DMD 참가자에 대한 가정 기반 평가 평가

4~4세의 보행 가능한 남성 약 20명

약 20명의 건강하고 연령이 일치하는 대조군이 모집됩니다.

포함 기준:

DMD 환자의 경우:

1. 부모/보호자 또는 참가자는 현지 규정에서 요구하는 정보에 입각한 동의 및/또는 동의를 제공할 수 있으며 모두 프로토콜을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
2. 참가자는 출생 시 남성으로 지정되며 4세에서
3. 참가자는 유전자 검사 및/또는 진단과 일치하는 임상 기록을 기반으로 확인된 DMD 진단을 받았습니다.
4. 참여자는 참여 전 3개월 동안 안정적인 글루코코르티코이드 용량을 복용했습니다.
5. 참여자는 도움이나 지원 없이 집에서 복도를 걸을 수 있는 능력으로 정의되는 보행이 가능합니다.

건강한 연령 일치 컨트롤의 경우:

1. 부모/보호자 또는 참가자는 현지 규정에서 요구하는 정보에 입각한 동의 및/또는 동의를 제공할 수 있으며 모두 프로토콜을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
2. 참가자는 출생 시 및 4세 때 남성 성별을 다음과 같이 지정합니다.

제외 기준:

DMD 환자의 경우:

1. 참가자는 지난 3개월 동안 DMD에 대한 중재적 연구에 등록했거나 유전자 치료 연구에 등록한 적이 있습니다.
2. 참가자는 글루코코르티코이드를 제외하고 DMD에 대해 승인된 요법을 받고 있습니다.
3. 참가자는 현재 또는 이전에 eteplirsen, golodirsen, casimersen 및 viltolarsen과 같은 엑손 건너뛰기 안티센스 올리고뉴클레오티드로 치료를 받았습니다.
4. 참가자는 연구 평가를 수행하는 참가자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태, 병력 또는 신체 소견이 있습니다.
5. 참가자는 모집 전 3개월 이내에 주요 수술을 받았거나 이 연구 기간 동안 평가를 수행하는 능력을 방해할 정형외과 수술을 계획했습니다.
6. 참가자는 실리콘 또는 접착제에 대한 알레르기 반응의 병력이 있습니다.
7. 참가자는 활성화된 장치(예: 심박 조율기)를 이식했습니다. 기능을 위해 전원에 의존하는 이식형 장치는 활성 장치로 간주됩니다.

건강한 연령 일치 컨트롤의 경우:

1. 참여자는 알려진 근골격계 질환이 있거나 지난 3개월 동안 근골격계 부상을 입었습니다.
2. 참가자에게 기능 테스트를 불가능하게 하는 다른 질병이 있습니다.
3. 참가자는 모든 중재 연구에 등록됩니다.
4. 참가자는 연구 평가를 수행하는 참가자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태, 병력 또는 신체 소견을 가지고 있거나 가지고 있습니다.
5. 참가자는 모집 전 3개월 이내에 주요 수술을 받았거나 연구 평가를 수행하는 능력을 방해할 수 있는 이 연구 기간 동안 정형외과 수술을 계획했습니다.
6. 참가자는 실리콘 또는 접착제에 대한 알레르기 반응의 병력이 있습니다.
7. 참가자는 활성화된 장치(예: 심박 조율기)를 이식했습니다. 기능을 위해 전원에 의존하는 이식형 장치는 활성 장치로 간주됩니다.