Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie doplňkové léčby GNX u dětí a dospělých s epilepsií související s TSC (TrustTSC OLE)

10. září 2025 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals

Fáze 3, otevřená studie doplňkové léčby ganaxolonem (GNX) u dětí a dospělých s epilepsií související s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) (TrustTSC OLE)

Toto je globální, otevřená rozšířená (OLE) studie fáze 3 doplňkové léčby GNX u dětí a dospělých s TSC, kteří se dříve účastnili buď studie 1042-TSC-3001 nebo studie 1042-TSC-2001

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je OLE studie fáze 3 doplňkové léčby GNX u dětí a dospělých s epilepsií související s TSC. Do studie jsou zahrnuti děti a dospělí s epilepsií související s TSC, protože jde o jednu z populací pacientů, které mohou mít prospěch z léčby GNX.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

117

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Heidelberg, Austrálie, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Austrálie, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Austrálie, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Austrálie, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Francie
      • Bron, Francie, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Francie, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Francie, 67084
        • University of Strasbourg
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Itálie, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Německo
      • Bielefeld, Německo, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Německo, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Německo, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Německo, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Německo, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Čína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Čína, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Čína, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončení studie 1042-TSC-3001 nebo účastníci, kteří nadále splňují požadavky studie ve studii 1042-TSC-2001.
  2. Účastník/rodič/pečovatel nebo LAR ochotný dát písemný informovaný souhlas/souhlas poté, co byl řádně informován o povaze a rizicích studie a předtím, než se zapojí do jakýchkoli postupů souvisejících se studií.
  3. Rodič/pečovatel je schopen a ochoten vést přesný a úplný denní deník záchvatů po dobu trvání studie.
  4. Schopný a ochotný užívat IP (suspenzi) podle pokynů s jídlem TID.
  5. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a musí mít negativní kvantitativní sérový β-HCG test odebraný při úvodní návštěvě.
  6. Mužští účastníci musí souhlasit s přijetím všech nezbytných opatření, aby zabránili otěhotnění u svých sexuálních partnerů během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce IP. Mezi lékařsky přijatelné antikoncepční prostředky patří chirurgická sterilizace (jako je vasektomie) a kondom používaný se spermicidním gelem nebo pěnou. U mužských účastníků, kteří nejsou sexuálně aktivní, je abstinence přijatelnou metodou kontroly porodnosti.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící.
  2. Aktivní infekce CNS, demyelinizační onemocnění nebo degenerativní neurologické onemocnění.
  3. Psychogenní nepileptické záchvaty v anamnéze.
  4. Jakékoli onemocnění nebo stav (jiný než TSC) při úvodní návštěvě, který by mohl ohrozit hematologický, kardiovaskulární (včetně jakýchkoli poruch srdečního vedení), plicní, renální, gastrointestinální nebo jaterní systém; nebo jiné stavy, které by mohly interferovat s vstřebáváním, distribucí, metabolismem nebo vylučováním IP nebo by mohly účastníka vystavit zvýšenému riziku nebo narušovat hodnocení bezpečnosti/účinnosti. To může zahrnovat jakékoli onemocnění v posledních 4 týdnech, které podle názoru zkoušejícího může ovlivnit frekvenci záchvatů.
  5. Neochota vyhýbat se nadměrné konzumaci alkoholu nebo užívání konopí v průběhu studie.
  6. Mít aktivní sebevražedný plán/záměr nebo mít aktivní sebevražedné myšlenky v posledních 6 měsících nebo pokus o sebevraždu v posledních 6 měsících.
  7. Známá citlivost nebo alergie na jakoukoli složku IP, progesteron nebo jiné příbuzné steroidní sloučeniny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ganaxolon (GNX) perorální suspenze, 3krát denně (TID)
Lék: Ganaxolon
GNX bude spravováno.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků hlásí léčbu vznikající nežádoucí účinky (čaje), vážné čaje a výběry a snižování dávky v důsledku AE
Časové okno: Až 150 týdnů
Nepříznivá událost (AE) byla jakýkoli nežádoucí lékařská výskyt u pacienta s klinickou studií, dočasně spojenou s užíváním studijního léčiva, ať už je to nebo není považováno za související se studijním lékem. Vážnou nepříznivou událostí byla jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, který v jakékoli dávce má za následek smrt, ohrožující život, vyžaduje lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, což vede k přetrvávající nebo významné postižení/neschopnosti, vrozenou anomálií/porodní vadou nebo jinou událostí, která vyžaduje vědecký úsudek.
Až 150 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami životně důležitých parametrů
Časové okno: Až 150 týdnů
Vitální parametry včetně srdeční frekvence, rychlosti dýchání, krevního tlaku a tělesné teploty byly měřeny v poloze po dobu nejméně 5 minut.
Až 150 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve fyzických vyšetření
Časové okno: Až 150 týdnů
Fyzikální vyšetření zahrnovalo úplné fyzické hodnocení tělesných systémů včetně: obecného vzhledu, hlavy (oči, uši, nos a krk), kardiovaskulární, respirační, gastrointestinální, genitourinární, muskuloskeletální, endokrinní/metabolické, hematologické/lymfatické, kůže a další systémy.
Až 150 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v neurologických zkouškách
Časové okno: Až 150 týdnů
Neurologické vyšetření zahrnovalo vyhodnocení: lebeční nervy, motorické zkoušky, senzorické zkoušky, reflexy, koordinace/mozečku
Až 150 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve vývojových zkouškách
Časové okno: Až 150 týdnů
Vývojové zkoušky (použitelné pouze pro dětské účastníky ve věku 1 až 17 let) zahrnovaly hodnocení řeči/jazyka, motorických dovedností a sociálních dovedností
Až 150 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými 12-hlavními nálezy elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až 150 týdnů
Lékař provedl dvanáctém EKG pomocí stroje EKG, který automaticky vypočítává srdeční frekvenci a měří intervaly PR, QRS, QT a QTC.
Až 150 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v hematologických parametrech
Časové okno: 1. týden až 150
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu hematologických parametrů: hemoglobin, hematokrit, erytrocyty, trombocyty (počet destiček). Diferenciální krevní počet, včetně bazofilů, eozinofilů, neutrofilů, lymfocytů a monocytů
1. týden až 150
Počet účastníků s klinicky významnými změnami parametrů chemie
Časové okno: Až 150 týdnů
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu chemických parametrů: dusík močoviny v krvi (bun), draslík, alanin aminotransferáza (ALT), alkalin fosfatáza (ALP)/sérový glutamický pyruvský transamináza (SGPT), kreatium, kreatium, aspartáta (at) (at) (at) (at) (at) (at) (at), aspartáza (at) (at) (at), aspartáza (at), aspartáza (at) (at) (at) (ATPT) (ATPO. (Sgot), celkový protein, glukóza krve nalačno, vápník, oxid uhličitý, odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) a chlorid
Až 150 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami analýzy moči
Časové okno: Až 150 týdnů
Vzorky moči byly odebrány pro analýzu parametrů analýzy moči: specifická gravitace, barva, čistota, pH, glukóza, protein, krev, dusitan, protein, ketony, bilirubin, urobilinogen, dusita, leukocyty esteráza a mikroskopickým vyšetřením (mikroskopický vyšetření (mikroskopický vyšetření a protein)
Až 150 týdnů
Počet účastníků (věk více než 17 let) s abnormální stupnicí hodnocení závažnosti Columbia-Suicide (C-SSR)
Časové okno: Až do týdne 52
C-SSRS je nástroj pro hodnocení spravovaného lékařem, který vyhodnocuje sebevražedné myšlenky a chování. Počet účastníků, kteří mají kladnou reakci na 5 položek pro sebevražedné myšlenky (1. Přeji být mrtvý, 2. nespecifické aktivní sebevražedné myšlenky, 3. aktivní sebevražedné myšlenky s jakýmikoli metodami (nikoli plánem) bez úmyslu jednat, 4. aktivní sebevražedné myšlenky s určitým úmyslem jednat, bez konkrétního plánu, 5. aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem) a/nebo pro 5 položek pro sebevražedné chování (1. Přípravné činy nebo chování, 2. zrušený pokus, 3. přerušený pokus, 4. skutečný pokus, 5. dokončená sebevražda) bude hlášen. Skóre se pohybuje od 1 do 5 a vyšší skóre naznačují horší příznaky.
Až do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změny z výchozí hodnoty v 28denním frekvenci záchvatů během otevřeného prodloužení štítků
Časové okno: Základní linie (1. den), týden 52
Frekvence záchvatů bude vypočtena jako celkový počet záchvatů dělených počtem dní s údaji o záchvatech, vynásobené 28. Procentní změna z výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci byla vypočtena pro každého účastníka odečtením 28denní frekvence záchvaty z 28denní záchvaty po hlavě, celá dělena základní 28denní frekvencí záchvatů a vynásobena 100.
Základní linie (1. den), týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Marinus Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

2. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

2. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

3. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

1. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1042-TSC-3002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ganaxolon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit