Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Tominersenin turvallisuuden, biomarkkereiden ja tehon arvioimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on prodromaali ja varhain ilmeinen Huntingtonin tauti.

torstai 28. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksen löytävä tutkimus Tominersenin turvallisuuden, biomarkkerien ja tehon arvioimiseksi henkilöillä, joilla on prodromaali ja varhain ilmennyt Huntingtonin tauti

Tässä tutkimuksessa arvioidaan tominersenin turvallisuutta, biomarkkereita ja tehoa lumelääkkeeseen verrattuna osallistujilla, joilla on prodromaalinen ja varhainen Huntingtonin tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

      • Buenos Aires, Argentiina, C1056ABJ
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • CINME
      • Caba, Argentiina, C1221ADC
        • Rekrytointi
        • Hospital Ramos Mejia
      • Capital Federal, Argentiina, C1192AAX
        • Rekrytointi
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentiina, C1284AEB
        • Rekrytointi
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrytointi
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Rekrytointi
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrytointi
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrytointi
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
      • Badajoz, Espanja, 06080
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Rekrytointi
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Burgos, Espanja, 09006
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Rekrytointi
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Sevilla, Espanja, 41009
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
        • Rekrytointi
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
        • Rekrytointi
        • Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00189
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Rekrytointi
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Rekrytointi
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Peruutettu
        • Centricity Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrytointi
        • Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Rekrytointi
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
      • Torres Vedras, Portugali, 2560-280
        • Rekrytointi
        • CNS - Campus Neurologico
      • Gda?sk, Puola, 80-462
        • Rekrytointi
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Puola, 31-505
        • Rekrytointi
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Puola, 02-957
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
      • Angers Cedex 9, Ranska, 49933
        • Rekrytointi
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Rekrytointi
        • Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Rekrytointi
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Ranska, 13005
        • Rekrytointi
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Rekrytointi
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • Rekrytointi
        • CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Rekrytointi
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Rekrytointi
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Rekrytointi
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Rekrytointi
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Rekrytointi
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Saksa, 23538
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
      • Basel, Sveitsi, 4031
        • Rekrytointi
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Sveitsi, 3073
        • Rekrytointi
        • Neurozentrum Siloah
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Rekrytointi
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Rekrytointi
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Uusi Seelanti, 3240
        • Rekrytointi
        • Waikato Hospital; Neurology
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Rekrytointi
        • Addenbrookes Hospital
      • Chinnor, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • John Radcliffe Hospital; Neurosciences
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS7 4SA
        • Rekrytointi
        • Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • Rekrytointi
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • Rekrytointi
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Rekrytointi
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Rekrytointi
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-1337
        • Peruutettu
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Rekrytointi
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Rekrytointi
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Rekrytointi
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • Rekrytointi
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242-1083
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
        • Rekrytointi
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
        • Rekrytointi
        • Evergreen Health Care Center
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Rekrytointi
        • Inland Northwest Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeiset sisällyttämiskriteerit

-HD-geenin laajennusmutaatioiden kantajan tila. CAP-pisteet 400-500, mukaan lukien, jossa CAP lasketaan seuraavasti: Ikä x (CAG-toiston pituus -33,66)

-Prodromaalinen HD, määritelty DCL 2–3, kokonaismoottoripiste (TMS) >6, riippumattomuusasteikko (IS) = 100 (vastaa laajasti HD-ISS:n vaihetta 2) tai varhainen ilmeinen HD, määritelty DCL 4:ksi, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 ja TFC >/=8 (vastaa laajasti HD-ISS Stage 3:a)

Keskeiset poissulkemiskriteerit

  • Aiempi itsemurhayritys tai itsemurha-ajatukset suunnitelmalla (eli aktiivinen itsemurha-ajatukset), jotka vaativat sairaalakäyntiä ja/tai hoidon tason muutosta 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Aktiivinen psykoosi, sekavuustila tai väkivaltainen käyttäytyminen, mukaan lukien aggressio, joka voi aiheuttaa vahinkoa itselle tai muille, 12 viikon aikana ennen seulontaa
  • Mikä tahansa vakava sairaus tai kliinisesti merkittävä laboratorio- tai elintoimintojen poikkeavuus tai klaustrofobia seulonnassa, joka tutkijan arvion mukaan estää henkilön turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
  • Raskaus tai imetys tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 5 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke annettuna intratekaalisesti 16 viikon välein
Kokeellinen: Tominersen 60 mg
60 mg tominersenia intratekaalisesti 16 viikon välein
Kokeellinen: Tominersen 100 mg
100 mg tominersenia intratekaalisesti 16 viikon välein

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus, vakavuus määritetään haittatapahtumien vakavuusasteikon mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 24 kuukautta
Jopa noin 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotuloksissa - Aivo-selkäydinneste (CSF) Valkosolut (WBC) (1/uL)
Aikaikkuna: Lähtötilanteen käynniltä (päivä 1) ja kuukausilta 4, 8, 9, 12, 16
Lähtötilanteen käynniltä (päivä 1) ja kuukausilta 4, 8, 9, 12, 16
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotuloksissa Aivo-selkäydinnesteen (CSF) proteiini (g/l)
Aikaikkuna: Lähtötilanteen käynniltä (päivä 1) ja kuukausilta 4, 8, 9, 12, 16
Lähtötilanteen käynniltä (päivä 1) ja kuukausilta 4, 8, 9, 12, 16
Prosenttimuutos perustasosta CSF:n mHTT-proteiinitasojen geometrisissa keskiarvoissa 9. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 9
Lähtötilanne ja kuukausi 9
Rakenteellisen MRI:n lähtötilanteen muutos arvioiden mahdollisia uusia poikkeavuuksia, mukaan lukien vesipään kanssa yhteensopivia radiografisia piirteitä ja muita asiaankuuluvia MRI-turvallisuuslöydöksiä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta yhdistetyissä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (cUHDRS) pisteissä (muus kuin Yhdysvalloissa) 16 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
Muutos asteikon pistemäärissä
Perustaso 16 kuukauteen
Muutos perustasosta kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) pisteissä (Yhdysvalloissa) 16 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
Muutos asteikon pistemäärissä
Perustaso 16 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sellaisten osallistujien prosenttiosuus, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä C-SSRS-pisteillä arvioituna kullakin käynnillä, mukaan lukien yksityiskohtainen keskittyminen yksittäisiin tapauksiin, joiden on todettu aiheuttaneen vakavia ajatuksia tai käyttäytymistä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Jopa noin 24 kuukautta
Jopa noin 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla TFC-pisteiden (muiden kuin yhdysvaltalaisten sivustojen) arvioissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
Perustaso 16 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla cUHDRS-pisteiden (Yhdysvaltalaiset paikat) arvioissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
Perustaso 16 kuukauteen
Muutos lähtötilanteesta 16 kuukauden kohdalla Symbol Digit Modalities Test (SDMT) -pisteiden arvioinnissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
Perustaso 16 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla Stroop Word Reading (SWR) -pisteiden arvioinnissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
Perustaso 16 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla kokonaismoottoripisteen (TMS) arvioissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
Perustaso 16 kuukauteen
Muutos CSF:n neurofilamentin kevytketjun (NfL) tasoissa lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
Perustaso 16 kuukauteen
Muutos lähtötasosta MoCA-pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta alkaen kuukausista 4, 8, 12, 16 ja enintään noin 24 kuukauteen
Perustasosta alkaen kuukausista 4, 8, 12, 16 ja enintään noin 24 kuukauteen
Lääkevasta-aineiden (ADA:iden) ilmaantuvuus määrättyinä ajankohtina suhteessa ADA:iden esiintyvyyteen lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
Tiiterit määritetään, jos ADA:t tunnistetaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 28. helmikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/). Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tominersen 60 mg

3
Tilaa