- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05686551
Tutkimus Tominersenin turvallisuuden, biomarkkereiden ja tehon arvioimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on prodromaali ja varhain ilmeinen Huntingtonin tauti.
Vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksen löytävä tutkimus Tominersenin turvallisuuden, biomarkkerien ja tehon arvioimiseksi henkilöillä, joilla on prodromaali ja varhain ilmennyt Huntingtonin tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Reference Study ID Number: BN42489 https://forpatients.roche.com/
- Puhelinnumero: 888-662-6728 (U.S. Only)
- Sähköposti: global-roche-genentech-trials@gene.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1056ABJ
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- CINME
-
Caba, Argentiina, C1221ADC
- Rekrytointi
- Hospital Ramos Mejia
-
Capital Federal, Argentiina, C1192AAX
- Rekrytointi
- INEBA
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentiina, C1284AEB
- Rekrytointi
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrytointi
- WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Rekrytointi
- Monash Medical Centre
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Rekrytointi
- Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Rekrytointi
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
Badajoz, Espanja, 06080
- Rekrytointi
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Rekrytointi
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
-
Burgos, Espanja, 09006
- Rekrytointi
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
-
Madrid, Espanja, 28034
- Rekrytointi
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
-
Sevilla, Espanja, 41009
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
-
Valencia, Espanja, 46026
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Rekrytointi
- Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
- Rekrytointi
- Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00189
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20133
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Rekrytointi
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Rekrytointi
- University of Alberta Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
- Peruutettu
- Centricity Research
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Rekrytointi
- Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugali, 1649-035
- Rekrytointi
- Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
-
Torres Vedras, Portugali, 2560-280
- Rekrytointi
- CNS - Campus Neurologico
-
-
-
-
-
Gda?sk, Puola, 80-462
- Rekrytointi
- Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
-
Krakow, Puola, 31-505
- Rekrytointi
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
-
Warszawa, Puola, 02-957
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, Ranska, 49933
- Rekrytointi
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Rekrytointi
- Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
-
Creteil, Ranska, 94010
- Rekrytointi
- Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
-
Marseille, Ranska, 13005
- Rekrytointi
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Rekrytointi
- Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
-
Strasbourg, Ranska, 67098
- Rekrytointi
- CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Rekrytointi
- CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa, 52074
- Rekrytointi
- Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
-
Berlin, Saksa, 10117
- Rekrytointi
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
-
Bochum, Saksa, 44791
- Rekrytointi
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
-
Bonn, Saksa, 53127
- Rekrytointi
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
-
Lübeck, Saksa, 23538
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
-
Ulm, Saksa, 89081
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi, 4031
- Rekrytointi
- Universitätsspital Basel; Neurologie
-
Gümligen, Sveitsi, 3073
- Rekrytointi
- Neurozentrum Siloah
-
-
-
-
-
København Ø, Tanska, 2100
- Rekrytointi
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
-
-
-
-
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
- Rekrytointi
- New Zealand Brain Research Institute
-
Hamilton, Uusi Seelanti, 3240
- Rekrytointi
- Waikato Hospital; Neurology
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Rekrytointi
- Addenbrookes Hospital
-
Chinnor, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Rekrytointi
- John Radcliffe Hospital; Neurosciences
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS7 4SA
- Rekrytointi
- Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- Rekrytointi
- UCL Hospital NHS Trust
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Rekrytointi
- Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Rekrytointi
- Uab Medicine
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Rekrytointi
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-1337
- Peruutettu
- University of California San Diego
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Rekrytointi
- University of California Davis Medical System
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Rekrytointi
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Rekrytointi
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- Rekrytointi
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- Rekrytointi
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242-1083
- Rekrytointi
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Rekrytointi
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- Rekrytointi
- Dent Neurological Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- Rekrytointi
- Evergreen Health Care Center
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- Rekrytointi
- Inland Northwest Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Keskeiset sisällyttämiskriteerit
-HD-geenin laajennusmutaatioiden kantajan tila. CAP-pisteet 400-500, mukaan lukien, jossa CAP lasketaan seuraavasti: Ikä x (CAG-toiston pituus -33,66)
-Prodromaalinen HD, määritelty DCL 2–3, kokonaismoottoripiste (TMS) >6, riippumattomuusasteikko (IS) = 100 (vastaa laajasti HD-ISS:n vaihetta 2) tai varhainen ilmeinen HD, määritelty DCL 4:ksi, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 ja TFC >/=8 (vastaa laajasti HD-ISS Stage 3:a)
Keskeiset poissulkemiskriteerit
- Aiempi itsemurhayritys tai itsemurha-ajatukset suunnitelmalla (eli aktiivinen itsemurha-ajatukset), jotka vaativat sairaalakäyntiä ja/tai hoidon tason muutosta 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Aktiivinen psykoosi, sekavuustila tai väkivaltainen käyttäytyminen, mukaan lukien aggressio, joka voi aiheuttaa vahinkoa itselle tai muille, 12 viikon aikana ennen seulontaa
- Mikä tahansa vakava sairaus tai kliinisesti merkittävä laboratorio- tai elintoimintojen poikkeavuus tai klaustrofobia seulonnassa, joka tutkijan arvion mukaan estää henkilön turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
- Raskaus tai imetys tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 5 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Vastaava lumelääke annettuna intratekaalisesti 16 viikon välein
|
Kokeellinen: Tominersen 60 mg
|
60 mg tominersenia intratekaalisesti 16 viikon välein
|
Kokeellinen: Tominersen 100 mg
|
100 mg tominersenia intratekaalisesti 16 viikon välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus, vakavuus määritetään haittatapahtumien vakavuusasteikon mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 24 kuukautta
|
Jopa noin 24 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotuloksissa - Aivo-selkäydinneste (CSF) Valkosolut (WBC) (1/uL)
Aikaikkuna: Lähtötilanteen käynniltä (päivä 1) ja kuukausilta 4, 8, 9, 12, 16
|
Lähtötilanteen käynniltä (päivä 1) ja kuukausilta 4, 8, 9, 12, 16
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotuloksissa Aivo-selkäydinnesteen (CSF) proteiini (g/l)
Aikaikkuna: Lähtötilanteen käynniltä (päivä 1) ja kuukausilta 4, 8, 9, 12, 16
|
Lähtötilanteen käynniltä (päivä 1) ja kuukausilta 4, 8, 9, 12, 16
|
|
Prosenttimuutos perustasosta CSF:n mHTT-proteiinitasojen geometrisissa keskiarvoissa 9. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 9
|
Lähtötilanne ja kuukausi 9
|
|
Rakenteellisen MRI:n lähtötilanteen muutos arvioiden mahdollisia uusia poikkeavuuksia, mukaan lukien vesipään kanssa yhteensopivia radiografisia piirteitä ja muita asiaankuuluvia MRI-turvallisuuslöydöksiä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
|
Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
|
|
Muutos lähtötasosta yhdistetyissä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (cUHDRS) pisteissä (muus kuin Yhdysvalloissa) 16 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos asteikon pistemäärissä
|
Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos perustasosta kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) pisteissä (Yhdysvalloissa) 16 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos asteikon pistemäärissä
|
Perustaso 16 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Sellaisten osallistujien prosenttiosuus, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä C-SSRS-pisteillä arvioituna kullakin käynnillä, mukaan lukien yksityiskohtainen keskittyminen yksittäisiin tapauksiin, joiden on todettu aiheuttaneen vakavia ajatuksia tai käyttäytymistä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Jopa noin 24 kuukautta
|
Jopa noin 24 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla TFC-pisteiden (muiden kuin yhdysvaltalaisten sivustojen) arvioissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
|
Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla cUHDRS-pisteiden (Yhdysvaltalaiset paikat) arvioissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
|
Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos lähtötilanteesta 16 kuukauden kohdalla Symbol Digit Modalities Test (SDMT) -pisteiden arvioinnissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
|
Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla Stroop Word Reading (SWR) -pisteiden arvioinnissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
|
Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla kokonaismoottoripisteen (TMS) arvioissa
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
|
Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos CSF:n neurofilamentin kevytketjun (NfL) tasoissa lähtötasosta 16 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 16 kuukauteen
|
Perustaso 16 kuukauteen
|
Muutos lähtötasosta MoCA-pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta alkaen kuukausista 4, 8, 12, 16 ja enintään noin 24 kuukauteen
|
Perustasosta alkaen kuukausista 4, 8, 12, 16 ja enintään noin 24 kuukauteen
|
Lääkevasta-aineiden (ADA:iden) ilmaantuvuus määrättyinä ajankohtina suhteessa ADA:iden esiintyvyyteen lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
|
Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
|
Tiiterit määritetään, jos ADA:t tunnistetaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
|
Lähtötilanteesta 4, 8, 12, 16 ja noin 24 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- BN42489
- Other (Muu tunniste: GENERATION HD2)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Tominersen 60 mg
-
Vifor (International) Inc.Labcorp Drug Development IncPeruutettuBeeta-talassemiaYhdysvallat, Bulgaria, Israel
-
Dong-A ST Co., Ltd.Valmis
-
Zhejiang Hisun Pharmaceutical Co. Ltd.Tuntematon
-
Grünenthal GmbHValmisKipu | Krooninen kipu | Neuropaattinen kipu | Viskeraalinen kipuSaksa
-
Sobi, Inc.LopetettuTrombosytopeniaYhdysvallat
-
AbbVieAktiivinen, ei rekrytointiKrooninen migreeni | Episodinen migreeniYhdysvallat, Kanada, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Unkari, Italia, Korean tasavalta, Alankomaat, Puola, Espanja, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
AbbVieAktiivinen, ei rekrytointiKrooninen migreeni | Episodinen migreeniJapani
-
Suzhou Kintor Pharmaceutical Inc,ValmisAndrogeneettinen hiustenlähtö (AGA)Kiina
-
GlaxoSmithKlineValmisNiveltulehdus, nivelreumaEspanja, Saksa, Venäjän federaatio, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Puola
-
AllerganValmisEpisodinen migreeniYhdysvallat, Australia, Kanada, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Unkari, Italia, Alankomaat, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta