Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie van aanvullende GNX-behandeling bij kinderen en volwassenen met TSC-gerelateerde epilepsie (TrustTSC OLE)

21 december 2023 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Een open-label fase 3-onderzoek naar adjuvante behandeling met gaaxolon (GNX) bij kinderen en volwassenen met tubereuze sclerosecomplex (TSC)-gerelateerde epilepsie (TrustTSC OLE)

Dit is een fase 3, wereldwijd, open-label extensieonderzoek (OLE) van aanvullende GNX-behandeling bij kinderen en volwassenen met TSC die eerder deelnamen aan onderzoek 1042-TSC-3001 of onderzoek 1042-TSC-2001

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3 OLE-studie van aanvullende GNX-behandeling bij kinderen en volwassenen met TSC-gerelateerde epilepsie. Kinderen en volwassenen met TSC-gerelateerde epilepsie worden in de studie opgenomen, aangezien dit een van de patiëntenpopulaties is die baat kunnen hebben bij GNX-behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

132

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Brisbane, Australië, 4001
        • Queensland Health
      • Heidelberg, Australië, VIC 3084
        • Austin Health
      • Herston, Australië, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
      • Melbourne, Australië, VIC 3004
        • Alfred Health
      • North Parramatta, Australië, NSW 2151
        • Western Sydney Local Health District
      • Parkville, Australië, VIC 3050
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Australië, VIC 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • Randwick, Australië, NSW 2031
        • Prince of Wales Hospital
  • België
      • Edegem, België, 02650
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Canada
      • Montréal, Canada, H2X 0C2
        • Hôtel Dieu de Montréal - CHUM
      • Montréal, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
  • Duitsland
      • Bielefeld, Duitsland, 33617
        • Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Frankfurt, Duitsland, 60528
        • ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • Universitäts Krankenhaus Freiburg
      • Herdecke, Duitsland, 58313
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
      • Radeberg, Duitsland, 1454
        • Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69229
        • University Hospital of Lyon
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • University Hospital of Lille
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Robert-Debré Hospital
      • Rennes, Frankrijk, 35700
        • University Hospital of Rennes
      • Strasbourg, Frankrijk, 67084
        • University of Strasbourg
  • Israël
      • Be'er Sheva, Israël, 8410100
        • Soroka University Medical Center
      • Petach Tikva, Israël, 4920235
        • Schneider Children´s Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel HaShomer, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italië
      • Bari, Italië, 1170124
        • Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari
      • Firenze, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
      • Genova, Italië, 16147
        • Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa
      • Rome, Italië, 00165
        • Children's Hospital Bambino Gesù
      • Rome, Italië, 00185
        • Policlinico Umberto I
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 8025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanje, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ruber International
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZG
        • Royal Aberdeen Children's Hospital, NHS Grampian
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Barrow Neurological Institute at Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Children's Hospital - Delaware Valley
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida Gainsville
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy & Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital, Harvard Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan Central Michigan University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • TSC Clinic at Northeast Regional Epilepsy Group
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Atrium Health/Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin (CNCA)
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Health Care-Pediatric Neurology
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University (VCU) Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooiing van studie 1042-TSC-3001 of deelnemers die blijven voldoen aan de studievereisten in studie 1042-TSC-2001.
  2. Deelnemer/ouder/verzorger of LAR die bereid is schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te geven, nadat hij naar behoren is geïnformeerd over de aard en risico's van het onderzoek en voorafgaand aan eventuele studiegerelateerde procedures.
  3. De ouder/verzorger is in staat en bereid om gedurende het onderzoek een nauwkeurig en volledig dagelijks aanvalsdagboek bij te houden.
  4. In staat en bereid om IP (suspensie) te nemen zoals aangegeven met voedsel TID.
  5. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken en een negatieve kwantitatieve serum β-HCG-test laten afnemen bij het eerste bezoek.
  6. Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen alle nodige maatregelen te nemen om te voorkomen dat hun seksuele partners zwanger worden tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis IP. Medisch aanvaardbare voorbehoedsmiddelen omvatten chirurgische sterilisatie (zoals een vasectomie) en een condoom dat wordt gebruikt met een zaaddodende gel of schuim. Bij mannelijke deelnemers die niet seksueel actief zijn, is onthouding een aanvaardbare methode van anticonceptie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwanger of borstvoeding.
  2. Een actieve CZS-infectie, demyeliniserende ziekte of degeneratieve neurologische ziekte.
  3. Geschiedenis van psychogene niet-epileptische aanvallen.
  4. Elke ziekte of aandoening (anders dan TSC) bij het eerste bezoek die het hematologische, cardiovasculaire (inclusief hartgeleidingsdefect), long-, nier-, gastro-intestinale of hepatische systeem in gevaar kan brengen; of andere omstandigheden die de absorptie, distributie, het metabolisme of de uitscheiding van de IP zouden kunnen verstoren, of die de deelnemer een verhoogd risico zouden geven of de beoordeling van veiligheid/werkzaamheid zouden verstoren. Dit kan elke ziekte in de afgelopen 4 weken omvatten die naar de mening van de onderzoeker de frequentie van aanvallen kan beïnvloeden.
  5. Onwil om overmatig alcoholgebruik of cannabisgebruik tijdens het onderzoek te vermijden.
  6. Een actief suïcidaal plan/intentie hebben of actieve suïcidale gedachten hebben gehad in de afgelopen 6 maanden of een suïcidepoging hebben gehad in de afgelopen 6 maanden.
  7. Bekende gevoeligheid of allergie voor een component in de IP('s), progesteron of andere gerelateerde steroïdeverbindingen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ganaxolone (GNX) orale suspensie, 3 keer per dag (TID)
Geneesmiddel: Ganaxolon
GNX zal worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en terugtrekkingen en dosisverlagingen vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 160
Week 1 tot en met week 160
Aantal deelnemers met abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 160
Week 1 tot en met week 160
Aantal deelnemers met abnormaal lichamelijk, neurologisch en ontwikkelingsonderzoek
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 160
Week 1 tot en met week 160
Aantal deelnemers met abnormale bevindingen op het 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG).
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 160
Week 1 tot en met week 160
Aantal deelnemers met abnormale klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 156
Week 1 tot en met week 156
Aantal deelnemers met een abnormale Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 160
De C-SSRS is een door artsen beheerd beoordelingsinstrument dat zelfmoordgedachten en -gedrag evalueert. Aantal deelnemers dat een bevestigend antwoord heeft op de 5 items voor zelfmoordgedachten (1. Dood willen zijn, 2. Niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten, 3. Actieve zelfmoordgedachten met welke methode dan ook (geen plan) zonder de intentie om te handelen, 4. Actieve zelfmoordgedachten met enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan, 5. Actieve zelfmoordgedachten ideevorming met een specifiek plan en intentie) en/of naar de 5 items voor suïcidaal gedrag (1. Voorbereidende handelingen of gedragingen, 2. Afgebroken poging, 3. Onderbroken poging, 4. Feitelijke poging, 5. Voltooide zelfmoord) worden gerapporteerd. Hogere scores duiden op slechtere symptomen.
Week 1 tot en met week 160

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in 28-daagse aanvalsfrequentie tijdens open-label extensie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 52
De aanvalsfrequentie wordt berekend als het totale aantal aanvallen gedeeld door het aantal dagen met aanvalsgegevens, vermenigvuldigd met 28.
Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 52
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in 28-daagse aanvalsfrequentie tijdens de langdurige behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 52
Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 52
Aantal deelnemers dat wordt beschouwd als behandelingsresponders
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 52
Behandelresponders worden gedefinieerd als die deelnemers met ≥ 50% reductie ten opzichte van baseline in aanvalsfrequentie tijdens open-label behandeling.
Week 1 tot en met week 52
Verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven-schaal Short Form-36 (SF-36)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 52
De SF-36 is een multifunctioneel onderzoek dat is ontworpen om de perceptie van deelnemers of ouder(s)/verzorger(s)/LAR(s) van hun eigen gezondheid en welzijn vast te leggen. De SF-36 heeft 36 items gegroepeerd in 8 dimensies: fysiek functioneren, fysieke en emotionele beperkingen, sociaal functioneren, lichamelijke pijn, algemene en mentale gezondheid, de gewogen som van de vragen in elke sectie. Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0-100, ervan uitgaande dat elke vraag even zwaar weegt. Hogere scores vertegenwoordigen een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage aanvalsvrije dagen tijdens de behandeling, op basis van het type aanval
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 52
Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 52
Aantal deelnemers met een klinische mondiale indruk van verbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 156
De CGI-I is een 7-punts Likert-schaal die de ouder(s)/verzorger(s)/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR)(s) en arts gebruiken om de verandering in de algehele beheersing, gedrag, veiligheid en verdraagbaarheid van aanvallen te beoordelen. na start van het onderzoeksproduct (IP) ten opzichte van de uitgangssituatie (vóór de behandeling met het IP). Het werd beoordeeld als: 1- "zeer veel verbeterd", 2- "veel verbeterd", 3- "minimaal verbeterd", 4- "geen verandering", 5- "minimaal slechter", 6- "veel slechter" en 7 - "heel veel erger". Hogere scores duidden op een slechtere toestand.
Week 1 tot en met week 156
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de mondiale indruk van de zorgverlener van verandering in de intensiteit/duur van de aanvallen (CGI-CSID)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 156
De CGI-CSID is een 7-punts Likert-schaal waarop de ouder(s)/verzorger(s)/LAR(s) de verandering in de intensiteit en/of duur van de aanvallen beoordeelt na het starten van het onderzoeksproduct ten opzichte van de uitgangssituatie (vóór de behandeling met onderzoeksproduct). De schaal loopt van 1-zeer veel verbeterd, 2-veel verbeterd, 3-minimaal verbeterd, 4-geen verandering, 5-minimaal slechter, 6-veel slechter en 7-zeer veel slechter. Hogere scores duiden op een slechtere toestand.
Basislijn (dag 1) en week 1 tot en met week 156

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 mei 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 november 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-TSC-3002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tubereuze sclerose-complex

Klinische onderzoeken op Ganaxolon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren