儿童和成人 TSC 相关癫痫的辅助 GNX 治疗的开放标签研究 (TrustTSC OLE)
2025年9月10日 更新者：Marinus Pharmaceuticals
结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫症 (TrustTSC OLE) 儿童和成人辅助加奈索酮 (GNX) 治疗的第 3 期开放标签研究
这是一项 3 期全球性开放标签扩展 (OLE) 研究，针对先前参与研究 1042-TSC-3001 或研究 1042-TSC-2001 的患有 TSC 的儿童和成人进行辅助 GNX 治疗
研究概览
详细说明
这是对患有 TSC 相关癫痫的儿童和成人进行 GNX 辅助治疗的第 3 期 OLE 研究。
患有 TSC 相关癫痫的儿童和成人被纳入研究，因为这是可能受益于 GNX 治疗的患者群体之一
研究类型
介入性
注册 (实际的)
117
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100853
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing、中国、100034
- Peking University First Hospital
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Beijing、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children Hospital, Capital Medical University
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Jilin、中国、130021
- First Hospital of Jilin University
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Petah Tikva、以色列、4920235
- Schneider Children´s Medical Center
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Montreal、加拿大、H2X 0C2
- Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
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Montreal、加拿大、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Toronto、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto、加拿大、M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
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Vancouver、加拿大、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Bielefeld、德国、33617
- Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
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Bonn、德国、53127
- University Hospital Bonn
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Frankfurt、德国、60528
- ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
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Freiburg im Breisgau、德国、79106
- Universitäts Krankenhaus Freiburg
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Herdecke、德国、58313
- Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
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Radeberg、德国、1454
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
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Genova、意大利、16147
- Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
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Rome、意大利、00185
- Policlinico Umberto I
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Bron、法国、69229
- University Hospital of Lyon
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Rennes、法国、35000
- Hopital Sud
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Strasbourg、法国、67084
- University of Strasbourg
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Heidelberg、澳大利亚、VIC 3084
- Austin Health
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Herston、澳大利亚、QLD 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Melbourne、澳大利亚、VIC 3004
- Alfred Health
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Parkville、澳大利亚、VIC 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Research Institute
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
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New York
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Atrium Health/Levine Children's Hospital
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Durham、North Carolina、美国、27712
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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Austin、Texas、美国、78757
- Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
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Dallas、Texas、美国、75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Bristol、英国、BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
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Sheffield、英国、S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Barcelona、西班牙、8025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、西班牙、8950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid、西班牙、28034
- Hospital Ruber International
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Málaga、西班牙、29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 完成研究 1042-TSC-3001 或继续满足研究 1042-TSC-2001 研究要求的参与者。
- 在被适当告知研究的性质和风险后，在参与任何与研究相关的程序之前，参与者/父母/照顾者或 LAR 愿意提供书面知情同意/同意。
- 父母/看护者能够并愿意在研究期间保持准确和完整的每日癫痫发作日记。
- 能够并愿意按照食品 TID 的指示接受 IP（暂停）。
- 具有生育潜力的性活跃女性必须使用医学上可接受的节育方法，并且在初次就诊时收集的定量血清 β-HCG 测试结果为阴性。
- 男性参与者必须同意采取所有必要措施，以避免在研究期间和最后一次 IP 给药后 30 天内导致其性伴侣怀孕。 医学上可接受的避孕药具包括手术绝育（如输精管结扎术）和与杀精子凝胶或泡沫一起使用的避孕套。 对于性生活不活跃的男性参与者，禁欲是一种可接受的节育方法。
排除标准：
- 怀孕或哺乳。
- 活动性 CNS 感染、脱髓鞘疾病或退行性神经系统疾病。
- 心因性非癫痫发作史。
- 初次就诊时可能危及血液系统、心血管系统（包括任何心脏传导缺陷）、肺系统、肾系统、胃肠道系统或肝系统的任何疾病或病症（TSC 除外）；或其他可能会干扰 IP 的吸收、分布、代谢或排泄的情况，或会使参与者面临更高的风险或干扰安全性/有效性评估。 这可能包括过去 4 周内研究者认为可能影响癫痫发作频率的任何疾病。
- 在整个研究过程中不愿避免过度饮酒或吸食大麻。
- 有积极的自杀计划/意图或在过去 6 个月内有积极的自杀念头或在过去 6 个月内有自杀企图。
- 已知对 IP 中的任何成分、黄体酮或其他相关类固醇化合物敏感或过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：加奈索酮 (GNX) 口服混悬液，每天 3 次 (TID)
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GNX 将被管理。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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报告治疗紧急不良事件（TEAES），严重的茶水和戒断和减少剂量的参与者数量
大体时间：长达150周
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不良事件（AE）是临床研究患者中的任何不愉快的医疗事件，与研究药物的使用有关，无论是否与研究药物有关。
严重的不良事件是任何不良的医疗事件，任何剂量都导致死亡，威胁生命，需要住院住院或现有住院的延长，导致持久或严重的残疾/无能为力，是先天性异常/出生缺陷，或任何其他需要进行科学判断的事件。
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长达150周
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重要参数变化的参与者数量
大体时间：长达150周
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在座位位置至少5分钟测量包括心率，呼吸率，血压和体温在内的重要参数。
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长达150周
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身体检查临床显着变化的参与者人数
大体时间：长达150周
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身体检查包括对身体系统的全面评估，包括：一般外观，头部（眼睛，耳朵，鼻子和喉咙），心血管，呼吸，胃肠道，胃肠道，泌尿生殖器，肌肉骨骼，内分泌/代谢，血液学/血液学/淋巴处理，皮肤，皮肤以及其他适当的系统。
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长达150周
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神经系统检查的临床明显变化的参与者数量
大体时间：长达150周
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神经检查包括：颅神经，运动检查，感觉检查，反射，协调/小脑的评估
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长达150周
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发育考试的临床明显变化的参与者人数
大体时间：长达150周
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发展考试（仅适用于儿科参与者1至17岁，包括）包括对语音/语言，运动技能和社交技能的评估
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长达150周
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具有临床意义的12铅心电图（ECG）的参与者数量
大体时间：长达150周
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医生使用ECG机器进行了十二铅ECG，该机构使用ECG机器自动计算心率并测量PR，QRS，QT，QT和QTC间隔。
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长达150周
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血液学参数临床显着变化的参与者数量
大体时间：第1周至第150周
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收集血液样本以分析血液学参数：血红蛋白，血细胞比容，红细胞，血小板细胞（血小板计数）。
差异血数，包括嗜碱性粒细胞，嗜酸性粒细胞，中性粒细胞，淋巴细胞和单核细胞
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第1周至第150周
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化学参数有显着变化的参与者数量
大体时间：长达150周
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收集血液样本进行化学参数分析：血液尿素氮（BUN），钾，丙氨酸氨基转移酶（ALT），碱性磷酸酶（ALP）/血清谷氨酰胺吡啶型tryaminaminase（sgpt），胆红素，仅胆红素，肌酐，sodium sodium aspartim，sodium aspartim amistramication amistramication amiintium aminiminotamium，sodium arminominimintium arminimintium amistram angluutam anglutam草乙酸（SGOT），总蛋白质，空腹血糖，钙，二氧化碳，估计的肾小球过滤率（EGFR）和氯化物
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长达150周
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尿液分析有显着变化的参与者数量
大体时间：长达150周
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收集尿液样品以分析尿液分析参数：特异性重力，颜色，清晰度，pH，葡萄糖，蛋白
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长达150周
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哥伦比亚自由卫生率异常评级量表（C-SSRS）的参与者人数（大于17岁）
大体时间：直到第52周
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C-SSRS是一种临床医生管理的评估工具，可评估自杀意念和行为。
对自杀构想的5个项目有肯定回应的参与者人数（1。
希望死，2。非特异性的主动自杀思想，3。没有任何方法的主动自杀念头，没有任何方法（而不是计划），4。主动自杀念头，没有特定计划，没有特定的计划，具有特定计划的主动自杀构想，具有特定的计划和/或对5个项目）和/或对5个项目）和/或对自杀行为（1 1。
预备行为或行为，2。中止尝试，3。中断的尝试，4。实际尝试，5。已完成的自杀）。
评分范围从1到5，得分较高，表明症状较差。
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直到第52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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开放标签扩展期间28天的癫痫发作频率的基线变化百分比变化
大体时间：基线（第1天），第52周
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癫痫发作频率将计算为癫痫发作总数除以癫痫发作数据的天数，乘以28。
通过从基线28天的28天癫痫发作频率中减去基线28天癫痫发作频率，计算了每个参与者的基线频率的百分比变化百分比，整个基线除以基线28天癫痫发作频率，并乘以100。
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基线（第1天），第52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月16日
初级完成 (实际的)
2025年4月2日
研究完成 (实际的)
2025年4月2日
研究注册日期
首次提交
2022年10月5日
首先提交符合 QC 标准的
2022年10月27日
首次发布 (实际的)
2022年11月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月10日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 1042-TSC-3002
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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