Evaluering av hjemmebaserte vurderinger av deltakere med DMD
9. august 2023 oppdatert av: Solid Biosciences Inc.
En fase 0-studie for å evaluere den kliniske beredskapen til en bærbar sensorenhet og Duchenne-videovurdering i hjemmemiljøet på deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Denne studien er designet for å evaluere gjennomførbarheten, brukbarheten og deltakertilfredsheten til nye utfallsvurderingsverktøy hos DMD-pasienter som utføres i hjemmemiljøet.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en lavintervensjonell mulighetsstudie for å evaluere bruken av:
- En FDA 510(k) godkjent klasse II bærbart medisinsk utstyr designet for å samle medisinsk karakter, klinisk kvalitet biometriske, fysiologiske og andre elektroniske klinikere resultatvurderinger data i en klinisk utprøving setting, og;
- Duchenne Video Assessment (DVA)-verktøyet for å evaluere kvaliteten på bevegelse hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Denne studien vil gi data om egnetheten til disse verktøyene i fremtidige kliniske studier.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
17
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Forente stater, 02129
- Solid Biosciences
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 måneder til 8 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Omtrent tjue ambulerende menn i alderen 4 til
Omtrent tjue friske, alderstilpassede kontroller vil bli rekruttert.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
For DMD-pasienter:
- Foreldre/foresatte eller deltaker kan gi informert samtykke og/eller samtykke som kreves av lokale forskrifter, og alle er villige og i stand til å overholde protokollen.
- Deltakeren blir tildelt mannlig kjønn ved fødselen og er 4 år til
- Deltakeren har en bekreftet diagnose av DMD basert på genetisk testing og/eller kliniske journaler i samsvar med diagnosen.
- Deltakeren har vært på en stabil glukokortikoiddose i 3 måneder før deltakelse.
- Deltakeren er ambulerende som definert av evnen til å gå ned en gang hjemme uten hjelp eller støtte.
For sunne alderstilpassede kontroller:
- Foreldre/foresatte eller deltaker kan gi informert samtykke og/eller samtykke som kreves av lokale forskrifter, og alle er villige og i stand til å overholde protokollen.
- Deltaker tildeles mannlig kjønn ved fødsel og alder 4 til
Ekskluderingskriterier:
For DMD-pasienter:
- Deltakeren er/var registrert i en intervensjonsstudie for DMD i løpet av de siste 3 månedene eller har noen gang vært registrert i en genterapistudie.
- Deltakeren er på enhver godkjent behandling for DMD bortsett fra glukokortikoider.
- Deltakeren er for tiden eller har tidligere blitt behandlet med exon-hoppende antisense-oligonukleotider som eteplirsen, golodirsen, casimersen og viltolarsen.
- Deltakeren har en tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie eller fysiske funn som kan påvirke deltakerens evne til å utføre studievurderingene.
- Deltakeren har gjennomgått en større operasjon innen 3 måneder før rekruttering eller planlagt ortopedisk kirurgi på et hvilket som helst tidspunkt i løpet av denne studien som ville forstyrre evnen til å utføre vurderinger.
- Deltakeren har en historie med allergisk respons på silikoner eller lim.
- Deltakeren har en aktiv implantert enhet (f.eks. pacemaker). Implanterte enheter som er avhengige av en elektrisk strømkilde for å fungere, anses som aktive enheter.
For sunne alderstilpassede kontroller:
- Deltaker har en kjent muskel- og skjelettsykdom eller har hatt muskel- og skjelettskade de siste 3 månedene.
- Deltaker har annen sykdom som utelukker funksjonstesting.
- Deltakeren er registrert i enhver intervensjonsstudie.
- Deltakeren har eller har hatt en tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie eller fysiske funn som kan påvirke deltakerens evne til å utføre studievurderingene.
- Deltakeren har hatt en større operasjon innen 3 måneder før rekruttering eller planlagt ortopedisk kirurgi for et hvilket som helst tidspunkt i løpet av denne studien som ville forstyrre evnen til å utføre studievurderinger.
- Deltakeren har en historie med allergisk respons på silikoner eller lim.
- Deltakeren har en aktiv implantert enhet (f.eks. pacemaker). Implanterte enheter som er avhengige av en elektrisk strømkilde for å fungere, anses som aktive enheter.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
DMD-pasienter
Ambulerende menn i alderen 4 til
|
Den bærbare enheten som brukes i denne studien er en FDA 510(k) godkjent medisinsk enhet i klasse II designet for å samle biometriske, fysiologiske og andre elektroniske utfallsvurderingsdata fra medisinsk kvalitet, klinisk kvalitet i en klinisk prøvesetting.
Systemet behandler rådata til gjenkjennelige kliniske beregninger, inkludert vitale tegn, aktivitets- og holdningsklassifiseringer, overflateelektromyografi (sEMG) og søvnmålinger.
Sensorene er multimodale, multilocation, oppladbare og gjenbrukbare.
DVA er et standardisert verktøy som dokumenterer og vurderer kompenserende bevegelsesstrategier som en markør for bevegelseskvalitet.
|
|
Alderstilpassede kontroller
Normale mannlige alderstilpassede kontroller
|
Den bærbare enheten som brukes i denne studien er en FDA 510(k) godkjent medisinsk enhet i klasse II designet for å samle biometriske, fysiologiske og andre elektroniske utfallsvurderingsdata fra medisinsk kvalitet, klinisk kvalitet i en klinisk prøvesetting.
Systemet behandler rådata til gjenkjennelige kliniske beregninger, inkludert vitale tegn, aktivitets- og holdningsklassifiseringer, overflateelektromyografi (sEMG) og søvnmålinger.
Sensorene er multimodale, multilocation, oppladbare og gjenbrukbare.
DVA er et standardisert verktøy som dokumenterer og vurderer kompenserende bevegelsesstrategier som en markør for bevegelseskvalitet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overholdelse av bærbar sensorenhet
Tidsramme: 30 dager
|
Den bærbare sensorenheten er sammensatt av tre små klistremerkebaserte sensorer som bæres på brystet, låret og ankelen for å registrere aktivitet.
Deltakerne vil bruke sensorene i spesifiserte perioder over studiens varighet, og samsvar vil bli vurdert basert på registrert aktivitet.
|
30 dager
|
|
Nøyaktighet av funksjonell evaluering ved bruk av Duchenne Video Assessment (DVA)-verktøyet i hjemmemiljø
Tidsramme: 30 dager
|
DVA er et digitalt verktøy utviklet for å eksternt evaluere funksjonell kapasitet i et naturlig miljø.
Deltakerne vil fullføre et sett med bevegelsesoppgaver på angitte tidspunkter i løpet av studien som vil bli fanget på video og scoret av eksterne evaluatorer.
DVA-scoring vil bli sammenlignet med forventede nivåer av funksjonell kapasitet for å vurdere nøyaktigheten.
|
30 dager
|
|
Preferanse for bruk av den bærbare sensorenheten og DVA-verktøyet som vurdert ved intervju
Tidsramme: Dag 24-30
|
Deltakerne vil bli bedt om å fullføre et utgangsintervju ved avslutningen av studien for å vurdere brukernes preferanser.
|
Dag 24-30
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
4. april 2023
Studiet fullført (Faktiske)
4. april 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
20. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. august 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. august 2023
Sist bekreftet
1. desember 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SB-000-22-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .