Egy tanulmány a Tominersen biztonságosságának, biomarkereinek és hatékonyságának értékelésére a placebóval összehasonlítva prodromális és korai manifeszt Huntington-kórban szenvedők körében.
2024. április 26. frissítette: Hoffmann-La Roche
Fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, dóziskereső vizsgálat a Tominersen biztonságosságának, biomarkereinek és hatékonyságának értékelésére prodromális és korai Huntington-kórban szenvedő egyéneknél
Ez a tanulmány a tominersen biztonságosságát, biomarkereit és hatékonyságát fogja értékelni a placebóval összehasonlítva prodromális és korai Huntington-kórban szenvedőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
300
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Reference Study ID Number: BN42489 https://forpatients.roche.com/
- Telefonszám: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, C1056ABJ
- Aktív, nem toborzó
- CINME
-
Caba, Argentína, C1221ADC
- Toborzás
- Hospital Ramos Mejía
-
Capital Federal, Argentína, C1192AAX
- Toborzás
- INEBA
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentína, C1284AEB
- Toborzás
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Innsbruck, Ausztria, 6020
- Toborzás
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Toborzás
- WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Toborzás
- Monash Medical Centre
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
- Toborzás
- Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
- Toborzás
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
København Ø, Dánia, 2100
- Toborzás
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
- Toborzás
- University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Toborzás
- Addenbrookes Hospital
-
Chinnor, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Toborzás
- John Radcliffe Hospital; Neurosciences
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS7 4SA
- Toborzás
- Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
-
London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
- Toborzás
- UCL Hospital NHS Trust
-
Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- Toborzás
- Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- Toborzás
- Uab Medicine
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- Toborzás
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037-1337
- Visszavont
- University of California San Diego
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Toborzás
- University of California Davis Medical System
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Toborzás
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Toborzás
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- Toborzás
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
- Toborzás
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242-1083
- Toborzás
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Toborzás
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Toborzás
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Egyesült Államok, 14226
- Toborzás
- Dent Neurological Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Toborzás
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
- Toborzás
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Egyesült Államok, 98034
- Toborzás
- Evergreen Health Care Center
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
- Toborzás
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, Franciaország, 49933
- Toborzás
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Toborzás
- Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
-
Creteil, Franciaország, 94010
- Toborzás
- Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
-
Lille, Franciaország
- Toborzás
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Toborzás
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- Toborzás
- Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
-
Strasbourg, Franciaország, 67098
- Toborzás
- CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- Toborzás
- CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Toborzás
- University of Alberta Hospital
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Visszavont
- Health Science Centre
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
- Visszavont
- Centricity Research
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Toborzás
- Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
-
-
-
-
-
Gda?sk, Lengyelország, 80-462
- Toborzás
- Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
-
Krakow, Lengyelország, 31-505
- Toborzás
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
-
Warszawa, Lengyelország, 02-957
- Aktív, nem toborzó
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Aachen, Németország, 52074
- Toborzás
- Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
-
Berlin, Németország, 10117
- Toborzás
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
-
Bochum, Németország, 44791
- Toborzás
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
-
Bonn, Németország, 53127
- Toborzás
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
-
Erlangen, Németország, 91054
- Toborzás
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
-
Lübeck, Németország, 23538
- Toborzás
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
-
Ulm, Németország, 89081
- Toborzás
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Olaszország, 40139
- Toborzás
- Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Olaszország, 00189
- Toborzás
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Olaszország, 20133
- Toborzás
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugália, 1649-035
- Toborzás
- Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
-
Torres Vedras, Portugália, 2560-280
- Toborzás
- CNS - Campus Neurológico
-
-
-
-
-
Badajoz, Spanyolország, 06080
- Toborzás
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Toborzás
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
-
Burgos, Spanyolország, 09006
- Toborzás
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Aktív, nem toborzó
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
-
Sevilla, Spanyolország, 41009
- Toborzás
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Aktív, nem toborzó
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spanyolország, 48903
- Toborzás
- Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
-
-
-
-
-
Basel, Svájc, 4031
- Toborzás
- Universitätsspital Basel; Neurologie
-
Gümligen, Svájc, 3073
- Toborzás
- Neurozentrum Siloah
-
-
-
-
-
Christchurch, Új Zéland, 8011
- Toborzás
- New Zealand Brain Research Institute
-
Hamilton, Új Zéland, 3240
- Toborzás
- Waikato Hospital; Neurology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
25 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Kulcsfontosságú felvételi kritériumok
-HD gén expanziós mutáció hordozó állapota. CAP pontszám 400-500 (beleértve), ahol a CAP kiszámítása a következőképpen történik: Életkor x (CAG ismétlés hossza -33,66)
- Prodromális HD, definíció szerint DCL 2–3, teljes motoros pontszám (TMS) >6, függetlenségi skála (IS) = 100 (nagyjából megegyezik a HD-ISS 2. szakaszával), vagy korai manifeszt HD, DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 és TFC >/=8 (nagyjából megegyezik a HD-ISS 3. fokozattal)
Kulcsfontosságú kizárási kritériumok
- Az anamnézisben szereplő öngyilkossági kísérlet vagy öngyilkossági gondolatok tervvel (azaz aktív öngyilkossági gondolatok), amely kórházi látogatást és/vagy az ellátás szintjének megváltoztatását tette szükségessé a szűrést megelőző 12 hónapon belül
- Aktív pszichózis, zavart állapot vagy erőszakos viselkedés, beleértve az agressziót, amely önmagát vagy másokat károsíthat, a szűrést megelőző 12 hétben
- Bármilyen súlyos egészségügyi állapot vagy klinikailag jelentős laboratóriumi vagy életjel-rendellenesség vagy klausztrofóbia a szűrés során, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárja az egyén biztonságos részvételét a vizsgálatban és annak befejezését
- Terhesség vagy szoptatás, vagy terhességi szándék a vizsgálat alatt vagy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 5 hónapon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Megfelelő placebo intratekálisan 16 hetente
|
|
Kísérleti: Tominersen 60 mg
|
60 mg tominersen intratekálisan 16 hetente
|
|
Kísérleti: Tominersen 100 mg
|
100 mg tominersen intratekálisan 16 hetente
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága, a súlyosságot a nemkívánatos események súlyossági osztályozási skála szerint határozzák meg
Időkeret: Körülbelül 24 hónapig
|
Körülbelül 24 hónapig
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi eredményekben – Liquor (CSF) fehérvérsejt (WBC) (1/uL)
Időkeret: A kiindulási látogatásból (1. nap) és a 4., 8., 9., 12., 16. hónapból
|
A kiindulási látogatásból (1. nap) és a 4., 8., 9., 12., 16. hónapból
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi eredményekben A cerebrospinális folyadék (CSF) fehérje (g/l)
Időkeret: A kiindulási látogatásból (1. nap) és a 4., 8., 9., 12., 16. hónapból
|
A kiindulási látogatásból (1. nap) és a 4., 8., 9., 12., 16. hónapból
|
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a CSF mHTT fehérjeszintjének geometriai átlagában a 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 9. hónap
|
Alapállapot és 9. hónap
|
|
|
Változás a strukturális MRI kiindulási értékében, amely értékeli az új rendellenességeket, beleértve a hidrocephalusszal összhangban lévő radiográfiai jellemzőket és más releváns MRI biztonsági megállapításokat
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4., 8., 12., 16. hónapig és körülbelül a 24. hónapig
|
Az alaphelyzettől a 4., 8., 12., 16. hónapig és körülbelül a 24. hónapig
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az összetett egységes Huntington-betegség értékelési skála (cUHDRS) pontszámaiban (nem egyesült államokbeli helyek) 16 hónap után
Időkeret: Alaphelyzet 16 hónapig
|
Változás a pontszámokban a skálán
|
Alaphelyzet 16 hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes funkcionális kapacitás (TFC) pontszámában (amerikai helyszínek) 16 hónap után
Időkeret: Alaphelyzet 16 hónapig
|
Változás a pontszámokban a skálán
|
Alaphelyzet 16 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az öngyilkossági gondolatokkal vagy viselkedéssel rendelkező résztvevők százalékos aránya a C-SSRS pontszám alapján az egyes látogatások alkalmával, beleértve az egyes esetekre való részletes összpontosítást, amelyekről a vizsgálat során súlyos gondolatokat vagy viselkedést észleltek.
Időkeret: Körülbelül 24 hónapig
|
Körülbelül 24 hónapig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest 16 hónapnál a TFC (nem egyesült államokbeli helyek) pontszámainak értékelésében
Időkeret: Alaphelyzet 16 hónapig
|
Alaphelyzet 16 hónapig
|
|
Változás a 16 hónapos kiindulási értékhez képest a cUHDRS (USA helyek) pontszámainak értékelésében
Időkeret: Alaphelyzet 16 hónapig
|
Alaphelyzet 16 hónapig
|
|
Változás a 16 hónapos kiindulási értékhez képest a Symbol Digit Modalities Test (SDMT) pontszámainak értékelésében
Időkeret: Alaphelyzet 16 hónapig
|
Alaphelyzet 16 hónapig
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest 16 hónapnál a Stroop Word Reading (SWR) pontszámainak értékelésében
Időkeret: Alaphelyzet 16 hónapig
|
Alaphelyzet 16 hónapig
|
|
Változás a 16 hónapos alapvonalhoz képest a teljes motoros pontszám (TMS) értékelésénél
Időkeret: Alaphelyzet 16 hónapig
|
Alaphelyzet 16 hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a CSF Neurofilament light Chain (NfL) szintjében 16 hónap után
Időkeret: Alaphelyzet 16 hónapig
|
Alaphelyzet 16 hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a MoCA pontszámokban
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4., 8., 12., 16. hónaptól és körülbelül a 24. hónapig
|
Az alaphelyzettől a 4., 8., 12., 16. hónaptól és körülbelül a 24. hónapig
|
|
A gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) előfordulása meghatározott időpontokban az ADA-k kiindulási prevalenciájához képest
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4., 8., 12., 16. hónapig és körülbelül a 24. hónapig
|
Az alaphelyzettől a 4., 8., 12., 16. hónapig és körülbelül a 24. hónapig
|
|
A titereket meghatározták, ha ADA-kat azonosítottak
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4., 8., 12., 16. hónapig és körülbelül a 24. hónapig
|
Az alaphelyzettől a 4., 8., 12., 16. hónapig és körülbelül a 24. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. február 3.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. február 28.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. december 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. január 6.
Első közzététel (Tényleges)
2023. január 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 26.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Vitustánc
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BN42489
- Other (Egyéb azonosító: GENERATION HD2)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A szakképzett kutatók hozzáférést kérhetnek az egyéni páciensszintű adatokhoz a klinikai vizsgálati adatkérő platformon (www.vivli.org) keresztül.
További részletek a Roche támogatható tanulmányokra vonatkozó kritériumairól itt találhatók (https://vivli.org/ourmember/roche/).
A Roche klinikai információk megosztására vonatkozó globális szabályzatával és a kapcsolódó klinikai vizsgálati dokumentumokhoz való hozzáférés kérésével kapcsolatos további részletekért lásd itt (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Tominersen 60 mg
-
Vifor (International) Inc.Labcorp Drug Development IncVisszavontBéta-thalassaemiaEgyesült Államok, Bulgária, Izrael
-
Dong-A ST Co., Ltd.Befejezve
-
Zhejiang Hisun Pharmaceutical Co. Ltd.Ismeretlen
-
Grünenthal GmbHBefejezveFájdalom | Krónikus fájdalom | Neuropátiás fájdalom | Viscerális fájdalomNémetország
-
Sobi, Inc.MegszűntThrombocytopeniaEgyesült Államok
-
University of FlorenceAzienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino; University of... és más munkatársakToborzásMigrén | Krónikus migrén | Aura nélküli migrén | Migrén AurávalOlaszország
-
AbbVieAktív, nem toborzóKrónikus migrén | Epizodikus migrénEgyesült Államok, Kanada, Csehország, Dánia, Franciaország, Németország, Magyarország, Olaszország, Koreai Köztársaság, Hollandia, Lengyelország, Spanyolország, Tajvan, Egyesült Királyság
-
AbbVieAktív, nem toborzóKrónikus migrén | Epizodikus migrénJapán
-
Suzhou Kintor Pharmaceutical Inc,BefejezveAndrogenetikus alopecia (AGA)Kína
-
H. Lundbeck A/SBefejezve