对 DMD 参与者的家庭评估评估

大约二十名年龄在 4 至

将招募大约二十名健康、年龄匹配的对照。

纳入标准：

对于 DMD 患者：

1. 父母/监护人或参与者能够按照当地法规的要求给予知情同意和/或同意，并且所有人都愿意并能够遵守协议。
2. 参与者出生时被指定为男性，年龄为 4 至
3. 根据与诊断一致的基因检测和/或临床记录，参与者已确诊 DMD。
4. 参与者在参与前 3 个月一直服用稳定的糖皮质激素剂量。
5. 参与者可以走动，定义为能够在没有帮助或支持的情况下在家中的走廊上行走。

对于健康的年龄匹配对照：

1. 父母/监护人或参与者能够按照当地法规的要求给予知情同意和/或同意，并且所有人都愿意并能够遵守协议。
2. 参与者在出生和 4 岁时被分配为男性

排除标准：

对于 DMD 患者：

1. 参与者在过去 3 个月内参加过任何 DMD 干预研究，或者曾经参加过基因治疗研究。
2. 除糖皮质激素外，参与者正在接受任何经批准的 DMD 治疗。
3. 参与者目前或之前接受过外显子跳跃反义寡核苷酸治疗，例如 eteplirsen、golodirsen、casimersen 和 viltolarsen。
4. 参与者有任何可能影响参与者执行研究评估的能力的先前或持续的医疗状况、病史或身体检查结果。
5. 参与者在招募前 3 个月内进行过大手术或计划在本研究期间的任何时间进行骨科手术，这会干扰执行评估的能力。
6. 参与者有对硅酮或粘合剂的过敏反应史。
7. 参与者有一个有源植入装置（例如起搏器）。 依靠电源运行的植入设备被认为是有源设备。

对于健康的年龄匹配对照：

1. 参与者患有已知的肌肉骨骼疾病或在过去 3 个月内遭受过肌肉骨骼损伤。
2. 参与者患有其他无法进行功能测试的疾病。
3. 参与者参加了任何干预研究。
4. 参与者有或已经有任何可能影响参与者执行研究评估的能力的先前或持续的医疗状况、病史或身体检查结果。
5. 参与者在招募前 3 个月内进行过大手术或计划在本研究期间的任何时间进行骨科手术，这会干扰进行研究评估的能力。
6. 参与者有对硅酮或粘合剂的过敏反应史。
7. 参与者有一个有源植入装置（例如起搏器）。 依靠电源运行的植入设备被认为是有源设备。