Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DMD-vel rendelkező résztvevők otthoni értékelésének értékelése

2023. augusztus 9. frissítette: Solid Biosciences Inc.

0. fázisú vizsgálat egy hordható érzékelőeszköz klinikai felkészültségének értékelésére és Duchenne-videóértékelés otthoni környezetben Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő résztvevők esetében

A tanulmány célja, hogy értékelje az otthoni környezetben végzett DMD-betegeknél alkalmazott új eredményértékelési eszközök megvalósíthatóságát, viselhetőségét és a résztvevők elégedettségét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy alacsony intervenciós megvalósíthatósági tanulmány a következők használatának értékelésére:

  1. FDA 510(k) szerinti, II. osztályú viselhető orvosi eszköz, amelyet arra terveztek, hogy orvosi minőségű, klinikai minőségű biometrikus, fiziológiai és egyéb elektronikus klinikai eredményértékelési adatokat gyűjtsön klinikai vizsgálati körülmények között, és;
  2. A Duchenne Video Assessment (DVA) eszköz a Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegek mozgásminőségének értékelésére

Ez a tanulmány adatokat fog szolgáltatni ezen eszközök alkalmasságáról a jövőbeni klinikai vizsgálatok során.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

17

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
        • Solid Biosciences

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Körülbelül húsz járóképes férfi 4 éves korig

Körülbelül húsz egészséges, életkoruknak megfelelő kontrollt vesznek fel.

Leírás

Bevételi kritériumok:

DMD-s betegek számára:

  1. A szülő/gondviselő vagy a résztvevő képes tájékozott beleegyezését és/vagy hozzájárulását adni a helyi előírásoknak megfelelően, és mindenki hajlandó és képes betartani a protokollt.
  2. A résztvevő születéskor férfi nemű, életkora 4 év
  3. A résztvevőnél genetikai vizsgálatok és/vagy a diagnózisnak megfelelő klinikai feljegyzések alapján megerősített DMD diagnózisa van.
  4. A résztvevő a részvétel előtt 3 hónapig stabil glükokortikoid dózist kapott.
  5. A résztvevő járóképes, ahogy azt az határozza meg, hogy segítség vagy támogatás nélkül tud végigmenni egy otthoni folyosón.

Az egészséges, életkornak megfelelő kontrollokért:

  1. A szülő/gondviselő vagy a résztvevő képes tájékozott beleegyezését és/vagy hozzájárulását adni a helyi előírásoknak megfelelően, és mindenki hajlandó és képes betartani a protokollt.
  2. A résztvevőt születéskor és 4 éves korig férfi nemre osztják

Kizárási kritériumok:

DMD-betegek számára:

  1. A résztvevő az elmúlt 3 hónapban DMD-vel kapcsolatos bármilyen intervenciós vizsgálatban részt vett/volt, vagy valaha is részt vett génterápiás vizsgálatban.
  2. A résztvevő bármely jóváhagyott DMD-terápiában részesül, kivéve a glükokortikoidokat.
  3. A résztvevőt jelenleg vagy korábban exonkihagyó antiszensz oligonukleotidokkal kezelték, mint például az eteplirsen, golodirsen, casimersen és viltolarsen.
  4. A résztvevőnek bármilyen olyan korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapota, kórtörténete vagy fizikai lelete van, amely befolyásolhatja a résztvevő képességét a vizsgálati értékelések elvégzésére.
  5. A résztvevőn a felvételt megelőző 3 hónapon belül jelentős műtéten esett át vagy tervezett ortopédiai műtéten esett át a vizsgálat bármely időszakában, ami akadályozná az értékelések elvégzésének képességét.
  6. A résztvevőnek korábban allergiás reakciója volt szilikonokra vagy ragasztókra.
  7. A résztvevő aktív beültetett eszközzel (például pacemakerrel) rendelkezik. A beültetett eszközök, amelyek működéséhez elektromos áramforrásra támaszkodnak, aktív eszközöknek minősülnek.

Az egészséges, életkornak megfelelő kontrollokért:

  1. A résztvevőnek ismert mozgásszervi betegsége van, vagy mozgásszervi sérülése volt az elmúlt 3 hónapban.
  2. A résztvevőnek egyéb olyan betegsége van, amely kizárja a funkcionális tesztelést.
  3. A résztvevő bármely intervenciós vizsgálatban részt vesz.
  4. A résztvevőnek van vagy volt olyan korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapota, kórtörténete vagy fizikai lelete, amely befolyásolhatja a résztvevő képességét a vizsgálati értékelések elvégzésére.
  5. A résztvevőn a felvételt megelőző 3 hónapon belül jelentős műtéten esett át, vagy tervezett ortopédiai műtéten esett át a vizsgálat bármely időszakában, ami zavarná a vizsgálati értékelések elvégzésének képességét.
  6. A résztvevőnek korábban allergiás reakciója volt szilikonokra vagy ragasztókra.
  7. A résztvevő aktív beültetett eszközzel (például pacemakerrel) rendelkezik. A beültetett eszközök, amelyek működéséhez elektromos áramforrásra támaszkodnak, aktív eszközöknek minősülnek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
DMD betegek
Ambuláns férfiak 4 éves korig
Eszköz: Viselhető eszköz
A vizsgálatban használt hordható eszköz egy FDA 510(k) szerinti, II. osztályú orvosi eszköz, amelyet arra terveztek, hogy a klinikai vizsgálati körülmények között orvosi minőségű, klinikai minőségű biometrikus, fiziológiai és egyéb elektronikus klinikai eredményértékelési adatokat gyűjtsön. A rendszer a nyers adatokat felismerhető klinikai mérőszámokká dolgozza fel, beleértve az életjeleket, az aktivitási és testtartási osztályozást, a felszíni elektromiográfiát (sEMG) és az alvási mutatókat. Az érzékelők multimodálisak, több helyűek, újratölthetők és újrafelhasználhatók.
Egyéb: Duchenne Video Assessment (DVA)
A DVA egy szabványos eszköz, amely a mozgás minőségének jelzőjeként dokumentálja és értékeli a kompenzációs mozgásstratégiákat.
Életkornak megfelelő vezérlők
Normál férfi korú kontrollok
Eszköz: Viselhető eszköz
A vizsgálatban használt hordható eszköz egy FDA 510(k) szerinti, II. osztályú orvosi eszköz, amelyet arra terveztek, hogy a klinikai vizsgálati körülmények között orvosi minőségű, klinikai minőségű biometrikus, fiziológiai és egyéb elektronikus klinikai eredményértékelési adatokat gyűjtsön. A rendszer a nyers adatokat felismerhető klinikai mérőszámokká dolgozza fel, beleértve az életjeleket, az aktivitási és testtartási osztályozást, a felszíni elektromiográfiát (sEMG) és az alvási mutatókat. Az érzékelők multimodálisak, több helyűek, újratölthetők és újrafelhasználhatók.
Egyéb: Duchenne Video Assessment (DVA)
A DVA egy szabványos eszköz, amely a mozgás minőségének jelzőjeként dokumentálja és értékeli a kompenzációs mozgásstratégiákat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Viselhető érzékelő eszköz megfelelősége
Időkeret: 30 nap
A hordható érzékelőeszköz három kis matrica alapú érzékelőből áll, amelyeket a mellkason, a combon és a bokán viselnek az aktivitás rögzítésére. A résztvevők az érzékelőket meghatározott időszakokban viselik a vizsgálat időtartama alatt, és a megfelelőséget a rögzített tevékenység alapján értékelik.
30 nap
A funkcionális értékelés pontossága a Duchenne Video Assessment (DVA) eszközzel otthoni környezetben
Időkeret: 30 nap
A DVA egy digitális eszköz, amelyet a funkcionális kapacitás távoli értékelésére terveztek természetes környezetben. A résztvevők a vizsgálat során meghatározott időpontokban mozgásfeladatokat hajtanak végre, amelyeket videóra rögzítenek, és távértékelők pontoznak. A pontosság értékelése érdekében a DVA-pontozást a funkcionális kapacitás várható szintjével hasonlítják össze.
30 nap
A hordható érzékelőeszköz és a DVA-eszköz használatának előnyben részesítése az interjú alapján
Időkeret: 24-30 nap
A vizsgálat végén a résztvevőket felkérik egy kilépési interjúra, hogy felmérjék a felhasználói preferenciákat.
24-30 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Solid Biosciences Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. október 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. április 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. április 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. október 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 12.

Első közzététel (Tényleges)

2022. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 9.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SB-000-22-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel