TSC 관련 간질(TrustTSC OLE)이 있는 아동 및 성인의 보조 GNX 치료에 대한 공개 라벨 연구
2025년 9월 10일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
결절성 경화증 복합(TSC) 관련 간질(TrustTSC OLE)이 있는 어린이 및 성인의 GNX(Adjunctive Ganaxolone) 치료에 대한 3상 공개 라벨 연구
이것은 이전에 연구 1042-TSC-3001 또는 연구 1042-TSC-2001에 참여했던 TSC가 있는 어린이 및 성인을 대상으로 한 보조 GNX 치료에 대한 3상 글로벌 공개 확장(OLE) 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 TSC 관련 간질이 있는 어린이 및 성인의 보조 GNX 치료에 대한 3상 OLE 연구입니다.
TSC 관련 간질이 있는 아동 및 성인은 GNX 치료를 통해 혜택을 받을 수 있는 환자 집단 중 하나이므로 연구에 포함되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
117
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bielefeld, 독일, 33617
- Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
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Bonn, 독일, 53127
- University Hospital Bonn
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Frankfurt, 독일, 60528
- ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
- Universitäts Krankenhaus Freiburg
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Herdecke, 독일, 58313
- Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
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Radeberg, 독일, 1454
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Research Institute
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina At Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Atrium Health/Levine Children's Hospital
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Durham, North Carolina, 미국, 27712
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78757
- Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Barcelona, 스페인, 8025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, 스페인, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Ruber International
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Bristol, 영국, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
- Schneider Children´s Medical Center
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Genova, 이탈리아, 16147
- Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
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Rome, 이탈리아, 00185
- Policlinico Umberto I
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Beijing, 중국, 100853
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing, 중국, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, 중국, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Beijing, 중국, 100045
- Beijing Children Hospital, Capital Medical University
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Jilin, 중국, 130021
- First Hospital of Jilin University
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Montreal, 캐나다, H2X 0C2
- Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
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Montreal, 캐나다, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, 캐나다, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
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Vancouver, 캐나다, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Bron, 프랑스, 69229
- University Hospital of Lyon
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Rennes, 프랑스, 35000
- Hopital Sud
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Strasbourg, 프랑스, 67084
- University of Strasbourg
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Heidelberg, 호주, VIC 3084
- Austin Health
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Herston, 호주, QLD 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Melbourne, 호주, VIC 3004
- Alfred Health
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Parkville, 호주, VIC 3050
- Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 1042-TSC-3001 완료 또는 연구 1042-TSC-2001의 연구 요건을 계속 충족하는 참가자.
- 참가자/부모/간병인 또는 LAR은 연구의 성격과 위험에 대해 적절하게 통보받은 후 연구 관련 절차에 참여하기 전에 사전 서면 동의/동의를 기꺼이 제공합니다.
- 부모/간병인은 연구 기간 동안 정확하고 완전한 일일 발작 일지를 유지할 수 있고 유지할 의향이 있습니다.
- 음식 TID의 지시에 따라 IP(서스펜션)를 받을 수 있고 의향이 있습니다.
- 가임기의 성적으로 활동적인 여성은 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 최초 방문 시 수집된 음성 정량 혈청 β-HCG 검사를 받아야 합니다.
- 남성 참가자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 IP 투여 후 30일 동안 성 파트너의 임신을 방지하기 위해 필요한 모든 조치를 취하는 데 동의해야 합니다. 의학적으로 허용되는 피임법에는 외과적 멸균(예: 정관 절제술) 및 살정제 젤 또는 거품과 함께 사용되는 콘돔이 포함됩니다. 성적으로 활발하지 않은 남성 참가자의 경우 금욕은 허용되는 피임 방법입니다.
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유.
- 활성 CNS 감염, 탈수초성 질환 또는 퇴행성 신경계 질환.
- 심인성 비간질성 발작의 병력.
- 초기 방문 시 혈액, 심혈관(심장 전도 결함 포함), 폐, 신장, 위장 또는 간 시스템을 손상시킬 수 있는 모든 질병 또는 상태(TSC 제외) 또는 IP의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있거나 참가자를 증가된 위험에 처하게 하거나 안전성/효능 평가를 방해할 수 있는 기타 조건. 여기에는 지난 4주 동안 발작 빈도에 영향을 미칠 수 있는 조사자의 의견이 있는 모든 질병이 포함될 수 있습니다.
- 연구 내내 과도한 알코올 사용 또는 대마초 사용을 피하려는 의지가 없음.
- 적극적인 자살 계획/의도가 있거나 지난 6개월 동안 적극적인 자살 생각이 있었거나 지난 6개월 동안 자살 시도가 있었습니다.
- IP, 프로게스테론 또는 기타 관련 스테로이드 화합물의 구성 요소에 대한 알려진 민감성 또는 알레르기.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Ganaxolone(GNX) 경구 현탁액, 하루 3회(TID)
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GNX가 관리됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료를보고하는 참가자 수가 부작용 (TEAE), 심각한 차량 및 금단 및 AES로 인한 복용량 감소
기간: 최대 150 주
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부작용 (AE)은 연구 약물과 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 환자에서 의학적으로 발생하지 않았다.
심각한 불리한 사건은 모든 복용량에서 사망이 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 심각한 장애/무능력이 생성되거나, 선천성 변칙/선천적 결함 또는 과학적 판단이 필요한 다른 사건이라는 의학적으로 발생하는 의학적 발생이었습니다.
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최대 150 주
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중요한 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 150 주
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심박수, 호흡 속도, 혈압 및 체온을 포함한 중요한 매개 변수는 적어도 5 분 동안 좌석 위치에서 측정되었습니다.
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최대 150 주
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신체 검사에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 150 주
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신체 검사에는 일반적인 외관, 머리 (눈, 귀, 코 및 목), 심혈관, 호흡기, 위장병, 생식기, 근골격계, 내분비/대사, 혈액/림프, 피부 및 기타 시스템을 포함한 신체 시스템의 전체 신체 평가가 포함되었습니다.
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최대 150 주
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신경 학적 검사에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 150 주
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신경 학적 검사에는 두개골 신경, 운동 검사, 감각 검사, 반사, 조정/소뇌에 대한 평가가 포함되었습니다.
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최대 150 주
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발달 검사에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 150 주
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발달 시험 (1 ~ 17 세, 소아 참가자에게만 적용 가능)은 언어/언어, 운동 기술 및 사회적 기술 평가가 포함되었습니다.
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최대 150 주
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임상 적으로 유의미한 12 리드 심전도 (ECG) 소견 참가자 수
기간: 최대 150 주
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심박수를 자동으로 계산하고 PR, QRS, QT 및 QTC 간격을 측정하는 ECG 기계를 사용하여 의사가 12 개의 리드 ECG를 수행했습니다.
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최대 150 주
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혈액학 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 1 주에서 150 주
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혈액 샘플을 혈액학 파라미터의 분석을 위해 수집 하였다 : 헤모글로빈, 헤마토크릿, 적혈구, 혈소구 세포 (혈소판 수).
이 회사, 호산구, 호중구, 림프구 및 단핵구를 포함한 차등 혈액 수
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1 주에서 150 주
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화학 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 150 주
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화학 파라미터의 분석을 위해 혈액 요소 질소 (BUN), 칼륨, 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT), 알칼리성 포스파타제 (ALP)/혈청 글루타믹 피루 빅 트랜스 아미나 제 (SGPT), 총 빌리 루빈, 크레아티닌, 나트륨, 아스파네 아제 제 (ASTIMATITIC ASPARTATERASE) (AST)/SERUM)/SERUTIMATITIC AMINOTRANSFERASE의 혈액 샘플을 수집 하였다. (SGOT), 총 단백질, 공복 혈당, 칼슘, 이산화탄소, 추정 사구체 여과율 (EGFR) 및 클로라이드
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최대 150 주
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소변 검사의 임상 적으로 유의 한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 150 주
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소변 검사 매개 변수의 분석을 위해 소변 검사를 위해 소변 검사를 위해 수집되었다 : 케톤, 빌리 루빈, 우로 빌리 겐, 아질산염, 아질산염, 백혈구 에스테 라제 및 미세 검사 (혈액 또는 단백질이 비정상 인 경우) : 소변 검사, 색, 선명도, 포도당, 단백질, 혈액, 질산염, 단백질.
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최대 150 주
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비정상 컬럼비아-자살 심각도 등급 척도 (C-SSRS)의 참가자 수 (17 세 이상)
기간: 최대 52 주
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C-SSRS는 자살 생각과 행동을 평가하는 임상의 관리 평가 도구입니다.
자살 생각을 위해 5 개의 항목에 긍정적 인 반응을 보이는 참가자 수 (1.
사망하고 싶다, 2. 비특이적 활동 자살 사고, 3. 행동하려는 의도없이 어떤 방법 (계획이 아님)에 대한 적극적인 자살 생각, 4. 특정 계획없이 행동하려는 의도를 가진 활동적인 자살 사고, 5. 특정 계획과 의도를 가진 적극적인 자살 생각) 및/또는 자살 행동을위한 5 가지 항목 (1.
준비 행위 또는 행동, 2. 중단 된 시도, 3. 중단 시도, 4. 실제 시도, 5. 완료된 자살) 가보고 될 것입니다.
점수는 1에서 5까지이며 점수는 더 높은 증상을 나타냅니다.
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최대 52 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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오픈 레이블 연장 중 28 일 발작 빈도에서 기준선에서 변화 백분율
기간: 기준선 (1 일), 52 주차
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발작 주파수는 총 발작 수를 발작 데이터의 일수로 나눈 값으로 계산됩니다.
기준선 28 일 발작 빈도로부터 28 일 발작 주파수를 빼고, 기준선 28 일 발작 빈도로 나뉘어지고 100을 곱하여 28 일 주파수에서 기준선으로부터 28 일 주파수로부터의 변화를 계산 하였다.
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기준선 (1 일), 52 주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 16일
기본 완료 (실제)
2025년 4월 2일
연구 완료 (실제)
2025년 4월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 27일
처음 게시됨 (실제)
2022년 11월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1042-TSC-3002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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Marinus Pharmaceuticals완전한CDKL5 결핍 장애미국, 호주, 프랑스, 이스라엘, 이탈리아, 폴란드, 러시아 연방, 영국