Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование дополнительного лечения GNX у детей и взрослых с эпилепсией, связанной с TSC (TrustTSC OLE)

10 сентября 2025 г. обновлено: Marinus Pharmaceuticals

Фаза 3, открытое исследование дополнительного лечения ганаксолоном (GNX) у детей и взрослых с эпилепсией, связанной с туберозным склерозом (TSC) (TrustTSC OLE)

Это глобальное открытое расширенное (OLE) исследование фазы 3 дополнительного лечения GNX у детей и взрослых с TSC, которые ранее участвовали либо в исследовании 1042-TSC-3001, либо в исследовании 1042-TSC-2001.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование OLE фазы 3 дополнительного лечения GNX у детей и взрослых с эпилепсией, связанной с TSC. Дети и взрослые с эпилепсией, связанной с TSC, включены в исследование, поскольку это одна из групп пациентов, которым может помочь лечение GNX.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

117

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Heidelberg, Австралия, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Австралия, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Австралия, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Австралия, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Германия
      • Bielefeld, Германия, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Германия, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Германия, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Германия, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Германия, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Германия, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Израиль
      • Petah Tikva, Израиль, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Испания, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Испания, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Италия
      • Genova, Италия, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Италия, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Канада
      • Montreal, Канада, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Канада, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Канада, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Канада, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Китай, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Китай, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Китай, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Китай, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Франция, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Франция, 67084
        • University of Strasbourg

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Завершение исследования 1042-TSC-3001 или участники, продолжающие соответствовать требованиям исследования 1042-TSC-2001.
  2. Участник/родитель/опекун или LAR, желающие дать письменное информированное согласие/согласие, после того, как они должным образом проинформированы о характере и рисках исследования и до участия в каких-либо процедурах, связанных с исследованием.
  3. Родитель/опекун может и желает вести точный и полный ежедневный дневник приступов на протяжении всего исследования.
  4. Способен и готов принять IP (приостановку) в соответствии с указаниями TID еды.
  5. Сексуально активные женщины детородного возраста должны использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью и иметь отрицательный количественный тест на β-ХГЧ в сыворотке крови при первом посещении.
  6. Участники мужского пола должны согласиться принять все необходимые меры, чтобы избежать беременности у своих половых партнеров во время исследования и в течение 30 дней после последней дозы IP. К приемлемым с медицинской точки зрения противозачаточным средствам относятся хирургическая стерилизация (например, вазэктомия) и использование презерватива со спермицидным гелем или пеной. У участников мужского пола, не ведущих половую жизнь, воздержание является приемлемым методом контроля над рождаемостью.

Критерий исключения:

  1. Беременные или кормящие грудью.
  2. Активная инфекция ЦНС, демиелинизирующее заболевание или дегенеративное неврологическое заболевание.
  3. В анамнезе психогенные неэпилептические припадки.
  4. Любое заболевание или состояние (кроме TSC) при первом посещении, которое может поставить под угрозу гематологическую, сердечно-сосудистую (включая любой дефект сердечной проводимости), легочную, почечную, желудочно-кишечную или печеночную системы; или другие состояния, которые могут помешать абсорбции, распределению, метаболизму или выведению IP, или подвергать участника повышенному риску или мешать оценке безопасности/эффективности. Это может включать любое заболевание за последние 4 недели, которое, по мнению исследователя, может повлиять на частоту приступов.
  5. Нежелание избегать чрезмерного употребления алкоголя или употребления каннабиса на протяжении всего исследования.
  6. Иметь активный суицидальный план/намерение или иметь активные суицидальные мысли за последние 6 месяцев или попытку самоубийства за последние 6 месяцев.
  7. Известная чувствительность или аллергия на любой компонент ИС, прогестерон или другие родственные стероидные соединения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ганаксолон (GNX) пероральная суспензия, 3 раза в день (3 раза в день)
Лекарство: Ганаксолон
GNX будет управляться.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, сообщающих о лечении возникающих побочных эффектов (TEAES), серьезных TEAES и LEASHALS и дозом-уменьшения из-за AES
Временное ограничение: До 150 недель
Неблагоприятное событие (AE) было каким -либо непринужденным медицинским явлением у пациента клинического исследования, временно связанным с использованием препарата для исследования, независимо от того, считается ли считается связанным с препаратом для исследования. Серьезным нежелательным событием было любое неблагоприятное медицинское явление, которое в любой дозе приводит к смерти, угрожает жизни, требует госпитализации в стационаре или продлении существующей госпитализации, приводит к постоянной или значительной инвалидности/неспособности, представляет собой врожденную аномалию/дефект родов или любое другое событие, требующее научного суждения.
До 150 недель
Количество участников с клинически значимыми изменениями в жизненно важных параметрах
Временное ограничение: До 150 недель
Жизненно важные параметры, включая частоту сердечных сокращений, частоту дыхания, артериальное давление и температуру тела, измеряли в положении сидящего в течение не менее 5 минут.
До 150 недель
Количество участников с клинически значимыми изменениями в физических обследованиях
Временное ограничение: До 150 недель
Физические обследования включали полную физическую оценку систем организма, включая: общий вид, голова (глаза, уши, нос и горло), сердечно -сосудистые, респираторные, желудочно -кишечные, жанторные, мышечно -скелетные, эндокринные/метаболические, гематологические/лимфатические, кожи и другие системы в зависимости от времени.
До 150 недель
Количество участников с клинически значимыми изменениями в неврологических исследованиях
Временное ограничение: До 150 недель
Неврологические исследования включали оценку: черепные нервы, моторное обследование, сенсорное обследование, рефлексы, координация/мозжечок
До 150 недель
Количество участников с клинически значимыми изменениями в экзаменах по развитию
Временное ограничение: До 150 недель
Экзамены на развитие (применимые только к педиатрическим участникам от 1 до 17 лет, включительно) включали оценку речи/языка, моторных навыков и социальных навыков
До 150 недель
Количество участников с клинически значимыми результатами электрокардиограммы на 12 лидеров (ЭКГ)
Временное ограничение: До 150 недель
Врач проводился двенадцать лидеров, используя машину ЭКГ, которая автоматически рассчитывает частоту сердечных сокращений и измеряет интервалы PR, QRS, QT и QTC.
До 150 недель
Количество участников с клинически значимыми изменениями в параметрах гематологии
Временное ограничение: Неделя с 1 по 150 неделей 150
Образцы крови были собраны для анализа параметров гематологии: гемоглобин, гематокрит, эритроциты, тромбоциты (количество тромбоцитов). Дифференциальные количества крови, включая базофилы, эозинофилы, нейтрофилы, лимфоциты и моноциты
Неделя с 1 по 150 неделей 150
Количество участников с клинически значимыми изменениями в химических параметрах
Временное ограничение: До 150 недель
Образцы крови были собраны для анализа параметров химии: азота мочевины в крови (BUN), калия, аланин -аминотрансфераза (ALT), щелочная фосфатаза (ALP)/сывороточная глутамическая пировическая трансаминаза (SGPT), общий билирубин, креатина, аминотраза аминотраза (азиот), асинотрисферация (азиот). (SGOT), общий белок, глюкоза в крови натощак, кальций, диоксид углерода, расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) и хлорид
До 150 недель
Количество участников с клинически значимыми изменениями в анализе мочи
Временное ограничение: До 150 недель
Образцы мочи собирали для анализа параметров анализа мочи: удельный гравитацию, цвет, ясность, рН, глюкоза, белок, кровь, нитрит, белок, кетоны, билирубин, уробилиноген, нитрит, эстераза лейкоцитов с помощью щупа и микроскопического исследования (если крови или белок был абонированным)
До 150 недель
Количество участников (возраст старше 17 лет) с аномальной шкалой тяжести тяжести Колумбии-самоубийства (C-SSR)
Временное ограничение: До 52 недели
C-SSRS-это инструмент оценки, который вводил врач, который оценивает суицидальные идеи и поведение. Количество участников, которые имеют позитивный ответ на 5 пунктов для суицидальных мыслей (1. Желаю быть мертвым, 2. неспецифические активные суицидальные мысли, 3. Активные суицидальные идеи с любыми методами (не планом) без намерения действовать, 4. Активные суицидальные идеи с некоторым намерением действовать, без конкретного плана, 5. Активные суицидальные идеи с конкретным планом и намерением) и/или по 5 элементам для поведения суицидального (1. Подготовительные действия или поведение, 2. Пытанная попытка, 3. Прерченная попытка, 4. Фактическая попытка 5. Завершенное самоубийство) будет сообщена. Оценка колеблется от 1 до 5, а более высокие оценки указывают на худшие симптомы.
До 52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​28-дневной частоте судорог во время расширения открытой метки
Временное ограничение: Базовая линия (день 1), неделя 52
Частота захвата будет рассчитываться как общее количество судорог, деленных на количество дней с данными о судорогах, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой на 28-дневной частоте было рассчитано для каждого участника путем вычитания базовой 28-дневной частоты судорог из 28-дневной частоты судорог после базы, целой, разделенной на базовую 28-дневную частоту судорог и умноженную на 100.
Базовая линия (день 1), неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Marinus Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 мая 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 октября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 ноября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

1 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1042-TSC-3002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться