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Valutazione delle valutazioni domiciliari sui partecipanti con DMD

9 agosto 2023 aggiornato da: Solid Biosciences Inc.

Uno studio di fase 0 per valutare la prontezza clinica di un dispositivo sensore indossabile e una valutazione video di Duchenne nell'ambiente domestico su partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Questo studio è progettato per valutare la fattibilità, la vestibilità e la soddisfazione dei partecipanti di nuovi strumenti di valutazione dei risultati nei pazienti con DMD che vengono eseguiti nell'ambiente domestico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fattibilità interventistico basso per valutare l'uso di:

  1. Un dispositivo medico indossabile di Classe II approvato dalla FDA 510(k) progettato per raccogliere dati di valutazione dei risultati medici elettronici di grado medico, biometrico, fisiologico e di qualità clinica in un contesto di sperimentazione clinica e;
  2. Lo strumento Duchenne Video Assessment (DVA) per valutare la qualità del movimento nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Questo studio fornirà dati sull'idoneità di questi strumenti in futuri studi clinici.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

17

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Solid Biosciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Circa venti maschi ambulanti di età compresa tra 4 e

Verranno reclutati circa venti controlli sani di pari età.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per i pazienti con DMD:

  1. Il genitore/tutore o il partecipante è in grado di fornire il consenso informato e/o il consenso come richiesto dalle normative locali e tutti sono disposti e in grado di rispettare il protocollo.
  2. Al partecipante viene assegnato il sesso maschile alla nascita e ha 4 anni
  3. - Il partecipante ha una diagnosi confermata di DMD basata su test genetici e/o cartelle cliniche coerenti con la diagnosi.
  4. Il partecipante ha assunto una dose stabile di glucocorticoidi per 3 mesi prima della partecipazione.
  5. Il partecipante è deambulante come definito dalla capacità di camminare lungo un corridoio a casa senza assistenza o supporto.

Per controlli sani di pari età:

  1. Il genitore/tutore o il partecipante è in grado di fornire il consenso informato e/o il consenso come richiesto dalle normative locali e tutti sono disposti e in grado di rispettare il protocollo.
  2. Al partecipante viene assegnato il sesso maschile alla nascita e all'età di 4 anni

Criteri di esclusione:

Per i pazienti con DMD:

  1. - Il partecipante è/è stato arruolato in qualsiasi studio interventistico per la DMD negli ultimi 3 mesi o è mai stato arruolato in uno studio di terapia genica.
  2. - Il partecipante è in terapia approvata per la DMD ad eccezione dei glucocorticoidi.
  3. Il partecipante è attualmente o è stato precedentemente trattato con oligonucleotidi antisenso che saltano l'esone come eteplirsen, golodirsen, casimersen e viltolarsen.
  4. - Il partecipante presenta condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi o riscontri fisici che potrebbero influire sulla capacità del partecipante di eseguire le valutazioni dello studio.
  5. - Il partecipante ha subito un intervento chirurgico importante entro 3 mesi prima del reclutamento o un intervento chirurgico ortopedico pianificato per qualsiasi momento durante questo studio che interferirebbe con la capacità di eseguire valutazioni.
  6. Il partecipante ha una storia di risposta allergica a siliconi o adesivi.
  7. - Il partecipante ha un dispositivo impiantato attivo (ad esempio pacemaker). I dispositivi impiantati che si basano su una fonte di energia elettrica per funzionare sono considerati dispositivi attivi.

Per controlli sani di pari età:

  1. - Il partecipante ha una malattia muscoloscheletrica nota o ha avuto una lesione muscoloscheletrica negli ultimi 3 mesi.
  2. - Il partecipante ha un'altra malattia che preclude i test funzionali.
  3. - Il partecipante è arruolato in qualsiasi studio interventistico.
  4. - Il partecipante ha o ha avuto qualsiasi condizione medica precedente o in corso, storia medica o riscontro fisico che potrebbe influire sulla capacità del partecipante di eseguire le valutazioni dello studio.
  5. - Il partecipante ha subito un intervento chirurgico importante entro 3 mesi prima del reclutamento o un intervento chirurgico ortopedico pianificato per qualsiasi momento durante questo studio che interferirebbe con la capacità di eseguire le valutazioni dello studio.
  6. Il partecipante ha una storia di risposta allergica a siliconi o adesivi.
  7. - Il partecipante ha un dispositivo impiantato attivo (ad esempio pacemaker). I dispositivi impiantati che si basano su una fonte di energia elettrica per funzionare sono considerati dispositivi attivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti DMD
Maschi ambulatoriali di età compresa tra 4 e
Dispositivo: Dispositivo indossabile
Il dispositivo indossabile utilizzato in questo studio è un dispositivo medico di Classe II approvato dalla FDA 510(k) progettato per raccogliere dati di valutazione dei risultati clinici elettronici di grado medico, qualità clinica biometrici, fisiologici e di altro tipo in un contesto di sperimentazione clinica. Il sistema elabora i dati grezzi in metriche cliniche riconoscibili tra cui segni vitali, classificazioni di attività e postura, elettromiografia di superficie (sEMG) e metriche del sonno. I sensori sono multimodali, multilocazione, ricaricabili e riutilizzabili.
Altro: Valutazione video Duchenne (DVA)
Il DVA è uno strumento standardizzato che documenta e valuta le strategie di movimento compensatorio come indicatore della qualità del movimento.
Controlli corrispondenti all'età
Controlli maschi normali di pari età
Dispositivo: Dispositivo indossabile
Il dispositivo indossabile utilizzato in questo studio è un dispositivo medico di Classe II approvato dalla FDA 510(k) progettato per raccogliere dati di valutazione dei risultati clinici elettronici di grado medico, qualità clinica biometrici, fisiologici e di altro tipo in un contesto di sperimentazione clinica. Il sistema elabora i dati grezzi in metriche cliniche riconoscibili tra cui segni vitali, classificazioni di attività e postura, elettromiografia di superficie (sEMG) e metriche del sonno. I sensori sono multimodali, multilocazione, ricaricabili e riutilizzabili.
Altro: Valutazione video Duchenne (DVA)
Il DVA è uno strumento standardizzato che documenta e valuta le strategie di movimento compensatorio come indicatore della qualità del movimento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conformità del dispositivo sensore indossabile
Lasso di tempo: 30 giorni
Il dispositivo sensore indossabile è composto da tre piccoli sensori basati su adesivi che vengono indossati sul petto, sulla coscia e sulla caviglia per registrare l'attività. I partecipanti indosseranno i sensori durante periodi specificati durante la durata dello studio e la conformità sarà valutata in base all'attività registrata.
30 giorni
Accuratezza della valutazione funzionale utilizzando lo strumento Duchenne Video Assessment (DVA) in un ambiente domestico
Lasso di tempo: 30 giorni
Il DVA è uno strumento digitale progettato per valutare a distanza la capacità funzionale in un ambiente naturale. I partecipanti completeranno una serie di attività di movimento in punti temporali specificati durante lo studio che verrà catturato su video e valutato da valutatori remoti. Il punteggio DVA sarà confrontato con i livelli previsti di capacità funzionale per valutare l'accuratezza.
30 giorni
Preferenza per l'uso del dispositivo sensore indossabile e dello strumento DVA come valutato dall'intervista
Lasso di tempo: Giorno 24-30
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un colloquio di uscita alla conclusione dello studio per valutare la preferenza dell'utente.
Giorno 24-30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

4 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

4 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SB-000-22-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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