Evaluatie van thuisgebaseerde beoordelingen van deelnemers met DMD
9 augustus 2023 bijgewerkt door: Solid Biosciences Inc.
Een fase 0-onderzoek om de klinische gereedheid van een draagbaar sensorapparaat en Duchenne-videobeoordeling in de thuisomgeving te evalueren bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD)
Deze studie is ontworpen om de haalbaarheid, draagbaarheid en tevredenheid van deelnemers te evalueren van nieuwe instrumenten voor het beoordelen van uitkomsten bij DMD-patiënten die in de thuisomgeving worden uitgevoerd.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een lage interventionele haalbaarheidsstudie om het gebruik te evalueren van:
- Een door de FDA 510(k) goedgekeurd draagbaar medisch apparaat van klasse II dat is ontworpen voor het verzamelen van biometrische, fysiologische en andere elektronische beoordelingsgegevens van medische kwaliteit, klinische kwaliteit, in een setting van klinische onderzoeken, en;
- De Duchenne Video Assessment (DVA) tool om de kwaliteit van beweging te evalueren bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD)
Deze studie zal gegevens opleveren over de geschiktheid van deze hulpmiddelen in toekomstige klinische onderzoeken.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
17
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
- Solid Biosciences
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 maanden tot 8 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Ongeveer twintig ambulante mannen van 4 tot
Er zullen ongeveer twintig gezonde, op leeftijd afgestemde controles worden aangeworven.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Voor DMD-patiënten:
- Ouder/voogd of deelnemer kan geïnformeerde toestemming en/of instemming geven zoals vereist door lokale regelgeving, en iedereen is bereid en in staat om zich aan het protocol te houden.
- Deelnemer krijgt bij de geboorte mannelijk geslacht toegewezen en is 4 t/m
- Deelnemer heeft een bevestigde diagnose van DMD op basis van genetische tests en/of klinische gegevens die overeenkomen met de diagnose.
- Deelnemer heeft voorafgaand aan deelname 3 maanden een stabiele dosis glucocorticoïden gehad.
- De deelnemer is ambulant zoals gedefinieerd door het vermogen om thuis zonder hulp of ondersteuning door een gang te lopen.
Voor gezonde, op leeftijd afgestemde controles:
- Ouder/voogd of deelnemer kan geïnformeerde toestemming en/of instemming geven zoals vereist door lokale regelgeving, en iedereen is bereid en in staat om zich aan het protocol te houden.
- Deelnemer krijgt mannelijk geslacht toegewezen bij geboorte en leeftijd 4 tot
Uitsluitingscriteria:
Voor DMD-patiënten:
- Deelnemer is/was ingeschreven in een interventieonderzoek voor DMD in de afgelopen 3 maanden of heeft ooit deelgenomen aan een gentherapieonderzoek.
- De deelnemer gebruikt elke goedgekeurde therapie voor DMD, behalve glucocorticoïden.
- Deelnemer is momenteel of werd eerder behandeld met exon-skipping antisense oligonucleotiden zoals eteplirsen, golodirsen, casimersen en viltolarsen.
- Deelnemer heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening, medische geschiedenis of fysieke bevinding die van invloed kan zijn op het vermogen van de deelnemer om de onderzoeksbeoordelingen uit te voeren.
- Deelnemer heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan werving een grote operatie ondergaan of heeft op enig moment tijdens dit onderzoek een geplande orthopedische operatie ondergaan die het vermogen om beoordelingen uit te voeren zou belemmeren.
- Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van allergische reacties op siliconen of lijmen.
- Deelnemer heeft een actief geïmplanteerd apparaat (bijvoorbeeld een pacemaker). Geïmplanteerde apparaten die afhankelijk zijn van een elektrische stroombron om te functioneren, worden beschouwd als actieve apparaten.
Voor gezonde, op leeftijd afgestemde controles:
- Deelnemer heeft een bekende musculoskeletale aandoening of heeft in de afgelopen 3 maanden een musculoskeletale blessure gehad.
- Deelnemer heeft een andere ziekte waardoor functioneel testen niet mogelijk is.
- Deelnemer is ingeschreven in een interventioneel onderzoek.
- Deelnemer heeft of heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening, medische geschiedenis of fysieke bevinding gehad die van invloed kan zijn op het vermogen van de deelnemer om de onderzoeksbeoordelingen uit te voeren.
- De deelnemer heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan de werving een grote operatie ondergaan of heeft een geplande orthopedische operatie ondergaan op enig moment tijdens deze studie die het vermogen om onderzoeksbeoordelingen uit te voeren zou belemmeren.
- Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van allergische reacties op siliconen of lijmen.
- Deelnemer heeft een actief geïmplanteerd apparaat (bijvoorbeeld een pacemaker). Geïmplanteerde apparaten die afhankelijk zijn van een elektrische stroombron om te functioneren, worden beschouwd als actieve apparaten.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
DMD-patiënten
Ambulante reuen van 4 tot
|
Het draagbare apparaat dat in dit onderzoek wordt gebruikt, is een door de FDA 510(k) goedgekeurd medisch apparaat van klasse II dat is ontworpen om biometrische, fysiologische en andere elektronische beoordelingsgegevens van klinische kwaliteit te verzamelen in een klinische proefomgeving.
Het systeem verwerkt onbewerkte gegevens tot herkenbare klinische gegevens, waaronder vitale functies, activiteits- en houdingsclassificaties, oppervlakte-elektromyografie (sEMG) en slaapgegevens.
De sensoren zijn multimodaal, multilocatie, oplaadbaar en herbruikbaar.
De DVA is een gestandaardiseerde tool die compenserende bewegingsstrategieën documenteert en beoordeelt als een indicator van de kwaliteit van beweging.
|
|
Op leeftijd afgestemde controles
Normale mannelijke leeftijdsafhankelijke controles
|
Het draagbare apparaat dat in dit onderzoek wordt gebruikt, is een door de FDA 510(k) goedgekeurd medisch apparaat van klasse II dat is ontworpen om biometrische, fysiologische en andere elektronische beoordelingsgegevens van klinische kwaliteit te verzamelen in een klinische proefomgeving.
Het systeem verwerkt onbewerkte gegevens tot herkenbare klinische gegevens, waaronder vitale functies, activiteits- en houdingsclassificaties, oppervlakte-elektromyografie (sEMG) en slaapgegevens.
De sensoren zijn multimodaal, multilocatie, oplaadbaar en herbruikbaar.
De DVA is een gestandaardiseerde tool die compenserende bewegingsstrategieën documenteert en beoordeelt als een indicator van de kwaliteit van beweging.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Conformiteit met draagbare sensorapparatuur
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Het draagbare sensorapparaat bestaat uit drie kleine op stickers gebaseerde sensoren die op de borst, dij en enkel worden gedragen om activiteit vast te leggen.
Deelnemers zullen de sensoren gedurende gespecificeerde perioden tijdens de duur van het onderzoek dragen en naleving zal worden beoordeeld op basis van geregistreerde activiteit.
|
30 dagen
|
|
Nauwkeurigheid van functionele evaluatie met behulp van de Duchenne Video Assessment (DVA)-tool in een thuisomgeving
Tijdsspanne: 30 dagen
|
De DVA is een digitale tool die is ontworpen om op afstand functionele capaciteit in een natuurlijke omgeving te evalueren.
Deelnemers zullen tijdens het onderzoek een reeks bewegingstaken uitvoeren op bepaalde tijdstippen die op video worden vastgelegd en gescoord door beoordelaars op afstand.
DVA-scores worden vergeleken met verwachte niveaus van functionele capaciteit om de nauwkeurigheid te beoordelen.
|
30 dagen
|
|
Voorkeur voor gebruik van het draagbare sensorapparaat en de DVA-tool zoals beoordeeld door interview
Tijdsspanne: Dag 24-30
|
Deelnemers wordt gevraagd een exit-interview af te sluiten aan het einde van het onderzoek om de voorkeur van de gebruiker te beoordelen.
|
Dag 24-30
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 oktober 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 april 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 april 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 oktober 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SB-000-22-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .