前駆症状および早期発症ハンチントン病の参加者を対象に、プラセボと比較したトミネルセンの安全性、バイオマーカー、および有効性を評価する研究。
2026年8月7日 更新者：Hoffmann-La Roche
前駆症状および早期発症ハンチントン病患者におけるトミネルセンの安全性、バイオマーカー、および有効性を評価するための第 II 相無作為化二重盲検プラセボ対照用量設定研究
この研究では、前駆症状および早期のハンチントン病の参加者を対象に、トミネルセンの安全性、バイオマーカー、有効性をプラセボと比較して評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
301
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- Uab Medicine
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical System
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- John Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Hospital
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New York
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Amherst、New York、アメリカ、14226
- Dent Neurological Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Kirkland、Washington、アメリカ、98034
- EvergreenHealth Investigational Drug Services
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Spokane、Washington、アメリカ、99202
- Inland Northwest Research
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1056ABI
- CINME
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CABA、アルゼンチン、C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
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Capital Federal、アルゼンチン、C1192AAX
- INEBA
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、アルゼンチン、C1284AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Birmingham、イギリス、B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
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Leeds、イギリス、LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
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London、イギリス、NW1 2PG
- UCL Hospital NHS Trust
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust
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Emilia-Romagna
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Bologna、Emilia-Romagna、イタリア、40139
- Ospedale Bellaria
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Lazio
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Rome、Lazio、イタリア、00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
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Lombardy
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Milan、Lombardy、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Inst
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Basel、スイス、4031
- Universitätsspital Basel
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Gümligen、スイス、3073
- Neurozentrum Siloah
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Badajoz、スペイン、06080
- Hospital Universitario de Badajoz
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Barcelona、スペイン、08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Burgos、スペイン、09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ramon y Cajal
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Seville、スペイン、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario La Fe
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Vizcaya
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Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
- Hospital De Cruces
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København Ø、デンマーク、2100
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
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Aachen、ドイツ、52074
- Uniklinik RWTH Aachen
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
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Bochum、ドイツ、44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
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Bonn、ドイツ、53127
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Erlangen、ドイツ、91054
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
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Lübeck、ドイツ、23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
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Taufkirchen、ドイツ、84416
- kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
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Ulm、ドイツ、89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Christchurch、ニュージーランド、8011
- New Zealand Brain Research Institute
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Hamilton、ニュージーランド、3240
- Waikato Hospital
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Angers、フランス、49933
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
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Bordeaux、フランス、33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin
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Créteil、フランス、94010
- Hopital Henri Mondor
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Lille、フランス、DUMMY_VALUE
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
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Marseille、フランス、13005
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes
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Montpellier、フランス、34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Strasbourg、フランス、67098
- CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
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Toulouse、フランス、31059
- CHU toulouse - Hôpital Purpan
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- Hospital de Santa Maria
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Torres Vedras、ポルトガル、2560-280
- CNS - Campus Neurológico
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Gdansk、ポーランド、80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Krakow、ポーランド、31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
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Warsaw、ポーランド、01-755
- Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年～50年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準
-HD 遺伝子拡大変異キャリアのステータス。 CAP スコアが 400 ～ 500 で、CAP は次のように計算されます: 年齢 x (CAG リピート長 -33.66)
-DCL 2〜3、総運動スコア（TMS）> 6、独立性尺度（IS）= 100（HD-ISSステージ2とほぼ同等）として定義される前駆HD、またはDCL 4、TMS >として定義される早期マニフェストHD 6、100 >IS>/= 70、および TFC >/=8 (HD-ISS ステージ 3 とほぼ同等)
主な除外基準
- -スクリーニング前の12か月以内に病院への訪問および/またはケアレベルの変更を必要とする計画（すなわち、積極的な自殺念慮）を伴う自殺未遂または自殺念慮の履歴
- -アクティブな精神病、混乱状態、または攻撃性を含む、自己または他者に害を及ぼす可能性のある暴力的行動、スクリーニング前の12週間以上
- -スクリーニング時の深刻な病状または臨床的に重要な実験室またはバイタルサインの異常または閉所恐怖症で、研究者の判断により、研究への個人の安全な参加と完了が妨げられる
- -妊娠中または授乳中、または研究中または治験薬の最終投与後5か月以内に妊娠する予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トミネルセン 60ミリグラム (mg)
トミネルセン60 mgを髄腔内投与（IT）、16週間ごと（Q16W）。
トミネルセンは二重盲検期間および長期延長試験期間中に投与される。
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トミネルセンは、プロトコルに規定されている投与量とスケジュールで投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボは、DB期間中にIT、Q16Wで投与されます。
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マッチングプラセボをDB期間中にIT投与、Q16Wで投与。
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実験的：Tominersen 100 mg
100 mgのトミネルセンをIT投与、16週間ごと。
トミネルセンはDB期間とOLE期間に投与されます。
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トミネルセンは、プロトコルに規定されている投与量とスケジュールで投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DB期間：有害事象（AE）の発生率および重症度（重症度はAE重症度評価スケールに基づいて決定）
時間枠：最大約36ヶ月
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最大約36ヶ月
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DB期間：臨床検査結果のベースラインからの変化 - 脳脊髄液（CSF）白血球（WBC）
時間枠：ベースライン来院（Day 1）、4ヶ月、8ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、16ヶ月
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ベースライン来院（Day 1）、4ヶ月、8ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、16ヶ月
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DB期間：臨床検査結果のベースラインからの変化 - CSFタンパク質
時間枠：ベースライン訪問（1日目）、および4ヶ月目、8ヶ月目、9ヶ月目、12ヶ月目、16ヶ月目
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ベースライン訪問（1日目）、および4ヶ月目、8ヶ月目、9ヶ月目、12ヶ月目、16ヶ月目
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DB期間：構造的磁気共鳴画像（MRI）におけるベースラインからの変化、水頭症と一致する放射線学的特徴およびその他の関連するMRI安全性所見を含む新規異常の評価
時間枠：ベースライン、4ヶ月、8ヶ月、12ヶ月、16ヶ月、および最大約36ヶ月
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ベースライン、4ヶ月、8ヶ月、12ヶ月、16ヶ月、および最大約36ヶ月
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DB期間：ベースラインからの脳脊髄液中変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質レベルの幾何平均値の月9時点における変化率
時間枠：ベースライン、9か月後
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ベースライン、9か月後
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DB期間：16か月時点での複合統一ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）スコアのベースラインからの変化（米国外施設）
時間枠：ベースラインから16か月
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スコアの変化。
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ベースラインから16か月
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DB期間：16ヵ月時点における総合的機能能力（TFC）スコアのベースラインからの変化（米国サイト）
時間枠：ベースラインから16ヵ月
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スケール上のスコアの変化。
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ベースラインから16ヵ月
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OLE期間：有害事象の発生率と重症度、重症度は有害事象重症度評価尺度に従って決定
時間枠：約29か月まで
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約29か月まで
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OLE期間：臨床検査結果の経時変化 - CSF WBC
時間枠：最長約24ヶ月
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最長約24ヶ月
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OLE期間：臨床検査結果の経時変化 - CSFタンパク質
時間枠：最長約24ヶ月
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最長約24ヶ月
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OLE期間：構造的MRIによるベースラインからの変化、水頭症に一致する放射線学的特徴およびその他の関連するMRI安全性所見を含む新規異常の評価
時間枠：最大約29ヶ月
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最大約29ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DB期間：モントリオール認知評価（MoCA）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4か月、8か月、12か月、16か月、および最大約36か月
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ベースライン、4か月、8か月、12か月、16か月、および最大約36か月
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DB期間：各受診時のC-SSRSスコアにより評価された、自殺念慮または行動（I/B）を有する参加者の割合。研究実施中に重度のI/Bを有すると特定された個々の症例に関する詳細な焦点を含む。
時間枠：最長約36か月
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C-SSRS=コロンビア自殺重症度評価尺度
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最長約36か月
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DB期間：16ヶ月時点でのTFC（米国外サイト）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから16か月
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ベースラインから16か月
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DB期間：ベースラインからの変化（16ヶ月後） cUHDRS（米国サイト）スコア
時間枠：ベースラインから16か月
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ベースラインから16か月
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DB期間：シンボル・デジット・モダリティ・テスト（SDMT）スコアにおけるベースラインからの16か月後の変化
時間枠：ベースラインから16か月後
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ベースラインから16か月後
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DB期間：ストループ単語読み取り（SWR）スコアのベースラインからの16か月時点の変化
時間枠：ベースラインから16ヶ月
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ベースラインから16ヶ月
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DB期間：16ヵ月時点の総運動スコア（TMS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから16か月
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ベースラインから16か月
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DB期間：16か月時点でのCSF神経フィラメント軽鎖（NfL）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから16ヶ月
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ベースラインから16ヶ月
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DB期間：ベースラインにおける抗薬物抗体（ADA）の有病率に対する特定の時点における抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：ベースラインから約36か月まで
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ベースラインから約36か月まで
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DB期間：ADAが確認された場合は抗体価を測定
時間枠：ベースラインから約36ヶ月まで
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ベースラインから約36ヶ月まで
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OLE期間：TFCスコアの経時変化
時間枠：約29か月まで
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約29か月まで
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OLE期間：cUHDRSスコアの経時変化
時間枠：約29ヶ月まで
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約29ヶ月まで
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OLE期間：SDMTスコアの経時変化
時間枠：最長約29ヶ月
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最長約29ヶ月
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OLE期間：TMSにおける経時変化
時間枠：最長約29か月
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最長約29か月
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OLE期間：SWRスコアの経時変化
時間枠：約29ヶ月まで
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約29ヶ月まで
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OLE期間：MoCAスコアの経時変化
時間枠：最大約29ヶ月
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最大約29ヶ月
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OLE期間：各訪問時におけるC-SSRSスコアにより評価された自殺念慮／行動を有する参加者の割合（研究実施中に重度の自殺念慮／行動を有すると特定された個別症例の詳細な焦点を含む）
時間枠：約29か月まで
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約29か月まで
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OLE期間：指定時点におけるADA発生率
時間枠：約29ヶ月まで
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約29ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月3日
一次修了 (実際)
2026年5月14日
研究の完了 (推定)
2026年10月31日
試験登録日
最初に提出
2022年12月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月6日
最初の投稿 (実際)
2023年1月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月7日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BN42489
- Other (その他の識別子：GENERATION HD2)
- 2022-001991-32 (EudraCT番号)
- 2023-503928-10-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。
適格な研究に関するロシュの基準の詳細については、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) をご覧ください。
臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。