Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, biomarkers en werkzaamheid van Tominersen te evalueren in vergelijking met placebo bij deelnemers met prodromale en vroege manifeste ziekte van Huntington.

7 augustus 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een fase II, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, dosisbepalende studie om de veiligheid, biomarkers en werkzaamheid van Tominersen te evalueren bij personen met prodromale en vroeg gemanifesteerde ziekte van Huntington

Deze studie zal de veiligheid, biomarkers en werkzaamheid van tominersen evalueren in vergelijking met placebo bij deelnemers met prodromale en vroeg manifeste ziekte van Huntington.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

301

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1056ABI
        • CINME
      • CABA, Argentinië, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentinië, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentinië, C1284AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Inst
  • Denemarken
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Duitsland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
      • Taufkirchen, Duitsland, 84416
        • kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankrijk, 94010
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, Frankrijk, DUMMY_VALUE
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Strasbourg, Frankrijk, 67098
        • CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
  • Italië
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italië, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warsaw, Polen, 01-755
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • CNS - Campus Neurológico
  • Spanje
      • Badajoz, Spanje, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanje, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Spanje, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanje, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Verenigde Staten, 98034
        • EvergreenHealth Investigational Drug Services
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Gümligen, Zwitserland, 3073
        • Neurozentrum Siloah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

25 jaar tot 50 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria

-ZvH-genexpansiemutatie dragerschap. CAP-score van 400-500, inclusief, waarbij CAP als volgt wordt berekend: Leeftijd x (CAG-herhalingslengte -33,66)

-Prodromale HD, gedefinieerd als DCL 2 tot 3, Total Motor Score (TMS) >6, Independence Scale (IS) = 100 (grofweg gelijk aan HD-ISS Stage 2), of vroege manifeste HD, gedefinieerd als DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 en TFC >/=8 (grofweg gelijk aan HD-ISS Stage 3)

Belangrijkste uitsluitingscriteria

  • Geschiedenis van zelfmoordpogingen of zelfmoordgedachten met een plan (d.w.z. actieve zelfmoordgedachten) waarvoor ziekenhuisbezoek en/of wijziging van het zorgniveau nodig was binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Actieve psychose, verwardheid of gewelddadig gedrag, waaronder agressie die zichzelf of anderen kan schaden, gedurende de 12 weken voorafgaand aan de screening
  • Elke ernstige medische aandoening of klinisch significante afwijking in het laboratorium of de vitale functies of claustrofobie bij de screening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de veilige deelname en voltooiing van het onderzoek van het individu in de weg staat
  • Zwangerschap of borstvoeding, of de intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 5 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tominersen 60 milligram (mg)
60 mg tominersen toegediend via intrathecale (IT) injectie elke 16 weken (Q16W). Tominersen wordt toegediend tijdens de DB-periode en de OLE-periode.
Geneesmiddel: Tominersen
Tominersen zal worden toegediend in de dosis en volgens het schema zoals gespecificeerd in het protocol.
Andere namen:
  • RO7234292;
  • RG6042
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo wordt IT, Q16W toegediend in de DB-periode.
Geneesmiddel: Placebo
Matching placebo toegediend IT, Q16W tijdens de DB-periode.
Experimenteel: Tominersen 100 mg
100 mg tominersen toegediend IT, Q16W. Tominersen wordt toegediend in de DB-periode en de OLE-periode.
Geneesmiddel: Tominersen
Tominersen zal worden toegediend in de dosis en volgens het schema zoals gespecificeerd in het protocol.
Andere namen:
  • RO7234292;
  • RG6042

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DB-periode: Incidentie en ernst van bijwerkingen (AEs), met ernst bepaald volgens de AE-ernstschaal
Tijdsspanne: Tot ongeveer 36 maanden
Tot ongeveer 36 maanden
DB Periode: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumresultaten - Cerebrospinale vloeistof (CSF) witte bloedcellen (WBC)
Tijdsspanne: Baseline bezoek (Dag 1), en Maanden 4, 8, 9, 12, 16
Baseline bezoek (Dag 1), en Maanden 4, 8, 9, 12, 16
DB-periode: Verandering vanaf baseline in klinische laboratoriumresultaten - CSF-eiwit
Tijdsspanne: Baselinebezoek (dag 1), en maanden 4, 8, 9, 12, 16
Baselinebezoek (dag 1), en maanden 4, 8, 9, 12, 16
DB-periode: Verandering vanaf baseline in structurele magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) voor het beoordelen van nieuwe afwijkingen, inclusief radiografische kenmerken die consistent zijn met hydrocefalus en andere relevante MRI-veiligheidsbevindingen
Tijdsspanne: Baseline, maand 4, 8, 12, 16 en tot ongeveer 36 maanden
Baseline, maand 4, 8, 12, 16 en tot ongeveer 36 maanden
DB-periode: Percentageverandering vanaf baseline in geometrische gemiddelden van CSF-mutante huntingtine (mHTT)-eiwitniveaus bij maand 9
Tijdsspanne: Baseline, maand 9
Baseline, maand 9
DB Periode: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) scores (niet-Amerikaanse sites) na 16 maanden
Tijdsspanne: Baseline tot 16 maanden
Verandering in scores op de schaal.
Baseline tot 16 maanden
DB-periode: Verandering in Totale Functionele Capaciteit (TFC) scores (Amerikaanse locaties) vanaf de basislijn na 16 maanden
Tijdsspanne: Baseline tot 16 maanden
Verandering in scores op de schaal.
Baseline tot 16 maanden
OLE-periode: Incidentie en ernst van bijwerkingen, waarbij de ernst wordt bepaald volgens de ernstschaal voor bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden
OLE-periode: Verandering in de loop van de tijd in klinische laboratoriumresultaten - CSF WBC
Tijdsspanne: Tot ongeveer 24 maanden
Tot ongeveer 24 maanden
OLE-periode: Verandering in de loop van de tijd in klinische laboratoriumresultaten - CSF-eiwit
Tijdsspanne: Tot ongeveer 24 maanden
Tot ongeveer 24 maanden
OLE-periode: Verandering vanaf baseline in structurele MRI voor het beoordelen van nieuwe afwijkingen, inclusief radiologische kenmerken die consistent zijn met hydrocefalie en andere relevante MRI-veiligheidsbevindingen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DB-periode: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-scores
Tijdsspanne: Baseline, maanden 4, 8, 12, 16 en tot ongeveer 36 maanden
Baseline, maanden 4, 8, 12, 16 en tot ongeveer 36 maanden
DB-periode: Percentage deelnemers met suïcidale gedachten of gedrag (I/B), beoordeeld met C-SSRS-score per bezoek, met gedetailleerde focus op individuele gevallen die tijdens de studie als ernstige I/B zijn geïdentificeerd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 36 maanden
C-SSRS=Columbia-suïcidaliteit Ernst Beoordelingsschaal
Tot ongeveer 36 maanden
DB-periode: Verandering vanaf baseline na 16 maanden in TFC-scores (niet-Amerikaanse sites)
Tijdsspanne: Baseline tot 16 maanden
Baseline tot 16 maanden
DB-periode: Verandering vanaf de uitgangswaarde na 16 maanden in cUHDRS (Amerikaanse onderzoekscentra) scores
Tijdsspanne: Baseline tot 16 maanden
Baseline tot 16 maanden
DB-periode: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 16 maanden in Symbol Digit Modalities Test (SDMT)-scores
Tijdsspanne: Baseline tot 16 maanden
Baseline tot 16 maanden
DB-periode: Verandering ten opzichte van baseline na 16 maanden in Stroop Word Reading (SWR)-score
Tijdsspanne: Baseline tot 16 maanden
Baseline tot 16 maanden
DB-periode: Verandering vanaf baseline na 16 maanden in Totale Motoriekscore (TMS)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot 16 maanden
Vanaf de basislijn tot 16 maanden
DB-periode: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in CSF neurofilament light chain (NfL)-niveaus na 16 maanden
Tijdsspanne: Vanuit de uitgangswaarde tot 16 maanden
Vanuit de uitgangswaarde tot 16 maanden
DB-periode: Incidentie van anti-geneesmiddelantilichamen (ADA's) op gespecificeerde tijdspunten ten opzichte van de prevalentie van ADA's bij aanvang
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 36 maanden
Baseline tot ongeveer 36 maanden
DB-periode: Titers bepaald als ADA's worden geïdentificeerd
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 36 maanden
Baseline tot ongeveer 36 maanden
OLE-periode: Verandering in TFC-score over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden
OLE-periode: Verandering in cUHDRS-score in de tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden
OLE-periode: Verandering in SDMT-score in de tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden
OLE Periode: Verandering in de Loop van de Tijd in TMS
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden
OLE-periode: Verandering in SWR-score over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden
OLE-periode: verandering in MoCA-score over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden
OLE-periode: Percentage deelnemers met suïcidaal I/B, beoordeeld via C-SSRS-score bij elk bezoek, inclusief gedetailleerde focus op individuele gevallen die tijdens de studieuitvoering als ernstig I/B zijn geïdentificeerd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden
OLE-periode: Incidentie van ADA's op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 29 maanden
Tot ongeveer 29 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 februari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 mei 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BN42489
  • Other (Andere identificatie: GENERATION HD2)
  • 2022-001991-32 (EudraCT-nummer)
  • 2023-503928-10-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau via het platform voor het aanvragen van klinische onderzoeksgegevens (www.vivli.org). Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende studies zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/ourmember/roche/). Zie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) voor meer informatie over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische informatie en hoe u toegang kunt vragen tot verwante klinische onderzoeksdocumenten.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren