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Estudio abierto del tratamiento complementario con GNX en niños y adultos con epilepsia relacionada con TSC (TrustTSC OLE)

10 de septiembre de 2025 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals

Un estudio abierto de fase 3 del tratamiento adyuvante con ganaxolona (GNX) en niños y adultos con epilepsia relacionada con el complejo de esclerosis tuberosa (TSC) (TrustTSC OLE)

Este es un estudio de fase 3, global, de extensión abierta (OLE) del tratamiento complementario con GNX en niños y adultos con CET que participaron previamente en el Estudio 1042-TSC-3001 o el Estudio 1042-TSC-2001

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio OLE de fase 3 del tratamiento complementario con GNX en niños y adultos con epilepsia relacionada con CET. Los niños y adultos con epilepsia relacionada con TSC se incluyen en el estudio, ya que esta es una de las poblaciones de pacientes que pueden beneficiarse del tratamiento con GNX.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

117

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bielefeld, Alemania, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Alemania, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Alemania, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Alemania, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Alemania, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Australia
      • Heidelberg, Australia, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australia, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australia, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australia, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canadá, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 8025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, España, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Francia, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Francia, 67084
        • University of Strasbourg
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italia, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Porcelana, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Porcelana, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Porcelana, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Finalización del Estudio 1042-TSC-3001 o participantes que continúan cumpliendo con los requisitos del Estudio 1042-TSC-2001.
  2. Participante/padre/cuidador o LAR dispuesto a dar consentimiento/asentimiento informado por escrito, después de haber sido debidamente informado de la naturaleza y los riesgos del estudio y antes de participar en cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  3. El padre/cuidador puede y está dispuesto a mantener un diario de convulsiones preciso y completo durante la duración del estudio.
  4. Capaz y dispuesto a tomar IP (suspensión) según las indicaciones con alimentos TID.
  5. Las mujeres sexualmente activas en edad fértil deben estar usando un método anticonceptivo médicamente aceptable y tener una prueba cuantitativa negativa de β-HCG en suero recolectada en la visita inicial.
  6. Los participantes masculinos deben aceptar tomar todas las medidas necesarias para evitar causar un embarazo en sus parejas sexuales durante el estudio y durante los 30 días posteriores a la última dosis de IP. Los anticonceptivos médicamente aceptables incluyen la esterilización quirúrgica (como una vasectomía) y un condón usado con un gel o espuma espermicida. En los participantes masculinos que no son sexualmente activos, la abstinencia es un método anticonceptivo aceptable.

Criterio de exclusión:

  1. Embarazada o amamantando.
  2. Una infección activa del SNC, una enfermedad desmielinizante o una enfermedad neurológica degenerativa.
  3. Antecedentes de convulsiones psicógenas no epilépticas.
  4. Cualquier enfermedad o condición (que no sea CET) en la visita inicial que pudiera comprometer los sistemas hematológico, cardiovascular (incluido cualquier defecto de conducción cardíaca), pulmonar, renal, gastrointestinal o hepático; u otras condiciones que podrían interferir con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de la IP, o que pondrían al participante en mayor riesgo o interferirían con la evaluación de seguridad/eficacia. Esto puede incluir cualquier enfermedad en las últimas 4 semanas que, en opinión del investigador, pueda afectar la frecuencia de las convulsiones.
  5. Falta de voluntad para evitar el consumo excesivo de alcohol o cannabis durante todo el estudio.
  6. Tiene un plan/intención suicida activo o ha tenido pensamientos suicidas activos en los últimos 6 meses o un intento de suicidio en los últimos 6 meses.
  7. Sensibilidad conocida o alergia a cualquier componente de los PI, progesterona u otros compuestos esteroides relacionados.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Suspensión oral de ganaxolona (GNX), 3 veces al día (TID)
Droga: Ganaxolona
Se administrará GNX.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que informan eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAES), TEAE graves y retiros y reducción de dosis debido a AES
Periodo de tiempo: Hasta 150 semanas
Un evento adverso (AE) fue cualquier ocurrencia médica desagradable en un paciente de estudio clínico, asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, ya sea considerado o no relacionado con el fármaco del estudio. Un evento adverso grave fue cualquier ocurrencia médica adversa que, en cualquier dosis, resulte en la muerte, es mortal, requiere hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, es una anomalía/defecto de nacimiento congénito, o cualquier otro evento que requiera juicio científico.
Hasta 150 semanas
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros vitales
Periodo de tiempo: Hasta 150 semanas
Los parámetros vitales que incluyen frecuencia cardíaca, velocidad de respiración, presión arterial y temperatura corporal se midieron en posición sentada durante al menos 5 minutos.
Hasta 150 semanas
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Hasta 150 semanas
Los exámenes físicos incluyeron una evaluación física completa de los sistemas corporales que incluyen: apariencia general, cabeza (ojos, oídos, nariz y garganta), cardiovascular, respiratorio, gastrointestinal, genitourinario, musculoesquelético, endocrino/metabólico, hematológico/lymfático, piel y otros sistemas como apropiado.
Hasta 150 semanas
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los exámenes neurológicos
Periodo de tiempo: Hasta 150 semanas
Los exámenes neurológicos incluyeron una evaluación de: nervios craneales, examen de motor, examen sensorial, reflejos, coordinación/cerebelo
Hasta 150 semanas
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los exámenes de desarrollo
Periodo de tiempo: Hasta 150 semanas
Los exámenes de desarrollo (aplicables solo a los participantes pediátricos de 1 a 17 años de edad, inclusive) incluyeron una evaluación del habla/lenguaje, las habilidades motoras y las habilidades sociales
Hasta 150 semanas
Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos de electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 150 semanas
El médico realizó un ECG de doce líderes utilizando una máquina ECG que calcula automáticamente la frecuencia cardíaca y mide los intervalos PR, QRS, QT y QTC.
Hasta 150 semanas
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de hematología
Periodo de tiempo: Semana 1 a la semana 150
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de los parámetros de hematología: hemoglobina, hematocrito, eritrocitos, trombocitos (recuento de plaquetas). Cuenta de sangre diferencial, incluidos basófilos, eosinófilos, neutrófilos, linfocitos y monocitos
Semana 1 a la semana 150
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de química
Periodo de tiempo: Hasta 150 semanas
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de los parámetros de química: nitrógeno de urea de sangre (BUN), potasio, alanina aminotransferasa (Alt), fosfatasa alcalina (ALP)/transvuvica glutámica sérica (SGPT), bilirrubina total, creatinina, sodio, asparto aminotransferasa (ast) (SGOT), proteína total, glucosa en sangre en ayunas, calcio, dióxido de carbono, tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) y cloruro
Hasta 150 semanas
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en el análisis de orina
Periodo de tiempo: Hasta 150 semanas
Se recogieron muestras de orina para el análisis de los parámetros de análisis de orina: gravedad específica, color, claridad, pH, glucosa, proteína, sangre, nitrito, proteínas, cetonas, bilirrubina, urobilinógeno, nitrito, esterasa de leucocitos por dipstick y examen microscópico (si la sangre o proteína era abnormal)
Hasta 150 semanas
Número de participantes (edad superior a 17 años) con la escala anormal de clasificación de gravedad de columbia-suicida (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
El C-SSRS es una herramienta de evaluación administrada por el clínico que evalúa la ideación y el comportamiento suicida. Número de participantes que tienen una respuesta afirmativa a los 5 ítems para la ideación suicida (1. Desea estar muerto, 2. Pensamientos suicidas activos no específicos, 3. Ideación suicida activa con cualquier método (no plan) sin intención de actuar, 4. Ideación suicida activa con alguna intención de actuar, sin un plan específico, 5. Ideación suicida activa con un plan e intención específicos) y/o con los 5 ítems para el comportamiento suicida (1. Actos o comportamientos preparatorios, 2. Intento abortado, 3. Intento interrumpido, 4. Intento real, 5. Suicidio completado) se informará. La puntuación varía de 1 a 5 y puntajes más altos indican peores síntomas.
Hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de cambio desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones de 28 días durante la extensión de la etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 52
La frecuencia de las convulsiones se calculará como el número total de convulsiones divididas por el número de días con datos de convulsiones, multiplicado por 28. Se calculó el cambio de porcentaje de la línea de base en la frecuencia de 28 días para cada participante restando la frecuencia de convulsiones de 28 días de base de la frecuencia de las convulsiones posteriores a la línea de 28 días, todo dividido por la frecuencia de incautación de 28 días de línea de base y multiplicada por 100.
Línea de base (día 1), semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Marinus Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de mayo de 2022

Finalización primaria (Actual)

2 de abril de 2025

Finalización del estudio (Actual)

2 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

3 de noviembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

1 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1042-TSC-3002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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