Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie av tilleggsbehandling med GNX hos barn og voksne med TSC-relatert epilepsi (TrustTSC OLE)

10. september 2025 oppdatert av: Marinus Pharmaceuticals

En fase 3, åpen studie av tilleggsbehandling med ganaxolone (GNX) hos barn og voksne med tuberøs sklerosekompleks (TSC)-relatert epilepsi (TrustTSC OLE)

Dette er en fase 3, global, åpen utvidelsesstudie (OLE) av tilleggsbehandling med GNX hos barn og voksne med TSC som tidligere deltok i enten studie 1042-TSC-3001 eller studie 1042-TSC-2001

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, OLE-studie av tilleggsbehandling med GNX hos barn og voksne med TSC-relatert epilepsi. Barn og voksne med TSC-relatert epilepsi er inkludert i studien, da dette er en av pasientpopulasjonene som kan ha nytte av GNX-behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

117

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australia, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australia, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australia, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Frankrike, 67084
        • University of Strasbourg
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italia, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, Kina, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Tyskland, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Tyskland, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Tyskland, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullføring av studie 1042-TSC-3001 eller deltakere som fortsetter å oppfylle studiekravene i studie 1042-TSC-2001.
  2. Deltaker/forelder/omsorgsperson eller LAR som er villig til å gi skriftlig informert samtykke/samtykke, etter å ha blitt godt informert om studiens art og risikoer og før de deltar i eventuelle studierelaterte prosedyrer.
  3. Foreldre/omsorgsperson er i stand til og villig til å føre en nøyaktig og fullstendig daglig anfallsdagbok under hele studien.
  4. Kunne og villig ta IP (suspensjon) som anvist med mat TID.
  5. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder må bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode og ha en negativ kvantitativ serum-β-HCG-test samlet ved det første besøket.
  6. Mannlige deltakere må godta å ta alle nødvendige tiltak for å unngå å forårsake graviditet hos deres seksuelle partnere under studien og i 30 dager etter siste dose av IP. Medisinsk akseptable prevensjonsmidler inkluderer kirurgisk sterilisering (som en vasektomi) og et kondom brukt med en sæddrepende gel eller skum. Hos mannlige deltakere som ikke er seksuelt aktive, er abstinens en akseptabel prevensjonsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammende.
  2. En aktiv CNS-infeksjon, demyeliniserende sykdom eller degenerativ nevrologisk sykdom.
  3. Historie med psykogene ikke-epileptiske anfall.
  4. Enhver sykdom eller tilstand (annet enn TSC) ved det første besøket som kan kompromittere det hematologiske, kardiovaskulære (inkludert hjerteledningsfeil), lunge-, nyre-, gastrointestinale eller leversystem; eller andre forhold som kan forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av IP, eller som vil sette deltakeren i økt risiko eller forstyrre vurderingen av sikkerhet/effekt. Dette kan inkludere enhver sykdom de siste 4 ukene som etter utrederens mening kan påvirke anfallsfrekvensen.
  5. Uvilje til å unngå overdreven alkoholbruk eller cannabisbruk gjennom hele studien.
  6. Har en aktiv selvmordsplan/intensjon eller har hatt aktive selvmordstanker de siste 6 månedene eller et selvmordsforsøk de siste 6 månedene.
  7. Kjent følsomhet eller allergi mot en hvilken som helst komponent i IP(ene), progesteron eller andre relaterte steroidforbindelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ganaxolon (GNX) oral suspensjon, 3 ganger daglig (TID)
Legemiddel: Ganaxolon
GNX vil bli administrert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterer behandling av nye bivirkninger (TEAE), seriøse TEAEs og uttak og dosereduksjon på grunn av AES
Tidsramme: Opptil 150 uker
En bivirkning (AE) var en hvilken som helst mislig medisinsk forekomst hos en klinisk studiepasient, midlertidig assosiert med bruk av studiemedisin, enten det ble ansett som relatert til studiemedisinen eller ikke. En alvorlig bivirkning var noen uønsket medisinsk forekomst som ved enhver dose resulterer i død, er livstruende, krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller noen annen hendelse som krever vitenskapelig vurdering.
Opptil 150 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i viktige parametere
Tidsramme: Opptil 150 uker
Vital parametere inkludert hjerterytme, respirasjonshastighet, blodtrykk og kroppstemperatur ble målt i sittende stilling i minst 5 minutter.
Opptil 150 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser
Tidsramme: Opptil 150 uker
Fysiske undersøkelser inkluderte en full fysisk evaluering av kroppssystemer inkludert: generelt utseende, hode (øyne, ører, nese og hals), kardiovaskulære, luftveis, gastrointestinal, geniturinær, muskel- og skjelett, endokrin/metabolsk, hematologisk/lymfatisk, hud og andre systemer som passende.
Opptil 150 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i nevrologiske undersøkelser
Tidsramme: Opptil 150 uker
Nevrologiske undersøkelser inkluderte en evaluering av: kraniale nerver, motorisk undersøkelse, sensorisk undersøkelse, reflekser, koordinering/cerebellar
Opptil 150 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i utviklingsundersøkelser
Tidsramme: Opptil 150 uker
Utviklingsundersøkelser (bare gjeldende for barnedeltakere 1 til 17 år, inkluderende) inkluderte en evaluering av tale/språk, motoriske ferdigheter og sosiale ferdigheter
Opptil 150 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante funn 12-blyelektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Opptil 150 uker
Tolv-bly EKG ble utført av legen ved bruk av en EKG-maskin som automatisk beregner hjerterytmen og måler PR, QRS, QT og QTC-intervaller.
Opptil 150 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i hematologiparametere
Tidsramme: Uke 1 til uke 150
Blodprøver ble samlet for analyse av hematologiparametere: hemoglobin, hematokrit, erytrocytter, trombocytter (blodplatetall). Differensiell blodtelling, inkludert basofiler, eosinofiler, nøytrofiler, lymfocytter og monocytter
Uke 1 til uke 150
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kjemiparametere
Tidsramme: Opptil 150 uker
Blodprøver ble samlet for analyse av kjemiparametere: blodurea nitrogen (BUN), kalium, alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase (ALP)/serum glutamisk pyruvic transaminase (Asgpt), total bilir (asetinin, sodium, sodium, soSUMINASTASFERSFERSFERSFERSFERUSFOUTASFARTASFARTASFARTASFARUTASFERUSFERUSFERUSFOUTASFOUTASE (ALP)/serum glutamisk/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/serum/sat. Oksaloedeksel (SGOT), total protein, fastende blodsukker, kalsium, karbondioksid, estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) og klorid
Opptil 150 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i urinalyse
Tidsramme: Opptil 150 uker
Urinprøver ble samlet for analyse av urinalyseparametere: spesifikk tyngdekraft, farge, klarhet, pH, glukose, protein, blod, nitritt, protein, ketoner, bilirubin, urobilinogen, nitritt, leukocyttesterase ved hjelp av dipestikk og mikroskopisk undersøkelse (if blodproteprote av pyntor av dipestikk og mikroskopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk orkopisk undersøkelse (if.
Opptil 150 uker
Antall deltakere (alder større enn 17 år) med unormal Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Opp til uke 52
C-SSRS er et kliniker administrert vurderingsverktøy som evaluerer selvmordstanker og atferd. Antall deltakere som har en bekreftende respons på de 5 elementene for selvmordstanker (1. Ønsker å være død, 2. Ikke-spesifikke aktive selvmordstanker, 3. Aktiv selvmordstanker med noen metoder (ikke plan) uten intensjon om å handle, Forberedende handlinger eller atferd, 2. Aborterte forsøk, 3. Avbrutt forsøk, 4. Faktisk forsøk, 5. Fullført selvmord) vil bli rapportert. Poengsummen varierer fra 1 til 5 og høyere score indikerer dårligere symptomer.
Opp til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens under åpen etikettforlengelse
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 52
Anfallsfrekvens vil bli beregnet som det totale antall anfall delt på antall dager med anfallsdata, multiplisert med 28. Prosentvis endring fra baseline i 28-dagers frekvens ble beregnet for hver deltaker ved å trekke fra baseline 28-dagers anfallsfrekvens fra 28-dagers anfallsfrekvens etter baseline, hele delt med baseline 28-dagers anfallsfrekvens og multiplisert med 100.
Baseline (dag 1), uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

2. april 2025

Studiet fullført (Faktiske)

2. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

3. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1042-TSC-3002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere