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Offene Studie zur ergänzenden GNX-Behandlung bei Kindern und Erwachsenen mit TSC-assoziierter Epilepsie (TrustTSC OLE)

10. September 2025 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine offene Phase-3-Studie zur adjunktiven Behandlung mit Ganaxolon (GNX) bei Kindern und Erwachsenen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC)-bedingter Epilepsie (TrustTSC OLE)

Dies ist eine globale, offene Verlängerungsstudie (OLE) der Phase 3 zur ergänzenden GNX-Behandlung bei Kindern und Erwachsenen mit TSC, die zuvor entweder an Studie 1042-TSC-3001 oder Studie 1042-TSC-2001 teilgenommen haben

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-3-OLE-Studie zur ergänzenden GNX-Behandlung bei Kindern und Erwachsenen mit TSC-assoziierter Epilepsie. Kinder und Erwachsene mit TSC-assoziierter Epilepsie werden in die Studie aufgenommen, da dies eine der Patientenpopulationen ist, die von einer GNX-Behandlung profitieren könnten

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

117

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Heidelberg, Australien, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australien, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australien, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australien, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, China, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Deutschland
      • Bielefeld, Deutschland, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Deutschland, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Deutschland, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Deutschland, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Frankreich, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Frankreich, 67084
        • University of Strasbourg
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italien, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss der Studie 1042-TSC-3001 oder Teilnehmer, die weiterhin die Studienanforderungen in Studie 1042-TSC-2001 erfüllen.
  2. Teilnehmer/Elternteil/Betreuer oder LAR, der bereit ist, eine schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung zu erteilen, nachdem er ordnungsgemäß über die Art und die Risiken der Studie informiert wurde und bevor er sich an studienbezogenen Verfahren beteiligt.
  3. Die Eltern/Betreuer sind in der Lage und willens, für die Dauer der Studie ein genaues und vollständiges tägliches Anfallstagebuch zu führen.
  4. In der Lage und bereit, IP (Suspension) gemäß den Anweisungen mit Nahrung TID einzunehmen.
  5. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anwenden und beim ersten Besuch einen negativen quantitativen β-HCG-Serumtest haben.
  6. Männliche Teilnehmer müssen zustimmen, alle notwendigen Maßnahmen zu ergreifen, um eine Schwangerschaft bei ihren Sexualpartnern während der Studie und für 30 Tage nach der letzten IP-Dosis zu vermeiden. Zu den medizinisch akzeptablen Verhütungsmitteln gehören eine chirurgische Sterilisation (z. B. eine Vasektomie) und ein Kondom, das mit einem spermiziden Gel oder Schaum verwendet wird. Bei männlichen Teilnehmern, die nicht sexuell aktiv sind, ist Abstinenz eine akzeptable Methode der Empfängnisverhütung.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwanger oder stillend.
  2. Eine aktive ZNS-Infektion, eine demyelinisierende Erkrankung oder eine degenerative neurologische Erkrankung.
  3. Vorgeschichte von psychogenen nichtepileptischen Anfällen.
  4. Alle Krankheiten oder Zustände (außer TSC) beim ersten Besuch, die das hämatologische, kardiovaskuläre (einschließlich Herzleitungsstörungen), Lungen-, Nieren-, Magen-Darm- oder Lebersystem beeinträchtigen könnten; oder andere Bedingungen, die die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des IP beeinträchtigen könnten oder den Teilnehmer einem erhöhten Risiko aussetzen oder die Bewertung der Sicherheit/Wirksamkeit beeinträchtigen würden. Dies kann jede Krankheit in den letzten 4 Wochen umfassen, die nach Meinung des Prüfarztes die Anfallshäufigkeit beeinflussen kann.
  5. Unwilligkeit, übermäßigen Alkohol- oder Cannabiskonsum während der gesamten Studie zu vermeiden.
  6. Aktive Suizidpläne/-absichten haben oder aktive Suizidgedanken in den letzten 6 Monaten oder einen Suizidversuch in den letzten 6 Monaten gehabt haben.
  7. Bekannte Empfindlichkeit oder Allergie gegen einen Bestandteil der IP(s), Progesteron oder andere verwandte Steroidverbindungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ganaxolon (GNX) orale Suspension, 3-mal täglich (TID)
Arzneimittel: Ganaxolon
GNX wird verwaltet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die die Behandlung von Emergent Advers Events (TEAEs), schwerwiegende Tee und Entzug und Dosisreduktionen aufgrund von AES melden
Zeitfenster: Bis zu 150 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Studienpatienten, der zeitlich mit der Verwendung von Studienmedikamenten verbunden ist, unabhängig davon, ob sie sich auf das Studienmedikament beziehen oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis war ein unglaubliches medizinisches Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod von Lebensdrohern stationäres Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit, eine angeborene Anomalie-/Geburtsfehler oder ein anderes Ereignis, das wissenschaftliche Beurteilungen erfordert.
Bis zu 150 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der lebenswichtigen Parameter
Zeitfenster: Bis zu 150 Wochen
Vitales Parameter wie Herzfrequenz, Atemfrequenz, Blutdruck und Körpertemperatur wurden mindestens 5 Minuten lang in sitzender Position gemessen.
Bis zu 150 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis zu 150 Wochen
Die körperlichen Untersuchungen umfassten eine vollständige physikalische Bewertung von Körpersystemen, darunter: Allgemeines Aussehen, Kopf (Augen, Ohren, Nase und Hals), Herz -Kreislauf, Atemweg, Magen -Darm -, Genitourin, Muskuloskelett, endokrin/metabolisch, hämatologisch/lymphatisch, haut und andere Systeme, wie geeignet.
Bis zu 150 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der neurologischen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis zu 150 Wochen
Die neurologischen Untersuchungen umfassten eine Bewertung von: Hirnnerven, motorische Untersuchung, sensorische Untersuchung, Reflexe, Koordination/Kleinhirn
Bis zu 150 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in den Entwicklungsprüfungen
Zeitfenster: Bis zu 150 Wochen
Entwicklungsprüfungen (nur für die pädiatrischen Teilnehmer 1 bis 17 Jahre anwendbar) enthielt eine Bewertung von Sprache/Sprache, motorischen Fähigkeiten und sozialen Fähigkeiten
Bis zu 150 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten 12-Haupt-Elektrokardiogram (EKG) Ergebnissen
Zeitfenster: Bis zu 150 Wochen
Zwölf führende EKGs wurden vom Arzt unter Verwendung einer EKG-Maschine durchgeführt, die automatisch die Herzfrequenz berechnet und PR-, QRS-, QT- und QTC-Intervalle messen.
Bis zu 150 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Hämatologieparameter
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 150
Für die Analyse der Hämatologieparameter wurden Blutproben entnommen: Hämoglobin, Hämatokrit, Erythrozyten, Thrombozyten (Thrombozytenzahl). Differentielle Blutzahlen, einschließlich Basophilen, Eosinophilen, Neutrophilen, Lymphozyten und Monozyten
Woche 1 bis Woche 150
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Chemieparameter
Zeitfenster: Bis zu 150 Wochen
Blutproben wurden zur Analyse von Chemieparametern entnommen: Blut Harnstoffstickstoff (Bun), Kalium, Alanin -Aminotransferase (ALT), Alkalin -Phosphatase (ALP)/Serumglutamik -Transaminase (SGPT), Total Bilirubin, Creatinin, Sodinin, Natrium, ASPARTATATE (SGPT) (SGPT) (ASTRUBINUN) (ASTRUBININE (AS TOM)/Sodinin, ASPARTATATE Oxalaceticic (SGOT), Gesamtprotein, Nüchternblutglukose, Calcium, Kohlendioxid, geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (EGFR) und Chlorid
Bis zu 150 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der Urinanalyse
Zeitfenster: Bis zu 150 Wochen
Urinproben wurden zur Analyse von Urinanalyseparametern gesammelt: spezifische Schwerkraft, Farbe, Klarheit, pH, Glukose, Protein, Blut, Nitrit, Protein, Ketone, Bilirubin, Urobilinogen, Nitrit, Leukozytenesterase durch Dipstick und mikroskopische Untersuchung (Bloodrit (wenn Blohte
Bis zu 150 Wochen
Anzahl der Teilnehmer (Alter von mehr als 17 Jahren) mit abnormaler Columbia-Suicide Schweregrad-Bewertungsskala (C-SSRs)
Zeitfenster: Bis zur Woche 52
Das C-SSRS ist ein in Kliniker verabreichtes Bewertungsinstrument, mit dem Suizidgedanken und Verhaltensweisen bewertet werden. Anzahl der Teilnehmer, die eine positive Reaktion auf die 5 Elemente für Selbstmordgedanken haben (1. Ich möchte tot sein, 2. nicht spezifische aktive Selbstmordgedanken, 3.. Aktive Selbstmordgedanken mit irgendwelchen Methoden (nicht Plan) ohne die Absicht zu handeln, 4. aktive Selbstmordgedanken mit einer gewissen Absicht, ohne spezifische Plan zu handeln, 5. aktive Selbstmordgedanken mit spezifischem Plan und Absicht) und/oder zu 5 Elementen für Suizidverhalten (1. Vorbereitende Handlungen oder Verhaltensweisen, 2. Abgebrochener Versuch, 3. unterbrochener Versuch, 4. Tatsächlicher Versuch, 5. Fertiger Selbstmord) wird gemeldet. Die Punktzahl reicht von 1 bis 5 und höhere Werte weisen auf schlechtere Symptome hin.
Bis zur Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei 28-Tage-Anfallsfrequenz während der offenen Etikettenerweiterung
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1), Woche 52
Die Anfallsfrequenz wird berechnet, wenn die Gesamtzahl der Anfälle geteilt durch die Anzahl der Tage mit Anfallsdaten, multipliziert mit 28. Für jeden Teilnehmer wurde die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei 28-Tage-Frequenz berechnet, indem die 28-Tage-Anfallsfrequenz der 28-Tage-Anfalls aus der 28-Tage-Anfalls nach der 28-Tage-Anfalls abtrahiert wurde, insgesamt durch die 28-Tage-Anfallsfrequenz der 28-Tage-Anfalls und multipliziert mit 100.
Grundlinie (Tag 1), Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. November 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1042-TSC-3002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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