Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, biomarkerów i skuteczności Tominersenu w porównaniu z placebo u uczestników z prodromalną i wczesną manifestacją choroby Huntingtona.

26 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy II z ustaleniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, biomarkerów i skuteczności tominersenu u osób z objawami prodromalnymi i wczesnymi objawami choroby Huntingtona

To badanie oceni bezpieczeństwo, biomarkery i skuteczność tominersenu w porównaniu z placebo u uczestników z prodromalną i wczesną manifestacją choroby Huntingtona.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

300

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1056ABJ
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • CINME
      • Caba, Argentyna, C1221ADC
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentyna, C1192AAX
        • Rekrutacyjny
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentyna, C1284AEB
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrutacyjny
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Rekrutacyjny
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrutacyjny
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrutacyjny
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Rekrutacyjny
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Dania
      • København Ø, Dania, 2100
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Francja
      • Angers Cedex 9, Francja, 49933
        • Rekrutacyjny
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Rekrutacyjny
        • Groupe Hospitalier Pellegrin; Service de Neurologie - 3ème étage
      • Creteil, Francja, 94010
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • Rekrutacyjny
        • CHU Strasbourg Hôpital Hautepierre
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Hiszpania
      • Badajoz, Hiszpania, 06080
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Burgos, Hiszpania, 09006
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Sevilla, Hiszpania, 41009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Wycofane
        • Health Science Centre
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Wycofane
        • Centricity Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutacyjny
        • Montreal Neurological Inst; Clinical Research Unit
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Rekrutacyjny
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Rekrutacyjny
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Rekrutacyjny
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Rekrutacyjny
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Niemcy, 23538
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Rekrutacyjny
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Nowa Zelandia, 3240
        • Rekrutacyjny
        • Waikato Hospital; Neurology
  • Polska
      • Gda?sk, Polska, 80-462
        • Rekrutacyjny
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Polska, 31-505
        • Rekrutacyjny
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Polska, 02-957
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia, 1649-035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Neurologia
      • Torres Vedras, Portugalia, 2560-280
        • Rekrutacyjny
        • CNS - Campus Neurológico
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Rekrutacyjny
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Rekrutacyjny
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-1337
        • Wycofane
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Rekrutacyjny
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Rekrutacyjny
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242-1083
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, Stany Zjednoczone, 14226
        • Rekrutacyjny
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Rekrutacyjny
        • Evergreen Health Care Center
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Rekrutacyjny
        • Inland Northwest Research
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Szwajcaria, 3073
        • Rekrutacyjny
        • Neurozentrum Siloah
  • Włochy
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Włochy, 40139
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Bellaria; Istituto delle Scienze Neurologiche
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00189
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Rekrutacyjny
        • Addenbrookes Hospital
      • Chinnor, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • John Radcliffe Hospital; Neurosciences
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS7 4SA
        • Rekrutacyjny
        • Chapel Allerton Hospital; Clinical Genetics
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • Rekrutacyjny
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Rekrutacyjny
        • Southampton University Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia

-HD status nosiciela mutacji ekspansji genu. Wynik CAP 400-500 włącznie, gdzie CAP oblicza się w następujący sposób: Wiek x (długość powtórzeń CAG -33,66)

-Prodromalna HD, zdefiniowana jako DCL 2 do 3, Total Motor Score (TMS) > 6, Skala Niezależności (IS) = 100 (w przybliżeniu odpowiednik HD-ISS Stage 2) lub wczesna manifestacja HD, zdefiniowana jako DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 i TFC >/=8 (w przybliżeniu odpowiednik HD-ISS Stage 3)

Kluczowe kryteria wykluczenia

  • Historia prób samobójczych lub myśli samobójczych z planem (tj. aktywne myśli samobójcze), które wymagały wizyty w szpitalu i/lub zmiany poziomu opieki w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Aktywna psychoza, stan splątania lub agresywne zachowanie, w tym agresja, która może wyrządzić krzywdę sobie lub innym, w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Każdy poważny stan medyczny lub klinicznie istotna nieprawidłowość w wynikach badań laboratoryjnych lub parametrów życiowych lub klaustrofobia podczas badania przesiewowego, które w ocenie badacza wykluczają bezpieczny udział danej osoby w badaniu i jego ukończenie
  • Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Dopasowane placebo podawane dooponowo co 16 tygodni
Eksperymentalny: Tominersen 60 mg
Lek: Tominersen 60 mg
60 mg tominersenu podawane dooponowo co 16 tygodni
Eksperymentalny: Tominersen 100 mg
Lek: Tominersen 100 mg
100 mg tominersenu podawane dooponowo co 16 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych, z ciężkością określoną zgodnie ze Skalą Stopniowania Nasilenia Zdarzeń Niepożądanych
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Do około 24 miesięcy
Zmiana w wynikach badań laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych - Płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF) Krwinki białe (WBC) (1/ul)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (dzień 1) i miesięcy 4, 8, 9, 12, 16
Od wizyty początkowej (dzień 1) i miesięcy 4, 8, 9, 12, 16
Zmiana w wynikach badań laboratoryjnych w stosunku do wartości początkowej Białko płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) (g/l)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (dzień 1) i miesięcy 4, 8, 9, 12, 16
Od wizyty początkowej (dzień 1) i miesięcy 4, 8, 9, 12, 16
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych średnich geometrycznych poziomów białka mHTT w płynie mózgowo-rdzeniowym w 9. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 9
Wartość bazowa i miesiąc 9
Zmiana wartości wyjściowych w strukturalnym MRI w celu oceny wszelkich nowych nieprawidłowości, w tym cech radiologicznych zgodnych z wodogłowiem i innymi istotnymi ustaleniami dotyczącymi bezpieczeństwa MRI
Ramy czasowe: Od wartości początkowej, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 24 miesiąca
Od wartości początkowej, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 24 miesiąca
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w złożonej punktacji ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona (cUHDRS) (ośrodki poza USA) po 16 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 16 miesięcy
Zmiana wyników na skali
Wartość podstawowa do 16 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach całkowitej wydajności funkcjonalnej (TFC) (ośrodki w USA) po 16 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 16 miesięcy
Zmiana wyników na skali
Wartość podstawowa do 16 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z myślami lub zachowaniami samobójczymi, oceniany na podstawie wyniku C-SSRS podczas każdej wizyty, w tym szczegółowe skupienie się na indywidualnych przypadkach zidentyfikowanych jako mające poważne myśli lub zachowania podczas przeprowadzania badania
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Do około 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej po 16 miesiącach dla ocen wyników TFC (ośrodki spoza USA).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 miesięcy
Linia bazowa do 16 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej po 16 miesiącach dla ocen cUHDRS (ośrodki w USA).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 miesięcy
Linia bazowa do 16 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej po 16 miesiącach dla ocen wyników testu modalności symboli cyfrowych (SDMT).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 miesięcy
Linia bazowa do 16 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej po 16 miesiącach dla ocen wyników Stroopa w czytaniu słów (SWR).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 miesięcy
Linia bazowa do 16 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej po 16 miesiącach dla ocen Całkowitego wyniku motorycznego (TMS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 miesięcy
Linia bazowa do 16 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) w płynie mózgowo-rdzeniowym po 16 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 miesięcy
Linia bazowa do 16 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach MoCA
Ramy czasowe: Od wartości początkowej, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 24 miesiąca
Od wartości początkowej, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 24 miesiąca
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) w określonych punktach czasowych w porównaniu z częstością występowania ADA na początku badania
Ramy czasowe: Od wartości początkowej, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 24 miesiąca
Od wartości początkowej, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 24 miesiąca
Miana określa się, jeśli zidentyfikowano ADA
Ramy czasowe: Od wartości początkowej, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 24 miesiąca
Od wartości początkowej, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 24 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BN42489
  • Other (Inny identyfikator: GENERATION HD2)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Tominersen 60 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj