Оценка домашних оценок участников с МДД
9 августа 2023 г. обновлено: Solid Biosciences Inc.
Исследование фазы 0 для оценки клинической готовности носимого сенсорного устройства и видеооценки Дюшенна в домашних условиях у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Это исследование предназначено для оценки осуществимости, пригодности для ношения и удовлетворенности участников новыми инструментами оценки результатов у пациентов с МДД, которые выполняются в домашних условиях.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это низкоинтервенционное технико-экономическое обоснование для оценки использования:
- FDA 510(k) одобрило носимое медицинское устройство класса II, предназначенное для сбора биометрических данных медицинского уровня, клинического качества, физиологических и других электронных клинических данных оценки результатов в условиях клинических испытаний, и;
- Инструмент видеооценки Дюшенна (DVA) для оценки качества движений у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Это исследование предоставит данные о пригодности этих инструментов для будущих клинических испытаний.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
17
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
- Solid Biosciences
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 месяца до 8 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Приблизительно двадцать амбулаторных мужчин в возрасте от 4 до
Будет набрано около двадцати здоровых контрольных людей того же возраста.
Описание
Критерии включения:
Для пациентов с МДД:
- Родитель/опекун или участник могут дать информированное согласие и/или согласие в соответствии с требованиями местного законодательства, и все они желают и могут соблюдать протокол.
- Участнику при рождении назначается мужской пол, и ему от 4 до
- Участник имеет подтвержденный диагноз МДД на основании генетического тестирования и/или истории болезни, согласующейся с диагнозом.
- Участник принимал стабильную дозу глюкокортикоидов в течение 3 месяцев до участия.
- Участник является амбулаторным, что определяется способностью ходить по коридору дома без посторонней помощи или поддержки.
Для здоровых людей контрольной группы того же возраста:
- Родитель/опекун или участник могут дать информированное согласие и/или согласие в соответствии с требованиями местного законодательства, и все они желают и могут соблюдать протокол.
- Участнику назначается мужской пол при рождении и в возрасте 4 лет.
Критерий исключения:
Для пациентов с МДД:
- Участник включен/был включен в какое-либо интервенционное исследование МДД за последние 3 месяца или когда-либо был включен в исследование генной терапии.
- Участник находится на любой утвержденной терапии МДД, кроме глюкокортикоидов.
- Участник в настоящее время или ранее получал лечение антисмысловыми олигонуклеотидами с пропуском экзона, такими как этеплирсен, голодирсен, казимерсен и вилтоларсен.
- У участника есть какое-либо предыдущее или текущее заболевание, история болезни или физические данные, которые могут повлиять на способность участника выполнять оценки исследования.
- Участник перенес серьезную операцию в течение 3 месяцев до набора или планировал ортопедическую операцию в любое время в течение этого исследования, что помешало бы возможности проводить оценки.
- У участника в анамнезе были аллергические реакции на силиконы или клеи.
- У участника есть активное имплантированное устройство (например, кардиостимулятор). Имплантированные устройства, работа которых зависит от источника электроэнергии, считаются активными устройствами.
Для здоровых людей контрольной группы того же возраста:
- У участника есть известное заболевание опорно-двигательного аппарата или травма опорно-двигательного аппарата за последние 3 месяца.
- У участника есть другое заболевание, препятствующее функциональному тестированию.
- Участник включен в любое интервенционное исследование.
- У участника есть или были какие-либо предшествующие или текущие заболевания, история болезни или физические данные, которые могут повлиять на способность участника выполнять оценки исследования.
- Участник перенес серьезную операцию в течение 3 месяцев до набора или планировал ортопедическую операцию в любое время в течение этого исследования, что помешало бы возможности проводить оценки исследования.
- У участника в анамнезе были аллергические реакции на силиконы или клеи.
- У участника есть активное имплантированное устройство (например, кардиостимулятор). Имплантированные устройства, работа которых зависит от источника электроэнергии, считаются активными устройствами.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты с МДД
Амбулаторные мальчики в возрасте от 4 до
|
Носимое устройство, используемое в этом исследовании, представляет собой медицинское устройство класса II, одобренное FDA 510 (k), предназначенное для сбора биометрических, физиологических и других данных клинического качества медицинского уровня, клинических данных оценки исходов в условиях клинического испытания.
Система преобразует необработанные данные в распознаваемые клинические показатели, включая жизненные показатели, классификацию активности и позы, поверхностную электромиографию (sEMG) и показатели сна.
Датчики мультимодальные, многопозиционные, перезаряжаемые и многоразовые.
DVA — это стандартизированный инструмент, который документирует и оценивает компенсаторные стратегии движения как маркер качества движения.
|
|
Соответствующие возрасту элементы управления
Нормальные контрольные мужчины того же возраста
|
Носимое устройство, используемое в этом исследовании, представляет собой медицинское устройство класса II, одобренное FDA 510 (k), предназначенное для сбора биометрических, физиологических и других данных клинического качества медицинского уровня, клинических данных оценки исходов в условиях клинического испытания.
Система преобразует необработанные данные в распознаваемые клинические показатели, включая жизненные показатели, классификацию активности и позы, поверхностную электромиографию (sEMG) и показатели сна.
Датчики мультимодальные, многопозиционные, перезаряжаемые и многоразовые.
DVA — это стандартизированный инструмент, который документирует и оценивает компенсаторные стратегии движения как маркер качества движения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Совместимость носимых сенсорных устройств
Временное ограничение: 30 дней
|
Носимое сенсорное устройство состоит из трех небольших датчиков на основе наклеек, которые носят на груди, бедре и лодыжке для регистрации активности.
Участники будут носить датчики в течение определенных периодов времени в течение всего исследования, а соответствие требованиям будет оцениваться на основе записанной активности.
|
30 дней
|
|
Точность функциональной оценки с использованием инструмента видеооценки Дюшенна (DVA) в домашних условиях
Временное ограничение: 30 дней
|
DVA — это цифровой инструмент, предназначенный для удаленной оценки функциональных возможностей в естественной среде.
Участники выполнят набор двигательных задач в определенные моменты времени во время исследования, которые будут сняты на видео и оценены удаленными оценщиками.
Оценка DVA будет сравниваться с ожидаемыми уровнями функциональных возможностей для оценки точности.
|
30 дней
|
|
Предпочтение в отношении использования носимого сенсорного устройства и инструмента DVA по результатам интервью
Временное ограничение: День 24-30
|
Участникам будет предложено пройти выходное интервью по завершении исследования, чтобы оценить предпочтения пользователей.
|
День 24-30
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 октября 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 апреля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 апреля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SB-000-22-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .