Avaliação de avaliações domiciliares em participantes com DMD

Aproximadamente vinte homens ambulantes com idades entre 4 e

Serão recrutados aproximadamente vinte controles saudáveis ​​de mesma idade.

Critério de inclusão:

Para pacientes com DMD:

1. O pai/responsável ou participante é capaz de dar consentimento informado e/ou consentimento conforme exigido pelos regulamentos locais, e todos estão dispostos e aptos a cumprir o protocolo.
2. O participante é designado como sexo masculino ao nascer e tem de 4 a
3. O participante tem um diagnóstico confirmado de DMD com base em testes genéticos e/ou registros clínicos consistentes com o diagnóstico.
4. O participante esteve em uma dose estável de glicocorticoide por 3 meses antes da participação.
5. O participante é ambulatório, conforme definido pela capacidade de caminhar por um corredor em casa sem assistência ou apoio.

Para controles saudáveis ​​pareados por idade:

1. O pai/responsável ou participante é capaz de dar consentimento informado e/ou consentimento conforme exigido pelos regulamentos locais, e todos estão dispostos e aptos a cumprir o protocolo.
2. O participante é atribuído ao sexo masculino ao nascer e aos 4 anos de idade

Critério de exclusão:

Para pacientes com DMD:

1. O participante está/foi inscrito em qualquer estudo de intervenção para DMD nos últimos 3 meses ou já esteve inscrito em um estudo de terapia genética.
2. O participante está em qualquer terapia aprovada para DMD, exceto glicocorticóides.
3. O participante está atualmente ou foi tratado anteriormente com oligonucleotídeos antisense com salto de exon, como eteplirsen, golodirsen, casimersen e viltlarsen.
4. O participante tem qualquer condição médica anterior ou contínua, histórico médico ou achado físico que possa afetar a capacidade do participante de realizar as avaliações do estudo.
5. O participante fez uma cirurgia de grande porte nos 3 meses anteriores ao recrutamento ou planejou uma cirurgia ortopédica para qualquer momento durante este estudo, o que interferiria na capacidade de realizar avaliações.
6. O participante tem histórico de reação alérgica a silicones ou adesivos.
7. O participante tem um dispositivo implantado ativo (por exemplo, marca-passo). Dispositivos implantados que dependem de uma fonte de energia elétrica para funcionar são considerados dispositivos ativos.

Para controles saudáveis ​​pareados por idade:

1. O participante tem uma doença musculoesquelética conhecida ou teve uma lesão musculoesquelética nos últimos 3 meses.
2. O participante tem outra doença que impede o teste funcional.
3. O participante está inscrito em qualquer estudo intervencional.
4. O participante tem ou teve qualquer condição médica anterior ou contínua, histórico médico ou achado físico que possa afetar a capacidade do participante de realizar as avaliações do estudo.
5. O participante fez uma cirurgia de grande porte nos 3 meses anteriores ao recrutamento ou planejou uma cirurgia ortopédica para qualquer momento durante este estudo, o que interferiria na capacidade de realizar as avaliações do estudo.
6. O participante tem histórico de reação alérgica a silicones ou adesivos.
7. O participante tem um dispositivo implantado ativo (por exemplo, marca-passo). Dispositivos implantados que dependem de uma fonte de energia elétrica para funcionar são considerados dispositivos ativos.