tai tutkimukseen 1042-TSC-2001.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3, OLE-tutkimus GNX-lisähoidosta lapsille ja aikuisille, joilla on TSC:hen liittyvä epilepsia.
Lapset ja aikuiset, joilla on TSC:hen liittyvä epilepsia, ovat mukana tutkimuksessa, koska tämä on yksi potilasryhmistä, jotka voivat hyötyä GNX-hoidosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
117
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Heidelberg, Australia, VIC 3084
- Austin Health
-
Herston, Australia, QLD 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
Melbourne, Australia, VIC 3004
- Alfred Health
-
Parkville, Australia, VIC 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8025
- Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
-
Barcelona, Espanja, 8950
- Hospital Sant Joan De Deu
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Ruber International
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children´s Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
-
Rome, Italia, 00185
- Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H2X 0C2
- Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
-
Montreal, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100853
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Kiina, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Kiina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Beijing, Kiina, 100045
- Beijing Children Hospital, Capital Medical University
-
Jilin, Kiina, 130021
- First Hospital of Jilin University
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69229
- University Hospital of Lyon
-
Rennes, Ranska, 35000
- Hopital Sud
-
Strasbourg, Ranska, 67084
- University of Strasbourg
-
-
-
-
-
Bielefeld, Saksa, 33617
- Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
-
Bonn, Saksa, 53127
- University Hospital Bonn
-
Frankfurt, Saksa, 60528
- ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
-
Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
- Universitäts Krankenhaus Freiburg
-
Herdecke, Saksa, 58313
- Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
-
Radeberg, Saksa, 1454
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Atrium Health/Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27712
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
- Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkimuksen 1042-TSC-3001 suorittaminen tai osallistujat, jotka täyttävät edelleen tutkimuksen 1042-TSC-2001 opintovaatimukset.
- Osallistuja/vanhempi/hoitaja tai LAR, joka on valmis antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen saatuaan asianmukaisesti tietoa tutkimuksen luonteesta ja riskeistä ja ennen kuin hän ryhtyy tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin.
- Vanhempi/hoitaja pystyy ja haluaa pitää tarkkaa ja täydellistä päivittäistä kohtauspäiväkirjaa tutkimuksen ajan.
- Pystyy ja halukas ottamaan IP (suspensio) ohjeiden mukaisesti ruoan TID:n kanssa.
- Hedelmällisessä iässä olevien seksuaalisesti aktiivisten naisten on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ja heillä on oltava negatiivinen kvantitatiivinen seerumin β-HCG-testi ensimmäisellä käynnillä.
- Miesosallistujien on suostuttava ryhtymään kaikkiin tarvittaviin toimenpiteisiin raskauden välttämiseksi seksikumppaneissaan tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen IP-annoksen jälkeen. Lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisyvälineitä ovat kirurginen sterilointi (kuten vasektomia) ja kondomi, jota käytetään siittiöitä tappavan geelin tai vaahdon kanssa. Miehillä, jotka eivät ole seksuaalisesti aktiivisia, raittius on hyväksyttävä ehkäisymenetelmä.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai imettävä.
- Aktiivinen keskushermostosairaus, demyelinisoiva sairaus tai rappeuttava neurologinen sairaus.
- Psykogeenisten ei-epileptisten kohtausten historia.
- Mikä tahansa sairaus tai tila (muu kuin TSC) ensimmäisellä käynnillä, joka voi vaarantaa hematologisen, kardiovaskulaarisen (mukaan lukien sydämen johtumishäiriön), keuhko-, munuais-, maha-suolikanavan tai maksajärjestelmän; tai muut olosuhteet, jotka voisivat häiritä IP:n imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, tai saattaisivat osallistujan suurempaan riskiin tai häiritä turvallisuuden/tehokkuuden arviointia. Tähän voi sisältyä mikä tahansa sairaus viimeisen 4 viikon aikana, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa kohtausten tiheyteen.
- Haluttomuus välttää liiallista alkoholin tai kannabiksen käyttöä koko tutkimuksen ajan.
- Sinulla on aktiivinen itsemurhasuunnitelma/aikomus tai sinulla on ollut aktiivisia itsemurha-ajatuksia viimeisen 6 kuukauden aikana tai itsemurhayritys viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Tunnettu herkkyys tai allergia jollekin IP:n komponentille, progesteronille tai muille vastaaville steroidiyhdisteille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ganaxolone (GNX) oraalisuspensio, 3 kertaa päivässä (TID)
|
GNX annetaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoa ilmoittavien haittatapahtumien (TEAES), vakavien TEAE: ien ja vetäytymisen ja annosvähennyksen aiheuttamien osallistujien lukumäärä ja annosten vähentäminen AES: n takia
Aikaikkuna: Jopa 150 viikkoa
|
Haittavaikutus (AE) oli epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuspotilaalla, joka liittyi ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö tutkimuslääkkeeseen liittyvää vai ei.
Vakava haittavaikutus oli mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen tapahtuma, joka on millä tahansa annoksella kuoleman seurauksena hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoidon sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus/syntymävaurio tai mikä tahansa muu tapahtuma, joka vaatii tieteellistä harkintaa.
|
Jopa 150 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintärkeissä parametreissa
Aikaikkuna: Jopa 150 viikkoa
|
Elämättömät parametrit, mukaan lukien syke, hengitysnopeus, verenpaine ja kehon lämpötila, mitattiin istuvassa asennossa vähintään 5 minuutin ajan.
|
Jopa 150 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisissä tutkimuksissa
Aikaikkuna: Jopa 150 viikkoa
|
Fyysisiin tutkimuksiin sisältyi täydellinen fyysinen arvio kehon järjestelmistä, mukaan lukien: yleinen ulkonäkö, pää (silmät, korvat, nenä ja kurkku), sydän- ja verisuoni-, hengityselinten, maha -suolikanavan, geneurarian, tuki- ja liikuntaelinten, endokriiniset/metaboliset, hematologiset/imusolmukkeet, iho ja muut järjestelmät.
|
Jopa 150 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia neurologisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Jopa 150 viikkoa
|
Neurologisiin tutkimuksiin sisältyivät arviointi: kallonhermot, motorinen tutkimus, aistitutkimus, refleksit, koordinointi/pikkuaivo
|
Jopa 150 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kehityskokeissa
Aikaikkuna: Jopa 150 viikkoa
|
Kehityskokeet (sovellettavissa vain lasten osallistujille 1–17 -vuotiaita, mukaan lukien) sisälsivät puheen/kielen, motoristen taitojen ja sosiaalisten taitojen arvioinnin
|
Jopa 150 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkitsevät 12-johdon elektrokardiogrammi (EKG) havainnot
Aikaikkuna: Jopa 150 viikkoa
|
Lääkäri suoritti kaksitoista LEAC-EKG: tä EKG-koneella, joka laskee sykkeen automaattisesti ja mittaa PR-, QRS-, QT- ja QTC-välejä.
|
Jopa 150 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologiaparametreissa
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 150
|
Verinäytteet kerättiin hematologiaparametrien analysoimiseksi: hemoglobiini, hematokriitti, punasolut, trombosyytit (verihiutaleiden määrä).
Erilaiset verimäärät, mukaan lukien basofiilit, eosinofiilit, neutrofiilit, lymfosyytit ja monosyytit
|
Viikko 1 - viikko 150
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kemian parametreissa
Aikaikkuna: Jopa 150 viikkoa
|
Verinäytteet kerättiin kemian parametrien analysoimiseksi: veri -urea -typpi (BUN), kalium, alaniini -aminotransferaasi (ALT), alkalinen fosfataasi (ALP)/seerumin glutamiinipyruvic transaminaasi (SGPT), kokonais bilirubiini, kreiviniini, natrium, aspartti -aminotransferaasi (asputamiini) (aspartti -aminotraanit). oxaloacetic (SGOT), total protein, fasting blood glucose, calcium, carbon dioxide, estimated glomerular filtration rate (eGFR), and chloride
|
Jopa 150 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia virtsa -analyysissä
Aikaikkuna: Jopa 150 viikkoa
|
Virtsanäytteet kerättiin virtsa -analyysiparametrien analysointiin: spesifinen painovoima, väri, selkeys, pH, glukoosi, proteiini, veri, nitriitti, proteiini, ketotonit, bilirubiini, urobilinogeeni, nitriitti, leukosyyttiesteraasi dipektickillä ja mikroskooppinen tutkimus (jos veri OR -proteiini oli epämääräinen)
|
Jopa 150 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä (ikä yli 17 vuotta), joilla on epänormaali Columbia-itsemurhan vakavuusasteikko (C-SSR)
Aikaikkuna: Viikko 52 asti
|
C-SSRS on kliinikon hallinnoima arviointityökalu, joka arvioi itsemurha-ajatuksia ja käyttäytymistä.
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on myönteinen vastaus 5 kohteen itsemurha -ajatukseen (1.
Haluat olla kuollut, 2. epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset, 3. Aktiivinen itsemurha-ajatus millä tahansa menetelmällä (ei suunnitelma) ilman aikomusta toimia, 4. Aktiivinen itsemurha-ajatus, jolla on jonkin verran tarkoitusta toimia, ilman erityistä suunnitelmaa, 5. aktiivinen itsemurha-ajatus erityisellä suunnitelmalla ja tarkoituksella) ja/tai viidelle kohdasta simeridiaaliseen käyttäytymiseen (1.
Valmistelevat teot tai käyttäytyminen, 2. keskeytetty yritys, 3. keskeytetty yritys, 4. Todellinen yritys, 5. Valmis itsemurha) ilmoitetaan.
Pistemäärä on 1-5 ja korkeammat pisteet osoittavat huonompia oireita.
|
Viikko 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän kohtaustaajuudessa avoimen etiketin laajennuksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), viikko 52
|
Kohtaustaajuus lasketaan kouristusten kokonaismääränä jaettuna kohtaustietojen päivien lukumäärällä, kerrottuna 28: lla.
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän taajuudessa laskettiin jokaiselle osallistujalle vähentämällä lähtötason 28 päivän kohtaustaajuutta peräkkäisen 28 päivän kohtaustaajuudesta, kokonainen jaettuna 28 päivän lähtökohtaisella kohtaustaajuudella ja kerrottuna 100: lla.
|
Perustaso (päivä 1), viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 16. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 2. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 2. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 3. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Mukula-skleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- GABA-modulaattorit
- GABA-agentit
- Neurosteroidit
- ganaksoloni
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1042-TSC-3002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .