Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Öppen studie av kompletterande GNX-behandling hos barn och vuxna med TSC-relaterad epilepsi (TrustTSC OLE)

10 september 2025 uppdaterad av: Marinus Pharmaceuticals

En öppen fas 3-studie av tilläggsbehandling med Ganaxolon (GNX) hos barn och vuxna med tuberös skleroskomplex (TSC)-relaterad epilepsi (TrustTSC OLE)

Detta är en fas 3, global, öppen förlängningsstudie (OLE) av tilläggsbehandling med GNX hos barn och vuxna med TSC som tidigare deltagit i antingen studie 1042-TSC-3001 eller studie 1042-TSC-2001

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3, OLE-studie av tilläggsbehandling med GNX hos barn och vuxna med TSC-relaterad epilepsi. Barn och vuxna med TSC-relaterad epilepsi ingår i studien eftersom detta är en av de patientpopulationer som kan ha nytta av GNX-behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

117

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Heidelberg, Australien, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australien, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australien, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australien, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Frankrike, 67084
        • University of Strasbourg
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italien, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Kina, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Tyskland, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Tyskland, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Tyskland, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Slutförande av studie 1042-TSC-3001 eller deltagare som fortsätter att uppfylla studiekraven i studie 1042-TSC-2001.
  2. Deltagare/förälder/vårdgivare eller LAR som är villig att ge skriftligt informerat samtycke/samtycke, efter att ha blivit ordentligt informerad om studiens art och risker och innan de påbörjar eventuella studierelaterade procedurer.
  3. Förälder/vårdgivare kan och vill föra en korrekt och fullständig daglig anfallsdagbok under hela studien.
  4. Kan och vill ta IP (suspension) enligt anvisningarna med mat TID.
  5. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder måste använda en medicinskt acceptabel preventivmetod och ha ett negativt kvantitativt serum-β-HCG-test insamlat vid det första besöket.
  6. Manliga deltagare måste gå med på att vidta alla nödvändiga åtgärder för att undvika att orsaka graviditet hos sina sexpartners under studien och i 30 dagar efter den sista dosen av IP. Medicinskt acceptabla preventivmedel inkluderar kirurgisk sterilisering (som en vasektomi) och en kondom som används med en spermiedödande gel eller skum. Hos manliga deltagare som inte är sexuellt aktiva är abstinens en acceptabel metod för preventivmedel.

Exklusions kriterier:

  1. Gravid eller ammar.
  2. En aktiv CNS-infektion, demyeliniserande sjukdom eller degenerativ neurologisk sjukdom.
  3. Historik av psykogena icke-epileptiska anfall.
  4. Alla sjukdomar eller tillstånd (andra än TSC) vid det första besöket som kan äventyra de hematologiska, kardiovaskulära (inklusive hjärtledningsdefekter), lung-, njur-, gastrointestinala eller leversystem; eller andra tillstånd som kan störa absorptionen, distributionen, metabolismen eller utsöndringen av IP, eller som skulle utsätta deltagaren för ökad risk eller störa bedömningen av säkerhet/effekt. Detta kan innefatta eventuell sjukdom under de senaste 4 veckorna som enligt utredarens uppfattning kan påverka anfallsfrekvensen.
  5. Ovilja att undvika överdriven alkoholanvändning eller cannabisanvändning under hela studien.
  6. Har en aktiv självmordsplan/uppsåt eller har haft aktiva självmordstankar under de senaste 6 månaderna eller ett självmordsförsök under de senaste 6 månaderna.
  7. Känd känslighet eller allergi mot någon komponent i IP:erna, progesteron eller andra relaterade steroidföreningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ganaxolon (GNX) oral suspension, 3 gånger om dagen (TID)
Läkemedel: Ganaxolon
GNX kommer att administreras.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som rapporterar behandling Emergent biverkningar (TEAES), allvarliga teer och uttag och dosreduktioner på grund av AES
Tidsram: Upp till 150 veckor
En biverkning (AE) var någon otillbörlig medicinsk förekomst hos en klinisk studiepatient, tillfälligt associerad med användningen av studiemedicin, oavsett om de anses vara relaterade till studieläkemedlet eller inte. En allvarlig biverkning var någon otillbörlig medicinsk händelse som, vid någon dos, resulterar i döden, är livshotande, kräver sjukhusinläggning eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt eller någon annan händelse som kräver vetenskaplig bedömning.
Upp till 150 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i viktiga parametrar
Tidsram: Upp till 150 veckor
Vitala parametrar inklusive hjärtfrekvens, andningsfrekvens, blodtryck och kroppstemperatur mättes i sittande läge i minst 5 minuter.
Upp till 150 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i fysiska undersökningar
Tidsram: Upp till 150 veckor
Fysiska undersökningar inkluderade en fullständig fysisk utvärdering av kroppssystem inklusive: allmänt utseende, huvud (ögon, öron, näsa och hals), kardiovaskulär, andnings-, gastrointestinal, genitourinary, muskuloskeletal, endokrin/metabolisk, hematologisk/lymfatisk, hud och andra system som lämpligt.
Upp till 150 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i neurologiska undersökningar
Tidsram: Upp till 150 veckor
Neurologiska undersökningar inkluderade en utvärdering av: kranialnerver, motorundersökning, sensorisk undersökning, reflexer, samordning/cerebellar
Upp till 150 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i utvecklingsundersökningar
Tidsram: Upp till 150 veckor
Utvecklingsundersökningar (tillämpliga endast för pediatriska deltagare 1 till 17 år, inklusive) inkluderade en utvärdering av tal/språk, motoriska färdigheter och sociala färdigheter
Upp till 150 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikant 12-ledande elektrokardiogram (EKG) fynd
Tidsram: Upp till 150 veckor
Tolvledande EKG utfördes av läkaren med användning av en EKG-maskin som automatiskt beräknar hjärtfrekvensen och mäter PR-, QRS-, QT- och QTC-intervaller.
Upp till 150 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i hematologiparametrar
Tidsram: Vecka 1 till vecka 150
Blodprover uppsamlades för analys av hematologiparametrar: hemoglobin, hematokrit, erytrocyter, trombocyter (blodplättantal). Differentialblodantal, inklusive basofiler, eosinofiler, neutrofiler, lymfocyter och monocyter
Vecka 1 till vecka 150
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kemiparametrar
Tidsram: Upp till 150 veckor
Blodprover uppsamlades för analys av kemiparametrar: blod ureakväve (BUN), kalium, alanin aminotransferas (alt), alkaliskt fosfatas (alp)/serum glutamisk pyruvic transaminas (sgpt), total bilirubin, kreatinin, sodium, aspartataminotransferas (ast) (aste cerum/serum glUt GLUME/ (SGOT), Totalt protein, fastande blodsocker, kalcium, koldioxid, uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) och klorid
Upp till 150 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i urinalys
Tidsram: Upp till 150 veckor
Urinprover uppsamlades för analys av urinalysparametrar: specifik tyngdkraft, färg, tydlighet, pH, glukos, protein, blod, nitrit, protein, ketoner, bilirubin, urobilinogen, nitrit, leukocytesteras genom dipstick och mikroskopisk undersökning (om blod eller protein var abnormalt)
Upp till 150 veckor
Antal deltagare (ålder större än 17 år) med onormal Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR)
Tidsram: Upp till vecka 52
C-SSRS är ett klinikeradministrerat utvärderingsverktyg som utvärderar självmordstankar och beteende. Antal deltagare som har ett bekräftande svar på de 5 artiklarna för självmordstankar (1. Önska att vara död, 2. Icke-specifika aktiva självmordstankar, 3. Aktiv självmordstankar med några metoder (inte plan) utan avsikt att agera, 4. Aktiv självmordstankar med viss avsikt att agera, utan specifik plan, 5. Aktiv självmordstankar med specifik plan och avsikt) och/eller till de 5 artiklarna för suicidbeteende (1. Förberedande handlingar eller beteende, 2. Aborterat försök, 3. Avbrutet försök, 4. Faktiskt försök, 5. Avslutat självmord) kommer att rapporteras. Poängen sträcker sig från 1 till 5 och högre poäng indikerar sämre symtom.
Upp till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentförändring från baslinjen i 28-dagars anfallsfrekvens under öppen etikettförlängning
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 52
Anfallsfrekvens beräknas som det totala antalet anfall dividerat med antalet dagar med anfallsdata, multiplicerat med 28. Procentförändring från baslinjen i 28-dagars frekvens beräknades för varje deltagare genom att subtrahera baslinjen 28-dagars anfallsfrekvens från 28-dagars anfallsfrekvens efter baslinjen, hela dividerat med 28-dagars anfallsfrekvens och multiplicerades med 100.
Baslinje (dag 1), vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 maj 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

2 april 2025

Avslutad studie (Faktisk)

2 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2022

Första postat (Faktisk)

3 november 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

1 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1042-TSC-3002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera