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軽度/中等度の血友病 A におけるデスモプレシンの有効性に影響を与える遺伝的要因の遺伝的影響 (GIDEMHA)

2022年11月24日 更新者：Groupe Maladies hémorragiques de Bretagne

中等度または軽度の血友病 A 患者におけるデスモプレシンの静脈内投与後の第 VIII 因子の薬物動態に影響を与える要因に関するレトロスペクティブ、観察、および多施設共同研究

血友病 A (HA) は、F8 遺伝子の変異によって引き起こされる X 連鎖性出血性疾患です。 中等度/軽度の HA 患者の出血は、FVIII 濃縮製剤またはデスモプレシン (DDAVP) のいずれかで治療できます。 この薬剤はバソプレシン 2 型受容体アゴニストとして作用し、内皮細胞からフォン ヴィレブランド因子 (VWF) と第 VIII 因子 (FVIII) を血流に急速に分泌させます。 DDAVP の利点の 1 つは、内因性 FVIII のレベルを増加させ、免疫原性の可能性のある外因性 FVIII の必要性を回避することです。 また、FVIII濃縮物よりも安価です。 最後に、緊急治療室と手術施設を備えたすべての病院の薬局で、より広く入手できるようになりました。 DDAVP は通常、基礎 FVIII (FVIII 活性) レベルを 3 ～ 4 倍増加させます。 したがって、FVIII レベル (>0.5 IU.mL-1) の完全な補正は、軽度の HA 患者の 50 ～ 60% で、投与後 1 時間という早い時期にさまざまなシリーズで達成されました。 DDAVP に対する反応は個人間で大きく異なるため、各患者は治療前に治療テストを受けることをお勧めします。 いくつかの要因が、DDAVP に対する FVIII の反応に影響を与えます。 最も重要な 2 つは、基礎 FVIII レベルと F8 遺伝子欠損です。 DDAVP応答に対する遺伝子型の影響に関連するまれな研究ですが、比較的小さな患者グループ（<100）が含まれており、同様の遺伝子型を共有する患者はほとんどいません。 そのため、統計的な観点から、DDAVP 応答に対する F8 遺伝子型の影響を正式に実証することは困難でした。

GIDEMHA 研究 (軽度/中等度の血友病 A におけるデスモプレシン有効性の遺伝的影響) の目的は:この FVIII PK に影響を与える要因、および予測母集団およびベイジアン ベースのモデルの構築。

この研究は、2 つの独立したコホートで構成されています。

  • GIDEMHA-1 には、2010 年から 2020 年までに 4 つのセンターで DDAVP 検査を受けた患者が含まれます。 DDAVP 後の FVIII PK に対する F8 バリアントの影響を最初に分析し、次に年齢、VWF レベル、血液型、体重、および DDAVP 用量を分析します。
  • GIDEMHA-2 には、2020 年から 2023 年までに前の 4 つのセンター (アンジェ、カン、ナント、レンヌ) で DDAVP テストを受けた患者と、2010 年から 2023 年までに他の 2 つのセンター (ブレストとトゥール) で DDAVP テストを受けた患者が含まれます。 これは、上記の影響要因に基づいて予測モデルを構築できる複製コホートです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

GIDEMHA は、アンジェ、ブレスト、カーン、ナント、レンヌ、トゥールの HTC を含むフランスのグラン ウエスト地域間地域の血友病治療センター (HTC) で実施された、観察的、後ろ向き、多中心の臨床生物学的研究です。

GIDEMHA 研究の目的は次のとおりです。

  • 軽度/中等度の HA 患者の大規模レトロスペクティブ コホートにおけるポスト デスモプレシン (DDAVP) FVIII 薬物動態 (PK) の説明、
  • このFVIII PKに影響を与える患者関連因子の研究、
  • 人口ベースおよびベイジアンベースの予測モデルの構築

包含基準:

  • 年齢を問わず、軽度または中等度の血友病の男性
  • 2010年から実現したDDAVPによる治療試験、
  • 第 VIII 因子レベルの測定値は、治療テスト中に少なくとも 2 回、DDAVP 注入の直前と 30 分または 60 分後に実現されました。
  • 血友病の遺伝子診断のための F8 遺伝子の完全なジェノタイピング

除外基準:

  • 抗第VIII因子インヒビターを有する患者
  • 研究への参加の拒否
  • 異議なしと情報に関する研究のフランス語の手紙を理解できない

DDAVP 治療テストの説明:

DDAVP 治療テストの手順は、国際およびフランスのガイドラインで推奨されているように、すべての治験責任医師センターで同一でした。 DDAVP は常に 0.3 ～ 0.4 の用量で静脈内投与されました。 μg.kg-1 を 50 mL の生理食塩水で 30 分かけて希釈。 止血パラメーターは、DDAVP 注入の前と少なくとも 30 分または 60 分後に評価する必要がありました。 注入後、T2h、T4h、および T6h で実行される後続の測定も、テスト中に記録されます。

収集データ:

この研究で収集されたすべてのデータは、DDAVP 治療テストの時点での医療ファイルから発行されました。 それらには以下が含まれます：

  • FVIII 活性レベルは、0.109 M クエン酸ナトリウム (新鮮または -80°C で保存) で収集された血漿からの 1 段階凝固アッセイで測定されました。 これらの FVIII レベルは、DDAVP 注入の直前と直後に測定されました (可能な場合は 24 時間まで)。
  • F8遺伝子の分子解析。
  • 血液型
  • DDAVP の投与量
  • DDAVP 検定中のフォン・ヴィレブランド因子レベル
  • 年
  • 重さ
  • FVIIIクリアランスに影響を与える遺伝子の多型（利用可能な場合）
  • DDAVP注入後の血中DDAVPレベル（レンヌのHTCの患者のみで、過去5年間に含まれています）

ＤＤＡＶＰ前／後の薬力学的パラメーター 以下の薬物動態パラメーターは、時間に対するＦＶＩＩＩ活性を使用して計算された：基礎ＦＶＩＩＩ、ＦＶＩＩＩピーク（ＤＤＡＶＰ投与後に測定された最高レベル）、ＦＶＩＩＩ回復（ｒｅｃＦＶＩＩＩ＝ピークＦＶＩＩＩ／基礎ＦＶＩＩＩ）、ＦＶＩＩＩ半減期（ FVIII T1/2) とクリアランス、および FVIII 曲線下面積 (FVIII AUC)。 T1/2 を除くすべてのパラメーターは、非コンパートメント法を使用して推定されました。 ＦＶＩＩＩ ＡＵＣは、最後に観察された濃度に基づいて、ＦＶＩＩＩ活性対ベースラインに外挿された投与時間からの台形を使用して計算された。

排泄速度定数 (Ke) は、1 コンパートメント モデル アプローチを使用して次の式で計算されました: C=C0*e(-Ke.t) ここで、C、C0、Ke、および t はそれぞれ、DDAVP 投与後の FVIII 活性、ピーク FVIII 活性、消失速度定数、および DDAVP 投与後の時間を示します。 最終除去フェーズの適合統計量は、Ke の推定に使用されるポイント数に対して調整され、R2>0.90 のみがさらなる分析のために保存されました。 FVIII T1/2 は、Ln(2)/Ke として計算されました。 T1/2 および AUC は、FVIII レベルが少なくとも 4 つの異なる時点で測定された場合にのみ計算され、基底およびピーク FVIII レベルが利用可能でした。 メソッドを検証するために、研究者は登録された最後の 10 人の患者で 2 つの追加の FVIII 測定 (12 時間と 24 時間) を実施しました。 これにより、5 点 (T0 から T6h) から得られた FVIII T1/2 と 7 点 (T0 から T24h) から得られた FVIII T1/2 を比較することができました。

DDAVP に対する反応を測定するためのスコア

DDAVP に対する生物学的反応を定性的に評価するために、研究者は Stoof らによって以前に報告された基準を使用しました [11]。

  • 絶対応答は、「完全」（ピーク FVIII ≥0.5 IU.mL-1）、「部分的」（FVIII ≥0.3 - <0.5 IU.mL-1）、または「無効」（FVIII <0.3 IU.mL-1）のいずれかでした。 .
  • 相対応答は、「完全」（recFVIII >3）、「部分的」（recFVIII ≥2 - <3）、または「無効」（recFVIII <2）として定義されました。

他の 2 つのスコア、絶対持続時間と相対持続時間は、時間の経過に伴う DDAVP 応答の進化を決定するために構築されました。 また、含まれるすべての患者から収集されたデータに基づいて、グループごとに少なくとも 20% の患者が含まれる各 3 つのグループ (短、中、長) で構成されていました。

  • 絶対持続時間は、FVIII ピーク後に FVIII レベルが 0.5 IU.mL-1 以上であった時間を決定しました。 それは「短い」（≦3時間）、「中」（>3時間 - ≦6時間）、または「長い」（>6時間）のいずれかでした。
  • 相対期間は FVIII T1/2 に対応し、「短い」(3 時間以下)、「中」(3 時間以上 - 5 時間未満)、または「長い」(5 時間以上) のいずれかでした。

これらの 4 つのスコアはすべての患者について決定されましたが、変異による統計分析は、同様の遺伝子欠損を有する 5 人以上の患者として定義された、いわゆる「ホット スポット」F8 変異についてのみ実行されました。

統計分析 記述的特性は、中央値、25 ～ 75% の四分位範囲 (IQR)、および最小値と最大値 (MIN-MAX) を使用して分析されました。 グループ間の連続変数を比較するために、ノンパラメトリックのクラスカル・ウォリス検定とマン・ホイットニー検定が使用されました。 分割表の比率を比較するためにフィッシャーの正確確率検定が実行され、オッズ比が計算されました。 連続値のペア比較には、単変量線形ロジスティック回帰が使用されました。 異なる F8 ホット スポット変異の FVIII ≥0.5 IU.mL-1 の生存曲線は、カプラン-マイヤー法によって比較されました。 4 つの変異グループの AR および AD の定性的値について、陽性適中率 (PPV)、陰性適中率 (NPV)、感度および特異度を計算しました。 すべての統計分析についておよそ 95% の信頼区間が決定され (95% CI)、p 値 <0.05 は統計的に有意であると見なされました。 SPSS 17.0 (SPSS Inc. 米国イリノイ州シカゴ) および GraphPad 5.0 (Prism Software Inc. San Diego CA) を使用して、統計分析を実行しました。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

800

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
    • Bretagne
      • Rennes、Bretagne、フランス、35033
        • 募集
        • University Hospital of Rennes
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Philippe Beurrier, MD
        • 主任研究者：
          • Yohann Répessé, MD PhD
        • 主任研究者：
          • Marc Trossaert, MD PhD
        • 主任研究者：
          • Benoît Guillet, MD PhD
        • 主任研究者：
          • Laurent Ardillon, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～76年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

登録された患者は軽度または中等度の血友病 A であり、2010 年から 2023 年の間にデスモプレシン治療テストを受け、デスモプレシンの前後に第 VIII 因子レベルが測定され、F8 遺伝子の遺伝子型が決定されました。

デスモプレシン治療試験の手順は、すべての研究センターで同じでした。 それは常に0.3-0.4の用量で静脈内投与されました μg.kg-1 を 50 mL の生理食塩水で 30 分かけて希釈。 止血パラメーターは、デスモプレシン注入の前と少なくとも 30 分または 60 分後に評価する必要がありました。 注入後、T2h、T4h、および T6h で実行される後続の測定も、テスト中に記録されます。

この研究で収集されたすべてのデータは、医療ファイルから発行されました。

説明

包含基準:

  • 軽度または中等度の血友病Aの男性、
  • ここ10年で実現したデスモプレシンによる治療試験、
  • 第 VIII 因子レベルの測定値は、治療テスト中に少なくとも 2 回、デスモプレシン注入の直前と 30 分または 60 分後に実現されました。
  • 血友病の遺伝子診断のための F8 遺伝子の完全なジェノタイピング

除外基準:

  • 抗第VIII因子インヒビターを有する患者
  • 研究への参加の拒否
  • 異議なしと情報に関する研究のフランス語の手紙を理解できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：回顧

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ギデマ-1

フランスの 4 つの血友病治療センター (アンジェ、カーン、ナント、レンヌ) で 2010 年から 2020 年の間に医療ファイルにすぐに記録された、軽度/中等度の血友病 A の患者を対象とした研究の最初の記述的コホート。

これらの患者は全員、デスモプレシン注入前/後の FVIII レベルの測定とともにデスモプレシンを投与されました。

実際の患者数: 429
薬：デスモプレシン

この研究で記録されたデスモプレシンによる介入はすべて、国際的に推奨されている軽度/中等度の血友病 A 患者の標準治療に従って実現されました。それらはすべて遡及的に収集されました。 これらの介入には以下が含まれます。

  • 0.3-0.4 μg/Kg の用量で 30 分間注入されるデスモプレシンの静脈内投与
  • デスモプレシン注入の直前、および 30 分、1 時間、2 時間、4 時間後、一部の患者では 6 時間および 24 時間後の因子およびフォン ヴィレブランド因子レベルの測定。

F8 遺伝子バリアントも標準治療で診断されました。

他の名前：
  • DDAVP
ギデマ-2

軽度/中等度の血友病 A の患者を含む複製コホートは、すぐに医療ファイルに記録されたデータのために遡及的に登録されました。

  • 2020年から2023年の期間中、最初の4つの血友病治療センター（アンジェ、カーン、ナント、レンヌ）による
  • 2010 年から 2023 年の期間中、他の 2 つの血友病治療センター (ブレストとトゥール) によって。

これらの患者は全員、デスモプレシン注入前/後の FVIII レベルの測定とともにデスモプレシンを投与されました。

予想患者数：371名
薬：デスモプレシン

この研究で記録されたデスモプレシンによる介入はすべて、国際的に推奨されている軽度/中等度の血友病 A 患者の標準治療に従って実現されました。それらはすべて遡及的に収集されました。 これらの介入には以下が含まれます。

  • 0.3-0.4 μg/Kg の用量で 30 分間注入されるデスモプレシンの静脈内投与
  • デスモプレシン注入の直前、および 30 分、1 時間、2 時間、4 時間後、一部の患者では 6 時間および 24 時間後の因子およびフォン ヴィレブランド因子レベルの測定。

F8 遺伝子バリアントも標準治療で診断されました。

他の名前：
  • DDAVP

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
デスモプレシン注入後の第 VIII 因子薬物動態に対する血友病の原因となる F8 遺伝子のさまざまなホット スポット バリアントの影響
時間枠：研究完了まで、平均1年

F8 遺伝子のジェノタイピングはすべて、血友病 A の診断のために行われたため、患者を研究に含める前に行われました。 それらはサンガー法で実現されました。 F8 バリアントは、HGVS 命名法に従って提示され、国際的な EAHAD-F8 データベースと比較されます。 登録患者が 5 人以上いる場合、その変異はホット スポット変異と見なされます。

すべてのホット スポット F8 バリアントは、以下で説明するすべての主要な結果の測定値と比較されます。
研究完了まで、平均1年
DDAVP 後のピーク第 VIII 因子 (FVIII) レベル
時間枠：研究完了まで、平均1年
第ＶＩＩＩ因子レベルはすべて、ＤＤＡＶＰ注入の直前および直後（３０分および１時間）に、クロノメトリック１段階アッセイで測定した。
研究完了まで、平均1年
第 VIII 因子 (FVIII) レベルの DDAVP 後の回復
時間枠：研究完了まで、平均1年

第ＶＩＩＩ因子レベルはすべて、ＤＤＡＶＰ注入の直前および直後（３０分および１時間）に、クロノメトリック１段階アッセイで測定した。

FVIII の回収率 = ピーク FVIII (DDAVP 後) / 基礎 FVIII (DDAVP 前)
研究完了まで、平均1年
DDAVP 後の第 VIII 因子 (FVIII) 半減期
時間枠：研究完了まで、平均1年

第ＶＩＩＩ因子レベル（ＩＵ／ｍＬ）はすべて、クロノメトリー一段階アッセイで測定した。

半減期 (時間単位) は次の式で計算されます: C=C0*e(-Ke.t) ここで、C、C0、Ke、および t はそれぞれ、DDAVP 投与後の FVIII、ピーク FVIII、排出速度定数、および DDAVP 投与後の時間を示します。 FVIII 半減期 = Ln(2)/Ke。
研究完了まで、平均1年
DDAVP 後の第 VIII 因子 (FVIII) 曲線下面積 (AUC)
時間枠：研究完了まで、平均1年

第 VIII 因子レベル (IU/mL) はすべて、DDAVP 注入の直前と直後 (30 分と 1 時間) に、クロノメトリック 1 段階アッセイで測定されました。

半減期は次の式で計算されます: C=C0*e(-Ke.t) ここで、C、C0、Ke、および t はそれぞれ、DDAVP 投与後の FVIII、ピーク FVIII、排出速度定数、および DDAVP 投与後の時間を示します。 AUC (h.IU/mL) は、台形法で決定されます。
研究完了まで、平均1年
DDAVPに対するFVIIIの絶対反応
時間枠：研究完了まで、平均1年

絶対応答は、FVIII ピークの高さに関連しています (IU/mL)。 このスコアは 3 つのグループで構成されます。

  • ピーク FVIII <0.3 IU/mL の場合は無効
  • 0.3 IU/mL ≤ ピーク FVIII < 0.5 IU/mL の場合は部分的
  • ピーク FVIII ≥0.5 IU/mL で完了
研究完了まで、平均1年
DDAVPに対するFVIIIの相対的反応
時間枠：研究完了まで、平均1年

相対反応は、FVIII 回復の高さに関連しています。 このスコアは 3 つのグループで構成されます。

  • FVIII 回収率が 2 未満の場合は無効
  • 2≤FVIII回復<3の場合は部分的
  • FVIII 回収率 3 以上で完了
研究完了まで、平均1年
FVIIIからDDAVPまでの絶対期間
時間枠：研究完了まで、平均1年

絶対持続時間は、FVIII ピーク後に FVIII レベルが 0.5 IU/mL 以上に維持される時間 (時間単位) を決定します。 このスコアは 3 つのグループで構成されます。

  • 期間が 3 時間未満の場合は短い/無効
  • 3h≤期間≤6時間の場合は中程度
  • 時間が 6 時間を超えると完了
研究完了まで、平均1年
FVIII から DDAVP までの相対期間
時間枠：研究完了まで、平均1年

絶対期間は、DDAVP 後の FVIII 半減期に関連しています。 このスコアは 3 つのグループで構成されます。

  • FVIII半減期が3時間未満の場合は短い/無効
  • 中等度 3 時間 < FVIII 半減期 < 5 時間
  • FVIII 半減期が 6 時間以上の場合に完了
研究完了まで、平均1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
デスモプレシン注入後の第VIII因子薬物動態に対するフォン・ヴィレブランド因子の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年

フォン・ヴィレブランド因子レベル (IU/mL) はすべて、DDAVP の前後に注入後 24 時間まで免疫学的方法で抗原値として測定されました。

フォン・ヴィレブランド因子レベルは、2 から 9 までの主要アウトカム指標と比較されます。

この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究の完全な完了時に実行されます。
研究完了まで、平均1年
デスモプレシン注入後の第 VIII 因子薬物動態に対する年齢の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年

デスモプレシン注入時の年齢 (年) は、2 から 9 までの主要な結果の測定値と比較されます。

この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究の完全な完了時に実行されます。
研究完了まで、平均1年
デスモプレシン注入後の第 VIII 因子薬物動態に対する体重の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年

デスモプレシン注入時の体重 (キログラム単位) は、2 から 9 までの主要評価項目と比較されます。

この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究の完全な完了時に実行されます。
研究完了まで、平均1年
デスモプレシン注入後の第VIII因子薬物動態に対するデスモプレシン用量の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年

注入されたデスモプレシンの用量 (µg/Kg) は、2 から 9 までの主要な結果の測定値と比較されます。

この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究の完全な完了時に実行されます。
研究完了まで、平均1年
デスモプレシン注入後の第 VIII 因子薬物動態に対する血液型の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年

血液型は医療ファイルで収集され、2 から 9 までの主要な結果の測定値と比較されます。

この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究の完全な完了時に実行されます。
研究完了まで、平均1年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FVIIIのDDAVP後の半減期に対する多型CLEC4の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年
CLEC4 は、第 VIII 因子およびフォン・ヴィレブランド因子のクリアランス受容体です。 その多型は、サンガー法による配列決定によって分析されます。 結果は、DDAVP 後の FVIII 半減期と比較されます。 この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究が完全に完了した後に、含まれる患者の利用可能な DNA から実行されます。
研究完了まで、平均1年
FVIIIのDDAVP後のCmaxに対する注入後のDDAVP Cmaxの影響
時間枠：研究完了まで、平均1年

DDAVPレベルの測定は、標準治療に従って体系的に貯蔵された血漿サンプルからのDDAVP注入の直前と直後に行われます。

DDAVP の Cmax は、DDAVP 後の FVIII ピーク (Cmax) と比較されます。 この分析は、含まれる患者の利用可能な血漿から、コホートGIDEMHA-1およびGIDEMHA-2の両方で研究が完全に完了した後に実行されます。
研究完了まで、平均1年
FVIIIのDDAVP後の半減期に対する多型STAT-2の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年
STAT-2 は、第 VIII 因子およびフォン・ヴィレブランド因子のクリアランス受容体です。 その多型は、サンガー法による配列決定によって分析されます。 結果は、DDAVP 後の FVIII 半減期と比較されます。 この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究が完全に完了した後に、含まれる患者の利用可能な DNA から実行されます。
研究完了まで、平均1年
FVIIIのDDAVP後の半減期に対する多型LRP1の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年
LRP1 は、第 VIII 因子およびフォン・ヴィレブランド因子のクリアランス受容体です。 その多型は、サンガー法による配列決定によって分析されます。 結果は、DDAVP 後の FVIII 半減期と比較されます。 この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究が完全に完了した後に、含まれる患者の利用可能な DNA から実行されます。
研究完了まで、平均1年
FVIIIのDDAVP後の半減期に対する多型LDLRの影響
時間枠：研究完了まで、平均1年
LDLR は、第 VIII 因子およびフォン・ヴィレブランド因子のクリアランス受容体です。 その多型は、サンガー法による配列決定によって分析されます。 結果は、DDAVP 後の FVIII 半減期と比較されます。 この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究が完全に完了した後に、含まれる患者の利用可能な DNA から実行されます。
研究完了まで、平均1年
FVIIIのDDAVP後の半減期に対する多型STAB2の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年
LDLR は、第 VIII 因子およびフォン・ヴィレブランド因子のクリアランス受容体です。 その多型は、サンガー法による配列決定によって分析されます。 結果は、DDAVP 後の FVIII 半減期と比較されます。 この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究が完全に完了した後に、含まれる患者の利用可能な DNA から実行されます。
研究完了まで、平均1年
FVIIIのDDAVP後の半減期に対するVWF D'-D3ドメインの多型の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年
VWF D'-D3 ドメインは、FVIII に対する VWF の結合部位です。 その多型は、サンガー法による配列決定によって分析されます。 結果は、DDAVP 後の FVIII 半減期と比較されます。 この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究が完全に完了した後に、含まれる患者の利用可能な DNA から実行されます。
研究完了まで、平均1年
FVIIIのDDAVP後のCmaxに対するAVPR2の多型の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年
AVPR2 は、DDAVP の主要な内皮受容体です。 その多型は、サンガー法による配列決定によって分析されます。 DDAVP の Cmax は、DDAVP 後の FVIII ピーク (Cmax) と比較されます。 この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究が完全に完了した後に、含まれる患者の利用可能な DNA から実行されます。
研究完了まで、平均1年
FVIIIのDDAVP後のCmaxに対するAVPR1bの多型の影響
時間枠：研究完了まで、平均1年
AVPR1b は DDAVP の受容体です。 その多型は、サンガー法による配列決定によって分析されます。 DDAVP の Cmax は、DDAVP 後の FVIII ピーク (Cmax) と比較されます。 この分析は、コホート GIDEMHA-1 と GIDEMHA-2 の両方を使用した研究が完全に完了した後に、含まれる患者の利用可能な DNA から実行されます。
研究完了まで、平均1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Groupe Maladies hémorragiques de Bretagne

捜査官

  • スタディディレクター：Benoît Guillet, MD、CHU Rennes

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月1日

一次修了 (予想される)

2022年12月1日

研究の完了 (予想される)

2023年4月30日

試験登録日

最初に提出

2022年10月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年11月24日

最初の投稿 (実際)

2022年11月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月24日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2022_DDAVP-HA_01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

IPDの共有は、得られた結果に依存します

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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