DMD:tä sairastavien osallistujien kotikohtaisten arvioiden arviointi
keskiviikko 9. elokuuta 2023 päivittänyt: Solid Biosciences Inc.
Vaiheen 0 tutkimus puettavan anturilaitteen kliinisen valmiuden arvioimiseksi ja Duchennen videoarviointi kotiympäristössä osallistujille, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan kotiympäristössä suoritettavien uusien DMD-potilaiden tulosten arviointityökalujen toteutettavuutta, puetettavuutta ja osallistujien tyytyväisyyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vähän interventiota vaativa toteutettavuustutkimus, jolla arvioidaan seuraavien tuotteiden käyttöä:
- FDA 510(k) -hyväksytty luokan II puettava lääkintälaite, joka on suunniteltu keräämään lääketieteellisen laadun, kliinisen laadun biometrisiä, fysiologisia ja muita sähköisiä kliinikon tulosarviointitietoja kliinisissä kokeissa, ja
- Duchenne Video Assessment (DVA) -työkalu, joka arvioi liikkumisen laatua potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)
Tämä tutkimus tarjoaa tietoa näiden työkalujen soveltuvuudesta tuleviin kliinisiin tutkimuksiin.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Solid Biosciences
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta - 8 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Noin kaksikymmentä 4-vuotiaita avohoidossa olevia miehiä
Noin kaksikymmentä tervettä, ikää vastaavaa kontrollia rekrytoidaan.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
DMD-potilaille:
- Vanhempi/huoltaja tai osallistuja pystyy antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuksen paikallisten määräysten mukaisesti, ja kaikki ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan protokollaa.
- Osallistujalle määrätään syntyessään miessukupuoli ja hän on 4-vuotias
- Osallistujalla on vahvistettu DMD-diagnoosi, joka perustuu geneettiseen testaukseen ja/tai diagnoosin mukaisiin kliinisiin tietoihin.
- Osallistuja on ollut vakaalla glukokortikoidiannoksella 3 kuukautta ennen osallistumista.
- Osallistuja on kulkukykyinen sen mukaan, että hän pystyy kävelemään käytävällä kotona ilman apua tai tukea.
Terveet iän mukaiset kontrollit:
- Vanhempi/huoltaja tai osallistuja pystyy antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuksen paikallisten määräysten mukaisesti, ja kaikki ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan protokollaa.
- Osallistujalle määrätään miessukupuoli syntyessään ja 4-vuotiaana
Poissulkemiskriteerit:
DMD-potilaille:
- Osallistuja on/oli osallistunut mihin tahansa DMD:n interventiotutkimukseen viimeisten 3 kuukauden aikana tai on koskaan ollut mukana geeniterapiatutkimuksessa.
- Osallistujalla on mitä tahansa hyväksyttyä DMD-hoitoa glukokortikoideja lukuun ottamatta.
- Osallistuja on tällä hetkellä tai aiemmin hoidettu eksonin ohittavilla antisense-oligonukleotideilla, kuten eteplirsen, golodirsen, casimersen ja viltolarsen.
- Osallistujalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria tai fyysinen löydös, joka voi vaikuttaa osallistujan kykyyn suorittaa tutkimusarviointeja.
- Osallistujalle on tehty suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen rekrytointia tai suunniteltu ortopedinen leikkaus milloin tahansa tämän tutkimuksen aikana, mikä häiritsisi kykyä suorittaa arviointeja.
- Osallistujalla on aiemmin ollut allerginen reaktio silikoneille tai liimoille.
- Osallistujalla on aktiivinen implantoitu laite (esim. sydämentahdistin). Implantoituja laitteita, joiden toiminta perustuu sähkövirtalähteeseen, pidetään aktiivisina laitteina.
Terveet iän mukaiset kontrollit:
- Osallistujalla on tiedossa tuki- ja liikuntaelinsairaus tai hänellä on ollut tuki- ja liikuntaelinvamma viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Osallistujalla on jokin muu sairaus, joka estää toimintatestauksen.
- Osallistuja on ilmoittautunut mihin tahansa interventiotutkimukseen.
- Osallistujalla on tai on ollut jokin aikaisempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria tai fyysinen löydös, joka voi vaikuttaa osallistujan kykyyn suorittaa tutkimusarviointeja.
- Osallistujalle on tehty suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen rekrytointia tai suunniteltu ortopedinen leikkaus milloin tahansa tämän tutkimuksen aikana, mikä häiritsisi kykyä suorittaa tutkimusarviointeja.
- Osallistujalla on aiemmin ollut allerginen reaktio silikoneille tai liimoille.
- Osallistujalla on aktiivinen implantoitu laite (esim. sydämentahdistin). Implantoituja laitteita, joiden toiminta perustuu sähkövirtalähteeseen, pidetään aktiivisina laitteina.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
DMD-potilaat
Ambulatoriset miehet iältään 4-v
|
Tässä tutkimuksessa käytetty puettava laite on FDA 510(k) -hyväksytty luokan II lääkinnällinen laite, joka on suunniteltu keräämään lääketieteellisen laadun, kliinisen laadun biometrisiä, fysiologisia ja muita sähköisiä kliinikon tulosarviointitietoja kliinisissä kokeissa.
Järjestelmä käsittelee raakadataa tunnistettaviksi kliinisiksi mittareiksi, mukaan lukien elintoiminnot, aktiivisuuden ja asennon luokitukset, pinnan elektromyografia (sEMG) ja unimittarit.
Anturit ovat multimodaalisia, monipaikkaisia, ladattavia ja uudelleenkäytettäviä.
DVA on standardoitu työkalu, joka dokumentoi ja arvioi kompensoivia liikestrategioita liikkeen laadun merkkinä.
|
|
Ikähaasteet
Normaalit miesten iän mukaiset kontrollit
|
Tässä tutkimuksessa käytetty puettava laite on FDA 510(k) -hyväksytty luokan II lääkinnällinen laite, joka on suunniteltu keräämään lääketieteellisen laadun, kliinisen laadun biometrisiä, fysiologisia ja muita sähköisiä kliinikon tulosarviointitietoja kliinisissä kokeissa.
Järjestelmä käsittelee raakadataa tunnistettaviksi kliinisiksi mittareiksi, mukaan lukien elintoiminnot, aktiivisuuden ja asennon luokitukset, pinnan elektromyografia (sEMG) ja unimittarit.
Anturit ovat multimodaalisia, monipaikkaisia, ladattavia ja uudelleenkäytettäviä.
DVA on standardoitu työkalu, joka dokumentoi ja arvioi kompensoivia liikestrategioita liikkeen laadun merkkinä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Puettavan anturilaitteen yhteensopivuus
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Puettava anturilaite koostuu kolmesta pienestä tarrapohjaisesta sensorista, joita pidetään rinnassa, reidessä ja nilkassa aktiivisuuden tallentamiseksi.
Osallistujat käyttävät antureita tiettyinä ajanjaksoina tutkimuksen keston aikana, ja vaatimustenmukaisuus arvioidaan tallennetun toiminnan perusteella.
|
30 päivää
|
|
Toiminnan arvioinnin tarkkuus käyttämällä Duchenne Video Assessment (DVA) -työkalua kotona
Aikaikkuna: 30 päivää
|
DVA on digitaalinen työkalu, joka on suunniteltu etäarvioimaan toimintakykyä luonnollisessa ympäristössä.
Osallistujat suorittavat tutkimuksen aikana tiettyinä ajankohtina joukon liiketehtäviä, jotka tallennetaan videolle ja etäarvioijat arvioivat ne.
DVA-pisteytystä verrataan odotettuun toimintakyvyn tasoon tarkkuuden arvioimiseksi.
|
30 päivää
|
|
Puettavan anturilaitteen ja DVA-työkalun käyttöetuus haastattelun perusteella
Aikaikkuna: Päivä 24-30
|
Osallistujia pyydetään suorittamaan poistumishaastattelu tutkimuksen päätteeksi käyttäjien mieltymysten arvioimiseksi.
|
Päivä 24-30
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 13. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 4. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 4. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 14. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SB-000-22-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .