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Étude ouverte sur le traitement d'appoint par GNX chez les enfants et les adultes atteints d'épilepsie liée à la TSC (TrustTSC OLE)

10 septembre 2025 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals

Une étude ouverte de phase 3 sur le traitement d'appoint par la ganaxolone (GNX) chez les enfants et les adultes atteints d'épilepsie liée au complexe de la sclérose tubéreuse (TSC) (TrustTSC OLE)

Il s'agit d'une étude d'extension mondiale en ouvert (OLE) de phase 3 sur le traitement d'appoint par GNX chez les enfants et les adultes atteints de STB qui ont déjà participé à l'étude 1042-TSC-3001 ou à l'étude 1042-TSC-2001

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude OLE de phase 3 sur le traitement d'appoint par GNX chez les enfants et les adultes atteints d'épilepsie liée à la TSC. Les enfants et les adultes atteints d'épilepsie liée à la TSC sont inclus dans l'étude car il s'agit de l'une des populations de patients susceptibles de bénéficier du traitement par GNX.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

117

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bielefeld, Allemagne, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Allemagne, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Allemagne, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Allemagne, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Australie
      • Heidelberg, Australie, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australie, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australie, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australie, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Chine, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Chine, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Chine, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espagne, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • France
      • Bron, France, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, France, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, France, 67084
        • University of Strasbourg
  • Israël
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italie, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Achèvement de l'étude 1042-TSC-3001 ou participants qui continuent de répondre aux exigences de l'étude 1042-TSC-2001.
  2. Participant/parent/soignant ou LAR disposé à donner son consentement éclairé par écrit, après avoir été correctement informé de la nature et des risques de l'étude et avant de s'engager dans toute procédure liée à l'étude.
  3. Le parent/soignant est capable et désireux de tenir un journal quotidien précis et complet des crises pendant toute la durée de l'étude.
  4. Capable et disposé à prendre IP (suspension) comme indiqué avec la nourriture TID.
  5. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable et avoir un test quantitatif β-HCG sérique négatif lors de la visite initiale.
  6. Les participants masculins doivent accepter de prendre toutes les mesures nécessaires pour éviter de provoquer une grossesse chez leurs partenaires sexuels pendant l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose d'IP. Les contraceptifs médicalement acceptables comprennent la stérilisation chirurgicale (telle qu'une vasectomie) et un préservatif utilisé avec un gel ou une mousse spermicide. Chez les participants masculins qui ne sont pas sexuellement actifs, l'abstinence est une méthode de contraception acceptable.

Critère d'exclusion:

  1. Enceinte ou allaitante.
  2. Une infection active du SNC, une maladie démyélinisante ou une maladie neurologique dégénérative.
  3. Antécédents de crises psychogènes non épileptiques.
  4. Toute maladie ou condition (autre que TSC) lors de la visite initiale qui pourrait compromettre les systèmes hématologique, cardiovasculaire (y compris tout défaut de conduction cardiaque), pulmonaire, rénal, gastro-intestinal ou hépatique ; ou d'autres conditions qui pourraient interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion de l'IP, ou exposeraient le participant à un risque accru ou interféreraient avec l'évaluation de l'innocuité/efficacité. Cela peut inclure toute maladie au cours des 4 dernières semaines qui, de l'avis de l'investigateur, peut affecter la fréquence des crises.
  5. Refus d'éviter une consommation excessive d'alcool ou de cannabis tout au long de l'étude.
  6. Avoir un plan/une intention suicidaire actif ou avoir eu des pensées suicidaires actives au cours des 6 derniers mois ou une tentative de suicide au cours des 6 derniers mois.
  7. Sensibilité ou allergie connue à l'un des composants du ou des IP, à la progestérone ou à d'autres composés stéroïdiens apparentés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ganaxolone (GNX) suspension buvable, 3 fois par jour (TID)
Médicament: Ganaxolone
GNX sera administré.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants signalant un traitement des événements indésirables émergents (TEAES), des TEAS et des retraits graves et des réductions de dose en raison des AES
Délai: Jusqu'à 150 semaines
Un événement indésirable (AE) a été toute occurrence médicale fâcheuse chez un patient d'étude clinique, temporairement associée à l'utilisation du médicament d'étude, qu'il soit considéré ou non lié au médicament d'étude. Un événement indésirable grave a été une occurrence médicale fâcheuse qui, à toute dose, entraîne la mort, qui met la vie en danger, nécessite une hospitalisation des patients hospitalisés ou une prolongation de l'hospitalisation existante, une invalidité / incapacité persistante ou significative, est une anomalie congénitale / anomalie congénitale, ou tout autre événement qui nécessite un jugement scientifique.
Jusqu'à 150 semaines
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres vitaux
Délai: Jusqu'à 150 semaines
Les paramètres vitaux, notamment la fréquence cardiaque, la fréquence respiratoire, la pression artérielle et la température corporelle, ont été mesurés en position assise pendant au moins 5 minutes.
Jusqu'à 150 semaines
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les examens physiques
Délai: Jusqu'à 150 semaines
Les examens physiques comprenaient une évaluation physique complète des systèmes corporels, notamment: l'apparence générale, la tête (yeux, les oreilles, le nez et la gorge), cardiovasculaire, respiratoire, gastro-intestinal, génito-urinaire, musculo-squelettique, endocrinien / métabolique, hématologique / lymphatique, cutanée et d'autres systèmes, selon les autres systèmes.
Jusqu'à 150 semaines
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les examens neurologiques
Délai: Jusqu'à 150 semaines
Les examens neurologiques comprenaient une évaluation de: nerfs crâniens, examen moteur, examen sensoriel, réflexes, coordination / cérébelleux
Jusqu'à 150 semaines
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les examens de développement
Délai: Jusqu'à 150 semaines
Les examens de développement (applicables uniquement aux participants pédiatriques de 1 à 17 ans, inclusifs) comprenaient une évaluation de la parole / du langage, de la motricité et des compétences sociales
Jusqu'à 150 semaines
Nombre de participants avec des résultats d'électrocardiogramme (ECG) cliniquement significatifs
Délai: Jusqu'à 150 semaines
Les ECG à douze plats ont été effectués par le médecin à l'aide d'une machine ECG qui calcule automatiquement la fréquence cardiaque et mesure les intervalles PR, QR, Qt et QTC.
Jusqu'à 150 semaines
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres d'hématologie
Délai: Semaine 1 à la semaine 150
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres d'hématologie: hémoglobine, hématocrite, érythrocytes, thrombocytes (nombre de plaquettes). Nombre de sang différentiels, notamment les basophiles, les éosinophiles, les neutrophiles, les lymphocytes et les monocytes
Semaine 1 à la semaine 150
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de chimie
Délai: Jusqu'à 150 semaines
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres de chimie: azote de l'urée sanguine (BUN), potassium, alanine aminotransférase (ALT), transaminase alcaline (SGPT), bilirubine totale, créatine, aspartate aminotransferase oxaloacétique (SGOT), protéine totale, glycémie à jeun, calcium, dioxyde de carbone, taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) et chlorure
Jusqu'à 150 semaines
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans l'analyse d'urine
Délai: Jusqu'à 150 semaines
Des échantillons d'urine ont été prélevés pour l'analyse des paramètres de l'analyse d'urine: gravité spécifique, couleur, clarté, pH, glucose, protéine, sang, nitrite, protéine, cétones, bilirubine, urobilinogène, nitrite, leucocyte estérase par divarcémie et examen microscopique (si le sang ou les protéines était annoral)
Jusqu'à 150 semaines
Nombre de participants (âge supérieur à 17 ans) avec une échelle d'évaluation de gravité de Columbia-Suicide anormale (C-SSR)
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Le C-SSRS est un outil d'évaluation administré par les cliniciens qui évalue les idées et le comportement suicidaires. Nombre de participants qui ont une réponse affirmative aux 5 éléments pour les idées suicidaires (1. Souhait être mort, 2. Réflexions suicidaires actives non spécifiques, 3. Idéation suicidaire active avec toutes les méthodes (pas plan) sans avoir l'intention d'agir, 4. Idéation suicidaire active avec une certaine intention d'agir, sans plan spécifique, 5. Idéation suicidaire active avec un plan spécifique et intentionnel) et / ou aux 5 éléments pour un comportement suicidal (1. Actes ou comportements préparatoires, 2. Tentative abandonnée, 3. Tentative interrompue, 4. Tentative réelle, 5. suicide terminé) sera signalé. Le score varie de 1 à 5 et des scores plus élevés indiquent des symptômes pires.
Jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation par rapport à la base de la fréquence des crises de 28 jours pendant l'extension de l'étiquette ouverte
Délai: Baseline (jour 1), semaine 52
La fréquence des crises sera calculée comme le nombre total de crises divisées par le nombre de jours avec des données de crise, multipliées par 28. Le changement en pourcentage par rapport à la base de la fréquence de 28 jours a été calculé pour chaque participant en soustrayant la fréquence de crise de 28 jours de base de la fréquence de crise de 28 jours après la base, entière divisée par la fréquence de crise de 28 jours de base et multipliée par 100.
Baseline (jour 1), semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Marinus Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 mai 2022

Achèvement primaire (Réel)

2 avril 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

2 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2022

Première publication (Réel)

3 novembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

1 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1042-TSC-3002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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