Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, biomarkerów i skuteczności Tominersenu w porównaniu z placebo u uczestników z prodromalną i wczesną manifestacją choroby Huntingtona.
7 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy II z ustaleniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, biomarkerów i skuteczności tominersenu u osób z objawami prodromalnymi i wczesnymi objawami choroby Huntingtona
To badanie oceni bezpieczeństwo, biomarkery i skuteczność tominersenu w porównaniu z placebo u uczestników z prodromalną i wczesną manifestacją choroby Huntingtona.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
301
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, C1056ABI
- CINME
-
CABA, Argentyna, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
-
Capital Federal, Argentyna, C1192AAX
- INEBA
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentyna, C1284AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
Innsbruck, Austria, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
-
-
-
-
-
København Ø, Dania, 2100
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49933
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Créteil, Francja, 94010
- Hôpital Henri Mondor
-
Lille, Francja, DUMMY_VALUE
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
-
Marseille, Francja, 13005
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes
-
Montpellier, Francja, 34295
- Hopital Gui de Chauliac
-
Strasbourg, Francja, 67098
- CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
-
Toulouse, Francja, 31059
- CHU toulouse - Hôpital Purpan
-
-
-
-
-
Badajoz, Hiszpania, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz
-
Barcelona, Hiszpania, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Hiszpania, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Ramón Y Cajal
-
Seville, Hiszpania, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitario la Fe
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
- Hospital de Cruces
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Inst
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
-
Bochum, Niemcy, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
-
Bonn, Niemcy, 53127
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
-
Erlangen, Niemcy, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
-
Lübeck, Niemcy, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
-
Taufkirchen, Niemcy, 84416
- kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
- New Zealand Brain Research Institute
-
Hamilton, Nowa Zelandia, 3240
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Krakow, Polska, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
-
Warsaw, Polska, 01-755
- Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1649-035
- Hospital de Santa Maria
-
Torres Vedras, Portugalia, 2560-280
- CNS - Campus Neurológico
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- Uab Medicine
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California Davis Medical System
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- Georgetown University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
New York
-
Amherst, New York, Stany Zjednoczone, 14226
- Dent Neurological Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
- EvergreenHealth Investigational Drug Services
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- Universitätsspital Basel
-
Gümligen, Szwajcaria, 3073
- Neurozentrum Siloah
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Włochy, 40139
- Ospedale Bellaria
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Włochy, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- UCL Hospital NHS Trust
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
25 lat do 50 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia
-HD status nosiciela mutacji ekspansji genu. Wynik CAP 400-500 włącznie, gdzie CAP oblicza się w następujący sposób: Wiek x (długość powtórzeń CAG -33,66)
-Prodromalna HD, zdefiniowana jako DCL 2 do 3, Total Motor Score (TMS) > 6, Skala Niezależności (IS) = 100 (w przybliżeniu odpowiednik HD-ISS Stage 2) lub wczesna manifestacja HD, zdefiniowana jako DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 i TFC >/=8 (w przybliżeniu odpowiednik HD-ISS Stage 3)
Kluczowe kryteria wykluczenia
- Historia prób samobójczych lub myśli samobójczych z planem (tj. aktywne myśli samobójcze), które wymagały wizyty w szpitalu i/lub zmiany poziomu opieki w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Aktywna psychoza, stan splątania lub agresywne zachowanie, w tym agresja, która może wyrządzić krzywdę sobie lub innym, w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Każdy poważny stan medyczny lub klinicznie istotna nieprawidłowość w wynikach badań laboratoryjnych lub parametrów życiowych lub klaustrofobia podczas badania przesiewowego, które w ocenie badacza wykluczają bezpieczny udział danej osoby w badaniu i jego ukończenie
- Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tominersen 60 miligramów (mg)
60 mg tominersenu podawanego dooponowo (IT) co 16 tygodni (Q16W).
Tominersen będzie podawany w okresie DB i okresie OLE.
|
Tominersen będzie podawany w dawce i zgodnie z harmonogramem określonym w protokole.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo będzie podawany IT, Q16W w okresie DB.
|
Placebo zgodne podawane dooponowo, co 16 tygodni w okresie DB.
|
|
Eksperymentalny: Tominersen 100 mg
100 mg tominersenu podawanego dooponowo, co 16 tygodni.
Tominersen będzie podawany w okresie DB i okresie OLE.
|
Tominersen będzie podawany w dawce i zgodnie z harmonogramem określonym w protokole.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
DB Okres: Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AE), z ciężkością określoną zgodnie ze skalą oceny ciężkości AE
Ramy czasowe: Do około 36 miesięcy
|
Do około 36 miesięcy
|
|
|
Okres DB: Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach badań laboratoryjnych klinicznych - płyn mózgowo-rdzeniowy (PMR) białe krwinki (WBC)
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa (dzień 1) oraz miesiące 4, 8, 9, 12, 16
|
Wizyta wyjściowa (dzień 1) oraz miesiące 4, 8, 9, 12, 16
|
|
|
Okres DB: Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach badań laboratoryjnych - białko w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa (dzień 1) oraz miesiące 4, 8, 9, 12, 16
|
Wizyta wyjściowa (dzień 1) oraz miesiące 4, 8, 9, 12, 16
|
|
|
Okres DB: Zmiana od wartości wyjściowej w strukturalnym obrazowaniu rezonansu magnetycznego (MRI) oceniającym wszelkie nowe nieprawidłowości, w tym cechy radiograficzne zgodne z wodogłowiem oraz inne istotne wyniki bezpieczeństwa MRI
Ramy czasowe: Linia podstawowa, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 36 miesięcy
|
Linia podstawowa, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 36 miesięcy
|
|
|
Okres DB: Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej w średnich geometrycznych poziomów białka mutantowego huntingtyny (mHTT) w płynie mózgowo-rdzeniowym w 9. miesiącu
Ramy czasowe: Początkowe, 9 miesiąc
|
Początkowe, 9 miesiąc
|
|
|
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali złożonej ujednoliconej oceny choroby Huntingtona (cUHDRS) (lokacje spoza USA) po 16 miesiącach
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
Zmiana wyników na skali.
|
Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
|
Okres DB: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitych wynikach zdolności funkcjonalnych (TFC) (witryny w USA) po 16 miesiącach
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
Zmiana wyników w skali.
|
Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
|
Okres OLE: Częstość występowania i nasilenie Działania Niepożądanych (DN), z nasileniem określanym zgodnie ze skalą gradacji nasilenia DN
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Zmiana w czasie wyników badań laboratoryjnych - płyn mózgowo-rdzeniowy (PMR) leukocyty
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
|
Do około 24 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Zmiana w czasie wyników badań laboratoryjnych - białko płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
|
Do około 24 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w strukturalnym MRI oceniającym wszelkie nowe nieprawidłowości, w tym cechy radiograficzne zgodne z wodogłowiem i inne istotne wyniki bezpieczeństwa MRI
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Okres DB: Zmiana od wartości wyjściowej w punktacji Montrealskiego Testu Oceny Poznawczej (MoCA)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 36 miesięcy
|
Linia bazowa, miesiące 4, 8, 12, 16 i do około 36 miesięcy
|
|
|
Okres DB: Odsetek uczestników z myślami samobójczymi lub zachowaniami samobójczymi (I/B), oceniany na podstawie wyniku C-SSRS podczas każdej wizyty, ze szczegółowym uwzględnieniem wszystkich indywidualnych przypadków zidentyfikowanych jako mające poważne I/B w trakcie prowadzenia badania
Ramy czasowe: Do około 36 miesięcy
|
C-SSRS=Skala oceny nasilenia myśli samobójczych Columbia
|
Do około 36 miesięcy
|
|
Okres DB: Zmiana od wartości wyjściowej po 16 miesiącach w wynikach TFC (lokacje spoza USA)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
|
|
DB Okres: Zmiana od wartości wyjściowej po 16 miesiącach w wynikach cUHDRS (Stany Zjednoczone)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
|
|
Okres DB: Zmiana od wartości początkowej po 16 miesiącach w wynikach testu symboli cyfr (SDMT)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 16 miesięcy
|
Od punktu wyjściowego do 16 miesięcy
|
|
|
Okres DB: Zmiana względem wartości wyjściowej po 16 miesiącach w wyniku testu Stroop Word Reading (SWR)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
|
|
DB Okres: Zmiana od wartości wyjściowej po 16 miesiącach w Całkowitym Wyniku Motorycznym (TMS)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
Od wartości wyjściowej do 16 miesięcy
|
|
|
Okres DB: Zmiana poziomów neurofilamentów lekkich (NfL) w płynie mózgowo-rdzeniowym w stosunku do wartości wyjściowej po 16 miesiącach
Ramy czasowe: Od punktu wyjścia do 16 miesięcy
|
Od punktu wyjścia do 16 miesięcy
|
|
|
Okres DB: Częstość występowania przeciwciał przeciwlekarskich (ADA) w określonych punktach czasowych w odniesieniu do rozpowszechnienia ADA w punkcie wyjściowym
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do około 36 miesięcy
|
Od punktu wyjściowego do około 36 miesięcy
|
|
|
Okres DB: Miana oznaczane w przypadku identyfikacji ADA
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do około 36 miesięcy
|
Od punktu wyjściowego do około 36 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Zmiana w czasie wskaźnika TFC
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Zmiana w czasie wskaźnika cUHDRS
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Zmiana w czasie w wynikach SDMT
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
|
|
OLE Okres: Zmiana w czasie w TMS
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Zmiany w czasie wskaźnika SWR
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Zmiana w czasie w wyniku testu MoCA
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
|
|
Okres OLE: Odsetek uczestników z myślami/skłonnościami samobójczymi (I/B), oceniany na podstawie wyniku C-SSRS podczas każdej wizyty, z uwzględnieniem szczegółowej analizy poszczególnych przypadków zidentyfikowanych jako mające ciężkie I/B w trakcie badania
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
|
|
OLE: Częstość występowania ADA w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
|
Do około 29 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 maja 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 października 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 grudnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 stycznia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 stycznia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia neurokognitywne
- Zaburzenia poznawcze
- Demencja
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby jąder podstawy
- Dyskinezy
- Pląsawica
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroba Huntingtona
- tominersen
Inne numery identyfikacyjne badania
- BN42489
- Other (Inny identyfikator: GENERATION HD2)
- 2022-001991-32 (Numer EudraCT)
- 2023-503928-10-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org).
Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .