Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo aberto de tratamento adjuvante com GNX em crianças e adultos com epilepsia relacionada a TSC (TrustTSC OLE)

10 de setembro de 2025 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals

Um estudo aberto de fase 3 do tratamento adjuvante com Ganaxolona (GNX) em crianças e adultos com epilepsia relacionada ao complexo de esclerose tuberosa (TSC) (TrustTSC OLE)

Este é um estudo de Fase 3, global, de extensão aberta (OLE) de tratamento adjuvante com GNX em crianças e adultos com TSC que participaram anteriormente do Estudo 1042-TSC-3001 ou do Estudo 1042-TSC-2001

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo OLE de Fase 3 do tratamento adjuvante com GNX em crianças e adultos com epilepsia relacionada a TSC. Crianças e adultos com epilepsia relacionada ao TSC estão incluídos no estudo, pois esta é uma das populações de pacientes que podem se beneficiar do tratamento com GNX sendo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

117

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bielefeld, Alemanha, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Alemanha, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Alemanha, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Alemanha, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Austrália
      • Heidelberg, Austrália, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Austrália, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Austrália, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Austrália, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canadá, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, China, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha, 8950
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Bron, França, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, França, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, França, 67084
        • University of Strasbourg
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Itália, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão do Estudo 1042-TSC-3001 ou participantes que continuam a atender aos requisitos do estudo no Estudo 1042-TSC-2001.
  2. Participante/pai/responsável ou LAR disposto a dar consentimento informado/consentimento por escrito, após ser devidamente informado sobre a natureza e os riscos do estudo e antes de se envolver em quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.
  3. O pai/responsável é capaz e deseja manter um diário de convulsão diário preciso e completo durante o estudo.
  4. Capaz e disposto a tomar IP (suspensão) conforme indicado com comida TID.
  5. As mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar devem estar usando um método anticoncepcional clinicamente aceitável e ter um teste sérico quantitativo negativo de β-HCG coletado na consulta inicial.
  6. Os participantes do sexo masculino devem concordar em tomar todas as medidas necessárias para evitar a gravidez em seus parceiros sexuais durante o estudo e por 30 dias após a última dose de IP. Os contraceptivos medicamente aceitáveis ​​incluem a esterilização cirúrgica (como uma vasectomia) e um preservativo usado com um gel ou espuma espermicida. Em participantes do sexo masculino que não são sexualmente ativos, a abstinência é um método aceitável de controle de natalidade.

Critério de exclusão:

  1. Grávida ou amamentando.
  2. Uma infecção ativa do SNC, doença desmielinizante ou doença neurológica degenerativa.
  3. História de crises não epilépticas psicogênicas.
  4. Qualquer doença ou condição (exceto TSC) na visita inicial que possa comprometer os sistemas hematológico, cardiovascular (incluindo qualquer defeito de condução cardíaca), pulmonar, renal, gastrointestinal ou hepático; ou outras condições que possam interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção do IP, ou colocar o participante em risco aumentado ou interferir na avaliação de segurança/eficácia. Isso pode incluir qualquer doença nas últimas 4 semanas que, na opinião do investigador, possa afetar a frequência das crises.
  5. Relutância em evitar o uso excessivo de álcool ou uso de maconha durante o estudo.
  6. Tem plano/intenção suicida ativa ou teve pensamentos suicidas ativos nos últimos 6 meses ou uma tentativa de suicídio nos últimos 6 meses.
  7. Sensibilidade ou alergia conhecida a qualquer componente do(s) IP(s), progesterona ou outros compostos esteróides relacionados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ganaxolona (GNX) suspensão oral, 3 vezes ao dia (TID)
Medicamento: Ganaxolona
GNX será administrado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que relatam o tratamento de eventos adversos emergentes (TEAES), chá e retiradas graves e reduções de dose devido ao AES
Prazo: Até 150 semanas
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desagradável em um paciente de estudo clínico, temporalmente associado ao uso do medicamento do estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento do estudo. Um evento adverso grave foi qualquer ocorrência médica desagradável que, em qualquer dose, resulta em morte, seja fatal, requer hospitalização de pacientes internados ou prolongamento da hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, é um defeito de anomalia/nascimento congênito, ou qualquer outro evento que exija julgamento científico.
Até 150 semanas
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros vitais
Prazo: Até 150 semanas
Parâmetros vitais, incluindo freqüência cardíaca, taxa de respiração, pressão arterial e temperatura corporal, foram medidos na posição sentada por pelo menos 5 minutos.
Até 150 semanas
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos exames físicos
Prazo: Até 150 semanas
Os exames físicos incluíram uma avaliação física completa dos sistemas corporais, incluindo: aparência geral, cabeça (olhos, ouvidos, nariz e garganta), cardiovascular, respiratório, gastrointestinal, geniturinário, musculoesquelético, endócrino/metabólico, hematológico/linfático, pele e outros sistemas, conforme apropriado.
Até 150 semanas
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos exames neurológicos
Prazo: Até 150 semanas
Os exames neurológicos incluíram uma avaliação de: nervos cranianos, exame motor, exame sensorial, reflexos, coordenação/cerebelar
Até 150 semanas
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos exames de desenvolvimento
Prazo: Até 150 semanas
Os exames de desenvolvimento (aplicáveis ​​apenas aos participantes pediátricos 1 a 17 anos de idade, inclusive) incluíram uma avaliação da fala/idioma, habilidades motoras e habilidades sociais
Até 150 semanas
Número de participantes com achados clinicamente significativos de eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Até 150 semanas
Os doze ECGs de chumbo foram realizados pelo médico usando uma máquina ECG que calcula automaticamente os intervalos de freqüência cardíaca e medem os intervalos de PR, QRS, QT e QTC.
Até 150 semanas
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de hematologia
Prazo: Semana 1 a semana 150
Amostras de sangue foram coletadas para a análise dos parâmetros de hematologia: hemoglobina, hematócrito, eritrócitos, trombócitos (contagem de plaquetas). Contagens sanguíneas diferenciais, incluindo basófilos, eosinófilos, neutrófilos, linfócitos e monócitos
Semana 1 a semana 150
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros químicos
Prazo: Até 150 semanas
Blood samples were collected for the analysis of chemistry parameters: blood urea nitrogen (BUN), potassium, alanine aminotransferase (ALT), alkaline phosphatase (ALP)/serum glutamic pyruvic transaminase (SGPT), total bilirubin, creatinine, sodium, aspartate aminotransferase (AST)/serum glutamic oxaloacetic (SGOT), proteína total, glicose no sangue em jejum, cálcio, dióxido de carbono, taxa de filtração glomerular estimada (EGFR) e cloreto
Até 150 semanas
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas na análise de urina
Prazo: Até 150 semanas
As amostras de urina foram coletadas para a análise dos parâmetros de análise de urina: gravidade específica, cor, clareza, pH, glicose, proteína, sangue, nitrito, proteína, cetonas, bilirrubina, urobilinogênio, nitrito, leucocitária esterase por diplick e exame microscópico (se a proteína sanguínea ou a proteína foi ab -formal)
Até 150 semanas
Número de participantes (idade superior a 17 anos) com escala anormal de classificação de gravidade de Columbia-Suicide (C-SSRS)
Prazo: Até a semana 52
O C-SSRS é um clínico administrado pela ferramenta de avaliação que avalia a ideação e o comportamento suicidas. Número de participantes que têm uma resposta afirmativa aos 5 itens para a ideação suicida (1. Desejo estar morto, 2. Pensamentos suicidas ativos não específicos, 3. Ideação suicida ativa com qualquer método (não planejar) sem a intenção de agir, 4. Ideação suicida ativa com alguma intenção de agir, sem um plano específico, 5. Ideação suicida ativa com plano e intenção específicos) e/ou para 5 itens para comportamento suicida (1. Atos ou comportamentos preparatórios, 2. Tentativa abortada, 3. Tentativa interrompida, 4. A tentativa real, 5. Suicídio completo) será relatado. A pontuação varia de 1 a 5 e pontuações mais altas indicam piores sintomas.
Até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança percentual em relação à linha de base na frequência de convulsão de 28 dias durante a extensão da etiqueta aberta
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 52
A frequência de crises será calculada como o número total de convulsões divididas pelo número de dias com dados de convulsões, multiplicados por 28. A variação percentual da linha de base na frequência de 28 dias foi calculada para cada participante, subtraindo a frequência de crise de 28 dias da linha de base da frequência de crises de 28 dias da linha de base, dividida por uma frequência de crise de 28 dias e multiplicada por 100.
Linha de base (dia 1), semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Marinus Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de maio de 2022

Conclusão Primária (Real)

2 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Real)

2 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de outubro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de outubro de 2022

Primeira postagem (Real)

3 de novembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

1 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1042-TSC-3002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever