Évaluation des évaluations à domicile des participants atteints de DMD

Une vingtaine d'hommes ambulatoires âgés de 4 à

Une vingtaine de témoins sains et appariés selon l'âge seront recrutés.

Critère d'intégration:

Pour les patients DMD :

1. Le parent/tuteur ou le participant est en mesure de donner son consentement éclairé et/ou son assentiment, comme l'exigent les réglementations locales, et tous sont disposés et capables de se conformer au protocole.
2. Le participant se voit attribuer le sexe masculin à la naissance et est âgé de 4 à
3. Le participant a un diagnostic confirmé de DMD basé sur des tests génétiques et/ou des dossiers cliniques compatibles avec le diagnostic.
4. Le participant a reçu une dose stable de glucocorticoïdes pendant 3 mois avant la participation.
5. Le participant est ambulatoire tel que défini par la capacité de marcher dans un couloir à la maison sans aide ni soutien.

Pour les témoins en bonne santé appariés selon l'âge :

1. Le parent/tuteur ou le participant est en mesure de donner son consentement éclairé et/ou son assentiment, comme l'exigent les réglementations locales, et tous sont disposés et capables de se conformer au protocole.
2. Le participant se voit attribuer le sexe masculin à la naissance et à l'âge de 4 à

Critère d'exclusion:

Pour les patients DMD :

1. Le participant est/était inscrit à une étude interventionnelle sur la DMD au cours des 3 derniers mois ou a déjà été inscrit à une étude de thérapie génique.
2. Le participant suit un traitement approuvé pour la DMD, à l'exception des glucocorticoïdes.
3. Le participant est actuellement ou a déjà été traité avec des oligonucléotides antisens à saut d'exon tels que l'eteplirsen, le golodirsen, le casimersen et le viltolarsen.
4. Le participant a une condition médicale antérieure ou en cours, des antécédents médicaux ou une découverte physique qui pourrait affecter la capacité du participant à effectuer les évaluations de l'étude.
5. Le participant a subi une intervention chirurgicale majeure dans les 3 mois précédant le recrutement ou une intervention chirurgicale orthopédique planifiée à tout moment au cours de cette étude, ce qui interférerait avec la capacité d'effectuer des évaluations.
6. Le participant a des antécédents de réaction allergique aux silicones ou aux adhésifs.
7. Le participant a un dispositif implanté actif (par exemple, un stimulateur cardiaque). Les dispositifs implantés qui dépendent d'une source d'alimentation électrique pour fonctionner sont considérés comme des dispositifs actifs.

Pour les témoins en bonne santé appariés selon l'âge :

1. Le participant a une maladie musculo-squelettique connue ou a subi une blessure musculo-squelettique au cours des 3 derniers mois.
2. Le participant a une autre maladie qui empêche les tests fonctionnels.
3. Le participant est inscrit à une étude interventionnelle.
4. Le participant a ou a eu une condition médicale antérieure ou en cours, des antécédents médicaux ou une découverte physique qui pourrait affecter la capacité du participant à effectuer les évaluations de l'étude.
5. - Le participant a subi une intervention chirurgicale majeure dans les 3 mois précédant le recrutement ou une intervention chirurgicale orthopédique planifiée à tout moment au cours de cette étude, ce qui interférerait avec la capacité d'effectuer des évaluations d'étude.
6. Le participant a des antécédents de réaction allergique aux silicones ou aux adhésifs.
7. Le participant a un dispositif implanté actif (par exemple, un stimulateur cardiaque). Les dispositifs implantés qui dépendent d'une source d'alimentation électrique pour fonctionner sont considérés comme des dispositifs actifs.