Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie van aanvullende GNX-behandeling bij kinderen en volwassenen met TSC-gerelateerde epilepsie (TrustTSC OLE)

10 september 2025 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Een open-label fase 3-onderzoek naar adjuvante behandeling met gaaxolon (GNX) bij kinderen en volwassenen met tubereuze sclerosecomplex (TSC)-gerelateerde epilepsie (TrustTSC OLE)

Dit is een fase 3, wereldwijd, open-label extensieonderzoek (OLE) van aanvullende GNX-behandeling bij kinderen en volwassenen met TSC die eerder deelnamen aan onderzoek 1042-TSC-3001 of onderzoek 1042-TSC-2001

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3 OLE-studie van aanvullende GNX-behandeling bij kinderen en volwassenen met TSC-gerelateerde epilepsie. Kinderen en volwassenen met TSC-gerelateerde epilepsie worden in de studie opgenomen, aangezien dit een van de patiëntenpopulaties is die baat kunnen hebben bij GNX-behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

117

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Heidelberg, Australië, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australië, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australië, VIC 3004
        • Alfred Health
      • Parkville, Australië, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • Bc Children'S Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children Hospital, Capital Medical University
      • Jilin, China, 130021
        • First Hospital of Jilin University
  • Duitsland
      • Bielefeld, Duitsland, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Duitsland, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Duitsland, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Duitsland, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Rennes, Frankrijk, 35000
        • Hopital Sud
      • Strasbourg, Frankrijk, 67084
        • University of Strasbourg
  • Israël
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italië, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanje, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooiing van studie 1042-TSC-3001 of deelnemers die blijven voldoen aan de studievereisten in studie 1042-TSC-2001.
  2. Deelnemer/ouder/verzorger of LAR die bereid is schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te geven, nadat hij naar behoren is geïnformeerd over de aard en risico's van het onderzoek en voorafgaand aan eventuele studiegerelateerde procedures.
  3. De ouder/verzorger is in staat en bereid om gedurende het onderzoek een nauwkeurig en volledig dagelijks aanvalsdagboek bij te houden.
  4. In staat en bereid om IP (suspensie) te nemen zoals aangegeven met voedsel TID.
  5. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken en een negatieve kwantitatieve serum β-HCG-test laten afnemen bij het eerste bezoek.
  6. Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen alle nodige maatregelen te nemen om te voorkomen dat hun seksuele partners zwanger worden tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis IP. Medisch aanvaardbare voorbehoedsmiddelen omvatten chirurgische sterilisatie (zoals een vasectomie) en een condoom dat wordt gebruikt met een zaaddodende gel of schuim. Bij mannelijke deelnemers die niet seksueel actief zijn, is onthouding een aanvaardbare methode van anticonceptie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwanger of borstvoeding.
  2. Een actieve CZS-infectie, demyeliniserende ziekte of degeneratieve neurologische ziekte.
  3. Geschiedenis van psychogene niet-epileptische aanvallen.
  4. Elke ziekte of aandoening (anders dan TSC) bij het eerste bezoek die het hematologische, cardiovasculaire (inclusief hartgeleidingsdefect), long-, nier-, gastro-intestinale of hepatische systeem in gevaar kan brengen; of andere omstandigheden die de absorptie, distributie, het metabolisme of de uitscheiding van de IP zouden kunnen verstoren, of die de deelnemer een verhoogd risico zouden geven of de beoordeling van veiligheid/werkzaamheid zouden verstoren. Dit kan elke ziekte in de afgelopen 4 weken omvatten die naar de mening van de onderzoeker de frequentie van aanvallen kan beïnvloeden.
  5. Onwil om overmatig alcoholgebruik of cannabisgebruik tijdens het onderzoek te vermijden.
  6. Een actief suïcidaal plan/intentie hebben of actieve suïcidale gedachten hebben gehad in de afgelopen 6 maanden of een suïcidepoging hebben gehad in de afgelopen 6 maanden.
  7. Bekende gevoeligheid of allergie voor een component in de IP('s), progesteron of andere gerelateerde steroïdeverbindingen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ganaxolone (GNX) orale suspensie, 3 keer per dag (TID)
Geneesmiddel: Ganaxolon
GNX zal worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat de behandeling van de behandeling meldt bij de opkomende bijwerkingen (TEEAS), ernstige TEEAS en ontwenningsverbanden en dosisreducties als gevolg van AE's
Tijdsspanne: Tot 150 weken
Een bijwerkingen (AE) was enig ongewenste medisch voorkomen bij een klinische studiepatiënt, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van studiemedicijn, ongeacht of het is beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Een ernstige bijwerkingen was een ongewenste medisch optreden dat bij elke dosis resulteert in de dood, levensbedreigend is, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, is een aangeboren anomalie/geboortefout, of een andere gebeurtenis die een wetenschappelijk oordeel vereist.
Tot 150 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale parameters
Tijdsspanne: Tot 150 weken
Vitale parameters inclusief hartslag, ademhalingspercentage, bloeddruk en lichaamstemperatuur werden gedurende ten minste 5 minuten in de zittende positie gemeten.
Tot 150 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 150 weken
Lichamelijke onderzoeken omvatten een volledige fysieke evaluatie van lichaamssystemen, waaronder: algemeen uiterlijk, hoofd (ogen, oren, neus en keel), cardiovasculair, ademhalings-, gastro -intestinale, urogenitale, musculoskeletaal, endocriene/metabolisch, hematologisch/lymfatisch, huid en andere systemen als nodig.
Tot 150 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in neurologische onderzoeken
Tijdsspanne: Tot 150 weken
Neurologische onderzoeken omvatten een evaluatie van: schedelzenuwen, motorische examen, sensorisch examen, reflexen, coördinatie/cerebellaire
Tot 150 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in ontwikkelingsonderzoeken
Tijdsspanne: Tot 150 weken
Ontwikkelingsonderzoeken (alleen van toepassing op pediatrische deelnemers 1 tot 17 jaar, inclusief) omvatten een evaluatie van spraak/taal, motorische vaardigheden en sociale vaardigheden
Tot 150 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen van 12-lead elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Tot 150 weken
Twaalf-lead ECG's werden uitgevoerd door de arts met behulp van een ECG-machine die automatisch de hartslag berekent en PR-, QRS-, QT- en QTC-intervallen meet.
Tot 150 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in hematologieparameters
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 150
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van hematologieparameters: hemoglobine, hematocriet, erytrocyten, trombocyten (aantal bloedplaatjes). Differentiële bloedtellingen, inclusief basofielen, eosinofielen, neutrofielen, lymfocyten en monocyten
Week 1 tot en met week 150
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in chemieparameters
Tijdsspanne: Tot 150 weken
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van chemieparameters: Blood Ureum stikstof (BUN), kalium, alanine aminotransferase (ALT), alkalische fosfatase (ALP)/serum glutamic pyruvische transaminase (SGPT), totaal bilirubine, creatinine, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium, natrium -aminotransferase (ast)/serum -oxaloacetisch. (SGOT), Totaal eiwit, nuchtere bloedglucose, calcium, koolstofdioxide, geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR) en chloride
Tot 150 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in urineonderzoek
Tijdsspanne: Tot 150 weken
Urinemonsters werden verzameld voor de analyse van urinalyseparameters: soortelijk gewicht, kleur, duidelijkheid, pH, glucose, eiwit, bloed, nitriet, eiwit, ketonen, bilirubine, urobilinogeen, nitriet, leukocytenryte -esterase door dipstick en microscopisch onderzoek (als bloed of eiwit abnormaal was)
Tot 150 weken
Aantal deelnemers (ouder dan 17 jaar) met een abnormale COLUMBIA-SUICIDE SEVERING RATING SCHAAL (C-SSRS)
Tijdsspanne: Tot week 52
De C-SSRS is een door clinicus toegediende beoordelingstool die zelfmoordgedachten en gedrag evalueert. Aantal deelnemers die een bevestigende reactie hebben op de 5 items voor suïcidale ideeën (1. Wens om dood te zijn, 2. Niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten, 3. Actieve suïcidale ideeën met enige methoden (niet plan) zonder intentie te handelen, 4. Actieve suïcidale ideeën met enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan, 5. Actieve suïcidale ideeën met specifieke plan en intent) en/of voor de 5 items voor suïcidaal gedrag (1. Voorbereidende handelingen of gedrag, 2. Afgebeeld poging, 3. Onderbroken poging, 4. Werkelijke poging, 5. Voltooide zelfmoord) zullen worden gerapporteerd. De score varieert van 1 tot 5 en hogere scores duiden op slechtere symptomen.
Tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in 28-daagse inbeslagname frequentie tijdens open labelverlenging
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 52
De aanvallen van de aanval worden berekend als het totale aantal aanvallen gedeeld door het aantal dagen met epileptische gegevens, vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in 28-daagse frequentie werd berekend voor elke deelnemer door de basislijn 28-daagse inbeslagname af te trekken van post-basel 28-daagse inbeslagname frequentie, gedeeld door baseline 28-daagse inbeslagname frequentie en vermenigvuldigd met 100.
Basislijn (dag 1), week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 mei 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 november 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

1 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-TSC-3002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren