Utvärdering av hembaserade bedömningar av deltagare med DMD
9 augusti 2023 uppdaterad av: Solid Biosciences Inc.
En fas 0-studie för att utvärdera den kliniska beredskapen hos en bärbar sensorenhet och Duchenne-videobedömning i hemmiljö på deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD)
Denna studie är utformad för att utvärdera genomförbarheten, bärbarheten och deltagarnas tillfredsställelse av nya resultatbedömningsverktyg hos DMD-patienter som utförs i hemmiljö.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en låg interventionell genomförbarhetsstudie för att utvärdera användningen av:
- En FDA 510(k) godkänd bärbar medicinsk utrustning av klass II utformad för att samla in biometriska, fysiologiska och andra elektroniska bedömningsdata för kliniker av medicinsk kvalitet, klinisk kvalitet i en klinisk prövningsmiljö, och;
- Verktyget Duchenne Video Assessment (DVA) för att utvärdera rörelsekvaliteten hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD)
Denna studie kommer att ge data om lämpligheten av dessa verktyg i framtida kliniska prövningar.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
17
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
- Solid Biosciences
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 månader till 8 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Ja
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Ungefär tjugo ambulerande män i åldern 4 till
Ungefär tjugo friska, åldersmatchade kontroller kommer att rekryteras.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
För DMD-patienter:
- Förälder/vårdnadshavare eller deltagare kan ge informerat samtycke och/eller samtycke enligt lokala bestämmelser, och alla är villiga och kan följa protokollet.
- Deltagaren tilldelas manligt kön vid födseln och är 4 år till
- Deltagaren har en bekräftad diagnos av DMD baserat på genetiska tester och/eller kliniska register som överensstämmer med diagnosen.
- Deltagaren har haft en stabil glukokortikoiddos i 3 månader före deltagande.
- Deltagaren är ambulant som definieras av förmågan att gå i en korridor hemma utan hjälp eller stöd.
För friska åldersmatchade kontroller:
- Förälder/vårdnadshavare eller deltagare kan ge informerat samtycke och/eller samtycke enligt lokala bestämmelser, och alla är villiga och kan följa protokollet.
- Deltagaren tilldelas manligt kön vid födseln och ålder 4 till
Exklusions kriterier:
För DMD-patienter:
- Deltagaren är/var inskriven i någon interventionsstudie för DMD under de senaste 3 månaderna eller har någonsin varit inskriven i en genterapistudie.
- Deltagaren går på någon godkänd behandling för DMD förutom glukokortikoider.
- Deltagaren är för närvarande eller har tidigare behandlats med exon-hoppande antisens-oligonukleotider såsom eteplirsen, golodirsen, casimersen och viltolarsen.
- Deltagaren har något tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, sjukdomshistoria eller fysiska fynd som kan påverka deltagarens förmåga att utföra studiebedömningarna.
- Deltagaren har genomgått en större operation inom 3 månader före rekrytering eller planerad ortopedisk operation under någon tidpunkt under denna studie som skulle störa förmågan att utföra bedömningar.
- Deltagaren har en historia av allergisk reaktion på silikoner eller lim.
- Deltagaren har en aktiv implanterad enhet (t.ex. pacemaker). Implanterade enheter som förlitar sig på en elektrisk strömkälla för att fungera anses vara aktiva enheter.
För friska åldersmatchade kontroller:
- Deltagaren har en känd muskel- och skelettsjukdom eller haft en muskel- och skelettskada under de senaste 3 månaderna.
- Deltagaren har annan sjukdom som utesluter funktionstestning.
- Deltagaren är inskriven i valfri interventionsstudie.
- Deltagaren har eller har haft något tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, sjukdomshistoria eller fysiska fynd som kan påverka deltagarens förmåga att utföra studiebedömningarna.
- Deltagaren har genomgått en större operation inom 3 månader före rekrytering eller planerad ortopedisk operation under någon tidpunkt under denna studie som skulle störa förmågan att utföra studiebedömningar.
- Deltagaren har en historia av allergisk reaktion på silikoner eller lim.
- Deltagaren har en aktiv implanterad enhet (t.ex. pacemaker). Implanterade enheter som förlitar sig på en elektrisk strömkälla för att fungera anses vara aktiva enheter.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
DMD-patienter
Ambulerande män i åldern 4 till
|
Den bärbara enheten som används i denna studie är en FDA 510(k)-godkänd medicinsk enhet av klass II utformad för att samla in biometriska, fysiologiska och andra elektroniska resultatbedömningsdata från medicinsk kvalitet, klinisk kvalitet i en klinisk prövningsmiljö.
Systemet bearbetar rådata till igenkännbara kliniska mätvärden inklusive vitala tecken, aktivitets- och hållningsklassificeringar, ytelektromyografi (sEMG) och sömnmått.
Sensorerna är multimodala, multiplacerade, uppladdningsbara och återanvändbara.
DVA är ett standardiserat verktyg som dokumenterar och bedömer kompensatoriska rörelsestrategier som en markör för rörelsekvalitet.
|
|
Åldersmatchade kontroller
Normala manliga åldersmatchade kontroller
|
Den bärbara enheten som används i denna studie är en FDA 510(k)-godkänd medicinsk enhet av klass II utformad för att samla in biometriska, fysiologiska och andra elektroniska resultatbedömningsdata från medicinsk kvalitet, klinisk kvalitet i en klinisk prövningsmiljö.
Systemet bearbetar rådata till igenkännbara kliniska mätvärden inklusive vitala tecken, aktivitets- och hållningsklassificeringar, ytelektromyografi (sEMG) och sömnmått.
Sensorerna är multimodala, multiplacerade, uppladdningsbara och återanvändbara.
DVA är ett standardiserat verktyg som dokumenterar och bedömer kompensatoriska rörelsestrategier som en markör för rörelsekvalitet.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Överensstämmelse med bärbar sensorenhet
Tidsram: 30 dagar
|
Den bärbara sensorenheten består av tre små dekalbaserade sensorer som bärs på bröstet, låret och fotleden för att registrera aktivitet.
Deltagarna kommer att bära sensorerna under specificerade perioder under studiens varaktighet och överensstämmelse kommer att bedömas baserat på registrerad aktivitet.
|
30 dagar
|
|
Noggrannhet i funktionsutvärdering med Duchenne Video Assessment (DVA)-verktyget i en hemmamiljö
Tidsram: 30 dagar
|
DVA är ett digitalt verktyg utformat för att fjärrutvärdera funktionell kapacitet i en naturlig miljö.
Deltagarna kommer att slutföra en uppsättning rörelseuppgifter vid angivna tidpunkter under studien som kommer att fångas på video och poängsättas av fjärrutvärderare.
DVA poäng kommer att jämföras med förväntade nivåer av funktionell kapacitet för att bedöma noggrannheten.
|
30 dagar
|
|
Företräde för användning av den bärbara sensorenheten och DVA-verktyget enligt intervju
Tidsram: Dag 24-30
|
Deltagarna kommer att bli ombedda att slutföra en utgångsintervju i slutet av studien för att bedöma användarnas preferenser.
|
Dag 24-30
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 oktober 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
4 april 2023
Avslutad studie (Faktisk)
4 april 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 oktober 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 december 2022
Första postat (Faktisk)
20 december 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 augusti 2023
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SB-000-22-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .