DMDの参加者に対する在宅評価の評価

4 歳から 4 歳までの約 20 人の歩行可能な男性

約 20 人の健康で年齢が一致したコントロールが募集されます。

包含基準:

DMD 患者の場合:

1. -親/保護者または参加者は、現地の規制で必要とされるインフォームドコンセントおよび/または同意を与えることができ、全員が喜んでプロトコルを順守することができます。
2. 参加者は出生時に男性の性別が割り当てられ、4 歳から
3. -参加者は、遺伝子検査および/または診断と一致する臨床記録に基づいてDMDの診断が確認されています。
4. -参加者は、参加前の3か月間、安定したグルココルチコイドの投与を受けています。
5. 参加者は、介助やサポートなしで自宅の廊下を歩く能力によって定義されるように、歩行可能です。

年齢が一致した健康なコントロールの場合:

1. -親/保護者または参加者は、現地の規制で必要とされるインフォームドコンセントおよび/または同意を与えることができ、全員が喜んでプロトコルを順守することができます。
2. 参加者は出生時に男性の性別を割り当てられ、4歳から

除外基準:

DMD 患者の場合:

1. -参加者は、過去3か月間にDMDの介入研究に登録されている/登録されていた、または遺伝子治療研究に登録されたことがあります。
2. -参加者は、グルココルチコイドを除くDMDの承認された治療を受けています。
3. -参加者は、エテプリルセン、ゴロディルセン、カシメルセン、およびビルトラルセンなどのエクソンスキッピングアンチセンスオリゴヌクレオチドで現在または以前に治療されていました。
4. -参加者は、研究評価を実行する参加者の能力に影響を与える可能性のある以前または進行中の病状、病歴、または身体所見を持っています。
5. -参加者は、募集前の3か月以内に大手術を受けたか、この研究中の整形外科手術を計画しており、評価を行う能力を妨げる可能性があります。
6. -参加者は、シリコーンまたは接着剤に対するアレルギー反応の病歴があります。
7. 参加者は、アクティブな埋め込みデバイス (ペースメーカーなど) を持っています。 電源に依存して機能する埋め込みデバイスは、アクティブなデバイスと見なされます。

年齢が一致した健康なコントロールの場合:

1. -参加者は、既知の筋骨格疾患を持っているか、過去3か月以内に筋骨格損傷を起こしました。
2. -参加者は、機能テストを妨げる他の病気を持っています。
3. -参加者は介入研究に登録されています。
4. -参加者は、研究評価を実行する参加者の能力に影響を与える可能性のある、以前または進行中の病状、病歴、または身体所見を持っているか、持っていました。
5. -参加者は、募集前の3か月以内に大手術を受けたか、この研究中の整形外科手術を計画しており、研究評価を実行する能力を妨げます。
6. -参加者は、シリコーンまたは接着剤に対するアレルギー反応の病歴があります。
7. 参加者は、アクティブな埋め込みデバイス (ペースメーカーなど) を持っています。 電源に依存して機能する埋め込みデバイスは、アクティブなデバイスと見なされます。