Nyílt vizsgálat a kiegészítő GNX-kezelésről TSC-vel összefüggő epilepsziában szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél (TrustTSC OLE)
2025. szeptember 10. frissítette: Marinus Pharmaceuticals
3. fázis, nyílt vizsgálat a ganaxolon (GNX) kiegészítő kezeléséről gyermekeknél és felnőtteknél, akiknél a tuberkulózisos szklerózis komplex (TSC) összefüggő epilepszia (TrustTSC OLE) szenved
Ez egy 3. fázisú, globális, nyílt kiterjesztésű (OLE) vizsgálat a kiegészítő GNX-kezelésről olyan TSC-ben szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél, akik korábban részt vettek a 1042-TSC-3001 vagy a 1042-TSC-2001 vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy 3. fázisú, OLE vizsgálat a TSC-vel összefüggő epilepsziában szenvedő gyermekek és felnőttek kiegészítő GNX-kezeléséről.
TSC-vel összefüggő epilepsziában szenvedő gyermekek és felnőttek is részt vesznek a vizsgálatban, mivel ez az egyik azon betegpopuláció, amely számára előnyös lehet a GNX-kezelés.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
117
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Heidelberg, Ausztrália, VIC 3084
- Austin Health
-
Herston, Ausztrália, QLD 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
Melbourne, Ausztrália, VIC 3004
- Alfred Health
-
Parkville, Ausztrália, VIC 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Arkansas Children's Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
- Atrium Health/Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27712
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78757
- Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország, 69229
- University Hospital of Lyon
-
Rennes, Franciaország, 35000
- Hopital Sud
-
Strasbourg, Franciaország, 67084
- University of Strasbourg
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Schneider Children´s Medical Center
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H2X 0C2
- Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
-
Montreal, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100853
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Kína, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Kína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Beijing, Kína, 100045
- Beijing Children Hospital, Capital Medical University
-
Jilin, Kína, 130021
- First Hospital of Jilin University
-
-
-
-
-
Bielefeld, Németország, 33617
- Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
-
Bonn, Németország, 53127
- University Hospital Bonn
-
Frankfurt, Németország, 60528
- ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
-
Freiburg im Breisgau, Németország, 79106
- Universitäts Krankenhaus Freiburg
-
Herdecke, Németország, 58313
- Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
-
Radeberg, Németország, 1454
- Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
-
-
-
-
-
Genova, Olaszország, 16147
- Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
-
Rome, Olaszország, 00185
- Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 8025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanyolország, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Hospital Ruber International
-
Málaga, Spanyolország, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az 1042-TSC-3001 tanulmány befejezése vagy a résztvevők, akik továbbra is megfelelnek az 1042-TSC-2001 tanulmány tanulmányi követelményeinek.
- Résztvevő/szülő/gondozó vagy LAR hajlandó írásos tájékozott hozzájárulást adni, miután megfelelően tájékoztatták a vizsgálat természetéről és kockázatairól, és mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárásban részt vettek.
- A szülő/gondozó képes és hajlandó is pontos és teljes napi rohamnaplót vezetni a vizsgálat időtartama alatt.
- Képes és hajlandó felvenni az IP-t (felfüggesztést) az élelmiszer TID-jei szerint.
- A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, és az első látogatáskor negatív kvantitatív szérum β-HCG tesztet kell gyűjteniük.
- A férfi résztvevőknek bele kell egyezniük abba, hogy minden szükséges intézkedést megtesznek annak érdekében, hogy elkerüljék szexuális partnereik terhességét a vizsgálat alatt és az utolsó IP-dózis után 30 napig. Az orvosilag elfogadható fogamzásgátlók közé tartozik a sebészeti sterilizálás (például vazektómia) és a spermicid géllel vagy habbal együtt használt óvszer. Azoknál a férfiaknál, akik nem aktívak szexuálisan, az absztinencia elfogadható fogamzásgátlási módszer.
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató.
- Aktív központi idegrendszeri fertőzés, demielinizáló betegség vagy degeneratív neurológiai betegség.
- Pszichogén nem epilepsziás rohamok anamnézisében.
- Bármilyen betegség vagy állapot (a TSC kivételével), amely veszélyeztetheti a hematológiai, kardiovaszkuláris (beleértve a szívvezetési rendellenességeket), tüdő-, vese-, gyomor-bélrendszeri vagy májrendszert; vagy egyéb olyan körülmények, amelyek megzavarhatják az IP felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását, vagy fokozott kockázatnak tennék ki a résztvevőt, vagy megzavarhatják a biztonságosság/hatékonyság értékelését. Ez magában foglalhat minden olyan betegséget az elmúlt 4 hétben, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a rohamok gyakoriságát.
- Nem hajlandó elkerülni a túlzott alkohol- vagy kannabiszhasználatot a vizsgálat során.
- Aktív öngyilkossági terve/szándéka van, vagy voltak aktív öngyilkossági gondolatai az elmúlt 6 hónapban, vagy öngyilkossági kísérlete volt az elmúlt 6 hónapban.
- Ismert érzékenység vagy allergia az IP(ek) bármely összetevőjére, a progeszteronra vagy más rokon szteroidvegyületekre.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ganaxolone (GNX) belsőleges szuszpenzió, napi 3 alkalommal (TID)
|
A GNX-et adják.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azok a résztvevők száma, akik beszámolnak a kezelés kialakuló káros eseményei (tea), komoly teák és kivonások és dóziscsökkentések az AE-k miatt
Időkeret: Legfeljebb 150 hét
|
Egy nemkívánatos esemény (AE) volt bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás egy klinikai vizsgálati betegnél, amely időben kapcsolódik a vizsgálati gyógyszer használatához, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatban tekintik -e vagy sem.
Egy komoly káros esemény az volt, hogy bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás, amely bármilyen dózis esetén halálos, életveszélyes, fekvőbeteg -kórházi ápolást vagy a meglévő kórházi ápolás meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős fogyatékosságot/alkalmazást eredményez, egy veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy bármely más olyan esemény, amely tudományos ítéletet igényel.
|
Legfeljebb 150 hét
|
|
A létfontosságú paraméterek klinikailag szignifikáns változásaival rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 150 hét
|
A létfontosságú paramétereket, beleértve a pulzusszámot, a légzési sebességet, a vérnyomást és a testhőmérsékletet, ülő helyzetben legalább 5 percig mértük.
|
Legfeljebb 150 hét
|
|
A fizikai vizsgálatok klinikailag szignifikáns változásával rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 150 hét
|
A fizikai vizsgálat magában foglalta a testrendszerek teljes fizikai értékelését, beleértve: általános megjelenést, fejet (szem, fül, orr és torok), kardiovaszkuláris, légzőszervi, gyomor -bélrendszeri, genitourináris, izom -csontrendszeri, endokrin/metabolikus, hematológiai/limfatikus, bőr és egyéb rendszerek.
|
Legfeljebb 150 hét
|
|
A neurológiai vizsgálatok klinikailag szignifikáns változásaival rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 150 hét
|
A neurológiai vizsgálatok a következők értékelését tartalmazzák: koponya idegek, motoros vizsga, szenzoros vizsga, reflexek, koordináció/agyi cerebellar
|
Legfeljebb 150 hét
|
|
A fejlődési vizsgálatok klinikailag szignifikáns változásával rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 150 hét
|
Fejlesztési vizsgák (csak az 1–17 éves gyermekek résztvevőire alkalmazhatók, beleértve) a beszéd/nyelv, a motoros készségek és a társadalmi készségek értékelését tartalmazzák
|
Legfeljebb 150 hét
|
|
A klinikailag szignifikáns 12-ólom elektrokardiogram (EKG) eredményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 150 hét
|
Az orvos az EKG-t végezte el tizenkét vezetékes EKG-t egy EKG-gép segítségével, amely automatikusan kiszámítja a pulzusszámot, és méri a PR, QRS, QT és QTC intervallumokat.
|
Legfeljebb 150 hét
|
|
A hematológiai paraméterek klinikailag szignifikáns változásaival rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. hét - 150. hét
|
A vérmintákat összegyűjtöttük a hematológiai paraméterek elemzésére: hemoglobin, hematokrit, eritrociták, trombociták (vérlemezkeszám).
Differenciális vérszám, beleértve a bazofilokat, az eozinofileket, a neutrofileket, a limfocitákat és a monocitákat
|
1. hét - 150. hét
|
|
A kémiai paraméterek klinikailag szignifikáns változásaival rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 150 hét
|
Vérmintákat gyűjtöttünk a kémiai paraméterek elemzéséhez: vér -karbamid -nitrogén (BUN), kálium, alanin -aminotranszferáz (ALT), lúgos foszfatáz (ALP)/szérum glutamamikus piruvikus transzamináz (SGPT), teljes bilirubin, kreatinin, nodium, nodium, nodium, aszfartát -aminotranszferáz (AST)/SANTUMACCAICAITACIACH (SGPT)/SGPT) (SGOT), teljes fehérje, éhomi vércukorszint, kalcium, szén -dioxid, becsült glomeruláris szűrési sebesség (EGFR) és klorid
|
Legfeljebb 150 hét
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek klinikailag szignifikáns változásai vannak a vizeletvizsgálatban
Időkeret: Legfeljebb 150 hét
|
A vizeletmintákat összegyűjtöttük a vizeletvizsgálati paraméterek elemzéséhez: specifikus gravitáció, szín, tisztaság, pH, glükóz, fehérje, vér, nitrit, fehérje, ketonok, bilirubin, urobilinogén, nitrit, leukocita -észteráz dipstikával és mikroszkópos vizsgálat (ha a vér vagy fehérje abnormális))
|
Legfeljebb 150 hét
|
|
A résztvevők száma (17 évnél nagyobb életkor), rendellenes kolumbia-suicid súlyossági besorolási skála (C-SSR)
Időkeret: Az 52. hétig
|
A C-SSRS egy klinikus által kezelt értékelő eszköz, amely értékeli az öngyilkossági gondolatot és a viselkedést.
Azok a résztvevők száma, akiknek igenlő választ adnak az öngyilkossági gondolatok 5 elemére (1.
Kívánság, hogy halott, 2. Nem-specifikus aktív öngyilkossági gondolatok, 3. Aktív öngyilkossági gondolkodás bármilyen módszerrel (nem tervez) cselekedet nélkül, 4. Aktív öngyilkossági gondolkodás, bizonyos terv nélkül cselekedni, 5. aktív öngyilkossági gondolkodásmóddal és szándékkal) és/vagy az öt elemhez a szuicidális viselkedéshez (1.
Előkészítő cselekedetek vagy viselkedés, 2. megszakított kísérlet, 3. Megszakított kísérlet, 4. Tényleges kísérlet, 5. öngyilkosság).
A pontszám 1 és 5 között van, a magasabb pontszámok pedig a rosszabb tüneteket jelzik.
|
Az 52. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a 28 napos rohamok gyakoriságában a nyitott címke meghosszabbítása során
Időkeret: Alapvonal (1. nap), 52. hét
|
A rohamok gyakoriságát úgy számoljuk, hogy a rohamok teljes száma elosztva a napok számával a lefoglalási adatokkal, megszorozva 28 -tal.
A 28 napos frekvencián a kiindulási pontból származó százalékos változást kiszámítottuk az egyes résztvevőkre azáltal, hogy kivonják a kiindulási 28 napos rohamok gyakoriságát a baseline utáni 28 napos rohamok frekvenciájáról, teljes mértékben elosztva a kiindulási 28 napos roham gyakorisággal, és megszorozva 100-tal.
|
Alapvonal (1. nap), 52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. május 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. április 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. április 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. október 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. október 27.
Első közzététel (Tényleges)
2022. november 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. október 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 10.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neoplasztikus szindrómák, örökletes
- Neurokután szindrómák
- Hamartoma
- Neoplazmák, többszörös elsődleges
- Kortikális fejlődési rendellenességek, I. csoport
- Kortikális fejlődési rendellenességek
- Idegrendszeri rendellenességek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Gumós szklerózis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- GABA modulátorok
- GABA ügynökök
- Neuroszteroidok
- ganaxolon
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1042-TSC-3002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .