Evaluación de evaluaciones basadas en el hogar en participantes con DMD
9 de agosto de 2023 actualizado por: Solid Biosciences Inc.
Un estudio de fase 0 para evaluar la preparación clínica de un dispositivo de sensor portátil y la evaluación de video de Duchenne en el entorno del hogar en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Este estudio está diseñado para evaluar la viabilidad, la facilidad de uso y la satisfacción de los participantes de nuevas herramientas de evaluación de resultados en pacientes con DMD que se realizan en el entorno del hogar.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de viabilidad de baja intervención para evaluar el uso de:
- Un dispositivo médico portátil Clase II aprobado por la FDA 510(k) diseñado para recopilar datos biométricos, fisiológicos y otros datos de evaluación de resultados clínicos electrónicos de grado médico y calidad clínica en un entorno de ensayo clínico, y;
- La herramienta Duchenne Video Assessment (DVA) para evaluar la calidad del movimiento en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Este estudio proporcionará datos sobre la idoneidad de estas herramientas en futuros ensayos clínicos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
17
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
- Solid Biosciences
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 meses a 8 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Aproximadamente veinte varones ambulatorios de 4 a
Se reclutarán aproximadamente veinte controles sanos de la misma edad.
Descripción
Criterios de inclusión:
Para pacientes con DMD:
- El padre/tutor o participante puede dar su consentimiento informado y/o asentimiento según lo exigen las reglamentaciones locales, y todos están dispuestos y son capaces de cumplir con el protocolo.
- Al participante se le asigna el sexo masculino al nacer y tiene entre 4 y
- El participante tiene un diagnóstico confirmado de DMD basado en pruebas genéticas y/o registros clínicos consistentes con el diagnóstico.
- El participante ha recibido una dosis estable de glucocorticoides durante 3 meses antes de la participación.
- El participante es ambulatorio según lo definido por la capacidad de caminar por un pasillo en casa sin ayuda ni apoyo.
Para controles sanos de la misma edad:
- El padre/tutor o participante puede dar su consentimiento informado y/o asentimiento según lo exigen las reglamentaciones locales, y todos están dispuestos y son capaces de cumplir con el protocolo.
- Al participante se le asigna el sexo masculino al nacer y a los 4 años
Criterio de exclusión:
Para pacientes con DMD:
- El participante está/estuvo inscrito en cualquier estudio de intervención para DMD en los últimos 3 meses o alguna vez ha estado inscrito en un estudio de terapia génica.
- El participante está en cualquier terapia aprobada para la DMD, excepto los glucocorticoides.
- El participante está actualmente o fue tratado previamente con oligonucleótidos antisentido con omisión de exón como eteplirsen, golodirsen, casimersen y viltolarsen.
- El participante tiene cualquier condición médica anterior o en curso, historial médico o hallazgo físico que podría afectar la capacidad del participante para realizar las evaluaciones del estudio.
- El participante ha tenido una cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al reclutamiento o una cirugía ortopédica planificada en cualquier momento durante este estudio que podría interferir con la capacidad de realizar evaluaciones.
- El participante tiene antecedentes de respuesta alérgica a siliconas o adhesivos.
- El participante tiene un dispositivo implantado activo (por ejemplo, un marcapasos). Los dispositivos implantados que dependen de una fuente de energía eléctrica para funcionar se consideran dispositivos activos.
Para controles sanos de la misma edad:
- El participante tiene una enfermedad musculoesquelética conocida o tuvo una lesión musculoesquelética en los últimos 3 meses.
- El participante tiene otra enfermedad que impide la prueba funcional.
- El participante está inscrito en cualquier estudio de intervención.
- El participante tiene o ha tenido alguna afección médica anterior o en curso, historial médico o hallazgo físico que podría afectar la capacidad del participante para realizar las evaluaciones del estudio.
- El participante ha tenido una cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al reclutamiento o una cirugía ortopédica planificada en cualquier momento durante este estudio que podría interferir con la capacidad de realizar las evaluaciones del estudio.
- El participante tiene antecedentes de respuesta alérgica a siliconas o adhesivos.
- El participante tiene un dispositivo implantado activo (por ejemplo, un marcapasos). Los dispositivos implantados que dependen de una fuente de energía eléctrica para funcionar se consideran dispositivos activos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con DMD
Varones ambulatorios de 4 a
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El dispositivo portátil utilizado en este estudio es un dispositivo médico de clase II aprobado por la FDA 510(k) diseñado para recopilar datos biométricos, fisiológicos y otros datos electrónicos de evaluación de resultados clínicos de grado médico y calidad clínica en un entorno de ensayo clínico.
El sistema procesa datos sin procesar en métricas clínicas reconocibles que incluyen signos vitales, clasificaciones de actividad y postura, electromiografía de superficie (sEMG) y métricas de sueño.
Los sensores son multimodales, multiubicación, recargables y reutilizables.
El DVA es una herramienta estandarizada que documenta y evalúa las estrategias de movimiento compensatorio como marcador de la calidad del movimiento.
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Controles emparejados por edad
Controles masculinos normales emparejados por edad
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El dispositivo portátil utilizado en este estudio es un dispositivo médico de clase II aprobado por la FDA 510(k) diseñado para recopilar datos biométricos, fisiológicos y otros datos electrónicos de evaluación de resultados clínicos de grado médico y calidad clínica en un entorno de ensayo clínico.
El sistema procesa datos sin procesar en métricas clínicas reconocibles que incluyen signos vitales, clasificaciones de actividad y postura, electromiografía de superficie (sEMG) y métricas de sueño.
Los sensores son multimodales, multiubicación, recargables y reutilizables.
El DVA es una herramienta estandarizada que documenta y evalúa las estrategias de movimiento compensatorio como marcador de la calidad del movimiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cumplimiento del dispositivo sensor portátil
Periodo de tiempo: 30 dias
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El dispositivo de sensor portátil se compone de tres pequeños sensores basados en adhesivos que se usan en el pecho, el muslo y el tobillo para registrar la actividad.
Los participantes usarán los sensores durante períodos específicos durante la duración del estudio y el cumplimiento se evaluará en función de la actividad registrada.
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30 dias
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Precisión de la evaluación funcional utilizando la herramienta Duchenne Video Assessment (DVA) en un entorno doméstico
Periodo de tiempo: 30 dias
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El DVA es una herramienta digital diseñada para evaluar de forma remota la capacidad funcional en un entorno natural.
Los participantes completarán un conjunto de tareas de movimiento en puntos de tiempo específicos durante el estudio que serán capturados en video y calificados por evaluadores remotos.
La puntuación de DVA se comparará con los niveles anticipados de capacidad funcional para evaluar la precisión.
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30 dias
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Preferencia por el uso del dispositivo sensor portátil y la herramienta DVA según lo evaluado por la entrevista
Periodo de tiempo: Día 24-30
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Se les pedirá a los participantes que completen una entrevista de salida al final del estudio para evaluar la preferencia del usuario.
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Día 24-30
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
4 de abril de 2023
Finalización del estudio (Actual)
4 de abril de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
20 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de agosto de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SB-000-22-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .