Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie leczenia wspomagającego GNX u dzieci i dorosłych z padaczką związaną z TSC (TrustTSC OLE)

10 września 2025 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy 3 dotyczące wspomagającego leczenia ganaksolonem (GNX) u dzieci i dorosłych z padaczką związaną ze stwardnieniem guzowatym (TSC) (TrustTSC OLE)

Jest to globalne, otwarte rozszerzenie (OLE) fazy 3 dotyczące leczenia wspomagającego GNX u dzieci i dorosłych z TSC, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu 1042-TSC-3001 lub badaniu 1042-TSC-2001

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 3, OLE dotyczące wspomagającego leczenia GNX u dzieci i dorosłych z padaczką związaną z TSC. Do badania włączono dzieci i dorosłych z padaczką związaną z TSC, ponieważ jest to jedna z populacji pacjentów, która może odnieść korzyść z leczenia GNX

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

117

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australia, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australia, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australia, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Chiny, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Chiny, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Francja
      • Bron, Francja, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Francja, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Francja, 67084
        • University of Strasbourg
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Niemcy
      • Bielefeld, Niemcy, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Niemcy, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Niemcy, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Niemcy, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Włochy, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończenie badania 1042-TSC-3001 lub uczestnicy, którzy nadal spełniają wymagania badania 1042-TSC-2001.
  2. Uczestnik/rodzic/opiekun lub LAR chcący wyrazić pisemną świadomą zgodę/zgodę, po odpowiednim poinformowaniu o charakterze i ryzyku badania oraz przed zaangażowaniem się w jakiekolwiek procedury związane z badaniem.
  3. Rodzic/opiekun jest w stanie i chce prowadzić dokładny i kompletny dzienny dziennik napadów przez cały czas trwania badania.
  4. Zdolny i chętny do przyjmowania IP (zawieszenia) zgodnie z zaleceniami z jedzeniem TID.
  5. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji i mieć negatywny wynik testu ilościowego β-HCG w surowicy podczas pierwszej wizyty.
  6. Uczestnicy płci męskiej muszą wyrazić zgodę na podjęcie wszelkich niezbędnych środków w celu uniknięcia zajścia w ciążę u swoich partnerów seksualnych podczas badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki IP. Medycznie akceptowalne środki antykoncepcyjne obejmują sterylizację chirurgiczną (taką jak wazektomia) i prezerwatywę stosowaną z żelem lub pianką plemnikobójczą. U uczestników płci męskiej, którzy nie są aktywni seksualnie, abstynencja jest akceptowalną metodą kontroli urodzeń.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią.
  2. Aktywna infekcja OUN, choroba demielinizacyjna lub zwyrodnieniowa choroba neurologiczna.
  3. Historia psychogennych napadów niepadaczkowych.
  4. Jakakolwiek choroba lub stan (inny niż TSC) podczas pierwszej wizyty, który mógłby zagrozić układowi hematologicznemu, sercowo-naczyniowemu (w tym wszelkim wadom przewodzenia serca), płucnemu, nerkowemu, żołądkowo-jelitowemu lub wątrobowemu; lub inne stany, które mogą zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie IP lub narażać uczestnika na zwiększone ryzyko lub zakłócać ocenę bezpieczeństwa/skuteczności. Może to obejmować każdą chorobę występującą w ciągu ostatnich 4 tygodni, która w opinii badacza może wpływać na częstość napadów.
  5. Niechęć do unikania nadmiernego spożywania alkoholu lub używania konopi indyjskich w trakcie badania.
  6. Mieć aktywny plan/zamiar samobójczy lub aktywne myśli samobójcze w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub próbę samobójczą w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  7. Znana wrażliwość lub alergia na którykolwiek składnik IP, progesteron lub inne pokrewne związki steroidowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ganaxolone (GNX) zawiesina doustna, 3 razy dziennie (TID)
Lek: Ganaksolon
GNX będzie administrowany.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających leczenie pojawiające się zdarzenia niepożądane (TEAES), poważne Teaes i wycofania oraz redukcje dawki z powodu AES
Ramy czasowe: Do 150 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) było żadnym niepokojem medycznym u pacjenta z badaniem klinicznym, czasowo związanym z stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest powiązany z badanym lekiem. Poważnym zdarzeniem niepożądanym było wszelkie nieporadne zdarzenie medyczne, które przy każdej dawce powoduje śmierć, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub wydłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje uporczywą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność, jest wrodzoną wadą anomalii/wrodzoną, lub jakiegokolwiek innego zdarzenia, które wymaga oceny naukowej.
Do 150 tygodni
Liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w parametrach istotnych
Ramy czasowe: Do 150 tygodni
Istotne parametry, w tym częstość akcji serca, szybkość oddychania, ciśnienie krwi i temperaturę ciała mierzono w pozycji siedzącej przez co najmniej 5 minut.
Do 150 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Do 150 tygodni
Badania fizykalne obejmowały pełną ocenę fizyczną układów ciała, w tym: ogólny wygląd, głowa (oczy, uszy, nos i gardło), sercowo -naczyniowe, oddechowe, żołądkowo -jelitowe, płciowe, mięśniowo -szkieletowe, hormonalne/metaboliczne, hematologiczne/limfatyczne, skóra i inne systemy.
Do 150 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniach neurologicznych
Ramy czasowe: Do 150 tygodni
Badania neurologiczne obejmowały ocenę: nerwów czaszki, badania motorycznego, egzaminu sensorycznego, odruchów, koordynacji/móżdżku
Do 150 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniach rozwojowych
Ramy czasowe: Do 150 tygodni
Egzaminy rozwojowe (mające zastosowanie tylko do uczestników pediatrycznych w wieku od 1 do 17 lat, włącznie) obejmowały ocenę mowy/języka, umiejętności motorycznych i umiejętności społecznych
Do 150 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie znaczącymi 12-wiodącymi wyników elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Do 150 tygodni
Dwanaście wiodących EKG zostało przeprowadzonych przez lekarza za pomocą maszyny EKG, która automatycznie oblicza tętno i mierzy odstępy PR, QRS, QT i QTC.
Do 150 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów hematologii
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 150
Próbki krwi pobrano do analizy parametrów hematologii: hemoglobinę, hematokryty, erytrocyty, trombocyty (liczba płytek krwi). Różnicowa liczba krwi, w tym bazofile, eozynofile, neutrofile, limfocyty i monocyty
Tydzień 1 do tygodnia 150
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów chemii
Ramy czasowe: Do 150 tygodni
Próbki krwi pobrano do analizy parametrów chemii: azot mocznika krwi (BUN), potas, aminotransferaza alanina (ALT), fosfataza alkaliczna (ALP)/piruwiczowa transaminaza glurumieniczna (SGPT), całkowitą bilirubinę, kreatyninę, sód, aminotransferanę ast)/serum glutaminową (SGPT). (SGOT), białko całkowite, glukoza we krwi na czczo, wapń, dwutlenek węgla, szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej (EGFR) i chlorek
Do 150 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w analizy moczu
Ramy czasowe: Do 150 tygodni
Próbki moczu pobrano do analizy parametrów analizy moczu: ciężkość właściwa, kolor, klarowność, pH, glukozę, białko, krew, azotyn, białko, ketony, bilirubinę, urobilinogen, azotyn, esterazę leukocytów przez opuszkę i badanie mikroskopowe (jeśli krew lub białko było nieprawidłowe)
Do 150 tygodni
Liczba uczestników (wiek większy niż 17 lat) z nieprawidłową skalą nasilenia nasilenia Kolumbii (C-SSR)
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
C-SSRS jest narzędziem oceny administrowanego klinicystą, które ocenia myśli samobójcze i zachowanie. Liczba uczestników, którzy mają reakcję afirmatywną na 5 pozycji na myśli samobójcze (1. Chcesz być martwy, 2. Niespecyficzne aktywne myśli samobójcze, 3. Aktywne myśli samobójcze z jakąkolwiek metodą (nie planem) bez zamiaru działania, 4. Aktywne myśli samobójcze z pewnym zamiarem działania, bez określonego planu, 5. Aktywne myśli samobójcze z określonym planem i intencją) i/lub na 5 elementów zachowań samobójczych (1. Akty lub zachowanie przygotowawcze, 2. Przerwana próba, 3. Przerwana próba, 4. Rzeczywista próba, 5. Ukończona samobójstwo) zostaną zgłoszone. Wynik waha się od 1 do 5 i wyższych wyników wskazuje na gorsze objawy.
Do 52 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w 28-dniowej częstotliwości napadów podczas rozszerzenia otwartej etykiety
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), tydzień 52
Częstotliwość napadów zostanie obliczona jako całkowita liczba napadów podzielonych przez liczbę dni z danymi napadu, pomnożone przez 28. Procentową zmianę od wartości wyjściowej w częstotliwości 28-dniowej obliczono dla każdego uczestnika, odejmując 28-dniową częstotliwość napadów od 28-dniowej częstotliwości napadu po bazie, całe podzielone przez 28-dniową częstotliwość napadu i pomnożona przez 100.
Linia bazowa (dzień 1), tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 listopada 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1042-TSC-3002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół stwardnienia guzowatego

Badania kliniczne na Ganaksolon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj