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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Biomarker und Wirksamkeit von Tominersen im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit prodromaler und früh manifester Huntington-Krankheit.

7. August 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie der Phase II zur Bewertung der Sicherheit, Biomarker und Wirksamkeit von Tominersen bei Personen mit prodromaler und früh manifester Huntington-Krankheit

Diese Studie wird die Sicherheit, Biomarker und Wirksamkeit von Tominersen im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit prodromaler und früh manifester Huntington-Krankheit bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

301

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1056ABI
        • CINME
      • CABA, Argentinien, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentinien, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentinien, C1284AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Deutschland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
      • Taufkirchen, Deutschland, 84416
        • kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, Frankreich, DUMMY_VALUE
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Inst
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Neuseeland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warsaw, Polen, 01-755
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria
      • Torres Vedras, Portugal, 2560-280
        • CNS - Campus Neurológico
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Gümligen, Schweiz, 3073
        • Neurozentrum Siloah
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • Amherst, New York, Vereinigte Staaten, 14226
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
        • EvergreenHealth Investigational Drug Services
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 50 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien

-HD-Genexpansions-Mutationsträgerstatus. CAP-Score von 400-500, einschließlich, wobei CAP wie folgt berechnet wird: Alter x (CAG-Wiederholungslänge -33,66)

-Prodromale HD, definiert als DCL 2 bis 3, Total Motor Score (TMS) >6, Independence Scale (IS) = 100 (weitgehend äquivalent zu HD-ISS Stufe 2) oder frühe manifeste HD, definiert als DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 und TFC >/=8 (weitgehend äquivalent zu HD-ISS Stufe 3)

Wichtige Ausschlusskriterien

  • Vorgeschichte von Suizidversuchen oder Suizidgedanken mit Plan (d. h. aktive Suizidgedanken), die einen Krankenhausbesuch und/oder eine Änderung der Pflegestufe innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening erforderten
  • Aktive Psychose, Verwirrungszustand oder gewalttätiges Verhalten, einschließlich Aggression, die sich selbst oder anderen schaden könnte, in den 12 Wochen vor dem Screening
  • Jede ernsthafte Erkrankung oder klinisch signifikante Anomalie der Laborwerte oder Vitalzeichen oder Klaustrophobie beim Screening, die nach Einschätzung des Prüfarztes die sichere Teilnahme und den Abschluss der Studie ausschließt
  • Schwangerschaft oder Stillzeit oder Absicht, während der Studie oder innerhalb von 5 Monaten nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tominersen 60 Milligramm (mg)
60 mg Tominersen, intrathekal (IT) alle 16 Wochen (Q16W) verabreicht. Tominersen wird in der DB-Periode und der OLE-Periode verabreicht.
Arzneimittel: Tominersen
Tominersen wird gemäß der im Protokoll festgelegten Dosierung und Verabreichungshäufigkeit verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7234292;
  • RG6042
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird IT, Q16W in der DB-Periode verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Matching Placebo, verabreicht IT, Q16W während der DB-Periode.
Experimental: Tominersen 100 mg
100 mg Tominersen intrathekal verabreicht, alle 16 Wochen. Tominersen wird in der DB-Periode und der OLE-Periode verabreicht.
Arzneimittel: Tominersen
Tominersen wird gemäß der im Protokoll festgelegten Dosierung und Verabreichungshäufigkeit verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7234292;
  • RG6042

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Periode: Inzidenz und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (UE), wobei der Schweregrad gemäß der UE-Schweregrad-Skala bestimmt wird
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 36 Monaten
Bis zu ungefähr 36 Monaten
DB-Periode: Veränderung vom Ausgangswert in klinischen Laborergebnissen - Liquor cerebrospinalis (CSF) weiße Blutkörperchen (WBC)
Zeitfenster: Baseline-Besuch (Tag 1) sowie Monat 4, 8, 9, 12, 16
Baseline-Besuch (Tag 1) sowie Monat 4, 8, 9, 12, 16
DB-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei klinischen Laborergebnissen - Liquorprotein
Zeitfenster: Baseline-Besuch (Tag 1) und Monate 4, 8, 9, 12, 16
Baseline-Besuch (Tag 1) und Monate 4, 8, 9, 12, 16
DB-Periode: Veränderung vom Ausgangswert in der strukturellen Magnetresonanztomographie (MRT) zur Beurteilung neuer Auffälligkeiten einschließlich radiologischer Merkmale, die mit Hydrozephalus vereinbar sind, und anderer relevanter MRT-Sicherheitsbefunde
Zeitfenster: Baseline, Monate 4, 8, 12, 16 und bis zu ungefähr 36 Monate
Baseline, Monate 4, 8, 12, 16 und bis zu ungefähr 36 Monate
DB-Periode: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den geometrischen Mittelwerten der CSF-Mutant-Huntingtin (mHTT)-Proteinkonzentrationen nach 9 Monaten
Zeitfenster: Baseline, Monat 9
Baseline, Monat 9
DB-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den zusammengesetzten Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)-Scores (nicht-US-Standorte) nach 16 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert bis 16 Monate
Veränderung der Werte auf der Skala.
Ausgangswert bis 16 Monate
DB-Periode: Veränderung der Total Functional Capacity (TFC)-Werte gegenüber dem Ausgangswert (US-Standorte) nach 16 Monaten
Zeitfenster: Baseline bis 16 Monate
Änderung der Punktzahlen auf der Skala.
Baseline bis 16 Monate
OLE-Periode: Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen, mit Schweregradbestimmung gemäß der AE-Schweregradskala
Zeitfenster: Bis zu etwa 29 Monaten
Bis zu etwa 29 Monaten
OLE-Periode: Veränderung im Zeitverlauf der klinischen Laborergebnisse - Liquor-LKZ
Zeitfenster: Bis zu etwa 24 Monaten
Bis zu etwa 24 Monaten
OLE-Zeitraum: Veränderung klinischer Laborergebnisse über die Zeit - Liquorprotein
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 24 Monaten
Bis zu ungefähr 24 Monaten
OLE-Periode: Veränderung vom Ausgangswert in der strukturellen MRT bei der Beurteilung neuer Abnormalitäten, einschließlich radiologischer Merkmale, die mit Hydrozephalus übereinstimmen, und anderer relevanter MRT-Sicherheitsbefunde
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 29 Monaten
Bis zu ungefähr 29 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-Werten
Zeitfenster: Baseline, Monate 4, 8, 12, 16 und bis zu ca. 36 Monate
Baseline, Monate 4, 8, 12, 16 und bis zu ca. 36 Monate
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit Suizidgedanken oder -verhalten (I/B), bewertet durch den C-SSRS-Score bei jedem Besuch, einschließlich detaillierter Fokussierung auf einzelne Fälle, die während der Studien durchführung als schwere I/B identifiziert wurden
Zeitfenster: Bis zu etwa 36 Monaten
C-SSRS=Columbia-Suicid-Schweregrad-Skala
Bis zu etwa 36 Monaten
DB-Periode: Veränderung vom Ausgangswert nach 16 Monaten in TFC-Scores (Standorte außerhalb der USA)
Zeitfenster: Von der Basislinie bis 16 Monate
Von der Basislinie bis 16 Monate
DB-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Monaten in den cUHDRS (US-Standorte) Scores
Zeitfenster: Baseline bis 16 Monate
Baseline bis 16 Monate
DB-Periode: Veränderung vom Ausgangswert nach 16 Monaten in den Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT)-Werten
Zeitfenster: Von der Baseline bis 16 Monate
Von der Baseline bis 16 Monate
DB-Periode: Veränderung vom Ausgangswert nach 16 Monaten im Stroop-Wortlesen (SWR)-Score
Zeitfenster: Von der Ausgangsbewertung bis 16 Monate
Von der Ausgangsbewertung bis 16 Monate
DB-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Monaten im Gesamtmotorik-Score (TMS)
Zeitfenster: Von der Ausgangslage bis 16 Monate
Von der Ausgangslage bis 16 Monate
DB-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei CSF Neurofilament Light Chain (NfL)-Spiegeln nach 16 Monaten
Zeitfenster: Baseline bis 16 Monate
Baseline bis 16 Monate
DB-Periode: Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) zu bestimmten Zeitpunkten im Verhältnis zur Prävalenz von ADAs zum Ausgangszeitpunkt
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 36 Monaten
Baseline bis zu etwa 36 Monaten
DB-Periode: Titerbestimmung bei Nachweis von ADAs
Zeitfenster: Baseline bis etwa 36 Monate
Baseline bis etwa 36 Monate
OLE-Periode: Veränderung des TFC-Scores im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 29 Monaten
Bis zu ungefähr 29 Monaten
OLE-Periode: Veränderung der cUHDRS-Werte im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu etwa 29 Monaten
Bis zu etwa 29 Monaten
OLE-Periode: Veränderung der SDMT-Punktzahl im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu etwa 29 Monaten
Bis zu etwa 29 Monaten
OLE-Zeitraum: Veränderung im Laufe der Zeit bei TMS
Zeitfenster: Bis zu etwa 29 Monaten
Bis zu etwa 29 Monaten
OLE-Zeitraum: Veränderung des SWR-Scores im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu etwa 29 Monaten
Bis zu etwa 29 Monaten
OLE-Periode: Veränderung des MoCA-Scores über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 29 Monaten
Bis zu ungefähr 29 Monaten
OLE-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit suizidalen I/B, bewertet durch C-SSRS-Wert bei jedem Besuch, einschließlich detailliertem Fokus auf einzelne Fälle, die während der Studien­durchführung als schwere I/B identifiziert wurden
Zeitfenster: Bis zu etwa 29 Monaten
Bis zu etwa 29 Monaten
OLE-Periode: Inzidenz von ADAs zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Bis zu etwa 29 Monaten
Bis zu etwa 29 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN42489
  • Other (Andere Kennung: GENERATION HD2)
  • 2022-001991-32 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-503928-10-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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