A형 혈우병에서 Desmopressin의 효능에 영향을 미치는 유전적 요인의 유전적 영향 (GIDEMHA)
중등도 또는 경미한 A형 혈우병 환자에서 Desmopressin 정주 후 Factor VIII의 약동학에 영향을 미치는 요인에 대한 후향적, 관찰적 및 다기관 연구
혈우병 A(HA)는 F8 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 X-연관 출혈 장애입니다. 중등도/경증 HA 환자의 출혈은 FVIII 농축물 또는 데스모프레신(DDAVP)으로 치료할 수 있습니다. 이 약물은 내피 세포가 폰 빌레브란트 인자(VWF)와 인자 VIII(FVIII)를 혈류로 빠르게 분비하도록 하는 바소프레신 2형 수용체 작용제로 작용합니다. DDAVP의 한 가지 장점은 내인성 FVIII의 수준을 증가시켜 잠재적으로 면역원성인 외인성 FVIII의 필요성을 피한다는 것입니다. 또한 FVIII 농축액보다 저렴합니다. 마지막으로, 응급실과 수술 시설이 있는 모든 병원의 약국에서 보다 광범위하게 이용할 수 있습니다. DDAVP는 일반적으로 기본 FVIII(FVIII 활동) 수준을 3~4배 증가시킵니다. 따라서 FVIII 수준(>0.5 IU.mL-1)의 완전한 교정은 경증 HA 환자의 50-60%에서 투여 후 빠르면 1시간 내에 다른 시리즈에서 달성되었습니다. DDAVP에 대한 반응은 개인마다 크게 다르기 때문에 각 환자는 치료 전에 치료 테스트를 받는 것이 좋습니다. 여러 요인이 DDAVP에 대한 FVIII 반응에 영향을 미칩니다. 가장 중요한 두 가지는 기본 FVIII 수준과 F8 유전자 결함입니다. DDAVP 반응에 대한 유전자형의 영향과 관련된 드문 연구이지만, 유사한 유전자형을 공유하는 환자가 거의 없는 비교적 작은 환자 그룹(<100)을 포함했습니다. 이와 같이 DDAVP 반응에 대한 F8 유전자형의 영향을 통계학적 관점에서 공식적으로 입증하는 것은 어려웠다.
GIDEMHA 연구(경증/중등도 혈우병 A에서 데스모프레신 효능의 유전적 영향)의 목적은 다음과 같습니다. 이 FVIII PK에 영향을 미치는 요인 및 예측 인구 및 베이지안 기반 모델 구축.
이 연구는 2개의 독립적인 코호트로 구성됩니다.
- GIDEMHA-1에는 2010년부터 2020년까지 4개 센터에서 DDAVP 검사를 받은 환자가 포함됩니다. DDAVP 후 FVIII PK에 대한 F8 변이체의 영향을 먼저 분석한 다음 연령, VWF 수준, 혈액형, 체중 및 DDAVP 용량을 분석합니다.
- GIDEMHA-2에는 이전 4개 센터(Angers, Caen, Nantes 및 Rennes)에서 2020년부터 2023년까지 DDAVP 테스트를 받은 환자와 다른 2개 센터(Brest 및 Tours)에서 2010년부터 2023년까지 DDAVP 테스트를 받은 환자가 포함됩니다. 이것은 위에서 설명한 영향 요인을 기반으로 예측 모델을 구축할 수 있는 복제 코호트입니다.
연구 개요
상세 설명
GIDEMHA는 Angers, Brest, Caen, Nantes, Rennes 및 Tours의 HTC를 포함하여 French Grand-Ouest interregion의 혈우병 치료 센터(HTC)에서 수행된 관찰, 후향적 및 다중심 임상 생물학 연구입니다.
GIDEMHA 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 경증/중등도 HA 환자의 대규모 후향적 코호트에서 데스모프레신 후(DDAVP) FVIII 약동학(PK)에 대한 설명,
- 이 FVIII PK에 영향을 미치는 환자 관련 요인 연구,
- 예측 인구 및 베이지안 기반 모델 구축
포함 기준:
- 경미하거나 중간 정도의 혈우병이 있는 모든 연령대의 남성
- 2010년부터 실현된 DDAVP를 이용한 치료 시험,
- DDAVP 주입 직전과 주입 후 30분 또는 60분에 치료 테스트 동안 최소 2회 실현된 인자 VIII 수치 측정,
- 혈우병의 유전적 진단을 위한 F8 유전자의 완전 유전형 분석
제외 기준:
- 항인자 VIII 억제제가 있는 환자
- 연구 참여 거부
- 연구의 프랑스어 비반대 편지 및 정보를 이해할 수 없음
DDAVP 치료 테스트에 대한 설명:
DDAVP 치료 테스트의 절차는 국제 및 프랑스 지침에서 권장하는 모든 조사 센터에서 동일했습니다. DDAVP는 항상 0.3-0.4의 용량으로 정맥 주사되었습니다. μg.kg-1은 30분 동안 50mL의 식염수에 희석되었습니다. DDAVP 주입 전과 주입 후 최소 30분 또는 60분 후에 지혈 매개변수를 평가해야 했습니다. 주입 후 T2h, T4h 및 T6h에서 수행된 후속 측정도 테스트 중에 기록됩니다.
수집된 데이터:
이 연구에서 수집된 모든 데이터는 DDAVP 치료 테스트 당시 의료 파일에서 발행되었습니다. 여기에는 다음이 포함됩니다.
- FVIII 활성 수준은 0.109M 시트르산나트륨(신선 또는 -80°C에서 보관)에서 수집된 혈장에서 1단계 응고 분석으로 측정되었습니다. 이 FVIII 수치는 DDAVP 주입 직전과 직후에 측정되었습니다(가능한 경우 24시간까지).
- F8 유전자의 분자 분석.
- 혈액형
- DDAVP 복용량
- DDAVP 테스트 중 Von Willebrand 요인 수준
- 나이
- 무게
- 가능한 경우 FVIII 제거에 영향을 미치는 유전자의 다형성
- DDAVP 주입 후 혈중 DDAVP 수치(HTC Rennes 환자만 해당하며 지난 5년 동안 포함됨)
DDAVP 전/후 약력학 매개변수 FVIII 활성 대 시간을 사용하여 다음 약동학 매개변수를 계산했습니다: 기초 FVIII, FVIII 피크(DDAVP 투여 후 측정된 최고 수준), FVIII 회복(recFVIII= 피크 FVIII / 기초 FVIII), FVIII 반감기( FVIII T1/2) 및 클리어런스, FVIII 곡선 아래 면적(FVIII AUC). T1/2를 제외한 모든 매개변수는 비구획 방법을 사용하여 추정되었습니다. FVIII AUC는 FVIII 활성의 사다리꼴 대 기저선으로 외삽된 투여 시간을 사용하여 마지막으로 관찰된 농도를 기준으로 계산되었습니다.
제거 속도 상수(Ke)는 다음 방정식을 사용하여 단일 구획 모델 접근법을 사용하여 계산되었습니다. C=C0*e(-Ke.t) 여기서 C, C0, Ke 및 t는 각각 DDAVP 후 FVIII 활성, 피크 FVIII 활성, 제거 속도 상수 및 DDAVP 투여 후 시간을 나타냅니다. 최종 제거 단계에 대한 적합도 통계는 Ke 추정에 사용된 포인트 수에 대해 조정되었으며 R2 > 0.90만 추가 분석을 위해 보존되었습니다. FVIII T1/2는 Ln(2)/Ke로 계산되었습니다. T1/2 및 AUC는 FVIII 수치가 최소 4번의 다른 시간에 측정된 경우에만 계산되었으며 기본 및 최고 FVIII 수치를 사용할 수 있습니다. 이 방법을 검증하기 위해 연구자들은 등록된 마지막 10명의 환자에서 2회의 추가 FVIII 측정(12시간 및 24시간)을 수행했습니다. 이를 통해 5개 지점(T0에서 T6h까지)에서 얻은 FVIII T1/2와 7개 지점(T0에서 T24h까지)에서 얻은 FVIII T1/2를 비교할 수 있습니다.
DDAVP에 대한 반응을 측정하기 위한 점수
DDAVP에 대한 생물학적 반응을 정성적으로 평가하기 위해 연구자들은 이전에 Stoof 등이 보고한 기준을 사용했습니다[11].
- 절대 반응은 "완전"(피크 FVIII ≥0.5 IU.mL-1), "부분적"(FVIII ≥0.3 - <0.5 IU.mL-1) 또는 "무효"(FVIII <0.3 IU.mL-1)였습니다. .
- 상대 반응은 "완전"(recFVIII >3), "부분적"(recFVIII ≥2 - <3) 또는 "무효"(recFVIII <2)로 정의되었습니다.
시간 경과에 따른 DDAVP 응답의 진화를 결정하기 위해 두 개의 다른 점수인 절대 지속 시간과 상대 지속 시간을 구축했습니다. 또한 그룹당 최소 20%의 환자가 포함된 모든 환자로부터 수집된 데이터를 기반으로 각 3개 그룹(단기, 중간 및 장기)으로 구성되었습니다.
- 절대 기간은 FVIII 피크 이후 FVIII 수치가 ≥ 0.5 IU.mL-1인 시간을 결정했습니다. "짧음"(≤3h), "중간"(>3h - ≤6h) 또는 "길음"(>6h)이었습니다.
- 상대 기간은 FVIII T1/2에 해당하며 "짧음"(≤3h), "중간"(>3h - <5h) 또는 "길음"(≥5h)이었습니다.
이 4개의 점수는 모든 환자에 대해 결정되었지만 돌연변이에 의한 통계 분석은 유사한 유전자 결함을 가진 5명 이상의 환자로 정의되는 소위 "핫스팟" F8 돌연변이에 대해서만 수행되었습니다.
통계 분석 기술 특성은 중앙값, 25-75% 사분위 범위(IQR) 및 최소-최대 값(MIN-MAX)으로 분석되었습니다. 비모수적 Kruskal-Wallis 및 Mann-Whitney 테스트를 사용하여 그룹 간의 연속 변수를 비교했습니다. 분할표의 비율을 비교하기 위해 Fisher의 정확 검정을 수행하고 승산비를 계산했습니다. 연속 값의 쌍 비교를 위해 단변량 선형 로지스틱 회귀 분석을 사용했습니다. 상이한 F8 핫스팟 돌연변이의 FVIII ≥0.5 IU.mL-1인 생존 곡선을 Kaplan-Meier 방법으로 비교했습니다. 4개의 변이군에 대한 AR과 AD의 정성적 값은 PPV(Positive Predictive Value), NPV(Negative Predictive Value), 민감도, 특이도를 계산하였다. 모든 통계 분석에 대해 대략 95% 신뢰 구간(95% CI)이 결정되었고 p-값 <0.05는 통계적으로 유의한 것으로 간주되었습니다. SPSS 17.0 (에스피에스㈜ Chicago, IL, USA) 및 GraphPad 5.0(Prism Software Inc. San Diego CA)를 사용하여 통계 분석을 수행했습니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Benoît Guillet, MD
- 전화번호: 33299282410
- 이메일: benoit.guillet@chu-rennes.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Sabrina Cochennec, CRA
- 전화번호: 33299282410
- 이메일: sabrina.cochennec@chu-rennes.fr
연구 장소
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-
Bretagne
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Rennes, Bretagne, 프랑스, 35033
- 모병
- University Hospital of Rennes
-
연락하다:
- Benoît Guillet, MD PhD
- 전화번호: +33 299282410
- 이메일: benoit.guillet@chu-rennes.fr
-
연락하다:
- Sabrina Cochennec, CRA
- 전화번호: +33 299289749
- 이메일: sabrina.cochennec@chu-rennes.fr
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수석 연구원:
- Philippe Beurrier, MD
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수석 연구원:
- Yohann Répessé, MD PhD
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수석 연구원:
- Marc Trossaert, MD PhD
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수석 연구원:
- Benoît Guillet, MD PhD
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수석 연구원:
- Laurent Ardillon, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
등록된 환자는 경증 또는 중등도 혈우병 A가 있고, 2010-2023년 기간 동안 데스모프레신 치료 테스트를 받았으며, 데스모프레신 전/후 인자 VIII 수치 측정이 있었고, F8 유전자의 유전자형이 분석되었습니다.
데스모프레신 치료 테스트의 절차는 모든 조사 센터에서 동일했습니다. 그것은 항상 0.3-0.4의 용량으로 정맥 주사되었습니다. μg.kg-1은 30분 동안 50mL의 식염수에 희석되었습니다. 데스모프레신 주입 전과 주입 후 최소 30분 또는 60분 후에 지혈 매개변수를 평가해야 했습니다. 주입 후 T2h, T4h 및 T6h에서 수행된 후속 측정도 테스트 중에 기록됩니다.
이 연구에서 수집된 모든 데이터는 의료 파일에서 발행되었습니다.
설명
포함 기준:
- 경증 또는 중등도 혈우병 A를 가진 남성,
- 지난 10년 동안 실현된 데스모프레신을 이용한 치료 시험,
- 데스모프레신 주입 직전과 주입 후 30분 또는 60분에 치료 테스트 동안 최소 2번 실현된 인자 VIII 수치 측정,
- 혈우병의 유전적 진단을 위한 F8 유전자의 완전 유전형 분석
제외 기준:
- 항인자 VIII 억제제가 있는 환자
- 연구 참여 거부
- 연구의 프랑스어 비반대 편지 및 정보를 이해할 수 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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기뎀하-1
4개의 프랑스 혈우병 치료 센터(Angers, Caen, Nantes 및 Rennes)에서 2010-2020년 기간 동안 의료 파일에 곧 기록된 데이터에 대해 후향적으로 등록된 경증/중등도 혈우병 A 환자에 대한 연구의 첫 번째 기술 코호트. 이 모든 환자들은 데스모프레신 주입 전/후에 FVIII 수치 측정과 함께 데스모프레신을 받았습니다. 실제 환자 수: 429명 |
이 연구에서 기록된 데스모프레신 개입은 모두 경증/중등도 혈우병 A 환자에 대한 국제적으로 권장되는 표준 치료에 따라 실현되었습니다. 모두 후향적으로 수집되었습니다. 이러한 개입은 다음으로 구성됩니다.
F8 유전자 변이체도 표준 치료에서 진단되었습니다.
다른 이름들:
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기뎀하-2
경증/중등도 혈우병 A 환자를 포함하는 복제 코호트 의료 파일에 곧 기록되는 데이터에 대해 후향적으로 등록됨:
이 모든 환자들은 데스모프레신 주입 전/후에 FVIII 수치 측정과 함께 데스모프레신을 받았습니다. 예상 환자 수 : 371명 |
이 연구에서 기록된 데스모프레신 개입은 모두 경증/중등도 혈우병 A 환자에 대한 국제적으로 권장되는 표준 치료에 따라 실현되었습니다. 모두 후향적으로 수집되었습니다. 이러한 개입은 다음으로 구성됩니다.
F8 유전자 변이체도 표준 치료에서 진단되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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데스모프레신 주입 후 인자 VIII 약동학에 대한 혈우병의 원인이 되는 F8 유전자의 다양한 핫스팟 변이체의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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F8 유전자의 유전자형 분석은 모두 혈우병 A 진단을 위해 수행되었으므로 환자가 연구에 포함되기 전에 수행되었습니다. 그들은 Sanger 방법으로 실현되었습니다. F8 변종은 HGVS 명명법에 따라 제시되고 국제 EAHAD-F8 데이터베이스와 비교됩니다. 최소 5명의 등록된 환자에 의해 운반되는 돌연변이는 핫스팟 돌연변이로 간주됩니다. 모든 핫스팟 F8 변형은 아래에 설명된 모든 기본 결과 측정과 비교됩니다. |
학업 수료까지 평균 1년
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DDAVP 이후 피크 인자 VIII(FVIII) 수준
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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인자 VIII 수치는 모두 DDAVP 주입 직전과 직후(30분 및 1시간)에 크로노미터 1단계 분석으로 측정되었습니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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인자 VIII(FVIII) 수준의 DDAVP 후 회복
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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인자 VIII 수치는 모두 DDAVP 주입 직전과 직후(30분 및 1시간)에 크로노미터 1단계 분석으로 측정되었습니다. FVIII의 회복 = 피크 FVIII(DDAVP 이후) / 기초 FVIII(DDAVP 이전) |
학업 수료까지 평균 1년
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DDAVP 후 인자 VIII(FVIII) 반감기
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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인자 VIII 수치(IU/mL)는 모두 크로노미터 1단계 분석으로 측정되었습니다. 반감기(시간)는 다음 공식에 따라 계산됩니다. C=C0*e(-Ke.t) 여기서 C, C0, Ke 및 t는 각각 포스트-DDAVP FVIII, 피크 FVIII, 제거 속도 상수 및 DDAVP 투여 후 시간을 나타냅니다. FVIII 반감기 = Ln(2)/Ke. |
학업 수료까지 평균 1년
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사후 DDAVP 인자 VIII(FVIII) 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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인자 VIII 수치(IU/mL)는 DDAVP 주입 직전과 직후(30분 및 1시간)에 크로노메트릭 1단계 분석으로 모두 측정되었습니다. 반감기는 다음 공식에 따라 계산됩니다. C=C0*e(-Ke.t) 여기서 C, C0, Ke 및 t는 각각 포스트-DDAVP FVIII, 피크 FVIII, 제거 속도 상수 및 DDAVP 투여 후 시간을 나타냅니다. AUC(h.IU/mL)는 사다리꼴 방법으로 결정됩니다. |
학업 수료까지 평균 1년
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DDAVP에 대한 FVIII의 절대 반응
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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절대 반응은 FVIII 피크의 높이(IU/mL)와 관련이 있습니다. 이 점수는 3개의 그룹으로 구성됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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DDAVP에 대한 FVIII의 상대적 반응
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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상대적 반응은 FVIII 회복의 높이와 관련이 있습니다. 이 점수는 3개의 그룹으로 구성됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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FVIII에서 DDAVP까지의 절대 기간
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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절대 기간은 FVIII 피크 이후 FVIII 수치가 ≥0.5 IU/mL로 유지되는 시간(시간)을 결정합니다. 이 점수는 3개의 그룹으로 구성됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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DDAVP에 대한 FVIII의 상대적 기간
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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절대 기간은 DDAVP 후 FVIII 반감기와 관련이 있습니다. 이 점수는 3개의 그룹으로 구성됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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데스모프레신 주입 후 인자 VIII 약동학에 대한 von Willebrand 인자의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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Von Willebrand 인자 수준(IU/mL)은 모두 DDAVP 전후에 주입 후 24시간까지 면역학적 방법으로 항원 값으로 측정되었습니다. Von Willebrand 요인 수준은 2에서 9까지의 기본 결과 측정과 비교됩니다. 이 분석은 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두를 사용하여 연구가 완전히 완료될 때 수행될 것입니다. |
학업 수료까지 평균 1년
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데스모프레신 주입 후 인자 VIII 약동학에 대한 연령의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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데스모프레신 주입 시점의 연령(세)을 2세에서 9세까지의 주요 결과 측정과 비교합니다. 이 분석은 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두를 사용하여 연구가 완전히 완료될 때 수행될 것입니다. |
학업 수료까지 평균 1년
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데스모프레신 주입 후 인자 VIII 약동학에 대한 체중의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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데스모프레신 주입 시점의 무게(킬로그램)는 2에서 9까지의 주요 결과 측정과 비교됩니다. 이 분석은 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두를 사용하여 연구가 완전히 완료될 때 수행될 것입니다. |
학업 수료까지 평균 1년
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데스모프레신 주입 후 인자 VIII 약동학에 대한 데스모프레신 용량의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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주입된 데스모프레신의 용량(µg/Kg)은 2에서 9까지의 1차 결과 측정과 비교됩니다. 이 분석은 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두를 사용하여 연구가 완전히 완료될 때 수행될 것입니다. |
학업 수료까지 평균 1년
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데스모프레신 주입 후 혈액형이 인자 VIII 약동학에 미치는 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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혈액형은 의료 파일에서 수집되며 2에서 9까지의 기본 결과 측정과 비교됩니다. 이 분석은 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두를 사용하여 연구가 완전히 완료될 때 수행될 것입니다. |
학업 수료까지 평균 1년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FVIII의 DDAVP 후 반감기에 대한 다형성 CLEC4의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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CLEC4는 인자 VIII 및 폰 빌레브란트 인자의 제거 수용체입니다.
그의 다형성은 Sanger 방법으로 시퀀싱하여 분석됩니다.
결과는 DDAVP FVIII 이후 반감기와 비교됩니다.
이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 DNA에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두에 대한 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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주입 후 DDAVP Cmax가 FVIII의 DDAVP 후 Cmax에 미치는 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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DDAVP 수준의 측정은 표준 관리에 따라 체계적으로 비축된 혈장 샘플에서 DDAVP 주입 직전과 후에 수행됩니다. DDAVP의 Cmax는 DDAVP FVIII 이후 피크(Cmax)와 비교됩니다. 이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 혈장에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두를 사용하여 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다. |
학업 수료까지 평균 1년
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FVIII의 DDAVP 후 반감기에 대한 다형성 STAT-2의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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STAT-2는 인자 VIII 및 폰 빌레브란트 인자의 제거 수용체입니다.
그의 다형성은 Sanger 방법으로 시퀀싱하여 분석됩니다.
결과는 DDAVP FVIII 이후 반감기와 비교됩니다.
이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 DNA에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두에 대한 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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FVIII의 DDAVP 후 반감기에 대한 다형성 LRP1의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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LRP1은 인자 VIII 및 폰 빌레브란트 인자의 제거 수용체입니다.
그의 다형성은 Sanger 방법으로 시퀀싱하여 분석됩니다.
결과는 DDAVP FVIII 이후 반감기와 비교됩니다.
이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 DNA에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두에 대한 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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FVIII의 DDAVP 후 반감기에 대한 다형성 LDLR의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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LDLR은 인자 VIII 및 폰 빌레브란트 인자의 제거 수용체입니다.
그의 다형성은 Sanger 방법으로 시퀀싱하여 분석됩니다.
결과는 DDAVP FVIII 이후 반감기와 비교됩니다.
이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 DNA에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두에 대한 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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FVIII의 DDAVP 후 반감기에 대한 다형성 STAB2의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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LDLR은 인자 VIII 및 폰 빌레브란트 인자의 제거 수용체입니다.
그의 다형성은 Sanger 방법으로 시퀀싱하여 분석됩니다.
결과는 DDAVP FVIII 이후 반감기와 비교됩니다.
이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 DNA에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두에 대한 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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FVIII의 DDAVP 후 반감기에 대한 VWF D'-D3 도메인의 다형성의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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VWF D'-D3 도메인은 FVIII에 대한 VWF의 결합 부위입니다.
그의 다형성은 Sanger 방법으로 시퀀싱하여 분석됩니다.
결과는 DDAVP FVIII 이후 반감기와 비교됩니다.
이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 DNA에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두에 대한 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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FVIII의 DDAVP 이후 Cmax에 대한 AVPR2의 다형성의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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AVPR2는 DDAVP의 주요 내피 수용체입니다.
그의 다형성은 Sanger 방법으로 시퀀싱하여 분석됩니다.
DDAVP의 Cmax는 DDAVP FVIII 이후 피크(Cmax)와 비교됩니다.
이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 DNA에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두에 대한 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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FVIII의 DDAVP 이후 Cmax에 대한 AVPR1b의 다형성의 영향
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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AVPR1b는 DDAVP의 수용체입니다.
그의 다형성은 Sanger 방법으로 시퀀싱하여 분석됩니다.
DDAVP의 Cmax는 DDAVP FVIII 이후 피크(Cmax)와 비교됩니다.
이 분석은 포함된 환자의 이용 가능한 DNA에서 코호트 GIDEMHA-1 및 GIDEMHA-2 모두에 대한 연구가 완전히 완료된 후에 수행됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Benoît Guillet, MD, Chu Rennes
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2022_DDAVP-HA_01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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