Auswertung von Home Based Assessments bei Teilnehmern mit DMD

Ungefähr zwanzig gehfähige Männer im Alter von 4 bis

Ungefähr zwanzig gesunde, altersangepasste Kontrollen werden rekrutiert.

Einschlusskriterien:

Für DMD-Patienten:

1. Ein Elternteil/Erziehungsberechtigter oder Teilnehmer kann gemäß den örtlichen Vorschriften eine Einverständniserklärung und/oder Zustimmung erteilen, und alle sind bereit und in der Lage, das Protokoll einzuhalten.
2. Dem Teilnehmer wird bei der Geburt männliches Geschlecht zugewiesen und er ist 4 bis 4 Jahre alt
3. Der Teilnehmer hat eine bestätigte Diagnose von DMD, basierend auf Gentests und/oder klinischen Aufzeichnungen, die mit der Diagnose übereinstimmen.
4. Der Teilnehmer hat vor der Teilnahme 3 Monate lang eine stabile Glukokortikoiddosis erhalten.
5. Der Teilnehmer ist gehfähig, definiert durch die Fähigkeit, zu Hause ohne Hilfe oder Unterstützung einen Flur entlang zu gehen.

Für gesunde, altersangepasste Kontrollen:

1. Ein Elternteil/Erziehungsberechtigter oder Teilnehmer kann gemäß den örtlichen Vorschriften eine Einverständniserklärung und/oder Zustimmung erteilen, und alle sind bereit und in der Lage, das Protokoll einzuhalten.
2. Dem Teilnehmer wird bei der Geburt und im Alter von 4 bis männliches Geschlecht zugeordnet

Ausschlusskriterien:

Für DMD-Patienten:

1. Der Teilnehmer ist/war in den letzten 3 Monaten in eine Interventionsstudie für DMD eingeschrieben oder war jemals in eine Gentherapiestudie eingeschrieben.
2. Der Teilnehmer nimmt eine zugelassene Therapie für DMD ein, mit Ausnahme von Glukokortikoiden.
3. Der Teilnehmer wird derzeit oder wurde zuvor mit Exon-Skipping-Antisense-Oligonukleotiden wie Eteplirsen, Golodirsen, Casimersen und Vittolarsen behandelt.
4. Der Teilnehmer hat frühere oder anhaltende Erkrankungen, Krankengeschichten oder körperliche Befunde, die die Fähigkeit des Teilnehmers zur Durchführung der Studienbewertungen beeinträchtigen könnten.
5. Der Teilnehmer hatte eine größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor der Rekrutierung oder eine geplante orthopädische Operation zu irgendeinem Zeitpunkt während dieser Studie, die die Fähigkeit zur Durchführung von Bewertungen beeinträchtigen würde.
6. Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit allergisch auf Silikone oder Klebstoffe reagiert.
7. Der Teilnehmer hat ein aktives implantiertes Gerät (z. B. Herzschrittmacher). Implantierte Geräte, die für ihre Funktion auf eine elektrische Energiequelle angewiesen sind, gelten als aktive Geräte.

Für gesunde, altersangepasste Kontrollen:

1. Der Teilnehmer hat eine bekannte Muskel-Skelett-Erkrankung oder hatte in den letzten 3 Monaten eine Muskel-Skelett-Verletzung.
2. Der Teilnehmer hat eine andere Krankheit, die einen Funktionstest ausschließt.
3. Der Teilnehmer ist in eine Interventionsstudie eingeschrieben.
4. Der Teilnehmer hat oder hatte frühere oder anhaltende Erkrankungen, Krankengeschichten oder körperliche Befunde, die die Fähigkeit des Teilnehmers zur Durchführung der Studienbewertungen beeinträchtigen könnten.
5. Der Teilnehmer hatte eine größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor der Rekrutierung oder eine geplante orthopädische Operation zu irgendeinem Zeitpunkt während dieser Studie, die die Fähigkeit zur Durchführung von Studienbewertungen beeinträchtigen würde.
6. Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit allergisch auf Silikone oder Klebstoffe reagiert.
7. Der Teilnehmer hat ein aktives implantiertes Gerät (z. B. Herzschrittmacher). Implantierte Geräte, die für ihre Funktion auf eine elektrische Energiequelle angewiesen sind, gelten als aktive Geräte.